Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van inebilizumab bij pediatrische proefpersonen met neuromyelitis optische spectrumstoornis

22 februari 2024 bijgewerkt door: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Een open-label multicenteronderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van inebilizumab bij pediatrische proefpersonen met neuromyelitis opticaspectrumstoornis te evalueren

Een fase 2, open-label, multicenter onderzoek om de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en veiligheid van inebilizumab te evalueren bij in aanmerking komende pediatrische deelnemers van 2 tot < 18 jaar met recent actieve neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD) die seropositief voor auto-antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4-immunoglobuline [Ig]G).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ongeveer 15 proefpersonen zullen worden ingeschreven en Inebilizumab intraveneus toegediend krijgen gedurende 28 weken. De maximale proefduur per deelnemer is ongeveer 80 weken, inclusief een screeningperiode van maximaal 4 weken, 9 bezoeken tijdens een open-label behandelingsperiode van 28 weken en ongeveer 4 bezoeken tijdens een follow-upperiode van 52 weken. Veiligheidsevaluaties zullen tijdens het onderzoek regelmatig worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C 1245 AAM
        • Werving
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90610-000
        • Werving
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Werving
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital for Sick Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ann Yeh, MD
  • Frankrijk
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrijk, 94275
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Nederland
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Nederland, 3015 GD
        • Werving
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Polen
      • Pomorskie, Polen, 80-952
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Werving
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jasna Jancic, MD
  • Spanje
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE17EH
        • Werving
        • Evelina Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ming Lim, MD
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-1337
        • Nog niet aan het werven
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 78701
        • Nog niet aan het werven
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cynthia Wang, MD
  • Zweden
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Zweden, 171 76
        • Werving
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ronny Wickström, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 2 tot < 18 jaar op het moment van screening.
  • Positief serum anti-AQP4-IgG resultaat bij screening en gediagnosticeerd met NMOSD volgens de criteria van Wingerchuk et al, 2015.
  • Gedocumenteerde geschiedenis van één of meer NMOSD acute recidieven in het afgelopen jaar, of 2 of meer NMOSD acute recidieven binnen 2 jaar voorafgaand aan screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie of toediening van het onderzoeksproduct of de interpretatie van de veiligheid van proefpersonen of onderzoeksresultaten zou verstoren
  • Gelijktijdige/eerdere deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksbehandeling binnen 4 weken of 5 gepubliceerde halfwaardetijden van de onderzoeksbehandeling, welke van de twee het langst is, vóór dag 1
  • Bewijs van significante lever-, nier- of metabolische disfunctie of significante hematologische afwijking (één herhalingstest kan worden uitgevoerd om de resultaten binnen dezelfde screeningperiode te bevestigen):
  • Aantal B-cellen < de helft van de ondergrens van normaal (LLN) voor leeftijd volgens het centraal laboratorium

  • Ontvangst van het volgende op enig moment voorafgaand aan dag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Totale lymfoïde bestraling
    3. Beenmerg transplantatie
    4. Therapie met T-celvaccinatie
  • Ontvangst van rituximab of een ander experimenteel B-celdepletiemiddel binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening, tenzij het aantal B-cellen is teruggekeerd naar ≥ de helft van de LLN
  • Ontvangst van intraveneuze immunoglobuline (IVIG) binnen een maand voorafgaand aan Dag 1

  • Ontvangst van een van de volgende zaken binnen 2 maanden voorafgaand aan Dag 1:

    1. Cyclosporine
    2. Methotrexaat
    3. Mitoxantron
    4. Cyclofosfamide
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Ontvangst van natalizumab (Tysabri®) binnen 6 maanden voorafgaand aan Dag 1
  • Ernstige voorgeschiedenis van geneesmiddelallergie of anafylaxie voor 2 of meer voedingsproducten of medicijnen (waaronder bekende gevoeligheid voor paracetamol/paracetamol, difenhydramine of gelijkwaardige antihistaminica en methylprednisolon of gelijkwaardige glucocorticoïde)
  • Gediagnosticeerd met een gelijktijdige auto-immuunziekte die niet onder controle is (tenzij goedgekeurd door de medische monitor)
  • Recente ontvangst van levend/verzwakt vaccin of bloedtransfusie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Inebilizumab
Infusie van Inebilizumab
Geneesmiddel: Inebilizumab
Inebilizumab intraveneus (IV) toegediend gedurende in totaal 28 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
Dag 1 tot week 28
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve van inebilizumab van tijd 0 tot 14 dagen na toediening (AUC0-14d)
Tijdsspanne: Dag 1 tot voordosering op dag 15
Dag 1 tot voordosering op dag 15
Gebied onder de concentratie versus tijdcurve van inebilizumab van tijd 0 geëxtrapoleerd naar oneindig (AUC0-Inf)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Systemische klaring (CL) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Terminale eliminatie Halfwaardetijd (t½) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Distributievolume bij steady state (VSS) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Verandering ten opzichte van baseline in perifere cluster van differentiatie (CD) 20-positieve B-celtellingen
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen (bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (TESAE's) en bijwerkingen van speciaal belang (AESI's)).
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Verandering ten opzichte van de basislijn in serumchemie
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Verandering ten opzichte van baseline in hematologie
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Verandering van baseline in serumimmunoglobulinen
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Verandering ten opzichte van baseline in systolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Verandering ten opzichte van baseline in diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Verandering van basislijn in hartslag
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Verandering ten opzichte van baseline in ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Verandering van basislijn in lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80
Basislijn, week 1, week 2, week 28, week 80

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekteactiviteit: tijd tot eerste terugval.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Ziekteactiviteit: aandeel van terugvalvrije proefpersonen.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Ziekteactiviteit: terugvalpercentage op jaarbasis.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) verandering ten opzichte van baseline in Euro Quality of Life-5 Dimension Youth-score.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Verandering in basislijn voor de 5 dimensies: mobiliteit, voor mezelf zorgen, gebruikelijke activiteiten uitvoeren, pijn of ongemak hebben en zich bezorgd, verdrietig of ongelukkig voelen. Een hogere score duidt op het ontstaan ​​of verergeren van een affectieve stoornis.
Dag 1 tot week 80
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Verandering in basislijn bestaande uit 4 generieke kernschalen: Fysiek functioneren, Emotioneel functioneren, Sociaal functioneren en Schoolfunctioneren. Een hogere score duidt op een betere kwaliteit van leven.
Dag 1 tot week 80
Verandering van gezichtsscherpte ten opzichte van de basislijn.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Uitgebreide wijziging van de schaal voor invaliditeitsstatus ten opzichte van baseline.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Verandering in basislijn samengesteld uit resultaten van 7 functionele systemen: visueel, hersenstam, pryamidal, cerebellair, sensorisch, darm, blaas en cerebraal. Een hogere score duidt op een hogere graad van beperking en handicap.
Dag 1 tot week 80
Anti-drug antilichaam (ADA) tarief.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

13 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

13 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 september 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuromyelitis Optica Spectrum Stoornis

Klinische onderzoeken op Inebilizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren