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視神経脊髄炎スペクトラム障害の小児被験者におけるイネビリズマブの研究

2024年2月22日 更新者:Horizon Therapeutics Ireland DAC

視神経脊髄炎スペクトラム障害の小児被験者におけるイネビリズマブの薬物動態、薬力学、および安全性を評価するための非盲検多施設共同研究

最近アクティブな視神経脊髄炎スペクトラム障害 (NMOSD) を有する 2 歳から 18 歳未満の適格な小児参加者を対象に、イネビリズマブの薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および安全性を評価する第 2 相非盲検多施設試験。アクアポリン-4 (AQP4-免疫グロブリン [Ig]G) に対する自己抗体の血清陽性。

調査の概要

詳細な説明

約 15 人の被験者が登録され、28 週間にわたってイネビリズマブの静脈内投与を受けます。 参加者あたりの最大試験期間は約 80 週間で、最大 4 週間のスクリーニング期間、28 週間の非盲検治療期間中の 9 回の訪問、および 52 週間のフォローアップ期間中の約 4 回の訪問が含まれます。 安全性評価は、研究の過程を通じて定期的に実施されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037-1337
        • まだ募集していません
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • 募集
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、78701
        • まだ募集していません
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Cynthia Wang, MD
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C 1245 AAM
        • 募集
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London、イギリス、SE17EH
        • 募集
        • Evelina Children's Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Ming Lim, MD
    • Zuid Holland
      • Rotterdam、Zuid Holland、オランダ、3015 GD
        • 募集
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Rinze Neuteboom, MD
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
        • まだ募集していません
        • Hospital For Sick Children
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Ann Yeh, MD
    • Stockolm
      • Stockholm、Stockolm、スウェーデン、171 76
        • 募集
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Ronny Wickström, MD, PhD
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
      • Belgrade、セルビア、11000
        • 募集
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Jasna Jancic, MD
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre、Val-de-Marne、フランス、94275
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
      • Porto Alegre、ブラジル、90610-000
        • 募集
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • 募集
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • Pomorskie、ポーランド、80-952
        • 募集
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -スクリーニング時の2歳から18歳未満の男性または女性の被験者。
  • スクリーニングで陽性の血清抗AQP4-IgGの結果が得られ、Wingerchuk et al、2015の基準に従ってNMOSDと診断されました。
  • -過去1年以内に1回以上のNMOSD急性再発の記録された病歴、またはスクリーニング前の2年以内に2回以上のNMOSD急性再発。

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、治験薬の評価または投与、または被験者の安全性または治験結果の解釈を妨げる状態
  • -4週間以内の治験治療を含む別の臨床研究への同時/以前の登録 治験治療の5つの公表された半減期のいずれか長い方、1日目前
  • -重大な肝臓、腎臓、または代謝機能障害または重大な血液学的異常の証拠(同じスクリーニング期間内に結果を確認するために1回の繰り返し検査を実施する場合があります):
  • 中央研究所によると、B細胞数は年齢の正常下限(LLN)の半分未満
  • 1 日目より前の任意の時点での以下の領収書:

    1. アレムツズマブ
    2. 全リンパ照射
    3. 骨髄移植
    4. T細胞ワクチン療法
  • -リツキシマブまたは実験的B細胞枯渇剤の受領 スクリーニング前の6か月以内 B細胞数がLLNの半分以上に戻っていない場合
  • -1日目の前の1か月以内に静脈内免疫グロブリン(IVIG)の受領
  • Day 1 の前 2 か月以内に次のいずれかを受領した場合:

    1. シクロスポリン
    2. メトトレキサート
    3. ミトキサントロン
    4. シクロホスファミド
    5. トシリズマブ
    6. サトラリズマブ
    7. エクリズマブ
  • -1日目の前6か月以内のナタリズマブ(Tysabri®)の受領
  • -2つ以上の食品または医薬品に対する重度の薬物アレルギー歴またはアナフィラキシー(アセトアミノフェン/パラセタモール、ジフェンヒドラミンまたは同等の抗ヒスタミン、およびメチルプレドニゾロンまたは同等のグルココルチコイドに対する既知の感受性を含む)
  • -制御されていない同時自己免疫疾患と診断されている(医療モニターによって承認されていない限り)
  • 弱毒生ワクチンまたは輸血の最近の受領

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:イネビリズマブ
イネビリズマブの注入
イネビリズマブは合計 28 週間にわたって静脈内 (IV) 投与されました。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
イネビリズマブの最大観測濃度 (Cmax)
時間枠:1日目から28週目
1日目から28週目
投与後0日から14日までのイネビリズマブの濃度対時間曲線下面積(AUC0-14d)
時間枠:1日目から15日目の投与前まで
1日目から15日目の投与前まで
時間 0 から無限大まで外挿されたイネビリズマブの濃度対時間曲線の下の面積 (AUC0-Inf)
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
イネビリズマブの全身クリアランス (CL)
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
イネビリズマブの終末消失半減期(t½)
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
イネビリズマブの定常状態 (VSS) での分布量
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
末梢分化クラスター(CD)20陽性B細胞数のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
治療に起因する事象(有害事象(TEAE)、重篤な有害事象(TESAE)、および特別に関心のある有害事象(AESI))を有する被験者の数。
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
血清化学のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
血液学のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
血清免疫グロブリンのベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
収縮期血圧のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
拡張期血圧のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
脈拍数のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
呼吸数のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
体温のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目
ベースライン、1週目、2週目、28週目、80週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
疾患活動性: 最初の再発までの時間。
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
疾患活動性:無再発被験者の割合。
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
疾患活動性:年間再発率。
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
健康関連の生活の質 (HRQoL) のベースラインからのユーロの生活の質 - 5 ディメンション ユース スコアの変化。
時間枠:1日目から80週目
可動性、身の回りのこと、普段の活動、痛みや不快感、心配、悲しみ、不幸の 5 つの側面のベースラインの変化。 スコアが高いほど、情動障害の発症または悪化を示します。
1日目から80週目
Pediatric Quality of Life Inventory のベースラインからの健康関連の Quality of Life (HRQoL) の変化。
時間枠:1日目から80週目
ベースラインの変化は、身体機能、感情機能、社会機能、学校機能の 4 つの一般的なコア スケールから構成されます。 スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
1日目から80週目
ベースラインからの視力の変化。
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目
ベースラインからの拡張された障害ステータス スケールの変更。
時間枠:1日目から80週目
ベースラインの変化は、視覚、脳幹、錐体、小脳、感覚、腸、膀胱、および大脳の 7 つの機能システムの結果から構成されます。 スコアが高いほど、障害および障害のグレードが高いことを示します。
1日目から80週目
抗薬物抗体(ADA)率。
時間枠:1日目から80週目
1日目から80週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • スタディディレクター:Nishi Rampal、Horizon Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年8月25日

一次修了 (推定)

2027年4月13日

研究の完了 (推定)

2027年4月13日

試験登録日

最初に提出

2022年7月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年9月19日

最初の投稿 (実際)

2022年9月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月22日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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