Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af inebilizumab hos pædiatriske forsøgspersoner med neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse

22. februar 2024 opdateret af: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Et åbent multicenter-studie til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhed af inebilizumab hos pædiatriske forsøgspersoner med neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse

Et fase 2, åbent multicenterstudie til evaluering af farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og sikkerheden af ​​inebilizumab hos kvalificerede pædiatriske deltagere i alderen 2 til < 18 år med nylig aktiv neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD), som er seropositiv for autoantistoffer mod aquaporin-4 (AQP4-immunoglobulin [Ig]G).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ca. 15 forsøgspersoner skal indskrives og modtage Inebilizumab administreret intravenøst ​​over 28 uger. Den maksimale forsøgsvarighed pr. deltager er ca. 80 uger, inklusive en screeningsperiode på op til 4 uger, 9 besøg i en 28 ugers åben behandlingsperiode og ca. 4 besøg i en 52 ugers opfølgningsperiode. Sikkerhedsevalueringer vil blive udført regelmæssigt i løbet af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C 1245 AAM
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90610-000
        • Rekruttering
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ann Yeh, MD
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Det Forenede Kongerige, SE17EH
        • Rekruttering
        • Evelina Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ming Lim, MD
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037-1337
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 78701
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cynthia Wang, MD
  • Frankrig
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrig, 94275
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Holland
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Polen
      • Pomorskie, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jasna Jancic, MD
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Sverige
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Sverige, 171 76
        • Rekruttering
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ronny Wickström, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 2 til < 18 år på screeningstidspunktet.
  • Positivt serum anti-AQP4-IgG resultat ved screening og diagnosticeret med NMOSD i henhold til kriterierne fra Wingerchuk et al., 2015.
  • Dokumenteret anamnese med et eller flere NMOSD akutte tilbagefald inden for det sidste år, eller 2 eller flere NMOSD akutte tilbagefald inden for 2 år før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening ville forstyrre evalueringen eller administrationen af ​​undersøgelsesproduktet eller fortolkningen af ​​emnesikkerhed eller undersøgelsesresultater
  • Samtidig/tidligere optagelse i et andet klinisk studie, der involverer en forsøgsbehandling inden for 4 uger eller 5 offentliggjorte halveringstider af forsøgsbehandlingen, alt efter hvad der er længst, før dag 1
  • Tegn på signifikant lever-, nyre- eller metabolisk dysfunktion eller signifikant hæmatologisk abnormitet (en gentagelsestest kan udføres for at bekræfte resultater inden for samme screeningsperiode):
  • B-celletal < halvdelen af ​​den nedre normalgrænse (LLN) for alder ifølge centrallaboratoriet

  • Modtagelse af følgende til enhver tid før dag 1:

    1. Alemtuzumab
    2. Total lymfoid bestråling
    3. Knoglemarvstransplantation
    4. T-celle vaccinationsterapi
  • Modtagelse af rituximab eller ethvert eksperimentelt B-celle-depleterende middel inden for 6 måneder før screening, medmindre B-celletallet er vendt tilbage til ≥ halvdelen af ​​LLN
  • Modtagelse af intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG) inden for en måned før dag 1

  • Modtagelse af et af følgende inden for 2 måneder før dag 1:

    1. Cyclosporin
    2. Methotrexat
    3. Mitoxantron
    4. Cyclofosfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Eculizumab
  • Modtagelse af natalizumab (Tysabri®) inden for 6 måneder før dag 1
  • Alvorlig lægemiddelallergisk anamnese eller anafylaksi over for 2 eller flere fødevarer eller medicin (herunder kendt følsomhed over for acetaminophen/paracetamol, diphenhydramin eller tilsvarende antihistamin og methylprednisolon eller tilsvarende glukokortikoid)
  • Diagnosticeret med en samtidig autoimmun sygdom, der er ukontrolleret (medmindre den er godkendt af den medicinske monitor)
  • Nylig modtagelse af levende/svækket vaccine eller blodtransfusion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inebilizumab
Infusion af Inebilizumab
Medicin: Inebilizumab
Inebilizumab administreret intravenøst ​​(IV) over i alt 28 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Dag 1 til uge 28
Område under kurven for koncentration versus tid for inebilizumab fra tid 0 til 14 dage efter dosis (AUC0-14d)
Tidsramme: Dag 1 til før-dosis på dag 15
Dag 1 til før-dosis på dag 15
Areal under kurven for koncentration versus tid for inebilizumab fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig (AUC0-Inf)
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Systemisk clearance (CL) af inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Terminal eliminering Halveringstid (t½) af inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Distributionsvolumen ved Steady State (VSS) af inebilizumab
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Ændring fra baseline i Perifer Cluster of Differentiation (CD)20-positive B-celletal
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Antallet af forsøgspersoner med behandlingsfremkaldte hændelser (bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)).
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Ændring fra baseline i serumkemi
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Ændring fra baseline i hæmatologi
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Ændring fra baseline i serumimmunoglobuliner
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Ændring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Ændring fra baseline i kropstemperatur
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80
Baseline, uge ​​1, uge ​​2, uge ​​28, uge ​​80

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsaktivitet: Tid til første tilbagefald.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Sygdomsaktivitet: Andel af tilbagefaldsfrie forsøgspersoner.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Sygdomsaktivitet: Årlig tilbagefaldsrate.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) ændring fra baseline i Euro Quality of Life-5 Dimension Youth score.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Ændring i baseline for de 5 dimensioner: mobilitet, passe på mig selv, gøre sædvanlige aktiviteter, have smerter eller ubehag og føle sig bekymret, trist eller ulykkelig. En højere score indikerer begyndelse eller forværring af en affektiv lidelse.
Dag 1 til uge 80
Ændring af sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Ændring i baseline består af 4 generiske kerneskalaer: Fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. En højere score indikerer en bedre livskvalitet.
Dag 1 til uge 80
Ændring af synsskarphed fra baseline.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80
Udvidet handicapstatus skalaændring fra baseline.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Ændring i baseline bestående af resultater fra 7 funktionelle systemer: Visuelt, hjernestamme, pryamidal, cerebellar, sensorisk, tarm, blære og cerebral. En højere score indikerer en højere grad af funktionsnedsættelse og handicap.
Dag 1 til uge 80
Anti-drug antistof (ADA) rate.
Tidsramme: Dag 1 til uge 80
Dag 1 til uge 80

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Efterforskere

  • Studieleder: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

13. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

13. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2022

Først opslået (Faktiske)

22. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Kliniske forsøg med Inebilizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner