Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van inebilizumab bij pediatrische proefpersonen met neuromyelitis optische spectrumstoornis

3 december 2025 bijgewerkt door: Amgen

Een open-label multicenteronderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van inebilizumab bij pediatrische proefpersonen met neuromyelitis opticaspectrumstoornis te evalueren

Een fase 2, open-label, multicenter onderzoek om de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en veiligheid van inebilizumab te evalueren bij in aanmerking komende pediatrische deelnemers van 2 tot < 18 jaar met recent actieve neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD) die seropositief voor auto-antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4-immunoglobuline [Ig]G).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ongeveer 15 proefpersonen zullen worden ingeschreven en Inebilizumab intraveneus toegediend krijgen gedurende 28 weken. De maximale proefduur per deelnemer is ongeveer 80 weken, inclusief een screeningperiode van maximaal 4 weken, 9 bezoeken tijdens een open-label behandelingsperiode van 28 weken en ongeveer 4 bezoeken tijdens een follow-upperiode van 52 weken. Veiligheidsevaluaties zullen tijdens het onderzoek regelmatig worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentinië, C1245AAM
        • Werving
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brazilië
      • Porto Alegre/RS, Brazilië, 90610-000
        • Werving
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Werving
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brazilië, 01228-000
        • Werving
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 40050-410
        • Werving
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Werving
        • Hospital for Sick Children
  • Frankrijk
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrijk, 94275
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
        • Werving
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Servië
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Servië, 11000
        • Werving
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanje
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Verenigd Koninkrijk
    • London, City of
      • London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Werving
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Werving
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-1337
        • Werving
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 78701
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Zweden
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Zweden, 17176
        • Werving
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 2 tot < 18 jaar op het moment van screening.
  • Positief serum anti-AQP4-IgG resultaat bij screening en gediagnosticeerd met NMOSD volgens de criteria van Wingerchuk et al, 2015.
  • Gedocumenteerde geschiedenis van één of meer NMOSD acute recidieven in het afgelopen jaar, of 2 of meer NMOSD acute recidieven binnen 2 jaar voorafgaand aan screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie of toediening van het onderzoeksproduct of de interpretatie van de veiligheid van proefpersonen of onderzoeksresultaten zou verstoren
  • Gelijktijdige/eerdere deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksbehandeling binnen 4 weken of 5 gepubliceerde halfwaardetijden van de onderzoeksbehandeling, welke van de twee het langst is, vóór dag 1
  • Bewijs van significante lever-, nier- of metabolische disfunctie of significante hematologische afwijking (één herhalingstest kan worden uitgevoerd om de resultaten binnen dezelfde screeningperiode te bevestigen):
  • Aantal B-cellen < de helft van de ondergrens van normaal (LLN) voor leeftijd volgens het centraal laboratorium

  • Ontvangst van het volgende op enig moment voorafgaand aan dag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Totale lymfoïde bestraling
    3. Beenmerg transplantatie
    4. Therapie met T-celvaccinatie
  • Ontvangst van rituximab of een ander experimenteel B-celdepletiemiddel binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening, tenzij het aantal B-cellen is teruggekeerd naar ≥ de helft van de LLN
  • Ontvangst van intraveneuze immunoglobuline (IVIG) binnen een maand voorafgaand aan Dag 1

  • Ontvangst van een van de volgende zaken binnen 2 maanden voorafgaand aan Dag 1:

    1. Cyclosporine
    2. Methotrexaat
    3. Mitoxantron
    4. Cyclofosfamide
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Ontvangst van natalizumab (Tysabri®) binnen 6 maanden voorafgaand aan Dag 1
  • Ernstige voorgeschiedenis van geneesmiddelallergie of anafylaxie voor 2 of meer voedingsproducten of medicijnen (waaronder bekende gevoeligheid voor paracetamol/paracetamol, difenhydramine of gelijkwaardige antihistaminica en methylprednisolon of gelijkwaardige glucocorticoïde)
  • Gediagnosticeerd met een gelijktijdige auto-immuunziekte die niet onder controle is (tenzij goedgekeurd door de medische monitor)
  • Recente ontvangst van levend/verzwakt vaccin of bloedtransfusie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Inebilizumab
Infusie van Inebilizumab
Geneesmiddel: Inebilizumab
Inebilizumab intraveneus (IV) toegediend gedurende in totaal 28 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
Dag 1 tot week 28
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve van inebilizumab van tijdstip 0 tot 14 dagen na dosis (AUC0-14d)
Tijdsspanne: Dag 1 tot pre-dosis op dag 15
Dag 1 tot pre-dosis op dag 15
Gebied onder de concentratie versus tijd-curve van inebilizumab vanaf tijdstip 0 geëxtrapoleerd naar oneindig (AUC0-Inf)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Systemische klaring (CL) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t½) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Distributievolume bij steady-state (VSS) van inebilizumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in perifere cluster van differentiatie (CD) 20-positieve B-celtellingen
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en bijwerkingen van speciaal belang (AESI’s) ervaart
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Verandering ten opzichte van de basislijn in serumchemie
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de hematologie
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumimmunoglobulinen
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de systolische bloeddruk
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Verandering ten opzichte van de basislijn in hartslagfrequentie
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Verandering ten opzichte van de basislijn in lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Week 1, Week 2, Week 28, Week 80
Week 1, Week 2, Week 28, Week 80

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekteactiviteit: tijd tot eerste terugval
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Ziekteactiviteit: percentage terugvalvrije deelnemers
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Ziekteactiviteit: jaarlijks terugvalpercentage
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Verandering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) ten opzichte van de basislijn in de Euro Quality of Life-5 Dimension Youth-score
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Verandering in de basislijn voor de 5 dimensies: mobiliteit, voor mezelf zorgen, gewone activiteiten doen, pijn of ongemak hebben, en me zorgen, verdrietig of ongelukkig voelen. Een hogere score duidt op het ontstaan ​​of verergeren van een affectieve stoornis.
Dag 1 tot week 80
GKvL-verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Verandering in de basislijn bestaande uit vier generieke kernschalen: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en schoolfunctioneren. Een hogere score duidt op een betere kwaliteit van leven.
Dag 1 tot week 80
Verandering van gezichtsscherpte ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de uitgebreide schaal van de invaliditeitsstatus
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Verandering in de basislijn bestaande uit resultaten van 8 functionele systemen: visueel, hersenstam, pryamidaal, cerebellair, sensorisch, darm, blaas en cerebraal. Een hogere score duidt op een hogere mate van beperking en invaliditeit.
Dag 1 tot week 80
Aantal anti-medicamenteuze antilichamen (ADA).
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 80
Dag 1 tot week 80

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

13 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

13 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 september 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevens te delen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om gegevensuitwisseling met betrekking tot dit onderzoek worden in behandeling genomen vanaf 18 maanden nadat het onderzoek is beëindigd en 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, de Amgen-producten en de reikwijdte van de Amgen-studie(s), interessante eindpunten/resultaten, statistisch analyseplan, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken om individuele patiëntgegevens in met als doel het opnieuw beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan de orde zijn gesteld. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor het delen van gegevens arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring zal de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden, worden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kan geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten omvatten, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Meer details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren