Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Inebilizumab vizsgálata Neuromyelitis Optica spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél

2024. április 24. frissítette: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Nyílt, többközpontú vizsgálat az inebilizumab farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és biztonságosságának értékelésére Neuromyelitis Optica spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél

2. fázisú, nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat az inebilizumab farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD) és biztonságosságának értékelésére 2 és 18 év alatti gyermekek körében, akik nemrégiben aktív neuromyelitis optica spektrum zavarban (NMOSD) szenvednek. szeropozitív az aquaporin-4 elleni autoantitestekre (AQP4-immunglobulin [Ig]G).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Körülbelül 15 alanyt kell bevonni és intravénásan inebilizumabot kapni 28 héten keresztül. A maximális vizsgálat időtartama résztvevőnként körülbelül 80 hét, beleértve a legfeljebb 4 hetes szűrési időszakot, 9 látogatást egy 28 hetes nyílt kezelési időszak alatt, és körülbelül 4 látogatást egy 52 hetes követési időszak során. A vizsgálat során rendszeresen biztonsági értékeléseket kell végezni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C 1245 AAM
        • Toborzás
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90610-000
        • Toborzás
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Toborzás
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Barbosa Paolilo, MD
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Toborzás
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Egyesült Királyság, SE17EH
        • Toborzás
        • Evelina Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ming Lim, MD
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-1337
        • Még nincs toborzás
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Toborzás
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 78701
        • Még nincs toborzás
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cynthia Wang, MD
  • Franciaország
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Franciaország, 94275
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Hollandia
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Hollandia, 3015 GD
        • Toborzás
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rinze Neuteboom, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Még nincs toborzás
        • Hospital for Sick Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ann Yeh, MD
  • Lengyelország
      • Pomorskie, Lengyelország, 80-952
        • Toborzás
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
  • Spanyolország
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
  • Svédország
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Svédország, 171 76
        • Toborzás
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ronny Wickström, MD, PhD
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Toborzás
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jasna Jancic, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női alanyok életkora 2 és < 18 év közötti a szűrés időpontjában.
  • Pozitív szérum anti-AQP4-IgG eredmény a szűréskor és NMOSD-vel diagnosztizáltak Wingerchuk és munkatársai, 2015 kritériumai szerint.
  • Dokumentált anamnézisben egy vagy több NMOSD akut relapszus az elmúlt évben, vagy 2 vagy több NMOSD akut relapszus a szűrést megelőző 2 éven belül.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarná a vizsgálati termék értékelését vagy adminisztrációját, vagy a vizsgálati alany biztonságosságának vagy vizsgálati eredményeinek értelmezését
  • Egyidejű/korábbi beiratkozás egy másik klinikai vizsgálatba, amely vizsgálati kezelést is magában foglaló, 4 héten belül vagy a vizsgálati kezelés 5 közzétett felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, az 1. nap előtt
  • Jelentős máj-, vese- vagy metabolikus diszfunkció vagy jelentős hematológiai rendellenesség bizonyítéka (egy megismételt vizsgálat elvégezhető az eredmények megerősítésére ugyanazon a szűrési időszakon belül):
  • A központi laboratórium szerint a B-sejtszám a normál életkori alsó határ (LLN) fele alatt van

  • A következők átvétele az 1. nap előtt bármikor:

    1. Alemtuzumab
    2. Teljes limfoid besugárzás
    3. Csontvelő átültetés
    4. T-sejtes vakcinációs terápia
  • Rituximab vagy bármely kísérleti B-sejt-lebontó szer átvétele a szűrést megelőző 6 hónapon belül, hacsak a B-sejtszám nem tért vissza az LLN ≥ felére
  • Intravénás immunglobulin (IVIG) átvétele az 1. napot megelőző egy hónapon belül

  • Az alábbiak bármelyikének átvétele az 1. napot megelőző 2 hónapon belül:

    1. Ciklosporin
    2. Metotrexát
    3. Mitoxantron
    4. Ciklofoszfamid
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Ekulizumab
  • A natalizumab (Tysabri®) átvétele az 1. napot megelőző 6 hónapon belül
  • Súlyos gyógyszerallergiás anamnézis vagy anafilaxia 2 vagy több élelmiszerre vagy gyógyszerre (beleértve az acetaminofen/paracetamol, difenhidramin vagy azzal egyenértékű antihisztamin és metilprednizolon vagy azzal egyenértékű glükokortikoid iránti ismert érzékenységet)
  • Egyidejű, kontrollálatlan autoimmun betegséggel diagnosztizálták (kivéve, ha az orvosi monitor jóváhagyja)
  • Élő/gyengített vakcina vagy vérátömlesztés nemrégiben kapott

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Inebilizumab
Inebilizumab infúzió
Drog: Inebilizumab
Inebilizumab intravénásan (IV) összesen 28 héten keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az inebilizumab maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1. naptól 28. hétig
1. naptól 28. hétig
Az inebilizumab koncentráció-idő görbéje alatti terület 0-tól 14 napig az adagolás után (AUC0-14d)
Időkeret: 1. naptól a 15. napon történő adagolás előtt
1. naptól a 15. napon történő adagolás előtt
Az inebilizumab koncentráció-idő görbéje alatti terület a 0. időponttól a végtelenig extrapolálva (AUC0-Inf)
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Az inebilizumab szisztémás clearance-e (CL).
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Terminális elimináció Az inebilizumab felezési ideje (t½).
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Az inebilizumab megoszlási térfogata egyensúlyi állapotban (VSS).
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a perifériás differenciálódási klaszter (CD) 20-pozitív B-sejt számában
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Azon alanyok száma, akiknél a kezelés során felmerülő események (mellékhatások (TEAE), súlyos nemkívánatos események (TESAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) fordultak elő.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a szérumkémiában
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás a kiindulási állapothoz képest a hematológiában
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás az alapértékhez képest a szérum immunglobulinokban
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a szisztolés vérnyomásban
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a diasztolés vérnyomásban
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás az alapvonalhoz képest a pulzusszámban
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
A testhőmérséklet változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét
Alapállapot, 1. hét, 2. hét, 28. hét, 80. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Betegségaktivitás: Az első visszaesésig eltelt idő.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Betegségaktivitás: Relapszusmentes alanyok aránya.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Betegségaktivitás: Éves visszaesési arány.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) változása a kiindulási értékhez képest az Euro Life Quality-5 Dimenzió Ifjúsági pontszámában.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
Változás az alapállapotban az 5 dimenzió esetében: mobilitás, önmagamra való odafigyelés, szokásos tevékenységek végzése, fájdalom vagy kellemetlen érzés, valamint aggódás, szomorúság vagy boldogtalanság. A magasabb pontszám az affektív zavar kialakulását vagy súlyosbodását jelzi.
1. naptól 80. hétig
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) változása a kiindulási értékhez képest a gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltárban.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
Az alapvonal változása 4 általános alapskálából áll: fizikai működés, érzelmi működés, szociális működés és iskolai működés. A magasabb pontszám jobb életminőséget jelez.
1. naptól 80. hétig
A látásélesség változása az alapvonalhoz képest.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig
Kiterjesztett rokkantsági állapot Skála változás az alapvonalhoz képest.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
Az alapvonal változása 7 funkcionális rendszer eredményeiből áll: vizuális, agytörzsi, priamidális, kisagyi, szenzoros, bél, hólyag és agyi. A magasabb pontszám magasabb fokozatú károsodást és rokkantságot jelez.
1. naptól 80. hétig
Gyógyszerellenes antitestek (ADA) aránya.
Időkeret: 1. naptól 80. hétig
1. naptól 80. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. augusztus 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. április 13.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. április 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 19.

Első közzététel (Tényleges)

2022. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VIB0551.P2.S2.NMO

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neuromyelitis Optica spektrumzavar

Klinikai vizsgálatok a Inebilizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Israel

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel