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Studio di Inebilizumab in soggetti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica

22 febbraio 2024 aggiornato da: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di inebilizumab in soggetti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico per valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e la sicurezza di inebilizumab in partecipanti pediatrici eleggibili di età compresa tra 2 e < 18 anni con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) recentemente attivo che sono sieropositivo per autoanticorpi contro acquaporina-4 (AQP4-immunoglobulina [Ig]G).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 15 soggetti da arruolare e ricevere Inebilizumab somministrato per via endovenosa per 28 settimane. La durata massima della sperimentazione per partecipante è di circa 80 settimane, compreso un periodo di screening fino a 4 settimane, 9 visite durante un periodo di trattamento in aperto di 28 settimane e circa 4 visite durante un periodo di follow-up di 52 settimane. Le valutazioni di sicurezza saranno eseguite regolarmente durante il corso dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C 1245 AAM
        • Reclutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90610-000
        • Reclutamento
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital for Sick Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ann Yeh, MD
  • Francia
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francia, 94275
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Olanda
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Polonia
      • Pomorskie, Polonia, 80-952
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Regno Unito, SE17EH
        • Reclutamento
        • Evelina Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ming Lim, MD
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jasna Jancic, MD
  • Spagna
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-1337
        • Non ancora reclutamento
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 78701
        • Non ancora reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cynthia Wang, MD
  • Svezia
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Svezia, 171 76
        • Reclutamento
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ronny Wickström, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e < 18 anni al momento dello screening.
  • Risultato sierico positivo anti-AQP4-IgG allo screening e diagnosi di NMOSD secondo i criteri di Wingerchuk et al, 2015.
  • Storia documentata di una o più recidive acute di NMOSD nell'ultimo anno o 2 o più recidive acute di NMOSD entro 2 anni prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione o la somministrazione del prodotto sperimentale o l'interpretazione della sicurezza del soggetto o dei risultati dello studio
  • Iscrizione concomitante/precedente a un altro studio clinico che coinvolge un trattamento sperimentale entro 4 settimane o 5 emivite pubblicate del trattamento sperimentale, a seconda di quale sia la più lunga, prima del Giorno 1
  • Evidenza di significativa disfunzione epatica, renale o metabolica o significativa anomalia ematologica (può essere eseguito un test ripetuto per confermare i risultati entro lo stesso periodo di screening):
  • Conta delle cellule B < la metà del limite inferiore della norma (LLN) per età secondo il laboratorio centrale

  • Ricezione di quanto segue in qualsiasi momento prima del Giorno 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Irradiazione linfoide totale
    3. Trapianto di midollo osseo
    4. Terapia vaccinale con cellule T
  • Assunzione di rituximab o di qualsiasi agente sperimentale di deplezione delle cellule B nei 6 mesi precedenti lo screening, a meno che la conta delle cellule B non sia tornata a ≥ metà dell'LLN
  • Ricezione di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) entro un mese prima del giorno 1

  • Ricevimento di uno dei seguenti documenti entro 2 mesi prima del Giorno 1:

    1. Ciclosporina
    2. Metotrexato
    3. Mitoxantrone
    4. Ciclofosfamide
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Ricevimento di natalizumab (Tysabri®) entro 6 mesi prima del Giorno 1
  • Anamnesi grave di allergia al farmaco o anafilassi a 2 o più prodotti alimentari o medicinali (inclusa sensibilità nota al paracetamolo/paracetamolo, difenidramina o antistaminico equivalente e metilprednisolone o glucocorticoide equivalente)
  • Diagnosi di una malattia autoimmune concomitante non controllata (a meno che non sia stata approvata dal monitor medico)
  • Ricezione recente di vaccino vivo/attenuato o trasfusione di sangue

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inebilizumab
Infusione di Inebilizumab
Droga: Inebilizumab
Inebilizumab somministrato per via endovenosa (IV) per un totale di 28 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata (Cmax) di inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
Dal giorno 1 alla settimana 28
Area sotto la curva concentrazione/tempo di inebilizumab dal tempo 0 a 14 giorni post-dose (AUC0-14d)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla pre-dose il giorno 15
Dal giorno 1 alla pre-dose il giorno 15
Area sotto la curva concentrazione/tempo di inebilizumab dal tempo 0 estrapolata all'infinito (AUC0-Inf)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Clearance sistemica (CL) di inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Emivita di eliminazione terminale (t½) di inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Volume di distribuzione allo stato stazionario (VSS) di inebilizumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione rispetto al basale nel cluster periferico di differenziazione (CD) 20 conte di cellule B positive
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Numero di soggetti con eventi emergenti dal trattamento (eventi avversi (TEAE), eventi avversi gravi (TESAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI)).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Cambiamento rispetto al basale nella chimica del siero
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Cambiamento rispetto al basale in ematologia
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Variazione rispetto al basale delle immunoglobuline sieriche
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80
Basale, settimana 1, settimana 2, settimana 28, settimana 80

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività della malattia: tempo alla prima ricaduta.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Attività della malattia: percentuale di soggetti senza recidiva.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Attività della malattia: tasso di recidiva annualizzato.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) rispetto al basale nel punteggio Euro Quality of Life-5 Dimension Youth.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Cambiamento della linea di base per le 5 dimensioni: mobilità, prendersi cura di me stesso, svolgere le normali attività, provare dolore o disagio e sentirsi preoccupati, tristi o infelici. Un punteggio più alto indica l'insorgenza o il peggioramento di un disturbo affettivo.
Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) rispetto al basale nell'inventario della qualità della vita pediatrica.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione della linea di base composta da 4 scale di base generiche: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita.
Dal giorno 1 alla settimana 80
Cambiamento dell'acuità visiva rispetto al basale.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80
Modifica della scala dello stato di disabilità estesa rispetto al basale.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Variazione del basale composta dai risultati di 7 sistemi funzionali: visivo, tronco cerebrale, priamidale, cerebellare, sensoriale, intestinale, vescicale e cerebrale. Un punteggio più alto indica un grado più elevato di menomazione e disabilità.
Dal giorno 1 alla settimana 80
Tasso di anticorpi anti-farmaco (ADA).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 80
Dal giorno 1 alla settimana 80

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

13 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

13 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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