Studie av inebilizumab hos pediatriska patienter med neuromyelit Optica Spectrum Disorder
3 december 2025 uppdaterad av: Amgen
En öppen multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och säkerheten hos inebilizumab hos pediatriska patienter med neuromyelit Optica Spectrum Disorder
En fas 2, öppen multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD) och säkerheten för inebilizumab hos kvalificerade pediatriska deltagare 2 till <18 år med nyligen aktiv neuromyelit optikspektrumstörning (NMOSD) som är seropositiv för autoantikroppar mot aquaporin-4 (AQP4-immunoglobulin [Ig]G).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Cirka 15 försökspersoner ska skrivas in och få Inebilizumab administrerat intravenöst under 28 veckor.
Den maximala försökslängden per deltagare är cirka 80 veckor, inklusive upp till 4 veckors screeningperiod, 9 besök under en 28 veckors öppen behandlingsperiod och cirka 4 besök under en 52 veckors uppföljningsperiod.
Säkerhetsutvärderingar kommer att utföras regelbundet under hela studiens gång.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
15
Fas
- Fas 2
Utökad åtkomst
Tillgängligt utanför den kliniska prövningen.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Amgen Call Center
- Telefonnummer: 866-572-6436
- E-post: medinfo@amgen.com
Studieorter
-
-
Ciudad Autónoma de BuenosAires
-
Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1245AAM
- Rekrytering
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Porto Alegre/RS, Brasilien, 90610-000
- Rekrytering
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Rekrytering
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
Kontakt:
- Neusa Sakita
- Telefonnummer: +551126618676
- E-post: Neusa.sakita@hc.fm.usp.br
-
Huvudutredare:
- Barbosa Paolilo, MD
-
São Paulo, Brasilien, 01228-000
- Rekrytering
- CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40050-410
- Rekrytering
- Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
-
-
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94275
- Rekrytering
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
-
Kontakt:
- Milanthika Nanediri
- Telefonnummer: +33145213014
- E-post: milanthika.nanediri@aphp.fr
-
Huvudutredare:
- Deiva Kumaran, MD, PhD
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-1337
- Rekrytering
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Rekrytering
- Loma Linda University Children's Hospital - PIN
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Rekrytering
- Massachusetts General Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 78701
- Rekrytering
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrytering
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 GD
- Rekrytering
- Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Rekrytering
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
-
-
-
-
Belgrade
-
Belgrade, Belgrade, Serbien, 11000
- Rekrytering
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
-
-
-
-
Barcelona
-
Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Rekrytering
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannien, SE1 7EH
- Rekrytering
- Evelina London Children's Hospital
-
London, London, City of, Storbritannien, WC1N 3JH
- Rekrytering
- Great Ormond Street Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B4 6NH
- Rekrytering
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Stockholm County
-
Stockholm, Stockholm County, Sverige, 17176
- Rekrytering
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga försökspersoner i åldern 2 till < 18 år vid tidpunkten för screening.
- Positivt serum-anti-AQP4-IgG-resultat vid screening och diagnostiserats med NMOSD enligt kriterierna av Wingerchuk et al, 2015.
- Dokumenterad historia av ett eller flera NMOSD akuta skov under det senaste året, eller 2 eller flera NMOSD akuta skov inom 2 år före screening.
Exklusions kriterier:
- Varje tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle störa utvärderingen eller administrationen av undersökningsprodukten eller tolkningen av ämnessäkerhet eller studieresultat
- Samtidig/tidigare inskrivning i en annan klinisk studie som involverar en prövningsbehandling inom 4 veckor eller 5 publicerade halveringstider av prövningsbehandlingen, beroende på vilket som är längst, före dag 1
- Bevis på signifikant lever-, njur- eller metabol dysfunktion eller signifikant hematologisk abnormitet (ett upprepat test kan utföras för att bekräfta resultat inom samma screeningperiod):
- B-cellantal < hälften av den nedre normalgränsen (LLN) för ålder enligt centrallaboratoriet
Mottagande av följande när som helst före dag 1:
- Alemtuzumab
- Total lymfoid bestrålning
- Benmärgstransplantation
- T-cellsvaccinationsterapi
- Mottagande av rituximab eller något experimentellt B-cellsutarmande medel inom 6 månader före screening om inte B-cellantalet har återgått till ≥ hälften av LLN
- Mottagande av intravenöst immunglobulin (IVIG) inom en månad före dag 1
Mottagande av något av följande inom 2 månader före dag 1:
- Cyklosporin
- Metotrexat
- Mitoxantron
- Cyklofosfamid
- Tocilizumab
- Satralizumab
- Eculizumab
- Mottagande av natalizumab (Tysabri®) inom 6 månader före dag 1
- Allvarlig läkemedelsallergisk historia eller anafylaxi mot 2 eller fler livsmedel eller läkemedel (inklusive känd känslighet för paracetamol/paracetamol, difenhydramin eller motsvarande antihistamin och metylprednisolon eller motsvarande glukokortikoid)
- Diagnostiserats med en samtidig autoimmun sjukdom som är okontrollerad (såvida den inte godkänts av medicinsk monitor)
- Nyligen mottagit levande/försvagat vaccin eller blodtransfusion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Inebilizumab
Infusion av Inebilizumab
|
Inebilizumab administrerat intravenöst (IV) under totalt 28 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Maximal observerad koncentration (Cmax) av inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
|
Dag 1 till vecka 28
|
|
Area under kurvan för koncentration kontra tid för inebilizumab från tid 0 till 14 dagar efter dosering (AUC0-14d)
Tidsram: Dag 1 till fördosering på dag 15
|
Dag 1 till fördosering på dag 15
|
|
Area under kurvan för koncentration kontra tid för inebilizumab från tid 0 extrapolerad till oändlighet (AUC0-Inf)
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
Systemiskt clearance (CL) av inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
Terminal eliminering Halveringstid (t½) av Inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
Distributionsvolym vid Steady State (VSS) av Inebilizumab
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
Förändring från baslinjen i perifert kluster av differentiering (CD) 20-positiva B-cellsantal
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Antal deltagare som upplever behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
Ändring från Baseline i serumkemi
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Ändring från Baseline i hematologi
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Förändring från baslinjen i serumimmunoglobuliner
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Ändring från baslinjen i systoliskt blodtryck
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Ändring från baslinjen i diastoliskt blodtryck
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Ändra från baslinjen i pulsfrekvens
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
|
Ändring från baslinjen i kroppstemperatur
Tidsram: Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Vecka 1, Vecka 2, Vecka 28, Vecka 80
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sjukdomsaktivitet: Dags till första återfall
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
|
Sjukdomsaktivitet: Andel återfallsfria deltagare
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
|
Sjukdomsaktivitet: Årlig återfallsfrekvens
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) förändring från baslinjen i Euro Quality of Life-5 Dimension Youth-poäng
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Förändring i baslinjen för de 5 dimensionerna: rörlighet, ta hand om mig själv, göra vanliga aktiviteter, ha smärta eller obehag och känna sig orolig, ledsen eller olycklig.
En högre poäng indikerar uppkomst eller försämring av en affektiv störning.
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
HRQoL förändring från baslinjen i Pediatric Quality of Life Inventory
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Förändring i baslinjen består av 4 generiska kärnskalor: fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion och skolfunktion.
En högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
Synskärpans förändring från baslinjen
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
|
Ändra från baslinjen i utökad skala för funktionshinder
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Förändring i baslinje som består av resultat av 8 funktionella system: visuellt, hjärnstammen, pryamidal, cerebellär, sensorisk, tarm, urinblåsa och cerebral.
En högre poäng indikerar en högre grad av funktionsnedsättning och funktionshinder.
|
Dag 1 till vecka 80
|
|
Anti-drug antibody (ADA) hastighet
Tidsram: Dag 1 till vecka 80
|
Dag 1 till vecka 80
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: MD, Amgen
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 juli 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
13 april 2027
Avslutad studie (Beräknad)
13 april 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 juli 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 september 2022
Första postat (Faktisk)
22 september 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VIB0551.P2.S2.NMO
- 2023-510007-22 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning.
Tidsram för IPD-delning
Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas från och med 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen har beviljats marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling av produkten och/eller indikationen avbryts och uppgifterna kommer inte att lämnas till tillsynsmyndigheter.
Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer.
I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuella patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen.
Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare.
Om det inte godkänns kommer en oberoende granskningspanel för datadelning att skilje och fatta det slutliga beslutet.
Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, som innehåller fragment av analyskod där de finns i analysspecifikationerna.
Mer information finns på webbadressen nedan.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .