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Studio di Inebilizumab in soggetti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica

3 dicembre 2025 aggiornato da: Amgen

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di inebilizumab in soggetti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico per valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e la sicurezza di inebilizumab in partecipanti pediatrici eleggibili di età compresa tra 2 e < 18 anni con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) recentemente attivo che sono sieropositivo per autoanticorpi contro acquaporina-4 (AQP4-immunoglobulina [Ig]G).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 15 soggetti da arruolare e ricevere Inebilizumab somministrato per via endovenosa per 28 settimane. La durata massima della sperimentazione per partecipante è di circa 80 settimane, compreso un periodo di screening fino a 4 settimane, 9 visite durante un periodo di trattamento in aperto di 28 settimane e circa 4 visite durante un periodo di follow-up di 52 settimane. Le valutazioni di sicurezza saranno eseguite regolarmente durante il corso dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1245AAM
        • Reclutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brasile
      • Porto Alegre/RS, Brasile, 90610-000
        • Reclutamento
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brasile, 01228-000
        • Reclutamento
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 40050-410
        • Reclutamento
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • Hospital for Sick Children
  • Francia
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francia, 94275
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Olanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Regno Unito
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Reclutamento
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Serbia
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spagna
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-1337
        • Reclutamento
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 78701
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Svezia
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Svezia, 17176
        • Reclutamento
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e < 18 anni al momento dello screening.
  • Risultato sierico positivo anti-AQP4-IgG allo screening e diagnosi di NMOSD secondo i criteri di Wingerchuk et al, 2015.
  • Storia documentata di una o più recidive acute di NMOSD nell'ultimo anno o 2 o più recidive acute di NMOSD entro 2 anni prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione o la somministrazione del prodotto sperimentale o l'interpretazione della sicurezza del soggetto o dei risultati dello studio
  • Iscrizione concomitante/precedente a un altro studio clinico che coinvolge un trattamento sperimentale entro 4 settimane o 5 emivite pubblicate del trattamento sperimentale, a seconda di quale sia la più lunga, prima del Giorno 1
  • Evidenza di significativa disfunzione epatica, renale o metabolica o significativa anomalia ematologica (può essere eseguito un test ripetuto per confermare i risultati entro lo stesso periodo di screening):
  • Conta delle cellule B < la metà del limite inferiore della norma (LLN) per età secondo il laboratorio centrale

  • Ricezione di quanto segue in qualsiasi momento prima del Giorno 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Irradiazione linfoide totale
    3. Trapianto di midollo osseo
    4. Terapia vaccinale con cellule T
  • Assunzione di rituximab o di qualsiasi agente sperimentale di deplezione delle cellule B nei 6 mesi precedenti lo screening, a meno che la conta delle cellule B non sia tornata a ≥ metà dell'LLN
  • Ricezione di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) entro un mese prima del giorno 1

  • Ricevimento di uno dei seguenti documenti entro 2 mesi prima del Giorno 1:

    1. Ciclosporina
    2. Metotrexato
    3. Mitoxantrone
    4. Ciclofosfamide
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Ricevimento di natalizumab (Tysabri®) entro 6 mesi prima del Giorno 1
  • Anamnesi grave di allergia al farmaco o anafilassi a 2 o più prodotti alimentari o medicinali (inclusa sensibilità nota al paracetamolo/paracetamolo, difenidramina o antistaminico equivalente e metilprednisolone o glucocorticoide equivalente)
  • Diagnosi di una malattia autoimmune concomitante non controllata (a meno che non sia stata approvata dal monitor medico)
  • Ricezione recente di vaccino vivo/attenuato o trasfusione di sangue

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inebilizumab
Infusione di Inebilizumab
Droga: Inebilizumab
Inebilizumab somministrato per via endovenosa (IV) per un totale di 28 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata (Cmax) di Inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
Dal giorno 1 alla settimana 28
Area sotto la curva concentrazione-tempo di Inebilizumab dal tempo da 0 a 14 giorni post-dose (AUC0-14d)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla pre-dose il giorno 15
Dal giorno 1 alla pre-dose il giorno 15
Area sotto la curva concentrazione rispetto al tempo di Inebilizumab dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUC0-Inf)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Clearance sistemica (CL) di Inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Eliminazione terminale Emivita (t½) di Inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Volume di distribuzione allo stato stazionario (VSS) di Inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione rispetto al basale nella conta delle cellule B positive a 20 cluster di differenziazione (CD) periferici
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione rispetto al basale nella chimica del siero
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Variazione rispetto al basale in ematologia
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Variazione rispetto al basale delle immunoglobuline sieriche
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Variazione rispetto al basale della pressione sanguigna diastolica
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80
Settimana 1, Settimana 2, Settimana 28, Settimana 80

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività della malattia: tempo alla prima recidiva
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Attività della malattia: percentuale di partecipanti senza recidiva
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Attività della malattia: tasso di recidiva annualizzato
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) rispetto al basale nel punteggio Euro Quality of Life-5 Dimension Youth
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Cambiamento della linea di base per le 5 dimensioni: mobilità, prendersi cura di me stesso, svolgere le attività abituali, provare dolore o disagio e sentirsi preoccupato, triste o infelice. Un punteggio più alto indica l’insorgenza o il peggioramento di un disturbo affettivo.
Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione dell'HRQoL rispetto al basale nell'inventario della qualità della vita pediatrica
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Cambiamento nella linea di base composta da 4 scale fondamentali generiche: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita.
Dal giorno 1 alla settimana 80
Cambiamento dell'acuità visiva rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Cambiamento rispetto al basale nella scala estesa dello stato di disabilità
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione del basale composta dai risultati di 8 sistemi funzionali: visivo, tronco encefalico, priamidale, cerebellare, sensoriale, intestinale, vescica e cerebrale. Un punteggio più alto indica un grado più elevato di menomazione e disabilità.
Dal giorno 1 alla settimana 80
Tasso di anticorpi anti-farmaco (ADA).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

13 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

13 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non è prevista una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimi dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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