Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av inebilizumab hos pediatriska patienter med neuromyelit Optica Spectrum Disorder

24 april 2024 uppdaterad av: Horizon Therapeutics Ireland DAC

En öppen multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och säkerheten hos inebilizumab hos pediatriska patienter med neuromyelit Optica Spectrum Disorder

En fas 2, öppen multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD) och säkerheten för inebilizumab hos kvalificerade pediatriska deltagare 2 till <18 år med nyligen aktiv neuromyelit optikspektrumstörning (NMOSD) som är seropositiv för autoantikroppar mot aquaporin-4 (AQP4-immunoglobulin [Ig]G).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cirka 15 försökspersoner ska skrivas in och få Inebilizumab administrerat intravenöst under 28 veckor. Den maximala försökslängden per deltagare är cirka 80 veckor, inklusive upp till 4 veckors screeningperiod, 9 besök under en 28 veckors öppen behandlingsperiod och cirka 4 besök under en 52 veckors uppföljningsperiod. Säkerhetsutvärderingar kommer att utföras regelbundet under hela studiens gång.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C 1245 AAM
        • Rekrytering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90610-000
        • Rekrytering
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekrytering
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Frankrike
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94275
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-1337
        • Har inte rekryterat ännu
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Rekrytering
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 78701
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cynthia Wang, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ann Yeh, MD
  • Nederländerna
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Nederländerna, 3015 GD
        • Rekrytering
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Polen
      • Pomorskie, Polen, 80-952
        • Rekrytering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrytering
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jasna Jancic, MD
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Storbritannien, SE17EH
        • Rekrytering
        • Evelina Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ming Lim, MD
  • Sverige
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Sverige, 171 76
        • Rekrytering
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ronny Wickström, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner i åldern 2 till < 18 år vid tidpunkten för screening.
  • Positivt serum-anti-AQP4-IgG-resultat vid screening och diagnostiserats med NMOSD enligt kriterierna av Wingerchuk et al, 2015.
  • Dokumenterad historia av ett eller flera NMOSD akuta skov under det senaste året, eller 2 eller flera NMOSD akuta skov inom 2 år före screening.

Exklusions kriterier:

  • Varje tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle störa utvärderingen eller administrationen av undersökningsprodukten eller tolkningen av ämnessäkerhet eller studieresultat
  • Samtidig/tidigare inskrivning i en annan klinisk studie som involverar en prövningsbehandling inom 4 veckor eller 5 publicerade halveringstider av prövningsbehandlingen, beroende på vilket som är längst, före dag 1
  • Bevis på signifikant lever-, njur- eller metabol dysfunktion eller signifikant hematologisk abnormitet (ett upprepat test kan utföras för att bekräfta resultat inom samma screeningperiod):
  • B-cellantal < hälften av den nedre normalgränsen (LLN) för ålder enligt centrallaboratoriet

  • Mottagande av följande när som helst före dag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Total lymfoid bestrålning
    3. Benmärgstransplantation
    4. T-cellsvaccinationsterapi
  • Mottagande av rituximab eller något experimentellt B-cellsutarmande medel inom 6 månader före screening om inte B-cellantalet har återgått till ≥ hälften av LLN
  • Mottagande av intravenöst immunglobulin (IVIG) inom en månad före dag 1

  • Mottagande av något av följande inom 2 månader före dag 1:

    1. Cyklosporin
    2. Metotrexat
    3. Mitoxantron
    4. Cyklofosfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Mottagande av natalizumab (Tysabri®) inom 6 månader före dag 1
  • Allvarlig läkemedelsallergisk historia eller anafylaxi mot 2 eller fler livsmedel eller läkemedel (inklusive känd känslighet för paracetamol/paracetamol, difenhydramin eller motsvarande antihistamin och metylprednisolon eller motsvarande glukokortikoid)
  • Diagnostiserats med en samtidig autoimmun sjukdom som är okontrollerad (såvida den inte godkänts av medicinsk monitor)
  • Nyligen mottagit levande/försvagat vaccin eller blodtransfusion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Inebilizumab
Infusion av Inebilizumab
Läkemedel: Inebilizumab
Inebilizumab administrerat intravenöst (IV) under totalt 28 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Maximal observerad koncentration (Cmax) av inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
Dag 1 till vecka 28
Area under kurvan för koncentration kontra tid för inebilizumab från tid 0 till 14 dagar efter dosering (AUC0-14d)
Tidsram: Dag 1 till fördosering på dag 15
Dag 1 till fördosering på dag 15
Area under kurvan för koncentration kontra tid för inebilizumab från tid 0 extrapolerad till oändlighet (AUC0-Inf)
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Systemiskt clearance (CL) av inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Terminal eliminering Halveringstid (t½) av inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Distributionsvolym vid Steady State (VSS) av inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Förändring från baslinjen i perifert Cluster of Differentiation (CD) 20-positiva B-cellantal
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Antal försökspersoner med av behandlingsuppkomna händelser (biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (TESAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI)).
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Ändring från Baseline i serumkemi
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Ändring från Baseline i hematologi
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Förändring från baslinjen i serumimmunoglobuliner
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Ändring från baslinjen i systoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Ändring från baslinjen i diastoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Ändra från baslinjen i pulsfrekvens
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Ändring från baslinjen i kroppstemperatur
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 28, vecka 80

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsaktivitet: Dags för första återfall.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Sjukdomsaktivitet: Andel återfallsfria försökspersoner.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Sjukdomsaktivitet: Årlig återfallsfrekvens.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) förändring från baslinjen i Euro Quality of Life-5 Dimension Youth-poäng.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Förändring i baslinjen för de 5 dimensionerna: rörlighet, ta hand om mig själv, göra vanliga aktiviteter, ha smärta eller obehag och känna sig orolig, ledsen eller olycklig. En högre poäng indikerar uppkomst eller försämring av en affektiv störning.
Dag 1 till vecka 80
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) förändring från baslinjen i Pediatric Quality of Life Inventory.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Förändring i baslinjen består av 4 generiska kärnskalor: fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion och skolfunktion. En högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
Dag 1 till vecka 80
Synskärpans förändring från baslinjen.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80
Utökad funktionsnedsättningsstatus skala förändring från baslinjen.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Förändring i baslinjen består av resultat från 7 funktionella system: visuellt, hjärnstammen, pryamidal, cerebellär, sensorisk, tarm, urinblåsa och cerebral. En högre poäng indikerar en högre grad av funktionsnedsättning och funktionshinder.
Dag 1 till vecka 80
Anti-drug antibody (ADA) hastighet.
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
Dag 1 till vecka 80

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Utredare

  • Studierektor: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 augusti 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

13 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

13 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juli 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2022

Första postat (Faktisk)

22 september 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inebilizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera