Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Velaglucerázy Alfa (VPRIV) u čínských dětí, dospívajících a dospělých s Gaucherovou chorobou typu 1

21. února 2024 aktualizováno: Takeda

Multicentrická otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky velaglucerázy Alfa u čínských subjektů s Gaucherovou chorobou 1.

Hlavním účelem této studie je pozorovat vedlejší účinky VPRIV u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří buď dosud neléčili (nově diagnostikovaní), nebo kteří jsou v současné době léčeni enzymatickou substituční terapií (ERT).

Účastníci dostanou VPRIV intravenózně během léčebného období (až 51 týdnů), po 2 týdnech následuje návštěva na konci léčby (EOT).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV bude testován k léčbě účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1. Tato studie se zaměří na bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku VPRIV při léčbě Gaucherovy choroby typu 1.

Do studie bude zařazeno přibližně 20 účastníků s Gaucherovou chorobou. Studie zahrnuje období screeningu (den -21 až den -4), základní období (den -3 až den 0), období léčby (týden 1 až týden 51) a období sledování bezpečnosti. Účastníkům bude přiděleno následující podávání léků:

• Velagluceráza Alfa (VPRIV)

Účastníci budou dostávat VPRIV jako intravenózní (IV) infuzi každý druhý týden od týdne 1 do týdne 51 během období léčby. V průběhu studie bude hodnoceno procento účastníků s alespoň jednou závažnou nežádoucí příhodou související s léčbou (TEAE).

Tato multicentrická zkouška bude probíhat v Číně. Celková doba účasti v této studii je přibližně 59 týdnů. Účastníci provedou bezpečnostní následný telefonát nebo navštíví místo po 30 (±7) dnech od poslední infuze studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Čína, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Čína, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Zařazení:

  • Má zdokumentovanou a potvrzenou diagnózu Gaucherovy choroby typu 1 na základě následujícího, jak určil zkoušející:

    1. Snížená hladina aktivity glukocerebrozidázy (GCB), která je ≤ 30 % normální nebo
    2. Snížená hladina aktivity GCB, která je >30 % normálu, ale s potvrzením testu genetické mutace
  • Při screeningu je minimálně 2 roky včetně
  • Je naivní k léčbě Gaucherovy choroby (Nedostal léčbu Gaucherovy choroby [zkoušené nebo schválené přípravky] během 12 měsíců před screeningem) NEBO dostává nebo nedávno dostal Imiglucerázu ERT (Dostal léčbu imiglucerázou během 12 měsíců před screeningem a ne během 14 dnů před screeningem)

  • Má hematologické abnormality související s Gaucherovou chorobou, definované jako

    1. Hladiny hemoglobinu ≥1 g/dl pod spodní hranicí normálu pro jejich věk a pohlaví A/NEBO
    2. Počet krevních destiček <90 × 10^9/l pod spodní hranicí normálu pro jejich věk a pohlaví

  • Má abnormality vnitřních orgánů související s Gaucherovou chorobou, definované jako následující:

    • Účastník má alespoň středně závažnou splenomegalii, hodnocenou palpací (2 až 3 cm pod levým žeberním okrajem) nebo abdominálním radiologickým skenem (zobrazení magnetickou rezonancí [MRI] nebo počítačová tomografie [CT], s objemem sleziny > 5krát normální) A/NEBO
    • Účastník má hepatomegalii, hodnocenou palpací nebo radiologickým vyšetřením břicha (MRI nebo CT sken); Účastníci, kteří podstoupili splenektomii, musí splňovat tato kritéria pro tuto studii.

Vyloučení:

  • Má Gaucherovu chorobu typu 2 nebo 3 nebo je u něj podezření na Gaucherovu chorobu typu 3 podle hodnocení zkoušejícího
  • měl splenektomii nebo aktivní, klinicky významný infarkt sleziny během 12 měsíců před screeningem
  • byl léčen jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením během 30 dnů před screeningem nebo během 5 poločasů tohoto hodnoceného produktu, podle toho, která hodnota je vyšší; taková léčba během studie nebude povolena
  • V současné době dostává růstový faktor červených krvinek (např. erytropoetin), chronické systémové kortikosteroidy nebo takovou léčbu užíval během 6 měsíců před screeningem
  • Při screeningu se projevuje exacerbovanou anémií nesouvisející s Gaucherovou chorobou
  • Prodělal závažnou (stupeň 3 nebo vyšší) hypersenzitivní reakci související s infuzí (anafylaktická nebo anafylaktoidní reakce) na jakoukoli ERT (schválenou nebo zkoumanou)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Velagluceráza Alfa (VPRIV)
Účastníci budou dostávat intravenózní infuzi VPRIV jednou za dva týdny (EOW) po dobu 60 (+10) minut podle léčebného plánu lékaře po dobu až 51 týdnů.
Lék: Velagluceráza Alfa
VPRIV intravenózní infuze každý druhý týden po dobu 60 minut.
Ostatní jména:
  • VPRIV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s alespoň jedním závažným nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE) v průběhu studie
Časové okno: Až 59 týdnů
TEAE je definována jako jakákoli událost objevující se nebo projevující se při nebo po zahájení podávání hodnoceného přípravku nebo jakákoli existující událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici hodnocenému přípravku. SAE je jakákoli neobvyklá klinická manifestace známek, příznaků nebo výsledků (ať už se považuje za související s hodnoceným přípravkem či nikoli) a při jakékoli dávce: vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci pacienta nebo prodloužení hospitalizace, výsledky při přetrvávající nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti, má za následek vrozenou abnormalitu/vrozenou vadu nebo je důležitou zdravotní událostí.
Až 59 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s TEAE
Časové okno: Až 59 týdnů
TEAE je definována jako jakákoli událost objevující se nebo projevující se při nebo po zahájení podávání hodnoceného přípravku nebo jakákoli existující událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici hodnocenému přípravku.
Až 59 týdnů
Procento účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí v průběhu studie hlášenými jako nežádoucí příhoda
Časové okno: Až 59 týdnů
AE související s infuzí je definován jako AE, která 1) začíná buď během nebo do 12 hodin po zahájení infuze a 2) je posouzena jako možná nebo pravděpodobně související se studovanou léčbou.
Až 59 týdnů
Procento účastníků s vývojem anti-VPRIV protilátek, včetně neutralizačních protilátek v průběhu studie
Časové okno: Až 59 týdnů
Posouzeni budou účastníci s vývojem anti-VPRIV protilátek, včetně neutralizačních protilátek.
Až 59 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorním hodnocení, měření vitálních funkcí a měření elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až 59 týdnů
Bude uveden počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech, vitálních funkcích a nálezech na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG).
Až 59 týdnů
Změna koncentrace hemoglobinu z výchozího stavu na týden 53
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Výchozí stav, do 53. týdne
Změna počtu krevních destiček z výchozího stavu na týden 53
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Výchozí stav, do 53. týdne
Změna z výchozí hodnoty na týden 53 v normalizovaném objemu jater
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Normalizovaný objem jater bude měřen abdominální magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT). Objem jater bude normalizován na procento (%) tělesné hmotnosti.
Výchozí stav, do 53. týdne
Změna z výchozího stavu na týden 53 v normalizovaném objemu sleziny
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Normalizovaný objem sleziny bude měřen pomocí MRI nebo CT břicha. Objem sleziny bude normalizován pro % tělesné hmotnosti.
Výchozí stav, do 53. týdne
Změna od výchozího stavu k 53. týdnu v dotazníkovém hodnocení kvality života (QoL) měřeno krátkým formulářem-36 (SF-36), verze 2
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Účastníci starší nebo rovni (≥)18 let vyplní dotazník SF-36. Hodnocení kvality života se nevztahuje na účastníky mladší 5 let. SF-36, verze 2 je samoobslužný, ověřený dotazník určený k měření generické QoL související se zdravím. Tento dotazník o 36 položkách měří 8 domén, včetně fyzického fungování, fyzické role, tělesné bolesti, celkového zdraví, vitality, sociálního fungování, role emocionálního a duševního zdraví. Vypočítají se dvě souhrnná skóre, včetně skóre fyzické složky a skóre duševní složky, v rozsahu od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší). Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Výchozí stav, do 53. týdne
Změna z výchozího stavu na týden 53 v dotazníkovém hodnocení kvality života měřeného dotazníkem o zdraví dítěte – formulář 50 pro rodiče (CHQ-PF50)
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Účastníci od >5 a <18 let absolvují CHQ-PF50. Hodnocení kvality života se nevztahuje na účastníky mladší 5 let. CHQ-PF50 vyhodnotí dojem rodiče (rodičů) nebo pečovatele z následujících měřítek: globální zdraví, fyzické fungování, role/sociální omezení (emocionální/behaviorální a fyzická), tělesná bolest/nepohodlí, chování, globální chování, duševní zdraví, sebeúcta, celkové vnímání zdraví, změna zdravotního stavu, vliv rodičů (emocionální a časový), rodinné aktivity a rodinná soudržnost. Celkové skóre bude vypočítáno v rozmezí od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší). Zvýšení skóre CHQ-PF50 ukazuje na příznivější hodnocení zdraví a/nebo pohody dítěte ze strany zástupce.
Výchozí stav, do 53. týdne
Cmax: Maximální pozorovaná sérová koncentrace pro VPRIV v týdnu 1
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Cmax: Maximální pozorovaná sérová koncentrace pro VPRIV ve 37. týdnu
Časové okno: Po dávce (až 60 minut) 37. týdne
Po dávce (až 60 minut) 37. týdne
Tmax: Čas do dosažení maximální sérové ​​koncentrace (Cmax) pro VPRIV
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
AUCinf: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 do nekonečna pro VPRIV
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Poločas eliminace terminální fáze (T1/2) pro VPRIV
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Orální clearance (CL) pro VPRIV
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Zdánlivý ustálený objem distribuce (Vss) pro VPRIV
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Před dávkou a ve více časových bodech (až 120 minut) po dávce v den 1 týdne 1
Procentuální změna od výchozího stavu do týdne 53 v biomarkeru: Plazmový chemokin [C-C motiv] Ligand 18
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Výchozí stav, do 53. týdne
Procentuální změna od výchozího stavu do týdne 53 v biomarkeru: glukosylsfingosin
Časové okno: Výchozí stav, do 53. týdne
Výchozí stav, do 53. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-669-3001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Velagluceráza Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit