Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie inebilizumabu u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwu wzrokowego

3 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Amgen

Otwarte wieloośrodkowe badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i bezpieczeństwo stosowania inebilizumabu u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwu wzrokowego

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 mające na celu ocenę farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i bezpieczeństwa stosowania inebilizumabu u kwalifikujących się dzieci w wieku od 2 do < 18 lat z niedawno czynnymi zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia i nerwu wzrokowego (NMOSD), którzy są seropozytywny dla autoprzeciwciał przeciwko akwaporynie-4 (AQP4-immunoglobulina [Ig]G).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 15 pacjentów zostanie włączonych do badania i otrzyma inebilizumab podawany dożylnie przez 28 tygodni. Maksymalny czas trwania badania na uczestnika wynosi około 80 tygodni, w tym do 4 tygodni okresu przesiewowego, 9 wizyt podczas 28-tygodniowego okresu leczenia otwartego i około 4 wizyt podczas 52-tygodniowego okresu obserwacji. Oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane regularnie przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentyna, C1245AAM
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brazylia
      • Porto Alegre/RS, Brazylia, 90610-000
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Rekrutacyjny
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brazylia, 01228-000
        • Rekrutacyjny
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 40050-410
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Francja
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francja, 94275
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • Hospital for Sick Children
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Serbia
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrutacyjny
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-1337
        • Rekrutacyjny
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 78701
        • Rekrutacyjny
        • University Of Texas Southwestern Medical Center
  • Szwecja
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Szwecja, 17176
        • Rekrutacyjny
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Zjednoczone Królestwo
    • London, City of
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Rekrutacyjny
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 2 do < 18 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Dodatni wynik anty-AQP4-IgG w surowicy podczas badania przesiewowego i zdiagnozowano NMOSD zgodnie z kryteriami Wingerchuk i in., 2015.
  • Udokumentowana historia jednego lub więcej ostrych nawrotów NMOSD w ciągu ostatniego roku lub 2 lub więcej ostrych nawrotów NMOSD w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie warunki, które w opinii Badacza mogłyby zakłócać ocenę lub podawanie Badanego Produktu lub interpretację bezpieczeństwa uczestnika lub wyników badania
  • Równoczesne/poprzednie włączenie do innego badania klinicznego obejmującego badane leczenie w ciągu 4 tygodni lub 5 opublikowanych okresów półtrwania badanego leczenia, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed Dniem 1
  • Dowody znacznej dysfunkcji wątroby, nerek lub metabolicznej lub istotnej nieprawidłowości hematologicznej (można przeprowadzić jedno powtórzenie badania w celu potwierdzenia wyników w tym samym okresie przesiewowym):
  • Liczba limfocytów B < połowa dolnej granicy normy (DGN) dla wieku według laboratorium centralnego

  • Otrzymanie następujących dokumentów w dowolnym momencie przed Dniem 1:

    1. alemtuzumab
    2. Całkowite napromieniowanie limfoidalne
    3. Przeszczep szpiku kostnego
    4. Terapia szczepienia komórkami T
  • Otrzymanie rytuksymabu lub jakiegokolwiek eksperymentalnego środka zmniejszającego liczbę limfocytów B w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, chyba że liczba limfocytów B powróciła do ≥ połowy DGN
  • Otrzymanie dożylnej immunoglobuliny (IVIG) w ciągu jednego miesiąca przed Dniem 1

  • Otrzymanie któregokolwiek z poniższych w ciągu 2 miesięcy przed Dniem 1:

    1. Cyklosporyna
    2. Metotreksat
    3. Mitoksantron
    4. Cyklofosfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Ekulizumab
  • Otrzymanie natalizumabu (Tysabri®) w ciągu 6 miesięcy przed Dniem 1
  • Ciężka historia alergii na lek lub anafilaksja na 2 lub więcej produktów spożywczych lub leków (w tym znana nadwrażliwość na acetaminofen/paracetamol, difenhydraminę lub równoważny lek przeciwhistaminowy oraz metyloprednizolon lub równoważny glukokortykoid)
  • Zdiagnozowano współistniejącą chorobę autoimmunologiczną, która jest niekontrolowana (chyba że została zatwierdzona przez monitora medycznego)
  • Niedawne otrzymanie żywej / atenuowanej szczepionki lub transfuzji krwi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inebilizumab
Wlew inebilizumabu
Lek: Inebilizumab
Inebilizumab podawany dożylnie (IV) łącznie przez 28 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) inebilizumabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do 28 tygodnia
Dzień 1 do 28 tygodnia
Pole pod krzywą stężenia inebilizumabu w funkcji czasu od czasu 0 do 14 dni po podaniu dawki (AUC0-14d)
Ramy czasowe: Dzień 1 do wstępnej dawki w dniu 15
Dzień 1 do wstępnej dawki w dniu 15
Pole pod krzywą stężenia inebilizumabu w funkcji czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności (AUC0-Inf)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Klirens ogólnoustrojowy (CL) inebilizumabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Końcowy okres półtrwania (t½) inebilizumabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Objętość dystrybucji inebilizumabu w stanie stacjonarnym (VSS).
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową liczby 20-dodatnich komórek B w obwodowych klastrach różnicowania
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w hematologii
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w immunoglobulinach w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Zmiana wartości skurczowego ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej rozkurczowego ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Zmiana częstości tętna w stosunku do wartości bazowej
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Zmiana częstości oddechów w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Zmiana od wartości bazowej temperatury ciała
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80
Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 28, Tydzień 80

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność choroby: czas do pierwszego nawrotu
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Aktywność choroby: odsetek uczestników wolnych od nawrotów
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Aktywność choroby: roczny wskaźnik nawrotów
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana jakości życia związanej ze stanem zdrowia (HRQoL) w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji Euro Quality of Life-5 Dimension Youth
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana wartości wyjściowych dla 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, wykonywanie zwykłych czynności, odczuwanie bólu lub dyskomfortu oraz uczucie zmartwienia, smutku lub nieszczęśliwości. Wyższy wynik wskazuje na początek lub pogorszenie zaburzenia afektywnego.
Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana HRQoL w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana wartości wyjściowej obejmująca 4 ogólne skale podstawowe: Funkcjonowanie fizyczne, Funkcjonowanie emocjonalne, Funkcjonowanie społeczne i Funkcjonowanie w szkole. Wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia.
Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana ostrości wzroku w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Zmiana wartości wyjściowej obejmowała wyniki 8 układów funkcjonalnych: wzrokowego, pnia mózgu, prymidalnego, móżdżkowego, czuciowego, jelitowego, pęcherza moczowego i mózgowego. Wyższy wynik oznacza wyższy stopień niepełnosprawności i niepełnosprawności.
Dzień 1 do 80. tygodnia
Poziom przeciwciał przeciwlekowych (ADA).
Ramy czasowe: Dzień 1 do 80. tygodnia
Dzień 1 do 80. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

13 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zdeidentyfikowane indywidualne dane pacjenta w przypadku zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie otrzymają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i w Europie lub 2) rozwój kliniczny produktu i/lub wskazania zostanie przerwany i dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do złożenia wniosku o udostępnienie danych na potrzeby tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkty Amgen i badania/badania Amgen w zakresie, interesujące punkty końcowe/wyniki, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza (badaczy). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o udostępnienie danych poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności uwzględnionych już na etykiecie produktu. Wnioski rozpatrywane są przez komisję złożoną z wewnętrznych doradców. W przypadku niezatwierdzenia niezależny panel ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do rozwiązania problemu badawczego zostaną przekazane zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty uzupełniające zawierające fragmenty kodu analitycznego, jeśli jest to przewidziane w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod adresem URL poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego Zaburzenie widma nerwu wzrokowego

Badania kliniczne na Inebilizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj