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Efficacia e sicurezza di Sirolimus nei bambini e negli adolescenti con angiofibroma rinofaringeo giovanile (JNA)

19 settembre 2022 aggiornato da: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

L'angiofibroma rinofaringeo giovanile (JNA) è un tumore patologicamente benigno ma localmente aggressivo e distruttivo che si sviluppa nella coana e nel rinofaringe. Il trattamento storico della JNA ha incluso l'embolizzazione, la resezione chirurgica e la radioterapia. La via di segnalazione mTOR ha dimostrato di essere coinvolta nella regolazione della crescita e dell'angiogenesi di JNA. Sirolimus, come inibitore di mTOR, è un potenziale bersaglio della terapia JNA.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di sirolimus in bambini e adolescenti con JNA primaria o ricorrente. L'efficacia sarà stimata in base alla dinamica della progressione JNA. Il gruppo di controllo storico verrà utilizzato per il confronto come terapia standard.

A causa della limitata esperienza di sirolimus nella JNA nella pratica di routine, lo studio dovrebbe essere condotto in 2 fasi: pilota ed estesa. La decisione relativa alla fase estesa si baserà sui risultati della fase pilota.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'angiofibroma rinofaringeo giovanile (JNA) è un tumore patologicamente benigno ma localmente aggressivo e distruttivo che si sviluppa nella coana e nel rinofaringe. Il trattamento storico della JNA ha incluso l'embolizzazione, la resezione chirurgica e la radioterapia. L'inibizione della segnalazione mTOR si è rivelata un punto importante nell'inibizione della crescita e della vascolarizzazione di JNA. Sirolimus (rapamun) è un inibitore di mTOR, tuttavia i dati sull'efficacia e la sicurezza di sirolimus nella JNA sono limitati a pochi casi clinici.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di sirolimus in bambini e adolescenti con JNA primaria o ricorrente. Il controllo storico verrà utilizzato per il confronto come trattamento standard.

A causa della limitata esperienza di sirolimus nella JNA nella pratica di routine, lo studio dovrebbe essere condotto in 2 fasi: pilota ed estesa.

La durata della fase pilota è di 3 mesi. La decisione relativa allo svolgimento della fase estesa si baserà sulla risposta al trattamento nella fase pilota. Risposta al trattamento definita come riduzione del volume JNA o volume stabile o aumento del volume < 20% rispetto a quello iniziale.

Nel periodo prolungato, la durata del trattamento per i pazienti con JNA primaria sarà determinata dalla risposta al trattamento. In caso di risposta alla terapia, la durata del trattamento sarà fino a 9 mesi (3 cicli di 3 mesi ciascuno). In caso di aumento del volume della JNA superiore al 20% rispetto a quello iniziale (punti temporali di controllo 3 e 6 mesi), la terapia con sirolimus verrà interrotta e sarà fornito un intervento chirurgico (secondo la decisione dello sperimentatore). Dopo il completamento del periodo di trattamento di 9 mesi, tutti i pazienti con JNA primaria riceveranno un trattamento chirurgico. La durata del follow-up è di 3 anni Nel gruppo di pazienti con recidiva o progressione di JNA, la terapia continuerà fino a 3 anni o fino alla perdita della risposta alla terapia (che è la prima).

Il dosaggio individuale ottimale di sirolimus sarà determinato sotto controllo della concentrazione nel siero del sangue. Concentrazione terapeutica di Sirolimus - 5-15 ng/ml. Saranno raccolti campioni di sangue fino al raggiungimento della concertazione terapeutica in 2 prelievi consecutivi, ma non più di 4 prelievi (al 4°, 7°, 10°, 14° giorno dal ricovero del sirolimus).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

117

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117997
        • Reclutamento
        • Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di JNA.
  • Genere maschile.
  • Età 7-18 anni.
  • Consenso informato firmato dei genitori o del rappresentante ufficiale per i pazienti di età inferiore a 14 anni, del paziente e dei genitori del paziente per le persone di età compresa tra 14 e 18 anni.
  • Adeguata funzionalità epatica e renale.
  • Pazienti con JNA primaria
  • Pazienti con volume del tumore secondo la risonanza magnetica > 35 ml. Gruppo A1 (fase estesa:) - pazienti con volume tumorale ridotto o stabile o aumento del volume tumorale < 20 %, dopo 3 mesi di terapia con sirolimus.

Gruppo A2 (fase estesa:)- pazienti con un aumento del volume del tumore> 20% dopo 3 mesi di terapia con sirolimus o la presenza di altre indicazioni per il trattamento chirurgico, secondo l'opinione dello sperimentatore.

Gruppo di controllo storico - pazienti con JNA primaria diagnosticata, hanno ricevuto cure nel Centro di Dmitry Rogachev nel periodo dal 1 gennaio 2013 al 15 aprile 2022.

  • Gruppo B JNA RECCURRENT, Pazienti con JNA ricorrente dopo chirurgia primaria, che non hanno ricevuto in precedenza terapia con sirolimus.
  • Gruppo di controllo storico - pazienti con JNA ricorrente diagnosticata, hanno ricevuto cure nel Centro di Dmitry Rogachev nel periodo dal 1 gennaio 2013 al 15 aprile 2022.

Criteri di esclusione:

Ipersensibilità al sirolimus o ai suoi analoghi. La presenza di infezioni acute o croniche, comprese le infezioni opportunistiche.

Insufficienza epatica e/o renale. La necessità di uso concomitante di induttori (ad es. rifampicina, rifabutina) o inibitori (ad es. ketoconazolo) del sistema del citocromo CYP3A4 Terapia precedente con sirolimus o altri inibitori di mTOR. Indicazioni alla terapia palliativa, secondo il parere dello sperimentatore. Partecipazione ad altri studi clinici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: intervento/trattamento
Droga: Sirolimo
Sirolimus 0,8 mg/m2, ma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti con JNA con dinamica positiva
Lasso di tempo: 3 mesi dall'iscrizione allo studio
La proporzione di pazienti con JNA con dinamica positiva (riduzione del volume del tumore o stabilizzazione del volume del tumore o aumento del volume del tumore <20% dell'iniziale)
3 mesi dall'iscrizione allo studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti con JNA con dinamica positiva
Lasso di tempo: 6 mesi dall'iscrizione allo studio
JNA primaria: la proporzione di pazienti con JNA con dinamica positiva (riduzione del volume del tumore o stabilizzazione del volume del tumore o aumento del volume del tumore < 20% di quello iniziale
6 mesi dall'iscrizione allo studio
La percentuale di pazienti con JNA con dinamica positiva
Lasso di tempo: 9 mesi dall'iscrizione allo studio
La proporzione di pazienti con JNA con dinamica positiva (riduzione del volume del tumore o stabilizzazione del volume del tumore o aumento del volume del tumore <20% di quello iniziale
9 mesi dall'iscrizione allo studio
percentuale di pazienti con progressione dopo l'inizio della terapia con sirolimus
Lasso di tempo: 3, 6, 9 mesi dall'iscrizione allo studio
percentuale di pazienti con progressione dopo l'inizio della terapia con sirolimus. Progressione definita come aumento di JNA in volume >20% rispetto a quello iniziale.
3, 6, 9 mesi dall'iscrizione allo studio
Il numero e la proporzione (%) di pazienti trattati con sirolimus senza progressione tumorale nella catamnesi postoperatoria.
Lasso di tempo: 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi di catamnesi postoperatoria.
6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi di catamnesi postoperatoria.
JNA primaria: il numero dei casi di sanguinamento grave nel periodo postoperatorio
Lasso di tempo: fino a 6 giorni dopo l'intervento chirurgico
Il numero dei casi di sanguinamento grave nel periodo postoperatorio nei pazienti trattati con sirolimus e nel gruppo di controllo storico.
fino a 6 giorni dopo l'intervento chirurgico
Il volume di perdita di sangue nell'intervento chirurgico e nel periodo postoperatorio
Lasso di tempo: fino a 6 giorni dopo l'intervento chirurgico
Il volume della perdita di sangue nell'intervento chirurgico e nel periodo postoperatorio nei pazienti trattati con sirolimus e nel gruppo di controllo storico
fino a 6 giorni dopo l'intervento chirurgico
Numero e % di pazienti che hanno richiesto trasfusioni di orlo nell'intervento chirurgico e/o nei periodi postoperatori nei pazienti trattati con sirolimus e nel gruppo di controllo storico
Lasso di tempo: fino a 6 giorni dopo l'intervento chirurgico
fino a 6 giorni dopo l'intervento chirurgico
la quantità di pazienti ha richiesto l'embolizzazione e la completezza dell'embolizzazione nei pazienti trattati con sirolimus e nel gruppo di controllo storico.
Lasso di tempo: 1 giorno di intervento chirurgico
1 giorno di intervento chirurgico
La percentuale di pazienti (%) con rimozione completa e parziale di JNA nei pazienti trattati con sirolimus e nel gruppo di controllo storico.
Lasso di tempo: 1 giorno di intervento chirurgico
1 giorno di intervento chirurgico
JNA ricorrente: il numero e la proporzione (%) di pazienti con progressione del tumore (crescita del tumore nella stessa posizione)
Lasso di tempo: 6, 9, 15, 21, 27 e 33 mesi di terapia con sirolimus.
6, 9, 15, 21, 27 e 33 mesi di terapia con sirolimus.
JNA ricorrente: il numero e la proporzione (%) di pazienti con recidiva tumorale (crescita del tumore in una nuova sede) trattati con sirolimus e nel gruppo di controllo storico
Lasso di tempo: 6, 9, 15, 21, 27 e 33 mesi di terapia con sirolimus.
6, 9, 15, 21, 27 e 33 mesi di terapia con sirolimus.
JNA ricorrente: il numero e la proporzione (%) di pazienti che hanno richiesto intervento chirurgico o radioterapia nei pazienti trattati con sirolimus e nel gruppo di controllo storico
Lasso di tempo: 33 mesi di trattamento con sirolimus
33 mesi di trattamento con sirolimus
TUTTI i pazienti, hanno ricevuto sirolimus: sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: fino a 36 mesi di trattamento
Pazienti con LLA, hanno ricevuto sirolimus: sopravvivenza libera da progressione ((JNA ricorrente) e follow-up (JNA primario))
fino a 36 mesi di trattamento
TUTTI i pazienti, hanno ricevuto sirolimus: questionario sulla qualità del respiro nasale tramite naso
Lasso di tempo: Per JNA primaria: giorno 7, 14, mese 1, 6, 9 del trattamento con sirolimus e mesi 6, 12, 24, 36 di follow-up
Per JNA primaria: giorno 7, 14, mese 1, 6, 9 del trattamento con sirolimus e mesi 6, 12, 24, 36 di follow-up
TUTTI i pazienti, hanno ricevuto sirolimus: questionario sulla qualità del respiro nasale tramite naso
Lasso di tempo: Per JNA ricorrente - fino a 33 mesi di trattamento con sirolimus
Per JNA ricorrente - fino a 33 mesi di trattamento con sirolimus
Pazienti TUTTI, hanno ricevuto sirolimus: frequenza di monitoraggio della sicurezza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Per JNA ricorrente - fino a 33 mesi di trattamento con sirolimus
Per JNA ricorrente - fino a 33 mesi di trattamento con sirolimus

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Ottimizzazione del regime di dosaggio del sirolumus: controllo della concentrazione del sirolimus nel siero del sangue. Concentrazione terapeutica - 5-15 ng/ml.
Lasso di tempo: I campioni di sangue verranno raccolti fino al raggiungimento della concertazione terapeutica in 2 prelievi consecutivi, ma non più di 4 prelievi (al 4°, 7°, 10°, 14° giorno dal ricovero).
I campioni di sangue verranno raccolti fino al raggiungimento della concertazione terapeutica in 2 prelievi consecutivi, ma non più di 4 prelievi (al 4°, 7°, 10°, 14° giorno dal ricovero).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 maggio 2022

Completamento primario (Anticipato)

30 settembre 2029

Completamento dello studio (Anticipato)

30 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCHPOI-2022--09

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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