西罗莫司对患有青少年鼻咽纤维血管瘤 (JNA) 的儿童和青少年的疗效和安全性

幼年鼻咽血管纤维瘤 (JNA) 是一种病理学上良性但具有局部侵袭性和破坏性的肿瘤，发生在后鼻孔和鼻咽部。 JNA 的历史治疗包括栓塞、手术切除和放疗。 事实证明，抑制 mTOR 信号是抑制 JNA 生长和血管化的一个重要点。 西罗莫司（雷帕蒙）是一种 mTOR 抑制剂，关于西罗莫司在 JNA 中的疗效和安全性的数据仍然限于少数临床病例。

该研究的主要目的是评估西罗莫司在患有原发性或复发性 JNA 的儿童和青少年中的疗效和安全性。 历史对照将作为标准处理用于比较。

由于常规实践中西罗莫司在 JNA 中的经验有限，研究应分 2 个阶段进行：试点和扩展。

试点阶段的持续时间为 3 个月。 关于进行扩展阶段的决定将基于对试验阶段治疗的反应。 对治疗的反应定义为 JNA 体积或稳定体积的减少或体积增加 < 20% 从最初的。

在延长期内，原发性 JNA 患者的治疗持续时间将取决于对治疗的反应。 如果对治疗有反应，治疗持续时间将长达 9 个月（3 个疗程，每个疗程 3 个月）。 如果 JNA 体积比初始体积增加超过 20%（控制时间点 3 个月和 6 个月），将停止西罗莫司治疗并提供手术干预（根据研究者的决定）。 在完成9个月的治疗期后，所有原发性JNA患者将接受手术治疗。 随访持续时间为 3 年 在 JNA 复发或进展的患者组中，治疗将持续长达 3 年或直至对治疗失去反应（最早）。

西罗莫司的最佳个体剂量将在控制血清浓度的情况下确定。 西罗莫司治疗浓度 - 5-15 ng/ml。 将收集血液样本，直到在连续 2 个样本中达到治疗协调，但不超过 4 个样本（在西罗莫司入院的第 4、7、10、14 天）。