Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos kinesiske barn, tenåringer og voksne med Gaucher-sykdom type 1

18. juni 2025 oppdatert av: Takeda

En multisenter, åpen studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til Velaglucerase Alfa hos kinesiske personer med Gaucher-sykdom type 1

Hovedformålet med denne studien er å observere bivirkningene av VPRIV hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som enten er behandlingsnaive (nydiagnostisert) eller som for tiden behandles med enzymerstatningsterapi (ERT).

Deltakerne vil motta VPRIV intravenøst ​​i løpet av behandlingsperioden (opptil 51 uker), etterfulgt av avsluttet behandling (EOT) besøk etter 2 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien heter Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV vil bli testet for å behandle deltakere med Gauchers sykdom type 1. Denne studien vil se på sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til VPRIV ved behandling av Gauchers sykdom type 1.

Studien vil inkludere omtrent 20 deltakere med Gauchers sykdom. Studien omfatter en screeningperiode (dag -21 til og med dag -4), baselineperiode (dag -3 til og med dag 0), behandlingsperiode (uke 1 til uke 51) og sikkerhetsoppfølgingsperiode. Deltakerne vil bli tildelt følgende legemiddeladministrasjon:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Deltakerne vil motta VPRIV som intravenøs (IV) infusjon annenhver uke fra uke 1 til og med uke 51 i løpet av behandlingsperioden. Prosentandelen av deltakerne med minst én alvorlig behandlingsfremkommet bivirkning (TEAE) vil bli evaluert gjennom hele studien.

Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i Kina. Den totale tiden for å delta i denne studien er omtrent 59 uker. Deltakerne vil foreta en sikkerhetsoppfølgingstelefon eller besøke stedet etter 30 (±7) dager etter siste infusjon av studiemedikamentet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkludering:

  • Har en dokumentert, bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 basert på følgende, bestemt av etterforskeren:

    1. Redusert glucocerebrosidase (GCB) aktivitetsnivå som er ≤30 % av normalt eller
    2. Redusert GCB aktivitetsnivå som er >30 % av normalt, men med bekreftelse av genetisk mutasjonstest
  • Er minst 2 år, inklusive, ved screening
  • Er naiv til behandling for Gauchers sykdom (Har ikke mottatt behandling for Gauchers sykdom [undersøkende eller godkjente produkter] i løpet av de 12 månedene før screening) ELLER mottar eller nylig har mottatt Imiglucerase ERT (Har mottatt Imiglucerase-behandling innen 12 måneder før screening) og ikke innen 14 dager før screening)

  • Har Gauchers sykdom-relaterte hematologiske abnormiteter, definert som

    1. Hemoglobinnivåer på ≥1 g/dL under den nedre normalgrensen for deres alder og kjønn OG/ELLER
    2. Et blodplatetall på <90 × 10^9/L under den nedre normalgrensen for deres alder og kjønn

  • Har Gauchers sykdom-relaterte abnormiteter i innvollene, definert som følgende:

    • Deltakeren har minst moderat splenomegali, vurdert ved palpasjon (2 til 3 cm under venstre kystmargin), eller ved abdominal radiologisk skanning (magnetisk resonanstomografi [MRI] eller computertomografi [CT] skanning, med miltvolum > 5 ganger normalt) OG/ELLER
    • Deltakeren har hepatomegali, vurdert ved palpasjon eller ved abdominal røntgenskanning (MR eller CT-skanning); Deltakere som har gjennomgått splenektomi må ha tilfredsstilt disse kriteriene for denne studien.

Utelukkelse:

  • Har Gauchers sykdom type 2 eller 3 eller mistenkes for å ha Gauchers sykdom type 3, vurdert av etterforskeren
  • Har hatt en splenektomi eller et aktivt, klinisk signifikant miltinfarkt innen 12 måneder før screening
  • har mottatt behandling med undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før screening, eller innen 5 halveringstider av det undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er størst; slik behandling under studiet vil ikke være tillatt
  • Får for tiden vekstfaktor for røde blodlegemer (f.eks. erytropoietin), kroniske systemiske kortikosteroider, eller har vært på slik behandling innen 6 måneder før screening
  • Presenterer med ikke-Gaucher sykdomsrelatert forverret anemi ved screening
  • Har opplevd en alvorlig (grad 3 eller høyere) infusjonsrelatert overfølsomhetsreaksjon (anafylaktisk eller anafylaktoid reaksjon) på en ERT (godkjent eller undersøkende)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Deltakerne fikk VPRIV IV -infusjon med 60 enheter per kilo (U/kg) kroppsvekt en gang annenhver uke (EOW) i 60 (+10) minutter i opptil 51 uker.
Legemiddel: Velaglucerase Alfa
VPRIV intravenøs infusjon annenhver uke i 60 minutter.
Andre navn:
  • VPRIV

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med minst en alvorlig behandlingsoppførende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Opptil 56,2 uker
Bivirkning (AE) = enhver uønsket medisinsk forekomst i deltakeren i klinisk undersøkelse administrerte et medikament; det trenger ikke nødvendigvis å ha årsakssammenheng med denne behandlingen. AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (eksempel, klinisk signifikant unormal laboratorieverdi), symptom/sykdom midlertidig assosiert med bruk av medikament, enten det er ansett som relatert til medikament eller ikke. TEAE = Enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter igangsetting av undersøkelsesprodukt eller en eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for undersøkelsesprodukt. SAE = Enhver ubehagelig klinisk manifestasjon av tegn, symptomer eller utfall (enten det er ansett som relatert til undersøkelsesprodukt eller ikke) og i en hvilken som helst dose: resulterer i død, er livstruende, krever sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende/signifikant disability/inhability, resulterer i congenity abnormitet/fødselsdefekt, en viktig uførhet.
Opptil 56,2 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med Teaes
Tidsramme: Opptil 56,2 uker
En AE er definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrert et medikament; Det trenger ikke nødvendigvis å ha et årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (eksempel en klinisk signifikant unormal laboratorieverdi), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medikament, enten det er ansett som relatert til stoffet. En TEAE er definert som enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter igangsetting av undersøkelsesproduktet eller en eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for undersøkelsesproduktet.
Opptil 56,2 uker
Prosentandel av deltakerne med infusjonsrelaterte reaksjoner rapportert som en bivirkning
Tidsramme: Opptil 56,2 uker
En AE er definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrert et medikament; Det trenger ikke nødvendigvis å ha et årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (eksempel en klinisk signifikant unormal laboratorieverdi), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medikament, enten det er ansett som relatert til stoffet. En infusjonsrelatert AE ble definert som en AE som 1) begynte enten i løpet av eller innen 12 timer etter infusjonsstart og 2) ble bedømt som muligens eller sannsynligvis relatert til studiebehandlingen.
Opptil 56,2 uker
Prosentandel av deltakere med utvikling av anti-VPRIV-antistoffer og nøytraliserende antistoffer i uke 53
Tidsramme: Uke 53
Prosentene ble avrundet til nærmeste enkelt desimal.
Uke 53
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorievurderinger i uke 53
Tidsramme: Uke 53
Kliniske laboratorievurderinger inkluderte hematologi og serumkjemi. Eventuelle klinisk signifikante endringer i de kliniske laboratorievurderingsverdiene basert på etterforskerens tolkning ble rapportert. Bare kategorier med minst en deltaker med arrangement presenteres.
Uke 53
Antall deltakere med unormale endringer i laboratorievurderinger i uke 53: Urinalyse
Tidsramme: Uke 53
Eventuelle unormale endringer i urinalysevurderingsverdiene basert på etterforskerens tolkning ble rapportert. Urinalyse bestående av følgende parametere: bilirubin, ketoner, glukose, nitritt, okkult blod, protein og urobilinogen.
Uke 53
Antall deltakere med minst en unormal endring i en parameter for infusjons vitale tegn på uke 53
Tidsramme: Uke 53
Deltakere med minst 1 unormal endring (over eller under normal) i en infusjons vitale tegnparameter for puls, temperatur, luftveishastighet og blodtrykk ble rapportert. Normale områder for hvert viktig tegnparameter var, puls (beats per minutt [BPM]): 40-100 (≥12 år gammel), 55-95 (≥6 men <12 år gammel), 65-110 (≥2 men <6 år gammel); Kroppstemperatur (grad Celsius [˚C]): 36,5 til 37,2 (alle aldersgrupper), respirasjonsfrekvens (pust/minutter): 12-24 (≥12 år gammel), 12-22 (≥6 men <12 år gammel), 20-30 (≥2 men <6 år gammel); Systolic blodtrykk (BP) [Millimet. (≥18 år gammel), ≥20+ 80+ 2*alder (<18 år gammel), lav: <90 (≥18 år gammel), <-20+ 80+ 2*alder (<18 år gammel); Diastolisk BP (mm Hg): Høy: ≥90 (≥18 år gammel), ≥20+ (80+ 2*alder)*(2/3) (<18 år gammel) lav: <50 (≥18 år), <-20+ (80+ 2*alder)*(2/3) (<18 år). I henhold til planlagt analyse ble data samlet inn på en kombinert måte for alle deltakere uavhengig av alder. Bare kategorier som ikke er null presenteres.
Uke 53
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i målinger av elektrokardiogram (EKG) i uke 53
Tidsramme: Uke 53
Deltakere med klinisk signifikante endringer i enhver EKG -måling, for eksempel PR, QRS, QT, korrigerte QT -intervaller og hjertefrekvens basert på etterforskerens tolkning ble rapportert.
Uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i hemoglobinkonsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 53
Baseline, uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i blodplatetall
Tidsramme: Baseline, uke 53
Baseline, uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i normalisert levervolum
Tidsramme: Baseline, uke 53
Normalisert levervolum ble målt ved abdominal magnetisk resonansavbildning (MRI) eller computertomografi (CT) -skanning. Levervolum ble normalisert for prosent kroppsvekt.
Baseline, uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i normalisert miltvolum
Tidsramme: Baseline, uke 53
Miltvolumet ble normalisert for prosent kroppsvekt.
Baseline, uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i 36-elements kortform General Health Survey (SF-36) score
Tidsramme: Baseline, uke 53
SF-36 versjon 2 er en flerbruk, deltaker fullført, kortform helseundersøkelse med 36 spørsmål som består av en 8-skala profil av funksjonell helse og velvære-score samt psykometrisk-baserte fysiske og mentale helseoppsummeringsmål. Fysisk komponentoppsummering (PCS) er for det meste bidratt med fysisk funksjon (PF), rolle fysisk (RP), kroppslig smerte (BP) og generell helse (GH). Mental komponentoppsummering (MCS) er for det meste bidratt av mental helse (MH), rolle emosjonell (RE), sosial funksjon (SF) og vitalitet (VT). Hver komponent på SF-36-elementets helseundersøkelse blir scoret fra 0 (best) til 100 (verste). Totalt poengsum varierer fra 0-100 for hver komponentoppsummering (dvs. PCer og MCS), der høyere score er assosiert med mindre funksjonshemming og bedre livskvalitet.
Baseline, uke 53
Endring fra baseline til uke 53 i barndomshelse spørreskjema-foreldre skjema 50 (CHQ-PF50) score
Tidsramme: Baseline, uke 53
CHQ-PF-50 er et spørreskjema på 50 elementer som skal fylles ut av foreldrene eller foresatte for barn mellom 5 og 18 år. De 50 spørsmålene måler 14 domener (global helse, fysisk funksjon, rolle/sosiale begrensninger (emosjonelle/atferdsmessige og fysiske), kroppslige smerter/ubehag, atferd, global atferd, mental helse, selvtillit, generell helseoppfatning, endring i helse, foreldrenes innvirkning (emosjonell og tid), familieaktiviteter og familiens kohesjon) som var oppsummert som den fysiske og psykologiske sammendraget. Hver sammendragsscore ble transformert og kunne variere fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer bedre fysisk og psykososial helse. En positiv endring fra baseline indikerer forbedret velvære.
Baseline, uke 53
Cmax: Maksimal observert serumkonsentrasjon for VPRIV i uke 1
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Serumkonsentrasjon for VPRIV i uke 37
Tidsramme: I løpet av 3 minutter før slutten av 60-minutters infusjon i uke 37
I løpet av 3 minutter før slutten av 60-minutters infusjon i uke 37
Tmax: Tid for å nå den maksimale serumkonsentrasjonen (Cmax) for VPRIV
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
AUCINF: Område under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid 0 til uendelig for VPRIV
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
ng*min/ml betegner nanogram*minutter per milliliter.
Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Terminal fase eliminasjonshalveringstid (T1/2) for VPRIV
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Muntlig klaring (CL) for VPRIV
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Ml/min/kg betegner milliliter per minutter per kilo.
Pre-dose og på flere tidspunkter opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Tilsynelatende distribusjonsvolum (VSS) for VPRIV
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter (opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Pre-dose og på flere tidspunkter (opptil 120 minutter etter dose på dag 1 av uke 1
Prosentvis endring fra baseline til uke 53 i biomarkør: plasma kjemokin [C-C-motiv] ligand 18
Tidsramme: Baseline, uke 53
Baseline, uke 53
Prosentvis endring fra baseline til uke 53 i biomarkør: glukopsykosin
Tidsramme: Baseline, uke 53
Baseline, uke 53

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

5. august 2024

Studiet fullført (Faktiske)

5. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere