Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение инебилизумаба у детей с расстройством спектра оптиконейромиелита

3 декабря 2025 г. обновлено: Amgen

Открытое многоцентровое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики и безопасности инебилизумаба у детей с расстройствами спектра оптиконейромиелита

Открытое многоцентровое исследование фазы 2 для оценки фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и безопасности инебилизумаба у подходящих педиатрических участников в возрасте от 2 до < 18 лет с недавно активным расстройством спектра оптиконейромиелита (НМОСР), которые серопозитивный на аутоантитела против аквапорина-4 (AQP4-иммуноглобулин [Ig]G).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Приблизительно 15 субъектов должны быть зарегистрированы и получать инебилизумаб, вводимый внутривенно в течение 28 недель. Максимальная продолжительность исследования на одного участника составляет примерно 80 недель, включая период скрининга до 4 недель, 9 посещений в течение 28-недельного периода открытого лечения и примерно 4 посещения в течение 52-недельного периода наблюдения. Оценки безопасности будут проводиться регулярно на протяжении всего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Amgen Call Center
  • Номер телефона: 866-572-6436
  • Электронная почта: medinfo@amgen.com

Места учебы

  • Аргентина
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Аргентина, C1245AAM
        • Рекрутинг
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Бразилия
      • Porto Alegre/RS, Бразилия, 90610-000
        • Рекрутинг
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Рекрутинг
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Бразилия, 01228-000
        • Рекрутинг
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Бразилия, 40050-410
        • Рекрутинг
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Испания
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Рекрутинг
        • Hospital for Sick Children
  • Нидерланды
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
        • Рекрутинг
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Сербия
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Сербия, 11000
        • Рекрутинг
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Соединенное Королевство
    • London, City of
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Рекрутинг
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Рекрутинг
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037-1337
        • Рекрутинг
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Рекрутинг
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 78701
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Франция
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Франция, 94275
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Швеция
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Швеция, 17176
        • Рекрутинг
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 2 до < 18 лет на момент скрининга.
  • Положительный результат сывороточного анти-AQP4-IgG при скрининге и диагноз NMOSD в соответствии с критериями Wingerchuk et al, 2015.
  • Документально подтвержденный анамнез одного или более острых рецидивов ЗНОСД в течение последнего года или 2 или более острых рецидивов ЗНОСД в течение 2 лет до скрининга.

Критерий исключения:

  • Любое условие, которое, по мнению Исследователя, может помешать оценке или применению Исследовательского продукта или интерпретации безопасности субъекта или результатов исследования.
  • Одновременное/предыдущее участие в другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лечение, в течение 4 недель или 5 опубликованных периодов полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что больше, до 1-го дня.
  • Доказательства значительной печеночной, почечной или метаболической дисфункции или значительной гематологической аномалии (может быть проведен один повторный тест для подтверждения результатов в течение одного и того же периода скрининга):
  • Количество В-клеток < половины нижней границы нормы (LLN) для возраста по данным центральной лаборатории

  • Получение следующего в любое время до Дня 1:

    1. алемтузумаб
    2. Тотальное лимфоидное облучение
    3. Пересадка костного мозга
    4. Т-клеточная вакцинотерапия
  • Получение ритуксимаба или любого экспериментального препарата, снижающего В-клетки, в течение 6 месяцев до скрининга, если количество В-клеток не вернулось к ≥ половине НГН
  • Получение внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ) в течение одного месяца до дня 1

  • Получение любого из следующего в течение 2 месяцев до Дня 1:

    1. циклоспорин
    2. Метотрексат
    3. Митоксантрон
    4. Циклофосфамид
    5. тоцилизумаб
    6. Сатрализумаб
    7. Экулизумаб
  • Получение натализумаба (Тисабри®) в течение 6 месяцев до 1-го дня
  • Тяжелая лекарственная аллергия в анамнезе или анафилаксия на 2 или более пищевых продуктов или лекарств (включая известную чувствительность к ацетаминофену/парацетамолу, дифенгидрамину или эквивалентному антигистаминному средству, метилпреднизолону или эквивалентному глюкокортикоиду)
  • Диагноз сопутствующего аутоиммунного заболевания, которое не контролируется (если не одобрено медицинским наблюдателем)
  • Недавнее введение живой/аттенуированной вакцины или переливание крови

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инебилизумаб
Инфузия Инебилизумаба
Лекарство: Инебилизумаб
Инебилизумаб вводили внутривенно (в/в) в течение 28 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) инебилизумаба
Временное ограничение: День 1–28 неделя
День 1–28 неделя
Площадь под кривой зависимости концентрации инебилизумаба от времени от 0 до 14 дней после приема дозы (AUC0-14d)
Временное ограничение: С 1-го дня до предварительной дозы на 15-й день
С 1-го дня до предварительной дозы на 15-й день
Площадь под кривой зависимости концентрации инебилизумаба от времени от времени 0, экстраполированная до бесконечности (AUC0-Inf)
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Системный клиренс (CL) инебилизумаба
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Терминальный период полувыведения (t½) инебилизумаба
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Объем распределения инебилизумаба в равновесном состоянии (VSS)
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества 20-положительных B-клеток в периферическом кластере дифференцировки (CD)
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), серьезные нежелательные явления (SAE) и нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI)
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение химического состава сыворотки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение по сравнению с исходным уровнем в гематологии
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение сывороточных иммуноглобулинов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение систолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение частоты пульса по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение температуры тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Активность заболевания: время до первого рецидива
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Активность заболевания: доля участников без рецидивов
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Активность заболевания: годовая частота рецидивов
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), по сравнению с исходным уровнем по шкале качества жизни в Европе по 5-му измерению для молодежи
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение базового уровня по пяти измерениям: мобильность, уход за собой, выполнение обычных действий, боль или дискомфорт, а также чувство беспокойства, грусти или несчастья. Более высокий балл указывает на начало или ухудшение аффективного расстройства.
С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение HRQoL по сравнению с исходным уровнем в педиатрическом опроснике качества жизни
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение базового уровня включало четыре основные основные шкалы: физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и школьное функционирование. Более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение по сравнению с базовым уровнем в расширенной шкале статуса инвалидности
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
Изменение исходного уровня основывалось на результатах 8 функциональных систем: зрительной, стволовой, приамидной, мозжечковой, сенсорной, кишечника, мочевого пузыря и церебральной. Более высокий балл указывает на более высокую степень нарушений и инвалидности.
С 1-го дня по 80-ю неделю
Уровень антилекарственных антител (ADA)
Временное ограничение: С 1-го дня по 80-ю неделю
С 1-го дня по 80-ю неделю

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 июля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

13 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

13 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 сентября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные индивидуальные данные пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного вопроса исследования в утвержденном запросе на обмен данными.

Сроки обмена IPD

Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться начиная с 18 месяцев после окончания исследования и либо 1) продукту и показанию будет предоставлено разрешение на продажу в США и Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания будет прекращена. и данные не будут переданы в контролирующие органы. Даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования не существует.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и объем исследования/исследований Amgen, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей). Как правило, компания Amgen не разрешает внешние запросы на предоставление индивидуальных данных о пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже упомянутых в маркировке продукта. Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов. Если решение не будет одобрено, независимая экспертная комиссия по обмену данными вынесет окончательное решение. После одобрения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена ​​в соответствии с условиями соглашения об обмене данными. Сюда могут входить анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они предусмотрены спецификациями анализа. Более подробную информацию можно найти по URL-адресу ниже.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться