Estudo de inebilizumabe em pacientes pediátricos com transtorno do espectro da neuromielite óptica
3 de dezembro de 2025 atualizado por: Amgen
Um estudo multicêntrico aberto para avaliar a farmacocinética, a farmacodinâmica e a segurança do inebilizumabe em pacientes pediátricos com transtorno do espectro da neuromielite óptica
Um estudo multicêntrico aberto de Fase 2 para avaliar a farmacocinética (PK), a farmacodinâmica (PD) e a segurança do inebilizumabe em participantes pediátricos elegíveis de 2 a < 18 anos de idade com distúrbio do espectro da neuromielite óptica recentemente ativo (NMOSD) que são soropositivo para autoanticorpos contra aquaporina-4 (AQP4-imunoglobulina [Ig]G).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Aproximadamente 15 indivíduos serão inscritos e receberão Inebilizumabe administrado por via intravenosa durante 28 semanas.
A duração máxima do estudo por participante é de aproximadamente 80 semanas, incluindo um período de triagem de até 4 semanas, 9 visitas durante um período de tratamento aberto de 28 semanas e aproximadamente 4 visitas durante um período de acompanhamento de 52 semanas.
As avaliações de segurança serão realizadas regularmente ao longo do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 2
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Amgen Call Center
- Número de telefone: 866-572-6436
- E-mail: medinfo@amgen.com
Locais de estudo
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Ciudad Autónoma de BuenosAires
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Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1245AAM
- Recrutamento
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Porto Alegre/RS, Brasil, 90610-000
- Recrutamento
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Recrutamento
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
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Contato:
- Neusa Sakita
- Número de telefone: +551126618676
- E-mail: Neusa.sakita@hc.fm.usp.br
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Investigador principal:
- Barbosa Paolilo, MD
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São Paulo, Brasil, 01228-000
- Recrutamento
- CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
- Recrutamento
- Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Recrutamento
- Hospital for Sick Children
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Barcelona
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Espluges de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Recrutamento
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
- Recrutamento
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Recrutamento
- Loma Linda University Children's Hospital - PIN
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 78701
- Recrutamento
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, França, 94275
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
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Contato:
- Milanthika Nanediri
- Número de telefone: +33145213014
- E-mail: milanthika.nanediri@aphp.fr
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Investigador principal:
- Deiva Kumaran, MD, PhD
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Recrutamento
- Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Recrutamento
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, SE1 7EH
- Recrutamento
- Evelina London Children's Hospital
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London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3JH
- Recrutamento
- Great Ormond Street Hospital - PPDS
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Recrutamento
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Stockholm County
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Stockholm, Stockholm County, Suécia, 17176
- Recrutamento
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
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Belgrade
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Belgrade, Belgrade, Sérvia, 11000
- Recrutamento
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 2 e < 18 anos no momento da triagem.
- Resultado sérico anti-AQP4-IgG positivo na triagem e diagnosticado com NMOSD de acordo com os critérios de Wingerchuk et al, 2015.
- História documentada de uma ou mais recaídas agudas de NMOSD no último ano, ou 2 ou mais recaídas agudas de NMOSD dentro de 2 anos antes da triagem.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, interfira na avaliação ou administração do produto experimental ou na interpretação da segurança do sujeito ou dos resultados do estudo
- Inscrição simultânea/anterior em outro estudo clínico envolvendo um tratamento experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas publicadas do tratamento experimental, o que for mais longo, antes do Dia 1
- Evidência de disfunção hepática, renal ou metabólica significativa ou anormalidade hematológica significativa (uma repetição do teste pode ser realizada para confirmar os resultados dentro do mesmo período de triagem):
- Contagens de células B < metade do limite inferior do normal (LLN) para a idade de acordo com o laboratório central
Recebimento do seguinte a qualquer momento antes do Dia 1:
- Alentuzumabe
- Irradiação linfoide total
- Transplante de medula óssea
- Terapia de vacinação com células T
- Recebimento de rituximabe ou qualquer agente experimental de depleção de células B dentro de 6 meses antes da triagem, a menos que as contagens de células B tenham retornado a ≥ metade do LLN
- Recebimento de imunoglobulina intravenosa (IVIG) dentro de um mês antes do Dia 1
Recebimento de qualquer um dos seguintes dentro de 2 meses antes do Dia 1:
- Ciclosporina
- Metotrexato
- Mitoxantrona
- Ciclofosfamida
- Tocilizumabe
- Satralizumabe
- Eculizumabe
- Recebimento de natalizumabe (Tysabri®) dentro de 6 meses antes do Dia 1
- História alérgica grave a medicamentos ou anafilaxia a 2 ou mais alimentos ou medicamentos (incluindo sensibilidade conhecida a acetaminofeno/paracetamol, difenidramina ou anti-histamínico equivalente e metilprednisolona ou glicocorticoide equivalente)
- Diagnosticado com uma doença autoimune concomitante que está descontrolada (a menos que aprovado pelo monitor médico)
- Recebimento recente de vacina viva/atenuada ou transfusão de sangue
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Inebilizumabe
Infusão de Inebilizumabe
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Inebilizumab administrado por via intravenosa (IV) durante um total de 28 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração máxima observada (Cmax) de inebilizumabe
Prazo: Dia 1 à semana 28
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Dia 1 à semana 28
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Área sob a curva de concentração versus tempo de inebilizumabe do período 0 a 14 dias após a dose (AUC0-14d)
Prazo: Dia 1 para pré-dose no Dia 15
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Dia 1 para pré-dose no Dia 15
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Área sob a curva de concentração versus tempo de inebilizumabe do tempo 0 extrapolada ao infinito (AUC0-Inf)
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Eliminação Sistêmica (CL) de Inebilizumabe
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Meia-vida de eliminação terminal (t½) do inebilizumabe
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Volume de distribuição no estado estacionário (VSS) de inebilizumabe
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Alteração da linha de base no agrupamento periférico de diferenciação (CD)20 contagens de células B positivas
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Número de participantes que vivenciaram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (EAGs) e eventos adversos de interesse especial (EAIEs)
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Mudança da linha de base na química do soro
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Mudança da linha de base em hematologia
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Alteração da linha de base nas imunoglobulinas séricas
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Alteração da linha de base na pressão arterial sistólica
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Alteração da linha de base na pressão arterial diastólica
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Alteração da linha de base na frequência de pulso
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Alteração da linha de base na frequência respiratória
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Mudança da linha de base na temperatura corporal
Prazo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Atividade da doença: hora da primeira recaída
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Atividade da doença: proporção de participantes livres de recaídas
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Atividade da doença: taxa anualizada de recidiva
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Alteração na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em relação à linha de base na pontuação Euro Quality of Life-5 Dimension Youth
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Mudança na linha de base para as 5 dimensões: mobilidade, cuidar de mim mesmo, realizar atividades habituais, sentir dor ou desconforto e sentir-me preocupado, triste ou infeliz.
Uma pontuação mais alta indica início ou agravamento de um transtorno afetivo.
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Dia 1 à semana 80
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Alteração da QVRS desde o início do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Mudança na linha de base composta por 4 escalas básicas genéricas: Funcionamento Físico, Funcionamento Emocional, Funcionamento Social e Funcionamento Escolar.
Uma pontuação mais alta indica melhor qualidade de vida.
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Dia 1 à semana 80
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Alteração da acuidade visual desde o início
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Mudança da linha de base na escala expandida de status de incapacidade
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Alteração na linha de base composta pelos resultados de 8 sistemas funcionais: visual, tronco cerebral, priamidal, cerebelar, sensorial, intestino, bexiga e cerebral.
Uma pontuação mais alta indica um grau mais alto de deficiência e incapacidade.
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Dia 1 à semana 80
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Taxa de anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Dia 1 à semana 80
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Dia 1 à semana 80
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: MD, Amgen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de julho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
13 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
13 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de setembro de 2022
Primeira postagem (Real)
22 de setembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças oculares
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Mielite Transversa
- Neurite óptica
- Doenças do Nervo Óptico
- Doenças do Nervo Craniano
- Neuromielite óptica
- inebilizumab
Outros números de identificação do estudo
- VIB0551.P2.S2.NMO
- 2023-510007-22 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados de pacientes individuais desidentificados para variáveis necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação tiverem recebido autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou indicação for descontinuado e os dados não serão submetidos às autoridades reguladoras.
Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e o(s) estudo(s) da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es).
Em geral, a Amgen não concede pedidos externos de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto.
As solicitações são analisadas por um comitê de assessores internos.
Se não for aprovado, um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados arbitrará e tomará a decisão final.
Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Isto pode incluir dados anonimizados de pacientes individuais e/ou documentos de apoio disponíveis, contendo fragmentos de código de análise, quando fornecido nas especificações de análise.
Mais detalhes estão disponíveis no URL abaixo.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .