Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Velaglucerázy Alfa (VPRIV) u čínských dětí, dospívajících a dospělých s Gaucherovou chorobou typu 1

18. června 2025 aktualizováno: Takeda

Multicentrická otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky velaglucerázy Alfa u čínských subjektů s Gaucherovou chorobou 1.

Hlavním účelem této studie je pozorovat vedlejší účinky VPRIV u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří buď dosud neléčili (nově diagnostikovaní), nebo kteří jsou v současné době léčeni enzymatickou substituční terapií (ERT).

Účastníci dostanou VPRIV intravenózně během léčebného období (až 51 týdnů), po 2 týdnech následuje návštěva na konci léčby (EOT).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV bude testován k léčbě účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1. Tato studie se zaměří na bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku VPRIV při léčbě Gaucherovy choroby typu 1.

Do studie bude zařazeno přibližně 20 účastníků s Gaucherovou chorobou. Studie zahrnuje období screeningu (den -21 až den -4), základní období (den -3 až den 0), období léčby (týden 1 až týden 51) a období sledování bezpečnosti. Účastníkům bude přiděleno následující podávání léků:

• Velagluceráza Alfa (VPRIV)

Účastníci budou dostávat VPRIV jako intravenózní (IV) infuzi každý druhý týden od týdne 1 do týdne 51 během období léčby. V průběhu studie bude hodnoceno procento účastníků s alespoň jednou závažnou nežádoucí příhodou související s léčbou (TEAE).

Tato multicentrická zkouška bude probíhat v Číně. Celková doba účasti v této studii je přibližně 59 týdnů. Účastníci provedou bezpečnostní následný telefonát nebo navštíví místo po 30 (±7) dnech od poslední infuze studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Čína, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Čína, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Zařazení:

  • Má zdokumentovanou a potvrzenou diagnózu Gaucherovy choroby typu 1 na základě následujícího, jak určil zkoušející:

    1. Snížená hladina aktivity glukocerebrozidázy (GCB), která je ≤ 30 % normální nebo
    2. Snížená hladina aktivity GCB, která je >30 % normálu, ale s potvrzením testu genetické mutace
  • Při screeningu je minimálně 2 roky včetně
  • Je naivní k léčbě Gaucherovy choroby (Nedostal léčbu Gaucherovy choroby [zkoušené nebo schválené přípravky] během 12 měsíců před screeningem) NEBO dostává nebo nedávno dostal Imiglucerázu ERT (Dostal léčbu imiglucerázou během 12 měsíců před screeningem a ne během 14 dnů před screeningem)

  • Má hematologické abnormality související s Gaucherovou chorobou, definované jako

    1. Hladiny hemoglobinu ≥1 g/dl pod spodní hranicí normálu pro jejich věk a pohlaví A/NEBO
    2. Počet krevních destiček <90 × 10^9/l pod spodní hranicí normálu pro jejich věk a pohlaví

  • Má abnormality vnitřních orgánů související s Gaucherovou chorobou, definované jako následující:

    • Účastník má alespoň středně závažnou splenomegalii, hodnocenou palpací (2 až 3 cm pod levým žeberním okrajem) nebo abdominálním radiologickým skenem (zobrazení magnetickou rezonancí [MRI] nebo počítačová tomografie [CT], s objemem sleziny > 5krát normální) A/NEBO
    • Účastník má hepatomegalii, hodnocenou palpací nebo radiologickým vyšetřením břicha (MRI nebo CT sken); Účastníci, kteří podstoupili splenektomii, musí splňovat tato kritéria pro tuto studii.

Vyloučení:

  • Má Gaucherovu chorobu typu 2 nebo 3 nebo je u něj podezření na Gaucherovu chorobu typu 3 podle hodnocení zkoušejícího
  • měl splenektomii nebo aktivní, klinicky významný infarkt sleziny během 12 měsíců před screeningem
  • byl léčen jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením během 30 dnů před screeningem nebo během 5 poločasů tohoto hodnoceného produktu, podle toho, která hodnota je vyšší; taková léčba během studie nebude povolena
  • V současné době dostává růstový faktor červených krvinek (např. erytropoetin), chronické systémové kortikosteroidy nebo takovou léčbu užíval během 6 měsíců před screeningem
  • Při screeningu se projevuje exacerbovanou anémií nesouvisející s Gaucherovou chorobou
  • Prodělal závažnou (stupeň 3 nebo vyšší) hypersenzitivní reakci související s infuzí (anafylaktická nebo anafylaktoidní reakce) na jakoukoli ERT (schválenou nebo zkoumanou)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Velagluceráza alfa (Vpriv)
Účastníci dostávali infuzi VPRIV IV na 60 jednotkách na kilogram (U/kg) tělesné hmotnosti jednou za druhý týden (EOW) po dobu 60 (+10) minut po dobu 51 týdnů.
Lék: Velagluceráza Alfa
VPRIV intravenózní infuze každý druhý týden po dobu 60 minut.
Ostatní jména:
  • VPRIV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s alespoň jednou závažnou nepříznivou událostí (TEAE)
Časové okno: Až 56,2 týdnů
Nežádoucí účinek (AE) = jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt v účastníkovi klinického vyšetřování spravoval lék; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (příklad, klinicky významná abnormální laboratorní hodnota), symptom/onemocnění dočasně spojené s užíváním léčiva, ať už je to nebo není považováno za související s lékem. TEAE = jakákoli událost, která se objevuje nebo se projevuje při zahájení vyšetřovacího produktu nebo po jakékoli existující události, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po vystavení vyšetřovacímu produktu. SAE = jakýkoli nežádoucí klinický projev příznaků, symptomů nebo výsledků (ať už se považuje za související s vyšetřovacím produktem nebo ne) a při jakékoli dávce: výsledky smrt, je život ohrožující, vyžaduje in-pacientní hospitalizaci/prodloužení hospitalizace, což vede k přetrvávající/významné postižení/neschopnost, což vede k vrozené abnormalitě, nebo je důležitá lékařská událost.
Až 56,2 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s čajem
Časové okno: Až 56,2 týdnů
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt při účastníkovi klinického vyšetřování spravoval lék; Nemusí nutně mít kauzální vztah s touto léčbou. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (příklad, klinicky významná abnormální laboratorní hodnota), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčiva, ať už se to týká léku. Čaj je definován jako jakákoli událost, která se objevuje nebo se projevuje při nebo po zahájení vyšetřovacího produktu nebo jakékoli stávající události, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po vystavení vyšetřovacímu produktu.
Až 56,2 týdnů
Procento účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí uváděných jako nežádoucí událost
Časové okno: Až 56,2 týdnů
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt při účastníkovi klinického vyšetřování spravoval lék; Nemusí nutně mít kauzální vztah s touto léčbou. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (příklad, klinicky významná abnormální laboratorní hodnota), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčiva, ať už se to týká léku. AE související s infuzí byl definován jako AE, který 1) začal buď během nebo do 12 hodin po zahájení infuze a 2) byl považován za pravděpodobně nebo pravděpodobně související s léčbou studie.
Až 56,2 týdnů
Procento účastníků s vývojem anti-Vpriv protilátek a neutralizujícími protilátkami v 53. týdnu
Časové okno: 53. týden
Procenta byla zaokrouhlena na nejbližší jediné desetinné místo.
53. týden
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních hodnoceních v 53. týdnu
Časové okno: 53. týden
Klinické laboratorní hodnocení zahrnovala hematologii a chemii séra. Byly hlášeny jakékoli klinicky významné změny v hodnotách klinické laboratoře založené na interpretaci vyšetřovatele. Jsou uvedeny pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem s událostí.
53. týden
Počet účastníků s neobvyklými změnami v laboratorních hodnoceních v 53. týdnu: analýza moči
Časové okno: 53. týden
Byly hlášeny jakékoli abnormální změny hodnot hodnocení analýzy moči založené na interpretaci vyšetřovatele. Analýza moči se skládala z následujících parametrů: bilirubin, ketony, glukóza, dusitan, okultní krev, protein a urobilinogen.
53. týden
Počet účastníků s alespoň jednou abnormální změnou v infuzi vitálním parametru značky v týdnu 53
Časové okno: 53. týden
Účastníci s nejméně 1 abnormální změnou (nad normální nebo pod normální) v infuzi vitálním znaku parametru pulsu, teploty, respirační frekvence a krevní tlak. Normální rozsahy pro každý parametr vitálních znaků byly puls (rytmy za minuty [bpm]): 40-100 (≥ 12 let), 55-95 (≥6, ale <12 let), 65-110 (≥2, ale <6 let); Tělesná teplota (stupeň Celsia [˚C]): 36,5 až 37,2 (všechny věkové skupiny), rychlost dýchání (dechy/minuty): 12-24 (≥ 12 let), 12-22 (≥6, ale <12 let), 20-30 (≥2, ale <6 let); let staré), ≥ 20+ 80+ 2*Věk (<18 let), nízký: <90 (≥ 18 let), <-20+ 80+ 2*věk (<18 let); Diastolický BP (mm Hg): vysoký: ≥ 90 (≥ 18 let), ≥ 20+ (80+ 2*věk)*(2/3) (<18 let) nízký: <50 (≥ 18 let), <-20+ (80+ 2*Věk)*(2/3) (<18 let). Podle plánované analýzy byla data shromážděna kombinovaným způsobem pro všechny účastníky bez ohledu na věk. Jsou prezentovány pouze nenulové kategorie.
53. týden
Počet účastníků s klinicky významnými změnami měření elektrokardiogramu (EKG) v 53. týdnu
Časové okno: 53. týden
Byly hlášeny účastníci s klinicky významnými změnami v jakémkoli měření EKG, jako jsou PR, QRS, QT, korigované intervaly QT a srdeční frekvence na základě interpretace vyšetřovatele.
53. týden
Změna z výchozí hodnoty na 53. týden v koncentraci hemoglobinu
Časové okno: Základní linie, 53. týden
Základní linie, 53. týden
Změna z výchozí hodnoty na 53 týdnů v počtu destiček
Časové okno: Základní linie, 53. týden
Základní linie, 53. týden
Změna z výchozí hodnoty na 53 týdnů v normalizovaném objemu jater
Časové okno: Základní linie, 53. týden
Normalizovaný objem jater byl měřen zobrazením břišní magnetické rezonance (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT) skenováním. Objem jater byl normalizován pro procento tělesné hmotnosti.
Základní linie, 53. týden
Změna z výchozí hodnoty na 53 týdnů v normalizovaném objemu sleziny
Časové okno: Základní linie, 53. týden
Objem sleziny byl normalizován pro procento tělesné hmotnosti.
Základní linie, 53. týden
Změna z výchozího hodnoty na 53. týden v 36-toistaické krátké formě General Health Survey (SF-36) skóre
Časové okno: Základní linie, 53. týden
SF-36 Verze 2 je víceúčelový, účastník dokončený, krátký zdravotní průzkum s 36 otázkami, který se skládá z profilu 8-měřítka funkčního zdraví a skóre pohody, jakož i psychometricky založených shrnutí fyzického a duševního zdraví. Shrnutí fyzikálních složek (PCS) je většinou přispívá fyzickou funkcí (PF), fyzickou rolí (RP), tělesnou bolest (BP) a obecné zdraví (GH). Shrnutí mentálních složek (MCS) je většinou přispívá k duševnímu zdraví (MH), emocionální roli (RE), sociální funkce (SF) a vitalita (VT). Každá složka v průzkumu zdraví položek SF-36 je hodnocena od 0 (nejlepších) do 100 (nejhorší). Celkové skóre se pohybuje od 0-100 pro každé shrnutí komponent (tj. PC a MC), kde vyšší skóre je spojena s menším postižením a lepší kvalitou života.
Základní linie, 53. týden
Změna z výchozí hodnoty na 53 týdnů v dotazníku z dětství dotazníku ve formě 50 (CHQ-PF50) skóre
Časové okno: Základní linie, 53. týden
CHQ-PF-50 je dotazník 50 položek, který má vyplnit rodiče nebo zákonní zástupci dětí ve věku od 5 do 18 let. 50 otázek měří 14 domén (globální zdraví, fyzické fungování, role/sociální omezení (emocionální/behaviorální a fyzikální), tělesná bolest/nepohodlí, chování, globální chování, duševní zdraví, sebeúcta, obecné vnímání zdraví, změna v dopadu rodičů (emocionální a čas), rodinné aktivity a rodinná soudržnost), které byly shrnuty jako fyzické a psychologické svrchované skvrny. Každé souhrnné skóre bylo transformováno a mohlo se pohybovat od 0 do 100, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší fyzické a psychosociální zdraví. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení pohody.
Základní linie, 53. týden
CMAX: Maximální pozorovaná koncentrace séra pro VPRIV v 1. týdnu
Časové okno: Předdatí a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Předdatí a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Koncentrace séra pro VPRIV v 37. týdnu
Časové okno: Do 3 minut před koncem 60minutové infuze v týdnu 37
Do 3 minut před koncem 60minutové infuze v týdnu 37
TMAX: Čas na dosažení maximální koncentrace séra (CMAX) pro VPriv
Časové okno: Předdakování a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Předdakování a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
AUCINF: Plocha pod křivkou koncentrace plazmatické koncentrace od času 0 do nekonečna pro VPriv
Časové okno: Předdakování a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
ng*min/ml označuje nanogramy*minuty na mililitr.
Předdakování a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Eliminace terminální fáze poločas (T1/2) pro VPRIV
Časové okno: Předdatí a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Předdatí a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Ústní odbavení (CL) pro VPriv
Časové okno: Předdakování a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
ML/min/kg označuje mililitry na minuty na kilogram.
Předdakování a na více časových bodech až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Zjevný distribuční objem v ustáleném stavu (VSS) pro Vpriv
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech (až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Předdávkování a na více časových bodech (až 120 minut po dávce 1. dne 1. týdne
Procento změny z výchozího stavu na 53. týden v biomarkeru: plazmový chemokin [C-C motiv] ligand 18
Časové okno: Základní linie, 53. týden
Základní linie, 53. týden
Procento změny z výchozího stavu na 53. týden v biomarkeru: glukopsychosin
Časové okno: Základní linie, 53. týden
Základní linie, 53. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

5. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

5. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Velagluceráza Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit