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Studie zu Inebilizumab bei pädiatrischen Probanden mit Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung

22. Februar 2024 aktualisiert von: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Eine Open-Label-Multicenter-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Inebilizumab bei pädiatrischen Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung

Eine offene, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Sicherheit von Inebilizumab bei geeigneten pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 2 bis < 18 Jahren mit kürzlich aktiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD). seropositiv für Autoantikörper gegen Aquaporin-4 (AQP4-Immunglobulin [Ig]G).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ungefähr 15 einzuschreibende Probanden erhalten Inebilizumab intravenös über 28 Wochen verabreicht. Die maximale Studiendauer pro Teilnehmer beträgt ungefähr 80 Wochen, einschließlich einer Screening-Periode von bis zu 4 Wochen, 9 Besuchen während einer 28-wöchigen offenen Behandlungsphase und ungefähr 4 Besuchen während einer 52-wöchigen Nachbeobachtungszeit. Während des gesamten Studienverlaufs werden regelmäßig Sicherheitsbewertungen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C 1245 AAM
        • Rekrutierung
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90610-000
        • Rekrutierung
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekrutierung
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Frankreich
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankreich, 94275
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ann Yeh, MD
  • Niederlande
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Rekrutierung
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Polen
      • Pomorskie, Polen, 80-952
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Schweden
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Schweden, 171 76
        • Rekrutierung
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ronny Wickström, MD, PhD
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jasna Jancic, MD
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037-1337
        • Noch keine Rekrutierung
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Rekrutierung
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 78701
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cynthia Wang, MD
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Vereinigtes Königreich, SE17EH
        • Rekrutierung
        • Evelina Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ming Lim, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 2 bis < 18 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Positives Serum-Anti-AQP4-IgG-Ergebnis beim Screening und NMOSD-Diagnose gemäß den Kriterien von Wingerchuk et al., 2015.
  • Dokumentierte Vorgeschichte von einem oder mehreren akuten NMOSD-Schüben innerhalb des letzten Jahres oder 2 oder mehr akute NMOSD-Schübe innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung oder Verabreichung des Prüfpräparats oder die Interpretation der Sicherheit des Probanden oder der Studienergebnisse beeinträchtigen würde
  • Gleichzeitige/vorherige Aufnahme in eine andere klinische Studie mit einer Prüfbehandlung innerhalb von 4 Wochen oder 5 veröffentlichten Halbwertszeiten der Prüfbehandlung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Tag 1
  • Nachweis einer signifikanten Leber-, Nieren- oder Stoffwechselfunktionsstörung oder einer signifikanten hämatologischen Anomalie (ein Wiederholungstest kann durchgeführt werden, um die Ergebnisse innerhalb desselben Screening-Zeitraums zu bestätigen):
  • B-Zellzahlen < die Hälfte der unteren Normgrenze (LLN) für das Alter laut Zentrallabor

  • Erhalt des Folgenden zu einem beliebigen Zeitpunkt vor Tag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Gesamtlymphatische Bestrahlung
    3. Knochenmarktransplantation
    4. T-Zell-Vakzinierungstherapie
  • Erhalt von Rituximab oder einem experimentellen B-Zell-abbauenden Mittel innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, es sei denn, die B-Zellzahlen sind auf ≥ die Hälfte des LLN zurückgekehrt
  • Erhalt von intravenösem Immunglobulin (IVIG) innerhalb eines Monats vor Tag 1

  • Erhalt einer der folgenden Angaben innerhalb von 2 Monaten vor Tag 1:

    1. Cyclosporin
    2. Methotrexat
    3. Mitoxantron
    4. Cyclophosphamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Erhalt von Natalizumab (Tysabri®) innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1
  • Schwere Arzneimittelallergie in der Vorgeschichte oder Anaphylaxie gegenüber 2 oder mehr Lebensmitteln oder Arzneimitteln (einschließlich bekannter Empfindlichkeit gegenüber Paracetamol/Paracetamol, Diphenhydramin oder einem gleichwertigen Antihistaminikum und Methylprednisolon oder einem gleichwertigen Glukokortikoid)
  • Diagnostiziert mit einer gleichzeitigen unkontrollierten Autoimmunerkrankung (sofern nicht vom medizinischen Monitor genehmigt)
  • Kürzlicher Erhalt von Lebend-/attenuierten Impfstoffen oder Bluttransfusionen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Inebilizumab
Infusion von Inebilizumab
Arzneimittel: Inebilizumab
Inebilizumab wird intravenös (i.v.) über insgesamt 28 Wochen verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
Tag 1 bis Woche 28
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Inebilizumab vom Zeitpunkt 0 bis 14 Tage nach der Einnahme (AUC0-14d)
Zeitfenster: Tag 1 bis zur Vordosierung an Tag 15
Tag 1 bis zur Vordosierung an Tag 15
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Inebilizumab von Zeit 0 bis unendlich extrapoliert (AUC0-Inf)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Systemische Clearance (CL) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Verteilungsvolumen im Steady State (VSS) von Inebilizumab
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Änderung der peripheren Differenzierungscluster (CD)20-positiven B-Zellzahlen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten Ereignissen (unerwünschte Ereignisse (TEAEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs) und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs)).
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Änderung der Serumchemie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Veränderung der Serum-Immunglobuline gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung des systolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Änderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 28, Woche 80

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsaktivität: Zeit bis zum ersten Rückfall.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Krankheitsaktivität: Anteil der rezidivfreien Probanden.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Krankheitsaktivität: Annualisierte Schubrate.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert im Jugend-Score der Euro-Lebensqualität-5-Dimension.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Änderung der Ausgangswerte für die 5 Dimensionen: Mobilität, für mich selbst sorgen, gewöhnliche Aktivitäten ausführen, Schmerzen oder Unwohlsein haben und sich besorgt, traurig oder unglücklich fühlen. Eine höhere Punktzahl weist auf den Beginn oder die Verschlechterung einer affektiven Störung hin.
Tag 1 bis Woche 80
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert im pädiatrischen Lebensqualitätsinventar.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Änderung der Grundlinie, bestehend aus 4 generischen Kernskalen: Körperliche Funktion, emotionale Funktion, soziale Funktion und schulische Funktion. Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
Tag 1 bis Woche 80
Veränderung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80
Änderung der Skala für den erweiterten Behinderungsstatus gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Änderung der Grundlinie, die sich aus den Ergebnissen von 7 Funktionssystemen zusammensetzt: Visuell, Hirnstamm, Pryamidal, Kleinhirn, Sensorisch, Darm, Blase und Gehirn. Eine höhere Punktzahl weist auf einen höheren Grad der Beeinträchtigung und Behinderung hin.
Tag 1 bis Woche 80
Anti-Drogen-Antikörper (ADA)-Rate.
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 80
Tag 1 bis Woche 80

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Ermittler

  • Studienleiter: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

13. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

13. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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