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Studie zu Inebilizumab bei pädiatrischen Probanden mit Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung

3. Dezember 2025 aktualisiert von: Amgen

Eine Open-Label-Multicenter-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Inebilizumab bei pädiatrischen Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung

Eine offene, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Sicherheit von Inebilizumab bei geeigneten pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 2 bis < 18 Jahren mit kürzlich aktiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD). seropositiv für Autoantikörper gegen Aquaporin-4 (AQP4-Immunglobulin [Ig]G).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ungefähr 15 einzuschreibende Probanden erhalten Inebilizumab intravenös über 28 Wochen verabreicht. Die maximale Studiendauer pro Teilnehmer beträgt ungefähr 80 Wochen, einschließlich einer Screening-Periode von bis zu 4 Wochen, 9 Besuchen während einer 28-wöchigen offenen Behandlungsphase und ungefähr 4 Besuchen während einer 52-wöchigen Nachbeobachtungszeit. Während des gesamten Studienverlaufs werden regelmäßig Sicherheitsbewertungen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentinien, C1245AAM
        • Rekrutierung
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brasilien
      • Porto Alegre/RS, Brasilien, 90610-000
        • Rekrutierung
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekrutierung
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brasilien, 01228-000
        • Rekrutierung
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40050-410
        • Rekrutierung
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Frankreich
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankreich, 94275
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutierung
        • Hospital for Sick Children
  • Niederlande
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Rekrutierung
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Schweden
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Schweden, 17176
        • Rekrutierung
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Serbien
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanien
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037-1337
        • Rekrutierung
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Rekrutierung
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 78701
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
    • London, City of
      • London, London, City of, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Rekrutierung
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Rekrutierung
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 2 bis < 18 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Positives Serum-Anti-AQP4-IgG-Ergebnis beim Screening und NMOSD-Diagnose gemäß den Kriterien von Wingerchuk et al., 2015.
  • Dokumentierte Vorgeschichte von einem oder mehreren akuten NMOSD-Schüben innerhalb des letzten Jahres oder 2 oder mehr akute NMOSD-Schübe innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung oder Verabreichung des Prüfpräparats oder die Interpretation der Sicherheit des Probanden oder der Studienergebnisse beeinträchtigen würde
  • Gleichzeitige/vorherige Aufnahme in eine andere klinische Studie mit einer Prüfbehandlung innerhalb von 4 Wochen oder 5 veröffentlichten Halbwertszeiten der Prüfbehandlung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Tag 1
  • Nachweis einer signifikanten Leber-, Nieren- oder Stoffwechselfunktionsstörung oder einer signifikanten hämatologischen Anomalie (ein Wiederholungstest kann durchgeführt werden, um die Ergebnisse innerhalb desselben Screening-Zeitraums zu bestätigen):
  • B-Zellzahlen < die Hälfte der unteren Normgrenze (LLN) für das Alter laut Zentrallabor

  • Erhalt des Folgenden zu einem beliebigen Zeitpunkt vor Tag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Gesamtlymphatische Bestrahlung
    3. Knochenmarktransplantation
    4. T-Zell-Vakzinierungstherapie
  • Erhalt von Rituximab oder einem experimentellen B-Zell-abbauenden Mittel innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, es sei denn, die B-Zellzahlen sind auf ≥ die Hälfte des LLN zurückgekehrt
  • Erhalt von intravenösem Immunglobulin (IVIG) innerhalb eines Monats vor Tag 1

  • Erhalt einer der folgenden Angaben innerhalb von 2 Monaten vor Tag 1:

    1. Cyclosporin
    2. Methotrexat
    3. Mitoxantron
    4. Cyclophosphamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Erhalt von Natalizumab (Tysabri®) innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1
  • Schwere Arzneimittelallergie in der Vorgeschichte oder Anaphylaxie gegenüber 2 oder mehr Lebensmitteln oder Arzneimitteln (einschließlich bekannter Empfindlichkeit gegenüber Paracetamol/Paracetamol, Diphenhydramin oder einem gleichwertigen Antihistaminikum und Methylprednisolon oder einem gleichwertigen Glukokortikoid)
  • Diagnostiziert mit einer gleichzeitigen unkontrollierten Autoimmunerkrankung (sofern nicht vom medizinischen Monitor genehmigt)
  • Kürzlicher Erhalt von Lebend-/attenuierten Impfstoffen oder Bluttransfusionen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Inebilizumab
Infusion von Inebilizumab
Arzneimittel: Inebilizumab
Inebilizumab wird intravenös (i.v.) über insgesamt 28 Wochen verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
Tag 1 bis Woche 28
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Inebilizumab vom Zeitpunkt 0 bis 14 Tage nach der Einnahme (AUC0-14d)
Zeitfenster: Tag 1 zur Vordosierung am Tag 15
Tag 1 zur Vordosierung am Tag 15
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Inebilizumab vom Zeitpunkt 0 bis zur Unendlichkeit extrapoliert (AUC0-Inf)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Systemische Clearance (CL) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Verteilungsvolumen im Steady State (VSS) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Änderung der peripheren Cluster of Differentiation (CD)20-positiven B-Zellzahlen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Anzahl der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Änderung der Serumchemie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung der Serum-Immunglobuline gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung des systolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsaktivität: Zeit bis zum ersten Rückfall
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Krankheitsaktivität: Anteil rezidivfreier Teilnehmer
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Krankheitsaktivität: Annualisierte Rückfallrate
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert im Euro Quality of Life-5 Dimension Youth Score
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Veränderung der Ausgangswerte für die 5 Dimensionen: Mobilität, auf mich selbst achten, übliche Aktivitäten ausführen, Schmerzen oder Unbehagen haben und sich besorgt, traurig oder unglücklich fühlen. Ein höherer Wert weist auf den Beginn oder die Verschlechterung einer affektiven Störung hin.
Tag 1 bis Woche 80
HRQoL-Änderung gegenüber dem Ausgangswert im pädiatrischen Lebensqualitätsinventar
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Die Änderung des Ausgangswerts umfasst vier generische Kernskalen: körperliche Funktionsfähigkeit, emotionale Funktionsfähigkeit, soziale Funktionsfähigkeit und schulische Funktionsfähigkeit. Ein höherer Wert weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
Tag 1 bis Woche 80
Veränderung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der erweiterten Skala für den Behinderungsstatus
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Änderung der Ausgangswerte, bestehend aus Ergebnissen von 8 Funktionssystemen: Visuell, Hirnstamm, Pyramidensystem, Kleinhirn, Sinnesorgane, Darm, Blase und Gehirn. Eine höhere Punktzahl weist auf einen höheren Grad der Beeinträchtigung und Behinderung hin.
Tag 1 bis Woche 80
Anti-Drug-Antikörper (ADA)-Rate
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Ermittler

  • Studienleiter: MD, Amgen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

13. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

13. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte individuelle Patientendaten für Variablen, die zur Beantwortung der spezifischen Forschungsfrage in einer genehmigten Datenfreigabeanfrage erforderlich sind.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anfragen zur Datenfreigabe im Zusammenhang mit dieser Studie werden ab 18 Monaten nach Ende der Studie berücksichtigt, wenn entweder 1) das Produkt und die Indikation sowohl in den USA als auch in Europa die Marktzulassung erhalten haben oder 2) die klinische Entwicklung für das Produkt und/oder die Indikation eingestellt wird und die Daten werden nicht an Aufsichtsbehörden übermittelt. Es gibt kein Enddatum für die Berechtigung, einen Antrag auf Datenfreigabe für diese Studie einzureichen.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können eine Anfrage einreichen, die die Forschungsziele, das/die Amgen-Produkt(e) und die Amgen-Studie(n) im Umfang, die interessierenden Endpunkte/Ergebnisse, den statistischen Analyseplan, die Datenanforderungen, den Veröffentlichungsplan und die Qualifikationen des/der Forscher(s) enthält. Im Allgemeinen gewährt Amgen keine externen Anfragen nach individuellen Patientendaten zum Zweck der Neubewertung von Sicherheits- und Wirksamkeitsproblemen, die bereits in der Produktkennzeichnung angesprochen wurden. Die Anfragen werden von einem Ausschuss aus internen Beratern geprüft. Bei Nichtgenehmigung wird ein unabhängiges Prüfgremium für die Datenfreigabe ein Schlichtungsverfahren einleiten und die endgültige Entscheidung treffen. Nach der Genehmigung werden die zur Beantwortung der Forschungsfrage erforderlichen Informationen im Rahmen einer Vereinbarung zur Datenweitergabe bereitgestellt. Dazu können anonymisierte individuelle Patientendaten und/oder verfügbare Belegdokumente gehören, die Fragmente des Analysecodes enthalten, sofern in den Analysespezifikationen bereitgestellt. Weitere Details finden Sie unter der untenstehenden URL.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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