Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie inebilizumabu u pediatrických pacientů s neuromyelitidou s poruchou optického spektra

3. prosince 2025 aktualizováno: Amgen

Otevřená multicentrická studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti inebilizumabu u pediatrických pacientů s neuromyelitidou a poruchou optického spektra

Otevřená multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a bezpečnosti inebilizumabu u vhodných pediatrických účastníků ve věku 2 až < 18 let s nedávno aktivní poruchou spektra neuromyelitis optica (NMOSD), kteří jsou séropozitivní na autoprotilátky proti aquaporinu-4 (AQP4-imunoglobulin [Ig]G).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 15 subjektů, které budou zařazeny a budou dostávat inebilizumab podávaný intravenózně po dobu 28 týdnů. Maximální délka studie na účastníka je přibližně 80 týdnů, včetně až 4týdenního screeningového období, 9 návštěv během 28týdenního otevřeného léčebného období a přibližně 4 návštěv během 52týdenního období sledování. Hodnocení bezpečnosti bude prováděno pravidelně v průběhu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Amgen Call Center
  • Telefonní číslo: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Studijní místa

  • Argentina
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1245AAM
        • Nábor
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brazílie
      • Porto Alegre/RS, Brazílie, 90610-000
        • Nábor
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brazílie, 01228-000
        • Nábor
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 40050-410
        • Nábor
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Francie
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francie, 94275
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Holandsko
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • Hospital for Sick Children
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Spojené království
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
        • Nábor
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-1337
        • Nábor
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 78701
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Srbsko
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Švédsko
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Švédsko, 17176
        • Nábor
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 2 až < 18 let v době screeningu.
  • Pozitivní sérový anti-AQP4-IgG výsledek při screeningu a diagnostikovaný NMOSD podle kritérií Wingerchuka et al, 2015.
  • Zdokumentovaná anamnéza jednoho nebo více akutních relapsů NMOSD během posledního roku nebo 2 nebo více akutních relapsů NMOSD během 2 let před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval hodnocení nebo podávání hodnoceného přípravku nebo interpretaci bezpečnosti subjektu nebo výsledků studie
  • Současné/předchozí zařazení do jiné klinické studie zahrnující hodnocenou léčbu během 4 týdnů nebo 5 publikovaných poločasů hodnocené léčby, podle toho, co je delší, před 1. dnem
  • Důkaz významné jaterní, ledvinové nebo metabolické dysfunkce nebo významné hematologické abnormality (může být proveden jeden opakovaný test k potvrzení výsledků ve stejném období screeningu):
  • Počet B-buněk < jedna polovina dolní hranice normálu (LLN) pro věk podle centrální laboratoře

  • Kdykoli před 1. dnem obdržíte následující:

    1. alemtuzumab
    2. Celkové lymfoidní ozáření
    3. Transplantace kostní dřeně
    4. T-buněčná vakcinační terapie
  • Příjem rituximabu nebo jakéhokoli experimentálního činidla deplečního B-buněk během 6 měsíců před screeningem, pokud se počet B-buněk nevrátí na ≥ jednu polovinu LLN
  • Příjem intravenózního imunoglobulinu (IVIG) během jednoho měsíce před 1. dnem

  • Obdržení některé z následujících položek během 2 měsíců před 1. dnem:

    1. Cyklosporin
    2. methotrexát
    3. mitoxantron
    4. cyklofosfamid
    5. tocilizumab
    6. satralizumab
    7. Eculizumab
  • Příjem natalizumabu (Tysabri®) během 6 měsíců před 1. dnem
  • Těžká léková alergická anamnéza nebo anafylaxe na 2 nebo více potravin nebo léků (včetně známé citlivosti na acetaminofen/paracetamol, difenhydramin nebo ekvivalentní antihistaminikum a methylprednisolon nebo ekvivalentní glukokortikoid)
  • Diagnostikováno souběžné autoimunitní onemocnění, které je nekontrolované (pokud to neschválí lékař)
  • Nedávné přijetí živé/oslabené vakcíny nebo krevní transfuze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inebilizumab
Infuze inebilizumabu
Lék: Inebilizumab
Inebilizumab podávaný intravenózně (IV) po dobu celkem 28 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) inebilizumabu
Časové okno: Den 1 až týden 28
Den 1 až týden 28
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas inebilizumabu od času 0 do 14 dnů po dávce (AUC0-14d)
Časové okno: 1. den před podáním dávky 15. den
1. den před podáním dávky 15. den
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas inebilizumabu od času 0 extrapolovaného do nekonečna (AUC0-Inf)
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Systémová clearance (CL) inebilizumabu
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Terminální eliminační poločas (t½) inebilizumabu
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Objem distribuce inebilizumabu v ustáleném stavu (VSS).
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna počtu B-buněk pozitivních na periferní klastr diferenciace (CD) 20 od výchozí hodnoty
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE), závažné nežádoucí příhody (SAE) a nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna od základního stavu v chemii séra
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Změna od výchozího stavu v hematologii
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Změna od výchozí hodnoty v sérových imunoglobulinech
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Změna systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Změna diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Změna tepové frekvence od základní linie
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
Změna tělesné teploty od základní linie
Časové okno: 1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden
1. týden, 2. týden, 28. týden, 80. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Aktivita onemocnění: Čas do prvního relapsu
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Aktivita onemocnění: Podíl účastníků bez relapsu
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Aktivita onemocnění: Anualizovaná míra relapsů
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) oproti výchozí hodnotě v Euro skóre kvality života-5 dimenze mládeže
Časové okno: Den 1 až týden 80
Změna základní linie pro 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, vykonávání běžných činností, bolest nebo nepohodlí a pocit strachu, smutku nebo nešťastnosti. Vyšší skóre znamená nástup nebo zhoršení afektivní poruchy.
Den 1 až týden 80
Změna HRQoL od výchozí hodnoty v inventáři kvality života u dětí
Časové okno: Den 1 až týden 80
Změna základní linie se skládá ze 4 obecných základních škál: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a fungování školy. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Den 1 až týden 80
Změna zrakové ostrosti od základní linie
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna od výchozího stavu v rozšířené škále stavu postižení
Časové okno: Den 1 až týden 80
Změna ve výchozím stavu složená z výsledků 8 funkčních systémů: zrakový, mozkový kmen, pryamidální, mozečkový, smyslový, střevní, močový měchýř a mozek. Vyšší skóre ukazuje na vyšší stupeň postižení a postižení.
Den 1 až týden 80
Rychlost protilátek (ADA).
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

22. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující výzkumné cíle, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly uvedeny v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitida Porucha optického spektra

Klinické studie na Inebilizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit