Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование альфа-велаглюцеразы (VPRIV) у китайских детей, подростков и взрослых с болезнью Гоше 1 типа

18 июня 2025 г. обновлено: Takeda

Многоцентровое открытое исследование по оценке безопасности, эффективности и фармакокинетики велаглюцеразы альфа у китайских субъектов с болезнью Гоше 1 типа

Основная цель этого исследования — наблюдение за побочными эффектами VPRIV у участников с болезнью Гоше 1 типа, которые либо не получали лечения (впервые диагностированы), либо в настоящее время проходят заместительную ферментную терапию (ЗТ).

Участники будут получать VPRIV внутривенно в течение периода лечения (до 51 недели), а затем через 2 недели последует визит в конце лечения (EOT).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Препарат, который тестируется в этом исследовании, называется Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV будет протестирован для лечения участников с болезнью Гоше 1 типа. В этом исследовании будут рассмотрены безопасность, эффективность и фармакокинетика VPRIV при лечении болезни Гоше 1 типа.

В исследовании примут участие около 20 человек с болезнью Гоше. Исследование включает период скрининга (с 21-го по 4-й день), исходный период (с 3-го по 0-й день), период лечения (с 1-й по 51-ю неделю) и период наблюдения за безопасностью. Участникам будет назначено следующее введение препарата:

• Альфа-велаглюцераза (VPRIV)

Участники будут получать VPRIV в виде внутривенной (IV) инфузии каждые две недели с 1 по 51 неделю в течение периода лечения. На протяжении всего исследования будет оцениваться процент участников, по крайней мере с одним серьезным нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE).

Это многоцентровое исследование будет проводиться в Китае. Общее время участия в этом исследовании составляет примерно 59 недель. Участники сделают контрольный телефонный звонок по безопасности или посетят место через 30 (± 7) дней после последней инфузии исследуемого препарата.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Китай, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Китай, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Китай, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Китай, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Китай, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Включение:

  • Имеет документально подтвержденный диагноз болезни Гоше типа 1, основанный на следующем, установленном исследователем:

    1. Снижение уровня активности глюкоцереброзидазы (ГЦБ) ≤30% от нормы или
    2. Снижение уровня активности GCB >30% от нормы, но с подтверждением теста на генетические мутации
  • Возраст не менее 2 лет включительно на момент скрининга
  • Не получал лечение болезни Гоше (не получал лечения болезни Гоше [исследуемые или одобренные препараты] в течение 12 месяцев до скрининга) ИЛИ получает или недавно получал терапию имиглюцеразой (получал лечение имиглюцеразой в течение 12 месяцев до скрининга) и не в течение 14 дней до скрининга)

  • Имеет связанные с болезнью Гоше гематологические отклонения, определяемые как

    1. Уровни гемоглобина ≥1 г/дл ниже нижней границы нормы для их возраста и пола И/ИЛИ
    2. Количество тромбоцитов <90 × 10 ^ 9 / л ниже нижней границы нормы для их возраста и пола.

  • Имеются аномалии внутренних органов, связанные с болезнью Гоше, определяемые следующим образом:

    • У участника есть как минимум умеренная спленомегалия, оцениваемая при пальпации (на 2–3 см ниже края левой реберной дуги) или при рентгенологическом сканировании брюшной полости (магнитно-резонансная томография [МРТ] или компьютерная томография [КТ] с объемом селезенки, превышающим норму в 5 раз) И/ИЛИ
    • У участника есть гепатомегалия, оцененная при пальпации или рентгенологическом сканировании брюшной полости (МРТ или КТ); Участники, перенесшие спленэктомию, должны были соответствовать этим критериям для этого исследования.

Исключение:

  • Болезнь Гоше 2 или 3 типа или подозрение на болезнь Гоше 3 типа по оценке исследователя
  • Перенес спленэктомию или активный клинически значимый инфаркт селезенки в течение 12 месяцев до скрининга
  • Получил лечение любым исследуемым лекарственным средством или устройством в течение 30 дней до скрининга или в течение 5 периодов полураспада этого исследуемого продукта, в зависимости от того, что больше; такое обращение во время исследования не допускается
  • В настоящее время получает фактор роста эритроцитов (например, эритропоэтин), хронические системные кортикостероиды или проходил такое лечение в течение 6 месяцев до скрининга
  • Обострение анемии, не связанной с болезнью Гоше, при скрининге
  • Перенес тяжелую (степень 3 или выше) инфузионную реакцию гиперчувствительности (анафилактическую или анафилактоидную реакцию) на любую ФЗТ (утвержденную или исследуемую)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Velaglucerase alfa (Vpriv)
Участники получали инфузию VPRIV IV в 60 единицах на килограмм (U/кг) массы тела один раз в неделю (EOW) в течение 60 (+10) минут в течение 51 недели.
Лекарство: Велаглюцераза Альфа
Внутривенная инфузия VPRIV каждые две недели в течение 60 минут.
Другие имена:
  • ВПРИВ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, по крайней мере, одним серьезным побочным событием, выводящим лечение (TEAE)
Временное ограничение: До 56,2 недели
Неблагоприятное событие (AE) = любое неблагоприятное медицинское явление в клиническом исследовании, который участник проводил препарат; оно не обязательно должно иметь причинно -следственную связь с этим лечением. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (например, клинически значимая аномальная лабораторная ценность), симптомы/заболевание, временно связанное с применением лекарственного средства, независимо от того, считается ли он связан с препаратом. TEAE = любое появление или проявление в начале или после начала исследования исследования или любого существующего события, которое ухудшается либо интенсивности, либо частоты после воздействия исследуемого продукта. SAE = любое неблагоприятное клиническое проявление признаков, симптомов или результатов (будь то считается связанным с исследуемым продуктом или нет) и при любой дозе: результаты смерти, является опасным для жизни, требует стационарного госпитализации/продления госпитализации, результатов в постоянном/значительном инвалидности/неспособности, результатах в врожденную аномерность/родовой дефект или является важным медицинским событием.
До 56,2 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с Teaes
Временное ограничение: До 56,2 недели
AE определяется как любое неблагоприятное медицинское явление в клиническом исследовании, который участник, применявший препарат; Это не обязательно должно иметь причинно -следственную связь с этим лечением. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (например, клинически значимая аномальная лабораторная ценность), симптом или заболеванием, временно связанным с использованием препарата, независимо от того, считается ли он связан с препаратом. TEAE определяется как любое событие, появляющееся или проявляясь в или после начала исследуемого продукта или любого существующего события, которое ухудшается либо в интенсивности, либо частоте после воздействия на исследовательский продукт.
До 56,2 недели
Процент участников с реакциями, связанными с инфузией, сообщил о побочном событии
Временное ограничение: До 56,2 недели
AE определяется как любое неблагоприятное медицинское явление в клиническом исследовании, который участник, применявший препарат; Это не обязательно должно иметь причинно -следственную связь с этим лечением. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (например, клинически значимая аномальная лабораторная ценность), симптом или заболеванием, временно связанным с использованием препарата, независимо от того, считается ли он связан с препаратом. АЭ, связанный с инфузией, был определен как AE, который 1) начал либо в течение или в течение 12 часов после начала инфузии и 2) был оценен как, возможно, или, вероятно, связан с учебным лечением.
До 56,2 недели
Процент участников с развитием анти-VPriv-антител и нейтрализующих антител на 53-й неделе 53
Временное ограничение: Неделя 53
Проценты были округлены до ближайшего единственного десятичного места.
Неделя 53
Количество участников с клинически значимыми изменениями в лабораторных оценках на 53 неделе 53
Временное ограничение: Неделя 53
Клинические лабораторные оценки включали гематологию и химию сыворотки. Сообщалось о любых клинически значимых изменениях в значениях оценки клинической лаборатории, основанных на интерпретации исследователя. Представлены только категории, по крайней мере, с одним участником с событием.
Неделя 53
Количество участников с аномальными изменениями в лабораторных оценках на неделе 53: анализ мочи
Временное ограничение: Неделя 53
Сообщалось о любых аномальных изменениях в значениях оценки анализа мочи на основе интерпретации исследователя. Анализ мочи состоит из следующих параметров: билирубин, кетоны, глюкоза, нитрит, оккультная кровь, белок и уробилиноген.
Неделя 53
Количество участников с по крайней мере одним ненормальным изменением параметра жизненного знака инфузии на 53 неделе 53
Временное ограничение: Неделя 53
Сообщалось о участниках с по крайней мере аномальным изменением (выше или ниже нормы) в параметрах жизненно важного знака инфузии, температуры, частоты дыхания и артериального давления. Нормальные диапазоны для каждого параметра жизненно важного знака были, пульс (удары за минуты [BPM]): 40-100 (≥12 лет), 55-95 (≥6, но <12 лет), 65-110 (≥2, но <6 лет); Температура тела (степень по Цельсию [° C]): 36,5–37,2 (все возрастные группы), скорость дыхания (вдохи/минуты): 12-24 (≥12 лет), 12-22 (≥6, но <12 лет), 20-30 (≥2, но <6 лет); систолическое кровяное давление (BP) [миллиметровые), 20-30 (≥2, а <6 лет); старый), ≥20+ 80+ 2*возраст (<18 лет), низкий: <90 (≥18 лет), <-20+ 80+ 2*возраст (<18 лет); Диастолический АД (мм рт. Согласно запланированному анализу, данные были собраны комбинированным образом для всех участников независимо от возраста. Представлены только ненулевые категории.
Неделя 53
Количество участников с клинически значимыми изменениями в измерениях электрокардиограммы (ЭКГ) на 53 неделе 53
Временное ограничение: Неделя 53
Участники с клинически значимыми изменениями в любых измерениях ЭКГ, таких как PR, QRS, QT, скорректированные интервалы QT и частота сердечных сокращений на основе интерпретации исследователя.
Неделя 53
Переход с базовой линии на 53 неделю в концентрации гемоглобина
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
Базовая линия, неделя 53
Переход с базовой линии на 53 неделю по количеству тромбоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
Базовая линия, неделя 53
Переход с базовой линии на 53 неделю в нормализованном объеме печени
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
Нормализованный объем печени измеряли с помощью сканирования брюшной магнитно -резонансной томографии (МРТ) или компьютерной томографии (КТ). Объем печени был нормализован для процента массы тела.
Базовая линия, неделя 53
Переход с базовой линии на неделю 53 в нормализованном объеме селезенки
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
Объем селезенки был нормализован для процента веса тела.
Базовая линия, неделя 53
Переход с базовой линии на 53-й недели в 36-элементных коротких формах общего обследования здоровья (SF-36)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
SF-36 Версия 2-это многоцелевое, завершенное участник, кратковременное медицинское обследование с 36 вопросами, которые состоит из 8-масштабного профиля функциональных показателей здоровья и благополучия, а также на основе психометрии физического и сводного здоровья. Краткое изложение физических компонентов (ПК) в основном способствует физической функции (PF), ролевой физической (RP), телесной боли (BP) и общим здоровьем (GH). Краткое изложение умственных компонентов (MCS) в основном вносится в пользу психического здоровья (MH), роли эмоциональной (RE), социальной функции (SF) и жизненной силы (VT). Каждый компонент в обзоре здоровья SF-36 оценивается от 0 (лучше всего) до 100 (худшее). Общий балл варьируется от 0-100 для каждой суммы компонентов (то есть, ПК и MCS), где более высокие оценки связаны с меньшей инвалидностью и лучшим качеством жизни.
Базовая линия, неделя 53
Переход с базовой линии на 53-й недели в анкету по вопросам о здоровье детского здоровья Форма 50 (CHQ-PF50)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
CHQ-PF-50-это вопросник из 50 пунктов, который будет заполнен родителями или опекунами детей в возрасте от 5 до 18 лет. 50 вопросов измеряют 14 доменов (глобальное здоровье, физическое функционирование, роль/социальные ограничения (эмоциональные/поведенческие и физические), телесные боли/дискомфорт, поведение, глобальное поведение, психическое здоровье, самооценку, общее восприятие здоровья, изменение в отношении здоровья, воздействие родителей (эмоциональное и время), семейная деятельность и сплоченность семьи), которые были обобщены как физические и психологические результаты. Каждый сводный балл был преобразован и мог варьироваться от 0 до 100, причем более высокий балл указывает на лучшее физическое и психосоциальное здоровье. Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение благополучия.
Базовая линия, неделя 53
CMAX: максимальная наблюдаемая концентрация в сыворотке для VPriv на 1 неделе
Временное ограничение: Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
Концентрация в сыворотке для VPriv на 37 неделе
Временное ограничение: За 3 минуты до конца 60-минутной инфузии на 37 неделе 37
За 3 минуты до конца 60-минутной инфузии на 37 неделе 37
TMAX: время достижения максимальной концентрации сыворотки (CMAX) для VPRIV
Временное ограничение: Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
AUCINF: Площадь под кривой концентрации в плазме со времени 0 до бесконечности для VPRIV
Временное ограничение: Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
ng*min/ml обозначает нанограммы*минуты на миллилитр.
Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
Устранение периода полураспада терминальной фазы (T1/2) для VPriv
Временное ограничение: Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
Оральный клиренс (CL) для VPriv
Временное ограничение: Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
ML/MIN/кг обозначает миллилитр на минуту на килограмм.
Предварительные дозы и с несколькими временами до 120 минут после дозы в день 1 недели 1
Кажущийся стабильный объем распределения (VSS) для VPRIV
Временное ограничение: Предварительная доза и в несколько временных точек (до 120 минут после дозы на первом дне 1 недели 1
Предварительная доза и в несколько временных точек (до 120 минут после дозы на первом дне 1 недели 1
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем к 53-й неделе в биомаркере: хемокин плазмы [C-C Motif] Лиганд 18
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
Базовая линия, неделя 53
Процентное изменение с исходного уровня к 53 -й неделе в биомаркере: глюкопсихозин
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 53
Базовая линия, неделя 53

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 января 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 августа 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 августа 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 сентября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 сентября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 сентября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/ По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться