Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie inebilizumabu u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwu wzrokowego

24 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Otwarte wieloośrodkowe badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i bezpieczeństwo stosowania inebilizumabu u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwu wzrokowego

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 mające na celu ocenę farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i bezpieczeństwa stosowania inebilizumabu u kwalifikujących się dzieci w wieku od 2 do < 18 lat z niedawno czynnymi zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia i nerwu wzrokowego (NMOSD), którzy są seropozytywny dla autoprzeciwciał przeciwko akwaporynie-4 (AQP4-immunoglobulina [Ig]G).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 15 pacjentów zostanie włączonych do badania i otrzyma inebilizumab podawany dożylnie przez 28 tygodni. Maksymalny czas trwania badania na uczestnika wynosi około 80 tygodni, w tym do 4 tygodni okresu przesiewowego, 9 wizyt podczas 28-tygodniowego okresu leczenia otwartego i około 4 wizyt podczas 52-tygodniowego okresu obserwacji. Oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane regularnie przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C 1245 AAM
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90610-000
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Rekrutacyjny
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Francja
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francja, 94275
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Holandia
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ann Yeh, MD
  • Polska
      • Pomorskie, Polska, 80-952
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrutacyjny
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jasna Jancic, MD
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-1337
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 78701
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cynthia Wang, MD
  • Szwecja
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Szwecja, 171 76
        • Rekrutacyjny
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ronny Wickström, MD, PhD
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE17EH
        • Rekrutacyjny
        • Evelina Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ming Lim, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 2 do < 18 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Dodatni wynik anty-AQP4-IgG w surowicy podczas badania przesiewowego i zdiagnozowano NMOSD zgodnie z kryteriami Wingerchuk i in., 2015.
  • Udokumentowana historia jednego lub więcej ostrych nawrotów NMOSD w ciągu ostatniego roku lub 2 lub więcej ostrych nawrotów NMOSD w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie warunki, które w opinii Badacza mogłyby zakłócać ocenę lub podawanie Badanego Produktu lub interpretację bezpieczeństwa uczestnika lub wyników badania
  • Równoczesne/poprzednie włączenie do innego badania klinicznego obejmującego badane leczenie w ciągu 4 tygodni lub 5 opublikowanych okresów półtrwania badanego leczenia, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed Dniem 1
  • Dowody znacznej dysfunkcji wątroby, nerek lub metabolicznej lub istotnej nieprawidłowości hematologicznej (można przeprowadzić jedno powtórzenie badania w celu potwierdzenia wyników w tym samym okresie przesiewowym):
  • Liczba limfocytów B < połowa dolnej granicy normy (DGN) dla wieku według laboratorium centralnego

  • Otrzymanie następujących dokumentów w dowolnym momencie przed Dniem 1:

    1. alemtuzumab
    2. Całkowite napromieniowanie limfoidalne
    3. Przeszczep szpiku kostnego
    4. Terapia szczepienia komórkami T
  • Otrzymanie rytuksymabu lub jakiegokolwiek eksperymentalnego środka zmniejszającego liczbę limfocytów B w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, chyba że liczba limfocytów B powróciła do ≥ połowy DGN
  • Otrzymanie dożylnej immunoglobuliny (IVIG) w ciągu jednego miesiąca przed Dniem 1

  • Otrzymanie któregokolwiek z poniższych w ciągu 2 miesięcy przed Dniem 1:

    1. Cyklosporyna
    2. Metotreksat
    3. Mitoksantron
    4. Cyklofosfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Ekulizumab
  • Otrzymanie natalizumabu (Tysabri®) w ciągu 6 miesięcy przed Dniem 1
  • Ciężka historia alergii na lek lub anafilaksja na 2 lub więcej produktów spożywczych lub leków (w tym znana nadwrażliwość na acetaminofen/paracetamol, difenhydraminę lub równoważny lek przeciwhistaminowy oraz metyloprednizolon lub równoważny glukokortykoid)
  • Zdiagnozowano współistniejącą chorobę autoimmunologiczną, która jest niekontrolowana (chyba że została zatwierdzona przez monitora medycznego)
  • Niedawne otrzymanie żywej / atenuowanej szczepionki lub transfuzji krwi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inebilizumab
Wlew inebilizumabu
Lek: Inebilizumab
Inebilizumab podawany dożylnie (IV) łącznie przez 28 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) inebilizumabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
Dzień 1 do tygodnia 28
Pole pod krzywą stężenia inebilizumabu w funkcji czasu od czasu 0 do 14 dni po podaniu dawki (AUC0-14d)
Ramy czasowe: Dzień 1 do wstępnej dawki w dniu 15
Dzień 1 do wstępnej dawki w dniu 15
Pole pod krzywą stężenia inebilizumabu w funkcji czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności (AUC0-Inf)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Klirens ogólnoustrojowy (CL) inebilizumabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t½) inebilizumabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Objętość dystrybucji inebilizumabu w stanie stacjonarnym (VSS).
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana liczby limfocytów B w obwodowym klastrze różnicowania (CD)20-dodatnich w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Liczba pacjentów ze zdarzeniami związanymi z leczeniem (zdarzeniami niepożądanymi (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (TESAE) i zdarzeniami niepożądanymi o szczególnym znaczeniu (AESI)).
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana od linii podstawowej w chemii surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Zmiana od linii podstawowej w hematologii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w immunoglobulinach w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Zmiana od wartości początkowej skurczowego ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Zmiana od wartości początkowej rozkurczowego ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Zmiana od linii bazowej w częstości tętna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Zmiana częstości oddechów względem linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Zmiana temperatury ciała w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 28, tydzień 80

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność choroby: Czas do pierwszego nawrotu.
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Aktywność choroby: Odsetek pacjentów bez nawrotów.
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Aktywność choroby: Roczny współczynnik nawrotów.
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie Euro Quality of Life-5 Dimension Youth.
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana linii bazowej dla 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, wykonywanie zwykłych czynności, odczuwanie bólu lub dyskomfortu oraz uczucie zmartwienia, smutku lub nieszczęścia. Wyższy wynik wskazuje na początek lub nasilenie zaburzenia afektywnego.
Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) od wartości początkowej w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrii.
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana poziomu wyjściowego składała się z 4 ogólnych podstawowych skal: Funkcjonowanie Fizyczne, Funkcjonowanie Emocjonalne, Funkcjonowanie Społeczne i Funkcjonowanie Szkoły. Wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana ostrości wzroku od linii podstawowej.
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Zmiana linii bazowej obejmowała wyniki 7 systemów funkcjonalnych: wzrokowego, pnia mózgu, pramidalowego, móżdżkowego, sensorycznego, jelitowego, pęcherza moczowego i mózgowego. Wyższy wynik wskazuje na wyższy stopień upośledzenia i niepełnosprawności.
Dzień 1 do tygodnia 80
Wskaźnik przeciwciał przeciwlekowych (ADA).
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 80
Dzień 1 do tygodnia 80

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

13 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego Zaburzenie widma nerwu wzrokowego

Badania kliniczne na Inebilizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj