Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af inebilizumab hos pædiatriske forsøgspersoner med neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse

3. december 2025 opdateret af: Amgen

Et åbent multicenter-studie til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhed af inebilizumab hos pædiatriske forsøgspersoner med neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse

Et fase 2, åbent multicenterstudie til evaluering af farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og sikkerheden af ​​inebilizumab hos kvalificerede pædiatriske deltagere i alderen 2 til < 18 år med nylig aktiv neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD), som er seropositiv for autoantistoffer mod aquaporin-4 (AQP4-immunoglobulin [Ig]G).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ca. 15 forsøgspersoner skal indskrives og modtage Inebilizumab administreret intravenøst ​​over 28 uger. Den maksimale forsøgsvarighed pr. deltager er ca. 80 uger, inklusive en screeningsperiode på op til 4 uger, 9 besøg i en 28 ugers åben behandlingsperiode og ca. 4 besøg i en 52 ugers opfølgningsperiode. Sikkerhedsevalueringer vil blive udført regelmæssigt i løbet af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1245AAM
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brasilien
      • Porto Alegre/RS, Brasilien, 90610-000
        • Rekruttering
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brasilien, 01228-000
        • Rekruttering
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40050-410
        • Rekruttering
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
    • London, City of
      • London, London, City of, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Rekruttering
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037-1337
        • Rekruttering
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 78701
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Frankrig
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrig, 94275
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Holland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Serbien
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanien
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Sverige
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Sverige, 17176
        • Rekruttering
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 2 til < 18 år på screeningstidspunktet.
  • Positivt serum anti-AQP4-IgG resultat ved screening og diagnosticeret med NMOSD i henhold til kriterierne fra Wingerchuk et al., 2015.
  • Dokumenteret anamnese med et eller flere NMOSD akutte tilbagefald inden for det sidste år, eller 2 eller flere NMOSD akutte tilbagefald inden for 2 år før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening ville forstyrre evalueringen eller administrationen af ​​undersøgelsesproduktet eller fortolkningen af ​​emnesikkerhed eller undersøgelsesresultater
  • Samtidig/tidligere optagelse i et andet klinisk studie, der involverer en forsøgsbehandling inden for 4 uger eller 5 offentliggjorte halveringstider af forsøgsbehandlingen, alt efter hvad der er længst, før dag 1
  • Tegn på signifikant lever-, nyre- eller metabolisk dysfunktion eller signifikant hæmatologisk abnormitet (en gentagelsestest kan udføres for at bekræfte resultater inden for samme screeningsperiode):
  • B-celletal < halvdelen af ​​den nedre normalgrænse (LLN) for alder ifølge centrallaboratoriet

  • Modtagelse af følgende til enhver tid før dag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Total lymfoid bestråling
    3. Knoglemarvstransplantation
    4. T-celle vaccinationsterapi
  • Modtagelse af rituximab eller ethvert eksperimentelt B-celle-depleterende middel inden for 6 måneder før screening, medmindre B-celletallet er vendt tilbage til ≥ halvdelen af ​​LLN
  • Modtagelse af intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG) inden for en måned før dag 1

  • Modtagelse af et af følgende inden for 2 måneder før dag 1:

    1. Cyclosporin
    2. Methotrexat
    3. Mitoxantron
    4. Cyclofosfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Modtagelse af natalizumab (Tysabri®) inden for 6 måneder før dag 1
  • Alvorlig lægemiddelallergisk anamnese eller anafylaksi over for 2 eller flere fødevarer eller medicin (herunder kendt følsomhed over for acetaminophen/paracetamol, diphenhydramin eller tilsvarende antihistamin og methylprednisolon eller tilsvarende glukokortikoid)
  • Diagnosticeret med en samtidig autoimmun sygdom, der er ukontrolleret (medmindre den er godkendt af den medicinske monitor)
  • Nylig modtagelse af levende/svækket vaccine eller blodtransfusion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inebilizumab
Infusion af Inebilizumab
Medicin: Inebilizumab
Inebilizumab administreret intravenøst ​​(IV) over i alt 28 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Dag 1 til uge 28
Areal under kurven for koncentration versus tid for inebilizumab fra tid 0 til 14 dage efter dosis (AUC0-14d)
Tidsramme: Dag 1 til før-dosis på dag 15
Dag 1 til før-dosis på dag 15
Areal under kurven for koncentration versus tid for inebilizumab fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig (AUC0-Inf)
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Systemisk clearance (CL) af inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Terminal elimination Halveringstid (t½) af Inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Distributionsvolumen ved Steady State (VSS) af Inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Ændring fra baseline i Perifer Cluster of Differentiation (CD)20-positive B-celletælling
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Antal deltagere, der oplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Ændring fra baseline i serumkemi
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Ændring fra baseline i hæmatologi
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Ændring fra baseline i serumimmunoglobuliner
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Ændring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Ændring fra baseline i kropstemperatur
Tidsramme: Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80
Uge 1, Uge 2, Uge 28, Uge 80

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsaktivitet: Tid til første tilbagefald
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Sygdomsaktivitet: Andel af tilbagefaldsfrie deltagere
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Sygdomsaktivitet: Årlig tilbagefaldsrate
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) fra baseline i Euro Quality of Life-5 Dimension Youth score
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Ændring i baseline for de 5 dimensioner: mobilitet, passe på mig selv, gøre sædvanlige aktiviteter, have smerter eller ubehag og føle sig bekymret, trist eller ulykkelig. En højere score indikerer begyndelse eller forværring af en affektiv lidelse.
Dag 1 til uge 80
Ændring af HRQoL fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Ændring i baseline består af 4 generiske kerneskalaer: Fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. En højere score indikerer en bedre livskvalitet.
Dag 1 til uge 80
Ændring af synsskarphed fra baseline
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Ændring fra baseline i udvidet handicapstatusskala
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Ændring i baseline bestående af resultater fra 8 funktionelle systemer: Visuel, hjernestamme, pryamidal, cerebellar, sensorisk, tarm, blære og cerebral. En højere score indikerer en højere grad af funktionsnedsættelse og handicap.
Dag 1 til uge 80
Anti-drug antistof (ADA) rate
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

13. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

13. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2022

Først opslået (Faktiske)

22. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive sendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Kliniske forsøg med Inebilizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner