Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin teho ja turvallisuus lapsilla ja nuorilla, joilla on nuorten nenänielun angiofibrooma (JNA)

maanantai 19. syyskuuta 2022 päivittänyt: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Juveniili nenänielun angiofibrooma (JNA) on patologisesti hyvänlaatuinen mutta paikallisesti aggressiivinen ja tuhoisa kasvain, joka kehittyy koana- ja nenänieluun. JNA:n historialliseen hoitoon on kuulunut embolisaatio, kirurginen resektio ja säteily. mTOR-signalointitavan osoitettiin osallistuvan JNA:n kasvun ja angiogeneesin säätelyyn. Sirolimuusi mTOR-estäjänä on mahdollinen kohde JNA-hoito.

Tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida sirolimuusin tehoa ja turvallisuutta lapsilla ja nuorilla, joilla on primaarinen tai uusiutuva JNA. Tehokkuus arvioidaan JNA:n etenemisen dynamiikan perusteella. Historiallista kontrolliryhmää käytetään vertailussa vakiohoitona.

Koska sirolimuusista JNA:ssa on rajoitettu kokemusta rutiinikäytännössä, tutkimus tulisi suorittaa kahdessa vaiheessa: pilottivaihe ja laajennettu. Päätös jatkovaiheesta perustuu pilottivaiheen tuloksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Juveniili nenänielun angiofibrooma (JNA) on patologisesti hyvänlaatuinen mutta paikallisesti aggressiivinen ja tuhoisa kasvain, joka kehittyy koana- ja nenänieluun. JNA:n historialliseen hoitoon on kuulunut embolisaatio, kirurginen resektio ja säteily. mTOR-signaloinnin esto osoittautui tärkeäksi pisteeksi JNA:n kasvun ja vaskularisoitumisen estämisessä. Sirolimuusi (rapamun) on mTOR-estäjä, mutta silti tiedot sirolimuusin tehosta ja turvallisuudesta JNA:ssa rajoittuvat muutamaan kliiniseen tapaukseen.

Tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida sirolimuusin tehoa ja turvallisuutta lapsilla ja nuorilla, joilla on primaarinen tai uusiutuva JNA. Vertailussa käytetään historiallista kontrollia vakiokäsittelynä.

Koska sirolimuusista JNA:ssa on rajoitettu kokemusta rutiinikäytännössä, tutkimus tulisi suorittaa kahdessa vaiheessa: pilottivaihe ja laajennettu.

Pilottivaiheen kesto on 3 kuukautta. Päätös jatkovaiheen toteuttamisesta perustuu hoitovasteeseen pilottivaiheessa. Hoitovaste määritellään JNA-tilavuuden pienenemiseksi tai vakaaksi tilavuudeksi tai tilavuuden kasvuksi < 20 % alkuperäisestä.

Pidennetyllä ajanjaksolla primaarista JNA:ta sairastavien potilaiden hoidon kesto määräytyy hoitovasteen mukaan. Hoitovasteen tapauksessa hoidon kesto on enintään 9 kuukautta (3 kurssia 3 kuukauden välein). Jos JNA:n tilavuus kasvaa yli 20 % alkuperäisestä (kontrolliajankohdat 3 ja 6 kuukautta), sirolimuusihoito keskeytetään ja leikkaushoito suoritetaan (tutkijan päätöksen mukaisesti). 9 kuukauden hoitojakson jälkeen kaikki potilaat, joilla on primaarinen JNA, saavat kirurgista hoitoa. Seurannan kesto on 3 vuotta Potilasryhmässä, jolla on relapsi tai JNA:n eteneminen, hoitoa jatketaan enintään 3 vuotta tai kunnes hoitovaste katoaa (joka on aikaisin).

Sirolimuusin optimaalinen yksilöllinen annos määritetään veren seerumin pitoisuuden hallinnassa. Sirolimuusin terapeuttinen pitoisuus - 5-15 ng/ml. Verinäytteitä kerätään, kunnes terapeuttinen yhteisvaikutus saavutetaan kahdessa peräkkäisessä näytteessä, mutta enintään 4 näytteessä (4., 7., 10., 14. sirolimuusihoitopäivänä).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

117

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117997
        • Rekrytointi
        • Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Department of Scientific Design and Controlled Clinical Trials
          • Puhelinnumero: 5551 +7 495 287 65 70
          • Sähköposti: lena.smirnova@fccho-moscow.ru

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 16 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi JNA.
  • Mies sukupuoli.
  • Ikä 7-18 vuotta.
  • Alle 14-vuotiaille potilaille vanhempien tai virallisen edustajan, 14–18-vuotiaiden potilaan ja potilaan vanhempien allekirjoitettu tietoinen suostumus.
  • Riittävä maksan ja munuaisten toiminta.
  • Potilaat, joilla on primaarinen JNA
  • Potilaat, joiden kasvaintilavuus MRI:n mukaan >35 ml. Ryhmä A1 (pidennetty vaihe:) - potilaat, joilla kasvaimen tilavuus on pienentynyt tai vakaa tai kasvaimen tilavuus on kasvanut < 20 % 3 kuukauden sirolimuusihoidon jälkeen.

Ryhmä A2 (pidennetty vaihe:) – potilaat, joilla kasvaimen tilavuus on kasvanut > 20 % 3 kuukauden sirolimuusihoidon jälkeen tai joilla on muita kirurgisen hoidon indikaatioita tutkijan lausunnon mukaan.

Historiallinen kontrolliryhmä - potilaat, joilla on diagnosoitu primaarinen JNA, saivat hoitoa Dmitri Rogachevin keskuksessa 1.1.2013-15.4.2022 välisenä aikana.

  • Ryhmä B TOISTUVAN JNA:n, potilaat, joilla on uusiutunut JNA primaarisen leikkauksen jälkeen ja jotka eivät ole aiemmin saaneet sirolimuusihoitoa.
  • Historiallinen kontrolliryhmä - potilaat, joilla on diagnosoitu uusiutuva JNA, saivat hoitoa Dmitri Rogachev's Centerissä 1.1.2013-15.4.2022 välisenä aikana.

Poissulkemiskriteerit:

Yliherkkyys sirolimuusille tai sen analogeille. Akuuttien tai kroonisten infektioiden esiintyminen, mukaan lukien opportunistiset infektiot.

Maksan ja/tai munuaisten vajaatoiminta. Induktorien samanaikainen käyttö (esim. rifampisiini, rifabutiini) tai estäjät (esim. ketokonatsoli) sytokromi-CYP3A4-järjestelmästä Aikaisempi hoito sirolimuusilla tai muilla mTOR-estäjillä. Palliatiivisen hoidon indikaatiot tutkijan lausunnon mukaan. Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: interventio/hoito
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusi 0,8 mg/m2, mutta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on positiivinen dynamiikka JNA
Aikaikkuna: 3 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta
Niiden potilaiden osuus, joilla on positiivinen JNA:n dynamiikka (kasvaimen tilavuuden pieneneminen tai kasvaimen tilavuuden stabiloituminen tai kasvaimen tilavuuden kasvu < 20 % alkuperäisestä)
3 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on positiivinen dynamiikka JNA
Aikaikkuna: 6 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta
Primaarinen JNA: Niiden potilaiden osuus, joilla on positiivinen JNA:n dynamiikka (kasvaimen tilavuuden pieneneminen tai kasvaimen tilavuuden stabiloituminen tai kasvaimen tilavuuden kasvu < 20 % alkuperäisestä
6 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta
Niiden potilaiden osuus, joilla on positiivinen dynamiikka JNA
Aikaikkuna: 9 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta
Niiden potilaiden osuus, joilla on positiivinen JNA:n dynamiikka (kasvaimen tilavuuden pieneneminen tai kasvaimen tilavuuden stabiloituminen tai kasvaimen tilavuuden kasvu < 20 % alkuperäisestä
9 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta
potilaiden, joiden eteneminen sirolimuusihoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: 3, 6, 9 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta
potilaiden, joiden eteneminen sirolimuusihoidon aloittamisen jälkeen. Progressio määritellään JNA:n tilavuuden kasvuksi > 20 % alkuperäisestä.
3, 6, 9 kuukautta opintoihin ilmoittautumisesta
Sirolimuusia saaneiden potilaiden lukumäärä ja osuus (%) ilman kasvaimen etenemistä leikkauksen jälkeisessä katamneesissa.
Aikaikkuna: 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta leikkauksen jälkeistä katamneesia.
6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta leikkauksen jälkeistä katamneesia.
Primaarinen JNA: Vakavien verenvuototapausten lukumäärä leikkauksen jälkeisenä aikana
Aikaikkuna: jopa 6 päivää leikkauksen jälkeen
Vakavien verenvuototapausten määrä leikkauksen jälkeisenä aikana sirolimuusia saaneilla potilailla ja historiallisessa kontrolliryhmässä.
jopa 6 päivää leikkauksen jälkeen
Verenhukan määrä kirurgisessa toimenpiteessä ja leikkauksen jälkeen
Aikaikkuna: jopa 6 päivää leikkauksen jälkeen
Verenhukan määrä kirurgisessa toimenpiteessä ja leikkauksen jälkeisessä jaksossa sirolimuusia saavilla potilailla ja historiallisessa kontrolliryhmässä
jopa 6 päivää leikkauksen jälkeen
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, jotka tarvitsivat verensiirtoa kirurgisen toimenpiteen aikana ja/tai leikkauksen jälkeisissä jaksoissa sirolimuusia saavilla potilailla ja historiallisessa kontrolliryhmässä
Aikaikkuna: jopa 6 päivää leikkauksen jälkeen
jopa 6 päivää leikkauksen jälkeen
määrä potilaita tarvitsi emboliaation ja embolisaation täydellisyys sirolimuusia saaneilla potilailla ja historiallisessa kontrolliryhmässä.
Aikaikkuna: 1 päivä leikkausinterventiota
1 päivä leikkausinterventiota
Niiden potilaiden osuus (%), joilta JNA on poistettu kokonaan ja osittain sirolimuusilla hoidetuilla potilailla ja historiallisessa kontrolliryhmässä.
Aikaikkuna: 1 päivä leikkausinterventiota
1 päivä leikkausinterventiota
Toistuva JNA: Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus (%), joilla kasvain etenee (kasvain kasvu samassa paikassa)
Aikaikkuna: 6, 9, 15, 21, 27 ja 33 kuukautta sirolimuusihoitoa.
6, 9, 15, 21, 27 ja 33 kuukautta sirolimuusihoitoa.
Toistuva JNA: Sirolimuusilla hoidettujen ja historiallisessa kontrolliryhmässä kasvaimen uusiutumista (kasvain kasvua uuteen paikkaan) sairastavien potilaiden lukumäärä ja osuus (%)
Aikaikkuna: 6, 9, 15, 21, 27 ja 33 kuukautta sirolimuusihoitoa.
6, 9, 15, 21, 27 ja 33 kuukautta sirolimuusihoitoa.
Toistuva JNA: Leikkauksen tai sädehoidon vaatineiden potilaiden lukumäärä ja osuus (%) sirolimuusia saaneilla potilailla ja historiallisessa kontrolliryhmässä
Aikaikkuna: 33 kuukautta sirolimuusihoitoa
33 kuukautta sirolimuusihoitoa
KAIKKI potilaat, jotka saivat sirolimuusia: eloonjääminen ilman etenemistä
Aikaikkuna: 36 kuukauden hoitoon asti
KAIKKI potilaat, jotka saivat sirolimuusia: etenemisvapaa eloonjääminen ((toistuva JNA) ja seuranta (primaarinen JNA)
36 kuukauden hoitoon asti
KAIKKI potilaat saivat sirolimuusia: nenähengityksen laatu NOSE-kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Primaarinen JNA: sirolimuusihoidon päivät 7, 14, kuukausi 1, 6, 9 ja seurantakuukaudet 6, 12, 24 ja 36
Primaarinen JNA: sirolimuusihoidon päivät 7, 14, kuukausi 1, 6, 9 ja seurantakuukaudet 6, 12, 24 ja 36
KAIKKI potilaat saivat sirolimuusia: nenähengityksen laatu NOSE-kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Toistuva JNA - jopa 33 kuukauden sirolimuusihoito
Toistuva JNA - jopa 33 kuukauden sirolimuusihoito
KAIKKI potilaat saivat sirolimuusia: haittavaikutusten turvallisuuden seurantatiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: Toistuva JNA - jopa 33 kuukautta sirolimuusihoitoa saaneet henkilöt
Toistuva JNA - jopa 33 kuukautta sirolimuusihoitoa saaneet henkilöt

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sirolumus-annostusohjelman optimointi: Sirolimuusipitoisuuden kontrollointi veren seerumissa. Terapeuttinen pitoisuus - 5-15 ng/ml.
Aikaikkuna: Verinäytteitä kerätään, kunnes terapeuttinen yhteisvaikutus saavutetaan kahdessa peräkkäisessä näytteessä, mutta enintään 4 näytteessä (4., 7., 10., 14. vastaanottopäivänä).
Verinäytteitä kerätään, kunnes terapeuttinen yhteisvaikutus saavutetaan kahdessa peräkkäisessä näytteessä, mutta enintään 4 näytteessä (4., 7., 10., 14. vastaanottopäivänä).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 30. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 30. syyskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 30. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 22. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCHPOI-2022--09

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa