若年性上咽頭血管線維腫（JNA）の小児および青年におけるシロリムスの有効性と安全性

若年性鼻咽頭血管線維腫 (JNA) は、病理学的に良性であるが局所的に攻撃的で破壊的な腫瘍であり、チョアナと鼻咽頭に発生する。 JNA の歴史的な治療には、塞栓術、外科的切除、および放射線療法が含まれます。 mTORシグナル伝達の阻害は、JNAの成長と血管新生の阻害における重要なポイントであることが証明されました。 シロリムス (ラパムン) は mTOR 阻害剤ですが、JNA におけるシロリムスの有効性と安全性に関するデータはまだ少数の臨床例に限られています。

この研究の主な目的は、原発性または再発性 JNA を有する小児および青年におけるシロリムスの有効性と安全性を評価することです。 歴史的対照は、標準治療として比較のために使用されます。

日常診療における JNA でのシロリムスの経験が限られているため、試験はパイロットと延長の 2 段階で実施する必要があります。

パイロット フェーズの期間は 3 か月です。 延長フェーズの実施に関する決定は、パイロットフェーズでの治療に対する反応に基づいて行われます。 JNAボリュームまたは安定したボリュームの減少、または最初のボリュームから20％未満のボリュームの増加として定義される治療への反応。

延長期間中、原発性JNA患者の治療期間は、治療に対する反応によって決定されます。 治療効果が認められた場合の治療期間は最長9ヶ月（3コース×3コース）となります。 JNAの体積が最初のものから20％以上増加した場合（対照時点3および6か月）、シロリムス療法は中止され、外科的介入が提供されます（研究者の決定による）。 9か月の治療期間の完了後、原発性JNAのすべての患者は外科的治療を受けます。 追跡期間は 3 年間です。JNA の再発または進行を伴う患者のグループでは、治療は最長 3 年間、または治療に対する反応がなくなるまで (最も早い時期) 継続されます。

シロリムスの最適な個々の投与量は、血清中の濃度の制御下で決定されます。 シロリムス治療濃度 - 5-15 ng/ml。 血液サンプルは、2 つの連続したサンプルで治療的コンサートが達成されるまで収集されますが、サンプルは 4 つ以下です (シロリムス入院の 4 日目、7 日目、10 日目、14 日目)。