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中国儿童、青少年和成人 1 型戈谢病维拉苷酶 Alfa (VPRIV) 的研究

2025年6月18日 更新者：Takeda

一项评估维拉苷酶 Alfa 在患有 1 型戈谢病的中国受试者中的安全性、有效性和药代动力学的多中心、开放标签研究

本研究的主要目的是观察 VPRIV 对初治（新诊断）或目前正在接受酶替代疗法 (ERT) 治疗的 1 型戈谢病参与者的副作用。

参与者将在治疗期间（最多 51 周）静脉注射 VPRIV，然后在 2 周后进行治疗结束（EOT）访问。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

在这项研究中被测试的药物被称为 Velaglucerase Alfa (VPRIV)。 VPRIV 将接受测试以治疗患有 1 型戈谢病的参与者。 本研究将研究 VPRIV 治疗 1 型戈谢病的安全性、有效性和药代动力学。

该研究将招募大约 20 名患有戈谢病的参与者。 该研究包括筛选期（第 -21 天至第 -4 天）、基线期（第 -3 天至第 0 天）、治疗期（第 1 周至第 51 周）和安全随访期。 参与者将被分配到以下药物管理局：

• 维拉苷酶阿尔法 (VPRIV)

在治疗期间，从第 1 周到第 51 周，参与者将每隔一周接受一次 VPRIV 作为静脉内 (IV) 输注。 在整个研究过程中，将评估至少发生一种严重的治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者的百分比。

这项多中心试验将在中国进行。 参与本研究的总时间约为 59 周。 参与者将在最后一次输注研究药物后 30 (±7) 天后拨打安全跟进电话或访问现场。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

20

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing、Beijing、中国、100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou、Gansu、中国、730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

包含：

  • 根据研究者确定的以下内容，有 1 型戈谢病的书面确认诊断：

    1. 葡萄糖脑苷脂酶 (GCB) 活性水平降低，≤正常值的 30% 或
    2. 降低 GCB 活性水平 > 正常值的 30%，但通过基因突变测试确认
  • 筛选时至少年满 2 岁（含 2 岁）
  • 未接受戈谢病治疗（在筛选前 12 个月内未接受过戈谢病治疗 [研究或批准的产品]）或正在接受或最近接受过伊米苷酶 ERT（在筛选前 12 个月内接受过伊米苷酶治疗而不是在筛选前 14 天内）

  • 有戈谢病相关的血液学异常，定义为

    1. 血红蛋白水平≥1 g/dL，低于其年龄和性别的正常下限和/或
    2. 血小板计数 <90 × 10^9/L，低于其年龄和性别的正常下限

  • 有戈谢病相关的内脏异常，定义如下：

    • 参与者至少有中度脾肿大，通过触诊（左肋缘下方 2 至 3 厘米）或腹部放射学扫描（磁共振成像 [MRI] 或计算机断层扫描 [CT] 扫描，脾体积 > 正常值的 5 倍）进行评估和/或
    • 参与者有肝肿大，通过触诊或腹部放射学扫描（MRI 或 CT 扫描）评估；接受过脾切除术的参与者必须满足本研究的这些标准。

排除：

  • 经研究者评估患有 2 型或 3 型戈谢病或疑似患有 3 型戈谢病
  • 在筛选前 12 个月内进行过脾切除术或有临床意义的活动性脾梗死
  • 在筛选前 30 天内或该研究产品的 5 个半衰期内接受过任何研究药物或设备的治疗，以较长者为准；不允许在研究期间进行此类治疗
  • 目前正在接受红细胞生长因子（如促红细胞生成素）、慢性全身性皮质类固醇，或在筛选前 6 个月内接受过此类治疗
  • 在筛选时出现与非戈谢病相关的加重贫血
  • 对任何 ERT（已批准或在研）经历过严重（3 级或更高）输液相关超敏反应（过敏或类过敏反应）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Velaglucerase alfa（Vpriv）
参与者每隔一周（EOW）以每公斤60单位（u/kg）体重接受VPRIV IV输注，持续60（+10）分钟，持续51周。
药品：维拉苷酶α
VPRIV 每隔一周静脉输注 60 分钟。
其他名称：
  • VPRIV

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
至少有一个严重的治疗急性不良事件（TEAE）的参与者百分比
大体时间：最多56.2周
不良事件（AE）=临床调查参与者的任何不愉快的医疗事件都接受了药物；它不一定必须与该治疗的因果关系。 因此，AE可以是任何不利且意外的迹象（例如，临床上显着的异常实验室价值），与使用药物是否与药物有关的症状/疾病。 TEAE =在启动研究产品或任何现有事件后出现或表现出的任何事件或暴露于研究产品后强度或频率恶化的现有事件。 SAE =任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现（无论是否与研究产品有关）和任何剂量：死亡的结果，威胁生命，需要住院住院/延长住院/延长住院，导致持久/严重的残疾/无能力，导致杂种异常/出生的医疗事件，或者是医学上的重要事件。
最多56.2周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
喝茶的参与者百分比
大体时间：最多56.2周
AE被定义为临床调查参与者的任何不愉快的医疗事件，都服用了药物；它不一定必须与这种治疗的因果关系。 因此，AE可以是任何不利且意外的符号（例如，临床意义异常的实验室价值），症状或与使用药物使用的时间相关的疾病，无论是否被视为与药物有关。 TEAE定义为在研究​​产品启动或在暴露于研究产品后发生强度或频率恶化的任何现有事件时出现或表现出的任何事件。
最多56.2周
报道为不良事件的与输液相关反应的参与者的百分比
大体时间：最多56.2周
AE被定义为临床调查参与者的任何不愉快的医疗事件，都服用了药物；它不一定必须与这种治疗的因果关系。 因此，AE可以是任何不利且意外的符号（例如，临床意义异常的实验室价值），症状或与使用药物使用的时间相关的疾病，无论是否被视为与药物有关。 与输注相关的AE定义为AE，该AE 1）在输液开始后的12小时内或在12个小时内开始，2）可能与研究治疗有关或可能与研究治疗有关。
最多56.2周
在第53周开发抗Vpriv抗体和中和抗体的参与者的百分比
大体时间：第53周
百分比被四舍五入到最近的小数点。
第53周
在第53周，实验室评估临床重大变化的参与者人数
大体时间：第53周
临床实验室评估包括血液学和血清化学。 报告了基于研究者的解释的临床实验室评估值的任何临床显着变化。 仅介绍至少一个参加活动的类别。
第53周
第53周实验室评估变化异常变化的参与者人数：尿液分析
大体时间：第53周
报告了基于研究者的解释的尿液分析评估值的任何异常变化。 尿液分析由以下参数组成：胆红素，酮，葡萄糖，亚硝酸盐，神秘血液，蛋白质和尿位蛋白原。
第53周
在第53周输注生命体征参数中至少有一个异常变化的参与者数量
大体时间：第53周
在输注脉冲，温度，呼吸速率和血压的输注生命体征参数中，具有至少1个异常变化的参与者（以上或低于正常）。 每个生命体征参数的正常范围为脉冲（每分钟节拍[BPM]）：40-100（≥12岁），55-95（≥6岁但<12岁），65-110（≥2，但<6岁）；体温（摄氏度[°C]）：36.5至37.2（所有年龄段），呼吸率（呼吸/分钟）：12-24（≥12岁），12-22（≥6但<12岁），20-30，20-30（≥2岁但<6岁）年龄），≥20+ 80+ 2*年龄（<18岁），低：<90（≥18岁），<-20+ 80+ 2*年龄（<18岁）；舒张期BP（MM HG）：高：≥90（≥18岁），≥20+（80+ 2*age）*（2/3）（2/3）（<18岁）低：<50（≥18岁），<-20+（80+ 2**agger）*（2/3岁）*（2/3）（2/3）（<18岁）。 根据计划的分析，无论年龄如何，所有参与者以合并的方式收集数据。 仅显示非零类别。
第53周
第53周，心电图（ECG）测量的参与者数量有显着变化
大体时间：第53周
据报道，根据研究人员的解释，任何ECG测量的参与者，例如PR，QRS，QT，QT间隔和心率。
第53周
在血红蛋白浓度中从基线变为第53周
大体时间：基线，第53周
基线，第53周
从基线到第53周的血小板计数
大体时间：基线，第53周
基线，第53周
从基线到标准化肝脏的第53周更改
大体时间：基线，第53周
通过腹部磁共振成像（MRI）或计算机断层扫描（CT）扫描测量归一化肝脏体积。 将肝脏体重标准化，达到体重百分比。
基线，第53周
从基线变为标准化脾脏的第53周
大体时间：基线，第53周
脾脏的体重百分比归一化。
基线，第53周
从基线到第53周的36个项目简短形式一般健康调查（SF-36）得分的变化
大体时间：基线，第53周
SF-36版本2是一种多功能，参与者完成的，简短的健康调查，其中36个问题包括功能健康和福祉分数的8级概况以及基于心理的身体和心理健康摘要措施。 物理成分摘要（PC）主要由身体机能（PF），角色身体（RP），身体疼痛（BP）和一般健康（GH）贡献。 心理成分摘要（MCS）主要由心理健康（MH），角色情感（RE），社会功能（SF）和活力（VT）贡献。 SF-36项目健康调查中的每个组件的评分均从0（最佳）到100（最差）。 每个组件摘要（即PC和MC）的总分范围从0-100不等，其中较高的分数与残疾较少和生活质量更好。
基线，第53周
从基线到第53周的儿童健康问卷 - 父母表格50（CHQ-PF50）分数
大体时间：基线，第53周
CHQ-PF-50是一份50项问卷，由5至18岁的儿童的父母或监护人完成。 这50个问题衡量了14个领域（全球健康，身体机能，角色/社会局限性（情感/行为和身体），身体疼痛/不适，行为，全球行为，心理健康，自尊，自尊，一般健康看法，健康状况的变化，父母影响（情感和时间），家庭活动，家庭活动和家庭凝聚力），这些内容总结为身体和心理学的分数。 每个摘要得分都会转化，并且可能从0到100，得分较高，表明身体和社会心理健康更好。 与基线的积极变化表明福祉改善。
基线，第53周
CMAX：第1周VPRIV的最大观察到的血清浓度
大体时间：剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
第37周VPRIV的血清浓度
大体时间：在第37周的60分钟输液结束之前的3分钟内
在第37周的60分钟输液结束之前的3分钟内
TMAX：达到VPRIV的最大血清浓度（CMAX）的时间
大体时间：剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
AUCINF：从时间0到无穷大的等离子体浓度时间曲线下的面积
大体时间：剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
Ng*min/ml表示纳米图*每毫升分钟。
剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
Vpriv的终端消除半衰期（T1/2）
大体时间：剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
Vpriv的口腔清除（CL）
大体时间：剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
ml/min/kg表示每公斤每分钟的毫升。
剂量预剂量和多个时间点，最多可在第1天的剂量后120分钟
VPRIV的明显稳态分布量（VSS）
大体时间：预剂量和多个时间点（第1天剂量后最多120分钟
预剂量和多个时间点（第1天剂量后最多120分钟
在生物标志物中的基线变为第53周的百分比：血浆趋化因子[C-C Motif]配体18
大体时间：基线，第53周
基线，第53周
从基线变为第53周生物标志物的百分比：葡萄素精神病
大体时间：基线，第53周
基线，第53周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月3日

初级完成 (实际的)

2024年8月5日

研究完成 (实际的)

2024年8月5日

研究注册日期

首次提交

2022年9月2日

首先提交符合 QC 标准的

2022年9月2日

首次发布 (实际的)

2022年9月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年6月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年6月18日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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