Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Inebilitsumabitutkimus lapsilla, joilla on neuromyelitis optica -spektrihäiriö

keskiviikko 3. joulukuuta 2025 päivittänyt: Amgen

Avoin monikeskustutkimus inebilitsumabin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on Neuromyelitis Optica -spektrihäiriö

Vaiheen 2, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin inebilitsumabin farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja turvallisuutta sopivilla 2–< 18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on äskettäin aktiivinen neuromyelitis optica spektrin häiriö (NMOSD). seropositiivinen akvaporiini-4:n (AQP4-immunoglobuliini [Ig]G) vastaisille autovasta-aineille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Noin 15 potilasta otetaan mukaan ja saavat inebilitsumabia laskimoon 28 viikon ajan. Tutkimuksen enimmäiskesto osallistujaa kohti on noin 80 viikkoa, mukaan lukien enintään 4 viikon seulontajakso, 9 käyntiä 28 viikon avoimen hoitojakson aikana ja noin 4 käyntiä 52 viikon seurantajakson aikana. Turvallisuusarviointeja tehdään säännöllisesti koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Amgen Call Center
  • Puhelinnumero: 866-572-6436
  • Sähköposti: medinfo@amgen.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
        • Rekrytointi
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Argentiina
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentiina, C1245AAM
        • Rekrytointi
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brasilia
      • Porto Alegre/RS, Brasilia, 90610-000
        • Rekrytointi
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Rekrytointi
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brasilia, 01228-000
        • Rekrytointi
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilia, 40050-410
        • Rekrytointi
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Espanja
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytointi
        • Hospital for Sick Children
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Rekrytointi
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Ranska
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Ranska, 94275
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Ruotsi
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Ruotsi, 17176
        • Rekrytointi
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Serbia
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrytointi
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • London, City of
      • London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Rekrytointi
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Rekrytointi
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-1337
        • Rekrytointi
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Rekrytointi
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 78701
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset koehenkilöt ovat seulontahetkellä 2–< 18-vuotiaita.
  • Positiivinen seerumin anti-AQP4-IgG tulos seulonnassa ja diagnosoitu NMOSD Wingerchukin et al, 2015 kriteerien mukaisesti.
  • Dokumentoitu historia yhdestä tai useammasta NMOSD:n akuutista pahenemisesta viimeisen vuoden aikana tai 2 tai useammasta NMOSD:n akuutista pahenemisesta 2 vuoden sisällä ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimustuotteen arviointia tai antoa tai tutkittavan turvallisuuden tai tutkimustulosten tulkintaa
  • Samanaikainen/aiempi ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon sisältyy tutkimushoito 4 viikon tai 5 julkaistun tutkimushoidon puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen päivää 1
  • Todisteet merkittävästä maksan, munuaisten tai aineenvaihdunnan toimintahäiriöstä tai merkittävästä hematologisesta poikkeavuudesta (yksi uusintatesti voidaan tehdä tulosten vahvistamiseksi saman seulontajakson aikana):
  • B-solujen määrä < puolet iän alarajasta (LLN) keskuslaboratorion mukaan

  • Kuitti seuraavat milloin tahansa ennen päivää 1:

    1. Alemtutsumabi
    2. Lymfaattinen kokonaissäteilytys
    3. Luuytimensiirto
    4. T-solurokotushoito
  • Rituksimabin tai minkä tahansa kokeellisen B-soluja tuhoavan aineen vastaanotto 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, elleivät B-solumäärät ole palanneet ≥ puoleen LLN:stä
  • Suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) vastaanotto kuukauden sisällä ennen päivää 1

  • Kuitti seuraavista 2 kuukauden sisällä ennen päivää 1:

    1. Syklosporiini
    2. Metotreksaatti
    3. Mitoksantroni
    4. Syklofosfamidi
    5. Tocilitsumabi
    6. Satralitsumabi
    7. Ekulitsumabi
  • Natalitsumabin (Tysabri®) vastaanotto 6 kuukauden sisällä ennen päivää 1
  • Vaikea lääkeallergia tai anafylaksia kahdelle tai useammalle ruokatuotteelle tai lääkkeelle (mukaan lukien tunnettu herkkyys asetaminofeenille/parasetamolille, difenhydramiinille tai vastaavalle antihistamiinille ja metyyliprednisolonille tai vastaavalle glukokortikoidille)
  • Diagnosoitu samanaikainen autoimmuunisairaus, joka on hallitsematon (ellei lääkärin valvonta ole hyväksynyt)
  • Äskettäin saatu elävä/heikennetty rokote tai verensiirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Inebilitsumabi
Inebilitsumabi-infuusio
Lääke: Inebilitsumabi
Inebilitsumabi annettuna laskimoon (IV) yhteensä 28 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Inebilitsumabin suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
Päivä 1 - viikko 28
Inebilitsumabin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 14 päivää annoksen jälkeen (AUC0-14d)
Aikaikkuna: Päivä 1 esiannostukseen 15. päivänä
Päivä 1 esiannostukseen 15. päivänä
Inebilitsumabin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 ekstrapoloitu äärettömään (AUC0-Inf)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Inebilitsumabin systeeminen puhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Inebilitsumabin terminaalinen eliminaatio puoliintumisaika (t½).
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Inebilitsumabin jakautumismäärä vakaassa tilassa (VSS).
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Muutos lähtötasosta perifeerisen erilaistumisklusterin (CD) 20-positiivisten B-solujen määrässä
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Muutos lähtötilanteesta seerumikemiassa
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Muutos lähtötilanteesta hematologiassa
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Muutos lähtötasosta seerumin immunoglobuliineissa
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Systolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Diastolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Pulssin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Hengitystiheyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Kehon lämpötilan muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80
Viikko 1, viikko 2, viikko 28, viikko 80

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin aktiivisuus: Aika ensimmäiseen pahenemiseen
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Taudin aktiivisuus: uusiutumattomien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Taudin aktiivisuus: Vuosittainen uusiutumisaste
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) muutos lähtötasosta Euro Life Quality-5 -ulottuvuuden nuorisopisteissä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Muutos lähtötilanteessa viiden ulottuvuuden osalta: liikkuvuus, itsestäni huolehtiminen, tavanomaisten toimintojen tekeminen, kipu tai epämukavuus ja huoli, surullinen tai onneton tunne. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa mielialahäiriön alkamista tai pahenemista.
Päivä 1 - viikko 80
HRQoL-muutos lähtötilanteesta lasten elämänlaadun inventaariossa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Perustason muutos koostui neljästä yleisestä ydinasteikosta: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulun toiminta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua.
Päivä 1 - viikko 80
Näöntarkkuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80
Muutos lähtötasosta laajennetussa vammaisuuden tila-asteikossa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Muutos lähtötasossa, joka muodostuu 8 toiminnallisen järjestelmän tuloksista: visuaalinen, aivorunko, pryamidaalinen, pikkuaivo, aistinvarainen, suolisto, rakko ja aivot. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa korkeampaa vamman ja vamman astetta.
Päivä 1 - viikko 80
Lääkevasta-aineiden (ADA) määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 80
Päivä 1 - viikko 80

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD, Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 3. heinäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 13. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 13. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten potilastietojen tunnistaminen poistetuista muuttujista, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä.

IPD-jaon aikakehys

Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille. Tätä tutkimusta koskevan tietojen jakamispyynnön lähettämiselle ei ole päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (-tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/-tutkimuksen laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijoiden pätevyyden. Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä. Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea. Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen. Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti. Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa. Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa