Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Inebilizumab vizsgálata Neuromyelitis Optica spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél

2025. december 3. frissítette: Amgen

Nyílt, többközpontú vizsgálat az inebilizumab farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és biztonságosságának értékelésére Neuromyelitis Optica spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél

2. fázisú, nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat az inebilizumab farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD) és biztonságosságának értékelésére 2 és 18 év alatti gyermekek körében, akik nemrégiben aktív neuromyelitis optica spektrum zavarban (NMOSD) szenvednek. szeropozitív az aquaporin-4 elleni autoantitestekre (AQP4-immunglobulin [Ig]G).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Körülbelül 15 alanyt kell bevonni és intravénásan inebilizumabot kapni 28 héten keresztül. A maximális vizsgálat időtartama résztvevőnként körülbelül 80 hét, beleértve a legfeljebb 4 hetes szűrési időszakot, 9 látogatást egy 28 hetes nyílt kezelési időszak alatt, és körülbelül 4 látogatást egy 52 hetes követési időszak során. A vizsgálat során rendszeresen biztonsági értékeléseket kell végezni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentína, C1245AAM
        • Toborzás
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brazília
      • Porto Alegre/RS, Brazília, 90610-000
        • Toborzás
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Toborzás
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brazília, 01228-000
        • Toborzás
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazília, 40050-410
        • Toborzás
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Egyesült Királyság
    • London, City of
      • London, London, City of, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Toborzás
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Toborzás
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Toborzás
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-1337
        • Toborzás
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Toborzás
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 78701
        • Toborzás
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Franciaország
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Franciaország, 94275
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Hollandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Hollandia, 3015 GD
        • Toborzás
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toborzás
        • Hospital for Sick Children
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-952
        • Toborzás
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Spanyolország
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Svédország
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Svédország, 17176
        • Toborzás
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Szerbia
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Szerbia, 11000
        • Toborzás
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női alanyok életkora 2 és < 18 év közötti a szűrés időpontjában.
  • Pozitív szérum anti-AQP4-IgG eredmény a szűréskor és NMOSD-vel diagnosztizáltak Wingerchuk és munkatársai, 2015 kritériumai szerint.
  • Dokumentált anamnézisben egy vagy több NMOSD akut relapszus az elmúlt évben, vagy 2 vagy több NMOSD akut relapszus a szűrést megelőző 2 éven belül.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarná a vizsgálati termék értékelését vagy adminisztrációját, vagy a vizsgálati alany biztonságosságának vagy vizsgálati eredményeinek értelmezését
  • Egyidejű/korábbi beiratkozás egy másik klinikai vizsgálatba, amely vizsgálati kezelést is magában foglaló, 4 héten belül vagy a vizsgálati kezelés 5 közzétett felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, az 1. nap előtt
  • Jelentős máj-, vese- vagy metabolikus diszfunkció vagy jelentős hematológiai rendellenesség bizonyítéka (egy megismételt vizsgálat elvégezhető az eredmények megerősítésére ugyanazon a szűrési időszakon belül):
  • A központi laboratórium szerint a B-sejtszám a normál életkori alsó határ (LLN) fele alatt van

  • A következők átvétele az 1. nap előtt bármikor:

    1. Alemtuzumab
    2. Teljes limfoid besugárzás
    3. Csontvelő átültetés
    4. T-sejtes vakcinációs terápia
  • Rituximab vagy bármely kísérleti B-sejt-lebontó szer átvétele a szűrést megelőző 6 hónapon belül, hacsak a B-sejtszám nem tért vissza az LLN ≥ felére
  • Intravénás immunglobulin (IVIG) átvétele az 1. napot megelőző egy hónapon belül

  • Az alábbiak bármelyikének átvétele az 1. napot megelőző 2 hónapon belül:

    1. Ciklosporin
    2. Metotrexát
    3. Mitoxantron
    4. Ciklofoszfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Ekulizumab
  • A natalizumab (Tysabri®) átvétele az 1. napot megelőző 6 hónapon belül
  • Súlyos gyógyszerallergiás anamnézis vagy anafilaxia 2 vagy több élelmiszerre vagy gyógyszerre (beleértve az acetaminofen/paracetamol, difenhidramin vagy azzal egyenértékű antihisztamin és metilprednizolon vagy azzal egyenértékű glükokortikoid iránti ismert érzékenységet)
  • Egyidejű, kontrollálatlan autoimmun betegséggel diagnosztizálták (kivéve, ha az orvosi monitor jóváhagyja)
  • Élő/gyengített vakcina vagy vérátömlesztés nemrégiben kapott

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Inebilizumab
Inebilizumab infúzió
Drog: Inebilizumab
Inebilizumab intravénásan (IV) összesen 28 héten keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az inebilizumab maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1. naptól 28. hétig
1. naptól 28. hétig
Az inebilizumab koncentráció-idő görbéje alatti terület 0-tól 14 napig az adagolás után (AUC0-14d)
Időkeret: 1. naptól a 15. napon történő adagolás előtt
1. naptól a 15. napon történő adagolás előtt
Az inebilizumab koncentráció-idő görbéje alatti terület a 0-tól a végtelenig extrapolálva (AUC0-Inf)
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Az inebilizumab szisztémás clearance-e (CL).
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Terminális elimináció Az inebilizumab felezési ideje (t½).
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Az inebilizumab eloszlási mennyisége egyensúlyi állapotban (VSS).
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a perifériás differenciálódási klaszter (CD) 20-pozitív B-sejtszámában
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE), súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményeket (AESI) tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a szérumkémiában
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás a kiindulási állapothoz képest a hematológiában
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás az alapértékhez képest a szérum immunglobulinokban
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a szisztolés vérnyomásban
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
A diasztolés vérnyomás változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás az alapvonalhoz képest a pulzusszámban
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
A testhőmérséklet változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Betegségaktivitás: Ideje az első visszaesésig
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Betegségaktivitás: Relapszusmentes résztvevők aránya
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Betegségaktivitás: Éves visszaesési arány
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) változása a kiindulási értékhez képest az Euro Life Quality-5 dimenzió ifjúsági pontszámában
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
Változás az alapvonalban az 5 dimenzióban: mobilitás, önmagamra való odafigyelés, szokásos tevékenységek végzése, fájdalom vagy kellemetlen érzés, valamint aggódás, szomorúság vagy boldogtalanság. A magasabb pontszám az affektív zavar kialakulását vagy súlyosbodását jelzi.
1. naptól 80. hétig
A HRQoL változása az alapvonalhoz képest a Pediatric Life Quality of Life Inventory-ban
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
Az alapvonal változása 4 általános alapskálából áll: fizikai működés, érzelmi működés, szociális működés és iskolai működés. A magasabb pontszám jobb életminőséget jelez.
1. naptól 80. hétig
A látásélesség változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a kiterjesztett rokkantsági állapot skálán
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
Az alapvonal változása 8 funkcionális rendszer eredményeiből áll: vizuális, agytörzsi, priamidális, kisagyi, szenzoros, bél, hólyag és agyi. A magasabb pontszám magasabb fokozatú károsodást és rokkantságot jelez.
1. naptól 80. hétig
Gyógyszerellenes antitestek (ADA) aránya
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Amgen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. július 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. április 13.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. április 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 19.

Első közzététel (Tényleges)

2022. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 3.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megválaszolásához szükséges változókhoz.

IPD megosztási időkeret

Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmeket a vizsgálat befejezését követő 18 hónap elteltével veszik figyelembe, és vagy 1) a termék és a javallat forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a termék és/vagy javallat klinikai fejlesztése leáll. és az adatokat nem adják át a szabályozó hatóságoknak. Ehhez a tanulmányhoz nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultságnak.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmány(oka)t, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését. Az Amgen általában nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából. A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül. Ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönt, és hozza meg a végső döntést. A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják. Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel. További részletek az alábbi URL-en érhetők el.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel