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Estudo de inebilizumabe em pacientes pediátricos com transtorno do espectro da neuromielite óptica

24 de abril de 2024 atualizado por: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Um estudo multicêntrico aberto para avaliar a farmacocinética, a farmacodinâmica e a segurança do inebilizumabe em pacientes pediátricos com transtorno do espectro da neuromielite óptica

Um estudo multicêntrico aberto de Fase 2 para avaliar a farmacocinética (PK), a farmacodinâmica (PD) e a segurança do inebilizumabe em participantes pediátricos elegíveis de 2 a < 18 anos de idade com distúrbio do espectro da neuromielite óptica recentemente ativo (NMOSD) que são soropositivo para autoanticorpos contra aquaporina-4 (AQP4-imunoglobulina [Ig]G).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 15 indivíduos serão inscritos e receberão Inebilizumabe administrado por via intravenosa durante 28 semanas. A duração máxima do estudo por participante é de aproximadamente 80 semanas, incluindo um período de triagem de até 4 semanas, 9 visitas durante um período de tratamento aberto de 28 semanas e aproximadamente 4 visitas durante um período de acompanhamento de 52 semanas. As avaliações de segurança serão realizadas regularmente ao longo do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C 1245 AAM
        • Recrutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90610-000
        • Recrutamento
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Recrutamento
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital for Sick Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ann Yeh, MD
  • Espanha
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
        • Ainda não está recrutando
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Recrutamento
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 78701
        • Ainda não está recrutando
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cynthia Wang, MD
  • França
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, França, 94275
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Holanda
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holanda, 3015 GD
        • Recrutamento
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Polônia
      • Pomorskie, Polônia, 80-952
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Reino Unido, SE17EH
        • Recrutamento
        • Evelina Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ming Lim, MD
  • Suécia
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Suécia, 171 76
        • Recrutamento
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ronny Wickström, MD, PhD
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Recrutamento
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jasna Jancic, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 2 e < 18 anos no momento da triagem.
  • Resultado sérico anti-AQP4-IgG positivo na triagem e diagnosticado com NMOSD de acordo com os critérios de Wingerchuk et al, 2015.
  • História documentada de uma ou mais recaídas agudas de NMOSD no último ano, ou 2 ou mais recaídas agudas de NMOSD dentro de 2 anos antes da triagem.

Critério de exclusão:

  • Qualquer condição que, na opinião do investigador, interfira na avaliação ou administração do produto experimental ou na interpretação da segurança do sujeito ou dos resultados do estudo
  • Inscrição simultânea/anterior em outro estudo clínico envolvendo um tratamento experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas publicadas do tratamento experimental, o que for mais longo, antes do Dia 1
  • Evidência de disfunção hepática, renal ou metabólica significativa ou anormalidade hematológica significativa (uma repetição do teste pode ser realizada para confirmar os resultados dentro do mesmo período de triagem):
  • Contagens de células B < metade do limite inferior do normal (LLN) para a idade de acordo com o laboratório central

  • Recebimento do seguinte a qualquer momento antes do Dia 1:

    1. Alentuzumabe
    2. Irradiação linfoide total
    3. Transplante de medula óssea
    4. Terapia de vacinação com células T
  • Recebimento de rituximabe ou qualquer agente experimental de depleção de células B dentro de 6 meses antes da triagem, a menos que as contagens de células B tenham retornado a ≥ metade do LLN
  • Recebimento de imunoglobulina intravenosa (IVIG) dentro de um mês antes do Dia 1

  • Recebimento de qualquer um dos seguintes dentro de 2 meses antes do Dia 1:

    1. Ciclosporina
    2. Metotrexato
    3. Mitoxantrona
    4. Ciclofosfamida
    5. Tocilizumabe
    6. Satralizumabe
    7. Eculizumabe
  • Recebimento de natalizumabe (Tysabri®) dentro de 6 meses antes do Dia 1
  • História alérgica grave a medicamentos ou anafilaxia a 2 ou mais alimentos ou medicamentos (incluindo sensibilidade conhecida a acetaminofeno/paracetamol, difenidramina ou anti-histamínico equivalente e metilprednisolona ou glicocorticoide equivalente)
  • Diagnosticado com uma doença autoimune concomitante que está descontrolada (a menos que aprovado pelo monitor médico)
  • Recebimento recente de vacina viva/atenuada ou transfusão de sangue

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Inebilizumabe
Infusão de Inebilizumabe
Medicamento: Inebilizumabe
Inebilizumab administrado por via intravenosa (IV) durante um total de 28 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Concentração Máxima Observada (Cmax) de inebilizumabe
Prazo: Dia 1 à Semana 28
Dia 1 à Semana 28
Área sob a curva de concentração versus tempo de inebilizumabe do tempo 0 a 14 dias após a dose (AUC0-14d)
Prazo: Dia 1 para pré-dose no dia 15
Dia 1 para pré-dose no dia 15
Área sob a curva de concentração versus tempo de inebilizumabe desde o tempo 0 extrapolado até o infinito (AUC0-Inf)
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Depuração Sistêmica (CL) de inebilizumabe
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Meia-vida de eliminação terminal (t½) de inebilizumabe
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Volume de Distribuição em Estado Estacionário (VSS) de inebilizumabe
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Mudança desde a linha de base em cluster periférico de diferenciação (CD) 20-contagens de células B positivas
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Número de indivíduos com eventos emergentes do tratamento (eventos adversos (TEAEs), eventos adversos graves (TESAEs) e eventos adversos de interesse especial (AESIs)).
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Alteração da linha de base na química sérica
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Mudança da linha de base em hematologia
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Alteração da linha de base nas imunoglobulinas séricas
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Alteração da linha de base na pressão arterial sistólica
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Alteração da linha de base na pressão arterial diastólica
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Alteração da linha de base na frequência de pulso
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Alteração da linha de base na frequência respiratória
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Alteração da linha de base na temperatura corporal
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Linha de base, Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Atividade da doença: tempo até a primeira recaída.
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Atividade da doença: Proporção de indivíduos sem recaída.
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Atividade da doença: taxa de recaída anualizada.
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) desde a linha de base na pontuação Euro Quality of Life-5 Dimension Youth.
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Mudança na linha de base para as 5 dimensões: mobilidade, cuidar de mim mesmo, fazer atividades habituais, sentir dor ou desconforto e sentir-se preocupado, triste ou infeliz. Uma pontuação mais alta indica início ou agravamento de um transtorno afetivo.
Dia 1 até a Semana 80
Mudança na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) desde a linha de base no Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica.
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Mudança na linha de base composta de 4 escalas básicas genéricas: Funcionamento Físico, Funcionamento Emocional, Funcionamento Social e Funcionamento Escolar. Uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida.
Dia 1 até a Semana 80
Alteração da acuidade visual desde a linha de base.
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80
Alteração da Escala de Status de Incapacidade Expandida desde a linha de base.
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Alteração na linha de base composta de resultados de 7 sistemas funcionais: Visual, Tronco cerebral, Pryamidal, Cerebelar, Sensorial, Intestinal, Bexiga e Cerebral. Uma pontuação mais alta indica um grau mais alto de deficiência e incapacidade.
Dia 1 até a Semana 80
Taxa de anticorpos antidrogas (ADA).
Prazo: Dia 1 até a Semana 80
Dia 1 até a Semana 80

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

13 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

13 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

22 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

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Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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