Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение инебилизумаба у детей с расстройством спектра оптиконейромиелита

22 февраля 2024 г. обновлено: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Открытое многоцентровое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики и безопасности инебилизумаба у детей с расстройствами спектра оптиконейромиелита

Открытое многоцентровое исследование фазы 2 для оценки фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и безопасности инебилизумаба у подходящих педиатрических участников в возрасте от 2 до < 18 лет с недавно активным расстройством спектра оптиконейромиелита (НМОСР), которые серопозитивный на аутоантитела против аквапорина-4 (AQP4-иммуноглобулин [Ig]G).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Приблизительно 15 субъектов должны быть зарегистрированы и получать инебилизумаб, вводимый внутривенно в течение 28 недель. Максимальная продолжительность исследования на одного участника составляет примерно 80 недель, включая период скрининга до 4 недель, 9 посещений в течение 28-недельного периода открытого лечения и примерно 4 посещения в течение 52-недельного периода наблюдения. Оценки безопасности будут проводиться регулярно на протяжении всего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C 1245 AAM
        • Рекрутинг
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия, 90610-000
        • Рекрутинг
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Рекрутинг
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Испания
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Контакт:
          • Marta Sanchez
          • Номер телефона: +34673918086
          • Электронная почта: msanchezo@sjd.es
        • Главный следователь:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G1X8
        • Еще не набирают
        • Hospital for Sick Children
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ann Yeh, MD
  • Нидерланды
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Нидерланды, 3015 GD
        • Рекрутинг
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Польша
      • Pomorskie, Польша, 80-952
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Контакт:
          • Katarzyna Karpinska
          • Номер телефона: +48583492331
          • Электронная почта: kkarpinska@uck.gda.pl
        • Главный следователь:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Рекрутинг
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jasna Jancic, MD
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Соединенное Королевство, SE17EH
        • Рекрутинг
        • Evelina Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ming Lim, MD
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037-1337
        • Еще не набирают
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Контакт:
          • Jacqueline Shanley
          • Номер телефона: 858-246-2905
          • Электронная почта: jshanley@health.ucsd.edu
        • Главный следователь:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Рекрутинг
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • Контакт:
          • Jaclyn Lopez
          • Номер телефона: 909-558-5830
          • Электронная почта: janlopez@llu.edu
        • Главный следователь:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
          • Santiago Pardo
          • Номер телефона: 617-726-7565
          • Электронная почта: spardo1@mgh.harvard.edu
        • Главный следователь:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 78701
        • Еще не набирают
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cynthia Wang, MD
  • Франция
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Франция, 94275
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Швеция
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Швеция, 171 76
        • Рекрутинг
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ronny Wickström, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 2 до < 18 лет на момент скрининга.
  • Положительный результат сывороточного анти-AQP4-IgG при скрининге и диагноз NMOSD в соответствии с критериями Wingerchuk et al, 2015.
  • Документально подтвержденный анамнез одного или более острых рецидивов ЗНОСД в течение последнего года или 2 или более острых рецидивов ЗНОСД в течение 2 лет до скрининга.

Критерий исключения:

  • Любое условие, которое, по мнению Исследователя, может помешать оценке или применению Исследовательского продукта или интерпретации безопасности субъекта или результатов исследования.
  • Одновременное/предыдущее участие в другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лечение, в течение 4 недель или 5 опубликованных периодов полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что больше, до 1-го дня.
  • Доказательства значительной печеночной, почечной или метаболической дисфункции или значительной гематологической аномалии (может быть проведен один повторный тест для подтверждения результатов в течение одного и того же периода скрининга):
  • Количество В-клеток < половины нижней границы нормы (LLN) для возраста по данным центральной лаборатории

  • Получение следующего в любое время до Дня 1:

    1. алемтузумаб
    2. Тотальное лимфоидное облучение
    3. Пересадка костного мозга
    4. Т-клеточная вакцинотерапия
  • Получение ритуксимаба или любого экспериментального препарата, снижающего В-клетки, в течение 6 месяцев до скрининга, если количество В-клеток не вернулось к ≥ половине НГН
  • Получение внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ) в течение одного месяца до дня 1

  • Получение любого из следующего в течение 2 месяцев до Дня 1:

    1. циклоспорин
    2. Метотрексат
    3. Митоксантрон
    4. Циклофосфамид
    5. тоцилизумаб
    6. Сатрализумаб
    7. Экулизумаб
  • Получение натализумаба (Тисабри®) в течение 6 месяцев до 1-го дня
  • Тяжелая лекарственная аллергия в анамнезе или анафилаксия на 2 или более пищевых продуктов или лекарств (включая известную чувствительность к ацетаминофену/парацетамолу, дифенгидрамину или эквивалентному антигистаминному средству, метилпреднизолону или эквивалентному глюкокортикоиду)
  • Диагноз сопутствующего аутоиммунного заболевания, которое не контролируется (если не одобрено медицинским наблюдателем)
  • Недавнее введение живой/аттенуированной вакцины или переливание крови

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инебилизумаб
Инфузия Инебилизумаба
Лекарство: Инебилизумаб
Инебилизумаб вводили внутривенно (в/в) в течение 28 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) инебилизумаба
Временное ограничение: С 1 дня по 28 неделю
С 1 дня по 28 неделю
Площадь под кривой концентрации инебилизумаба во времени от 0 до 14 дней после введения дозы (AUC0-14d)
Временное ограничение: День 1 до предварительной дозы в День 15
День 1 до предварительной дозы в День 15
Площадь под кривой зависимости концентрации инебилизумаба от времени от момента времени 0, экстраполированная до бесконечности (AUC0-Inf)
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Системный клиренс (CL) инебилизумаба
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Конечный период полувыведения (t½) инебилизумаба
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Объем распределения в равновесном состоянии (VSS) инебилизумаба
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Изменение по сравнению с исходным уровнем числа периферических кластеров дифференцировки (CD)20-положительных В-клеток
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Количество субъектов с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (нежелательные явления (TEAE), серьезные нежелательные явления (TESAE) и нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI)).
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Изменение химического состава сыворотки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение по сравнению с исходным уровнем в гематологии
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение сывороточных иммуноглобулинов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение частоты пульса по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Изменение по сравнению с исходным уровнем температуры тела
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80
Исходный уровень, неделя 1, неделя 2, неделя 28, неделя 80

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Активность болезни: время до первого рецидива.
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Активность заболевания: доля субъектов без рецидивов.
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Активность болезни: годовая частота рецидивов.
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), по сравнению с исходным уровнем в оценке молодежи по европейскому параметру качества жизни-5.
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
Изменение исходного уровня по 5 параметрам: подвижность, забота о себе, выполнение обычных действий, наличие боли или дискомфорта, чувство беспокойства, грусти или несчастья. Более высокий балл указывает на начало или ухудшение аффективного расстройства.
День 1 - неделя 80
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), по сравнению с исходным уровнем в педиатрической инвентаризации качества жизни.
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
Изменение исходного уровня включало 4 общие основные шкалы: физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и школьное функционирование. Более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
День 1 - неделя 80
Изменение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80
Расширенное изменение шкалы статуса инвалидности по сравнению с базовым уровнем.
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
Изменение исходного уровня, основанное на результатах 7 функциональных систем: зрительной, стволовой, пирамидальной, мозжечковой, сенсорной, кишечника, мочевого пузыря и церебральной. Более высокий балл указывает на более высокую степень нарушения и инвалидности.
День 1 - неделя 80
Скорость анти-лекарственных антител (ADA).
Временное ограничение: День 1 - неделя 80
День 1 - неделя 80

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 августа 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

13 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

13 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 сентября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

26 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Italy

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться