Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos kinesiske barn, tenåringer og voksne med Gaucher-sykdom type 1

21. februar 2024 oppdatert av: Takeda

En multisenter, åpen studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til Velaglucerase Alfa hos kinesiske personer med Gaucher-sykdom type 1

Hovedformålet med denne studien er å observere bivirkningene av VPRIV hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som enten er behandlingsnaive (nydiagnostisert) eller som for tiden behandles med enzymerstatningsterapi (ERT).

Deltakerne vil motta VPRIV intravenøst ​​i løpet av behandlingsperioden (opptil 51 uker), etterfulgt av avsluttet behandling (EOT) besøk etter 2 uker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien heter Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV vil bli testet for å behandle deltakere med Gauchers sykdom type 1. Denne studien vil se på sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til VPRIV ved behandling av Gauchers sykdom type 1.

Studien vil inkludere omtrent 20 deltakere med Gauchers sykdom. Studien omfatter en screeningperiode (dag -21 til og med dag -4), baselineperiode (dag -3 til og med dag 0), behandlingsperiode (uke 1 til uke 51) og sikkerhetsoppfølgingsperiode. Deltakerne vil bli tildelt følgende legemiddeladministrasjon:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Deltakerne vil motta VPRIV som intravenøs (IV) infusjon annenhver uke fra uke 1 til og med uke 51 i løpet av behandlingsperioden. Prosentandelen av deltakerne med minst én alvorlig behandlingsfremkommet bivirkning (TEAE) vil bli evaluert gjennom hele studien.

Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i Kina. Den totale tiden for å delta i denne studien er omtrent 59 uker. Deltakerne vil foreta en sikkerhetsoppfølgingstelefon eller besøke stedet etter 30 (±7) dager etter siste infusjon av studiemedikamentet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkludering:

  • Har en dokumentert, bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 basert på følgende, bestemt av etterforskeren:

    1. Redusert glucocerebrosidase (GCB) aktivitetsnivå som er ≤30 % av normalt eller
    2. Redusert GCB aktivitetsnivå som er >30 % av normalt, men med bekreftelse av genetisk mutasjonstest
  • Er minst 2 år, inklusive, ved screening
  • Er naiv til behandling for Gauchers sykdom (Har ikke mottatt behandling for Gauchers sykdom [undersøkende eller godkjente produkter] i løpet av de 12 månedene før screening) ELLER mottar eller nylig har mottatt Imiglucerase ERT (Har mottatt Imiglucerase-behandling innen 12 måneder før screening) og ikke innen 14 dager før screening)

  • Har Gauchers sykdom-relaterte hematologiske abnormiteter, definert som

    1. Hemoglobinnivåer på ≥1 g/dL under den nedre normalgrensen for deres alder og kjønn OG/ELLER
    2. Et blodplatetall på <90 × 10^9/L under den nedre normalgrensen for deres alder og kjønn

  • Har Gauchers sykdom-relaterte abnormiteter i innvollene, definert som følgende:

    • Deltakeren har minst moderat splenomegali, vurdert ved palpasjon (2 til 3 cm under venstre kystmargin), eller ved abdominal radiologisk skanning (magnetisk resonanstomografi [MRI] eller computertomografi [CT] skanning, med miltvolum > 5 ganger normalt) OG/ELLER
    • Deltakeren har hepatomegali, vurdert ved palpasjon eller ved abdominal røntgenskanning (MR eller CT-skanning); Deltakere som har gjennomgått splenektomi må ha tilfredsstilt disse kriteriene for denne studien.

Utelukkelse:

  • Har Gauchers sykdom type 2 eller 3 eller mistenkes for å ha Gauchers sykdom type 3, vurdert av etterforskeren
  • Har hatt en splenektomi eller et aktivt, klinisk signifikant miltinfarkt innen 12 måneder før screening
  • har mottatt behandling med undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før screening, eller innen 5 halveringstider av det undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er størst; slik behandling under studiet vil ikke være tillatt
  • Får for tiden vekstfaktor for røde blodlegemer (f.eks. erytropoietin), kroniske systemiske kortikosteroider, eller har vært på slik behandling innen 6 måneder før screening
  • Presenterer med ikke-Gaucher sykdomsrelatert forverret anemi ved screening
  • Har opplevd en alvorlig (grad 3 eller høyere) infusjonsrelatert overfølsomhetsreaksjon (anafylaktisk eller anafylaktoid reaksjon) på en ERT (godkjent eller undersøkende)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Deltakerne vil motta VPRIV intravenøs infusjon annenhver uke (EOW) i 60 (+10) minutter i henhold til legens behandlingsplan i opptil 51 uker.
Legemiddel: Velaglucerase Alfa
VPRIV intravenøs infusjon annenhver uke i 60 minutter.
Andre navn:
  • VPRIV

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med minst én alvorlig behandlings-emergent adverse hendelse (TEAE) gjennom hele studien
Tidsramme: Opptil 59 uker
En TEAE er definert som enhver hendelse som oppstår eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av undersøkelsesproduktet eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for undersøkelsesproduktet. En SAE er enhver uheldig klinisk manifestasjon av tegn, symptomer eller utfall (enten de anses relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke) og ved enhver dose: resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlenget sykehusinnleggelse, resultater ved vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, eller er en viktig medisinsk hendelse.
Opptil 59 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med TEAE
Tidsramme: Opptil 59 uker
En TEAE er definert som enhver hendelse som oppstår eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av undersøkelsesproduktet eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for undersøkelsesproduktet.
Opptil 59 uker
Prosentandel av deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner gjennom hele studien rapportert som uønsket hendelse
Tidsramme: Opptil 59 uker
En infusjonsrelatert AE er definert som en AE som 1) begynner enten under eller innen 12 timer etter starten av infusjonen og 2) vurderes som mulig eller sannsynligvis relatert til studiebehandlingen.
Opptil 59 uker
Prosentandel av deltakere med utvikling av anti-VPRIV-antistoffer, inkludert nøytraliserende antistoffer gjennom hele studien
Tidsramme: Opptil 59 uker
Deltakere med utvikling av anti-VPRIV-antistoffer, inkludert nøytraliserende antistoffer vil bli vurdert.
Opptil 59 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorievurderinger, målinger av vitale tegn og elektrokardiogram (EKG) målinger
Tidsramme: Opptil 59 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre, vitale tegn og 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) funn vil bli rapportert.
Opptil 59 uker
Endring fra baseline til uke 53 i hemoglobinkonsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Grunnlinje, opp til uke 53
Endre fra baseline til uke 53 i antall blodplater
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Grunnlinje, opp til uke 53
Endre fra baseline til uke 53 i normalisert levervolum
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Normalisert levervolum vil bli målt ved abdominal magnetisk resonanstomografi (MRI) eller computertomografi (CT) skanning. Levervolum vil bli normalisert for prosent (%) kroppsvekt.
Grunnlinje, opp til uke 53
Endre fra baseline til uke 53 i normalisert miltvolum
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Normalisert miltvolum vil bli målt ved abdominal MR eller CT-skanning. Miltvolum vil normaliseres for % kroppsvekt.
Grunnlinje, opp til uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i spørreskjemavurdering av livskvalitet (QoL), målt med kort skjema-36 (SF-36), versjon 2
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Deltakere over eller lik (≥)18 år vil fylle ut SF-36 spørreskjemaet. QoL-vurdering er ikke aktuelt for deltakere <5 år. SF-36, versjon 2 er et selvadministrert, validert spørreskjema designet for å måle generisk helserelatert QoL. Dette spørreskjemaet med 36 elementer måler 8 domener, inkludert fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, følelsesmessig rolle og mental helse. To oppsummeringspoeng, inkludert poengsummen for fysiske komponenter og poengsummen for mentale komponenter, vil bli beregnet fra 0 (dårligst) til 100 (best). Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
Grunnlinje, opp til uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i QoL Spørreskjemavurdering målt ved Childhood Health Questionnaire-Prent Form 50 (CHQ-PF50)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Deltakere fra >5 og <18 år vil fullføre CHQ-PF50. QoL-vurdering er ikke aktuelt for deltakere <5 år. CHQ-PF50 vil vurdere foreldrenes eller omsorgspersonens inntrykk av følgende skalaer: global helse, fysisk funksjon, rolle/sosiale begrensninger (emosjonelle/atferdsmessige og fysiske), kroppslig smerte/ubehag, atferd, global atferd, mental helse, selvtillit, generelle helseoppfatninger, endring i helse, foreldrenes påvirkning (emosjonell og tid), familieaktiviteter og familiesammenhold. Den totale poengsummen vil bli beregnet fra 0 (dårligst) til 100 (best). En økning i CHQ-PF50-skåren indikerer en mer gunstig vurdering av barnets helse og/eller velvære.
Grunnlinje, opp til uke 53
Cmax: Maksimal observert serumkonsentrasjon for VPRIV ved uke 1
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Cmax: Maksimal observert serumkonsentrasjon for VPRIV ved uke 37
Tidsramme: Etter dose (opptil 60 minutter) i uke 37
Etter dose (opptil 60 minutter) i uke 37
Tmax: Tid for å nå maksimal serumkonsentrasjon (Cmax) for VPRIV
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
AUCinf: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig for VPRIV
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Terminal fase eliminering halveringstid (T1/2) for VPRIV
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Oral clearance (CL) for VPRIV
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Tilsynelatende stabilt distribusjonsvolum (Vss) for VPRIV
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 120 minutter) etter dose på dag 1 i uke 1
Prosentvis endring fra baseline til uke 53 i biomarkør: Plasma Chemokine [C-C motiv] Ligand 18
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Grunnlinje, opp til uke 53
Prosentvis endring fra baseline til uke 53 i biomarkør: Glukosylsfingosin
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 53
Grunnlinje, opp til uke 53

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

25. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

25. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

22. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-669-3001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Velaglucerase Alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere