Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av inebilizumab hos pediatriske personer med neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelse

3. desember 2025 oppdatert av: Amgen

En åpen multisenterstudie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheten til inebilizumab hos pediatriske personer med neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelse

En fase 2, åpen, multisenterstudie for å evaluere farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og sikkerheten til inebilizumab hos kvalifiserte pediatriske deltakere 2 til <18 år med nylig aktiv neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD) som er seropositiv for autoantistoffer mot aquaporin-4 (AQP4-immunoglobulin [Ig]G).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Omtrent 15 forsøkspersoner skal registreres og motta Inebilizumab administrert intravenøst ​​over 28 uker. Maksimal utprøvingsvarighet per deltaker er ca. 80 uker, inkludert opptil 4 ukers screeningperiode, 9 besøk i løpet av en 28 ukers åpen behandlingsperiode, og ca. 4 besøk i løpet av en 52 ukers oppfølgingsperiode. Sikkerhetsevalueringer vil bli utført regelmessig i løpet av studiet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1245AAM
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brasil
      • Porto Alegre/RS, Brasil, 90610-000
        • Rekruttering
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Rekruttering
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brasil, 01228-000
        • Rekruttering
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
        • Rekruttering
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037-1337
        • Rekruttering
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 78701
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Frankrike
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94275
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Serbia
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekruttering
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spania
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Storbritannia
    • London, City of
      • London, London, City of, Storbritannia, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Rekruttering
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Sverige
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Sverige, 17176
        • Rekruttering
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 2 til < 18 år på tidspunktet for screening.
  • Positivt serum-anti-AQP4-IgG-resultat ved screening og diagnostisert med NMOSD i henhold til kriteriene til Wingerchuk et al, 2015.
  • Dokumentert historie med ett eller flere NMOSD akutte tilbakefall i løpet av det siste året, eller 2 eller flere NMOSD akutte tilbakefall innen 2 år før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand som, etter etterforskerens mening, vil forstyrre evalueringen eller administrasjonen av undersøkelsesproduktet eller tolkningen av fagsikkerhet eller studieresultater
  • Samtidig/tidligere innrullering i en annen klinisk studie som involverer en undersøkelsesbehandling innen 4 uker eller 5 publiserte halveringstider av undersøkelsesbehandlingen, avhengig av hva som er lengst, før dag 1
  • Bevis på signifikant lever-, nyre- eller metabolsk dysfunksjon eller betydelig hematologisk abnormitet (én gjentatt test kan utføres for å bekrefte resultater innen samme screeningsperiode):
  • B-celletall < halvparten av nedre normalgrense (LLN) for alder ifølge sentrallaboratoriet

  • Mottak av følgende når som helst før dag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Total lymfoid bestråling
    3. Beinmargstransplantasjon
    4. T-celle vaksinasjonsterapi
  • Mottak av rituximab eller ethvert eksperimentelt B-celle-depleterende middel innen 6 måneder før screening med mindre B-celletallet har returnert til ≥ halvparten av LLN
  • Mottak av intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) innen en måned før dag 1

  • Mottak av noe av følgende innen 2 måneder før dag 1:

    1. Syklosporin
    2. Metotreksat
    3. Mitoksantron
    4. Cyklofosfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Mottak av natalizumab (Tysabri®) innen 6 måneder før dag 1
  • Alvorlig legemiddelallergisk historie eller anafylaksi mot 2 eller flere matvarer eller medisiner (inkludert kjent følsomhet for acetaminophen/paracetamol, difenhydramin eller tilsvarende antihistamin, og metylprednisolon eller tilsvarende glukokortikoid)
  • Diagnostisert med en samtidig autoimmun sykdom som er ukontrollert (med mindre godkjent av medisinsk monitor)
  • Nylig mottak av levende/svekket vaksine eller blodoverføring

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Inebilizumab
Infusjon av Inebilizumab
Legemiddel: Inebilizumab
Inebilizumab administrert intravenøst ​​(IV) over totalt 28 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
Dag 1 til uke 28
Areal under kurven for konsentrasjon versus tid for inebilizumab fra tid 0 til 14 dager etter dose (AUC0-14d)
Tidsramme: Dag 1 til forhåndsdosering på dag 15
Dag 1 til forhåndsdosering på dag 15
Areal under konsentrasjon versus tid-kurven for inebilizumab fra tid 0 ekstrapolert til uendelig (AUC0-Inf)
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Systemisk clearance (CL) av inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Terminal eliminering Halveringstid (t½) av Inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Distribusjonsvolum ved Steady State (VSS) av inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Endring fra baseline i perifer klynge av differensiering (CD)20-positive B-celletall
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Antall deltakere som opplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Endring fra baseline i serumkjemi
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Endring fra baseline i hematologi
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Endring fra baseline i serumimmunoglobuliner
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Endring fra baseline i systolisk blodtrykk
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Endring fra baseline i diastolisk blodtrykk
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Endring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Endring fra baseline i kroppstemperatur
Tidsramme: Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80
Uke 1, Uke 2, Uke 28, Uke 80

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsaktivitet: Tid til første tilbakefall
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Sykdomsaktivitet: Andel tilbakefallsfrie deltakere
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Sykdomsaktivitet: Annualisert tilbakefallsrate
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Endring av helserelatert livskvalitet (HRQoL) fra baseline i Euro Quality of Life-5 Dimension Youth score
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Endring i baseline for de 5 dimensjonene: mobilitet, ta vare på meg selv, gjøre vanlige aktiviteter, ha smerte eller ubehag og føle seg bekymret, trist eller ulykkelig. En høyere score indikerer utbrudd eller forverring av en affektiv lidelse.
Dag 1 til uke 80
HRQoL-endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Endring i baseline består av 4 generiske kjerneskalaer: Fysisk fungering, emosjonell fungering, sosial fungering og skolefungering. En høyere score indikerer bedre livskvalitet.
Dag 1 til uke 80
Endring av synsskarphet fra baseline
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80
Endring fra baseline i utvidet funksjonshemmingsstatusskala
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Endring i baseline består av resultater fra 8 funksjonelle systemer: Visuelt, hjernestamme, pryamidal, cerebellar, sensorisk, tarm, blære og cerebral. En høyere skåre indikerer en høyere grad av funksjonshemming og funksjonshemming.
Dag 1 til uke 80
Anti-drug antistoff (ADA) rate
Tidsramme: Dag 1 til uke 80
Dag 1 til uke 80

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. juli 2023

Primær fullføring (Antatt)

13. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

13. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

22. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulerende myndigheter. Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e). Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen. Forespørsler vurderes av en komité med interne rådgivere. Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen. Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, gis i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale. Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene. Ytterligere detaljer er tilgjengelig på URL-en nedenfor.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere