Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie inebilizumabu u pediatrických pacientů s neuromyelitidou s poruchou optického spektra

22. února 2024 aktualizováno: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Otevřená multicentrická studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti inebilizumabu u pediatrických pacientů s neuromyelitidou a poruchou optického spektra

Otevřená multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a bezpečnosti inebilizumabu u vhodných pediatrických účastníků ve věku 2 až < 18 let s nedávno aktivní poruchou spektra neuromyelitis optica (NMOSD), kteří jsou séropozitivní na autoprotilátky proti aquaporinu-4 (AQP4-imunoglobulin [Ig]G).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 15 subjektů, které budou zařazeny a budou dostávat inebilizumab podávaný intravenózně po dobu 28 týdnů. Maximální délka studie na účastníka je přibližně 80 týdnů, včetně až 4týdenního screeningového období, 9 návštěv během 28týdenního otevřeného léčebného období a přibližně 4 návštěv během 52týdenního období sledování. Hodnocení bezpečnosti bude prováděno pravidelně v průběhu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C 1245 AAM
        • Nábor
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90610-000
        • Nábor
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Francie
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francie, 94275
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Holandsko
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ann Yeh, MD
  • Polsko
      • Pomorskie, Polsko, 80-952
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Spojené království, SE17EH
        • Nábor
        • Evelina Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ming Lim, MD
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-1337
        • Zatím nenabíráme
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 78701
        • Zatím nenabíráme
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cynthia Wang, MD
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jasna Jancic, MD
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Švédsko
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Švédsko, 171 76
        • Nábor
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ronny Wickström, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 2 až < 18 let v době screeningu.
  • Pozitivní sérový anti-AQP4-IgG výsledek při screeningu a diagnostikovaný NMOSD podle kritérií Wingerchuka et al, 2015.
  • Zdokumentovaná anamnéza jednoho nebo více akutních relapsů NMOSD během posledního roku nebo 2 nebo více akutních relapsů NMOSD během 2 let před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval hodnocení nebo podávání hodnoceného přípravku nebo interpretaci bezpečnosti subjektu nebo výsledků studie
  • Současné/předchozí zařazení do jiné klinické studie zahrnující hodnocenou léčbu během 4 týdnů nebo 5 publikovaných poločasů hodnocené léčby, podle toho, co je delší, před 1. dnem
  • Důkaz významné jaterní, ledvinové nebo metabolické dysfunkce nebo významné hematologické abnormality (může být proveden jeden opakovaný test k potvrzení výsledků ve stejném období screeningu):
  • Počet B-buněk < jedna polovina dolní hranice normálu (LLN) pro věk podle centrální laboratoře

  • Kdykoli před 1. dnem obdržíte následující:

    1. alemtuzumab
    2. Celkové lymfoidní ozáření
    3. Transplantace kostní dřeně
    4. T-buněčná vakcinační terapie
  • Příjem rituximabu nebo jakéhokoli experimentálního činidla deplečního B-buněk během 6 měsíců před screeningem, pokud se počet B-buněk nevrátí na ≥ jednu polovinu LLN
  • Příjem intravenózního imunoglobulinu (IVIG) během jednoho měsíce před 1. dnem

  • Obdržení některé z následujících položek během 2 měsíců před 1. dnem:

    1. Cyklosporin
    2. methotrexát
    3. mitoxantron
    4. cyklofosfamid
    5. tocilizumab
    6. satralizumab
    7. Eculizumab
  • Příjem natalizumabu (Tysabri®) během 6 měsíců před 1. dnem
  • Těžká léková alergická anamnéza nebo anafylaxe na 2 nebo více potravin nebo léků (včetně známé citlivosti na acetaminofen/paracetamol, difenhydramin nebo ekvivalentní antihistaminikum a methylprednisolon nebo ekvivalentní glukokortikoid)
  • Diagnostikováno souběžné autoimunitní onemocnění, které je nekontrolované (pokud to neschválí lékař)
  • Nedávné přijetí živé/oslabené vakcíny nebo krevní transfuze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inebilizumab
Infuze inebilizumabu
Lék: Inebilizumab
Inebilizumab podávaný intravenózně (IV) po dobu celkem 28 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) inebilizumabu
Časové okno: Den 1 až týden 28
Den 1 až týden 28
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas inebilizumabu od času 0 do 14 dnů po dávce (AUC0-14d)
Časové okno: Den 1 před podáním dávky 15. den
Den 1 před podáním dávky 15. den
Plocha pod křivkou koncentrace versus čas inebilizumabu z času 0 extrapolovaná do nekonečna (AUC0-Inf)
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Systémová clearance (CL) inebilizumabu
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Terminální eliminační poločas (t½) inebilizumabu
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Objem distribuce inebilizumabu v ustáleném stavu (VSS).
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna počtu B-buněk pozitivních na periferní klastr diferenciace (CD) 20 od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Počet subjektů s příhodami souvisejícími s léčbou (nežádoucí příhody (TEAE), závažné nežádoucí příhody (TESAE) a nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI)).
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna od základního stavu v chemii séra
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Změna oproti výchozímu stavu v hematologii
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Změna od výchozí hodnoty v sérových imunoglobulinech
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Změna systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Změna diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Změna tepové frekvence od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Změna tělesné teploty od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80
Výchozí stav, týden 1, týden 2, týden 28, týden 80

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Aktivita onemocnění: Čas do prvního relapsu.
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Aktivita onemocnění: Podíl subjektů bez relapsu.
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Aktivita onemocnění: Anualizovaná míra relapsů.
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) oproti výchozí hodnotě ve skóre Euro Quality of Life-5 Dimension Youth.
Časové okno: Den 1 až týden 80
Změna základní linie pro 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, vykonávání běžných činností, bolest nebo nepohodlí a pocit strachu, smutku nebo nešťastnosti. Vyšší skóre ukazuje na nástup nebo zhoršení afektivní poruchy.
Den 1 až týden 80
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) od výchozí hodnoty v inventáři kvality života u dětí.
Časové okno: Den 1 až týden 80
Změna základní linie se skládá ze 4 obecných základních škál: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a fungování školy. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Den 1 až týden 80
Změna zrakové ostrosti od základní linie.
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80
Změna stupnice rozšířeného stavu postižení od výchozího stavu.
Časové okno: Den 1 až týden 80
Změna výchozí hodnoty se skládá z výsledků 7 funkčních systémů: zrakový, mozkový kmen, pryamidální, mozečkový, smyslový, střevní, močový měchýř a mozek. Vyšší skóre ukazuje na vyšší stupeň postižení a postižení.
Den 1 až týden 80
Rychlost protilátek (ADA).
Časové okno: Den 1 až týden 80
Den 1 až týden 80

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

22. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Inebilizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit