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Étude de l'inebilizumab chez des sujets pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique

3 décembre 2025 mis à jour par: Amgen

Une étude multicentrique ouverte pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité de l'inebilizumab chez des sujets pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique

Une étude multicentrique ouverte de phase 2 visant à évaluer la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'innocuité de l'inebilizumab chez des participants pédiatriques éligibles âgés de 2 à < 18 ans atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) récemment actif qui sont séropositif pour les auto-anticorps dirigés contre l'aquaporine-4 (AQP4-immunoglobuline [Ig]G).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 15 sujets seront recrutés et recevront l'inébilizumab administré par voie intraveineuse pendant 28 semaines. La durée maximale de l'essai par participant est d'environ 80 semaines, y compris jusqu'à 4 semaines de période de dépistage, 9 visites pendant une période de traitement en ouvert de 28 semaines et environ 4 visites pendant une période de suivi de 52 semaines. Des évaluations de sécurité seront effectuées régulièrement tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Amgen Call Center
  • Numéro de téléphone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentine, C1245AAM
        • Recrutement
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brésil
      • Porto Alegre/RS, Brésil, 90610-000
        • Recrutement
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Recrutement
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brésil, 01228-000
        • Recrutement
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brésil, 40050-410
        • Recrutement
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Recrutement
        • Hospital for Sick Children
  • Espagne
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • France
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, France, 94275
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Pays-Bas
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 GD
        • Recrutement
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Royaume-Uni
    • London, City of
      • London, London, City of, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Recrutement
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Recrutement
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Serbie
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbie, 11000
        • Recrutement
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Suède
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Suède, 17176
        • Recrutement
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037-1337
        • Recrutement
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 78701
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins ou féminins âgés de 2 à < 18 ans au moment du dépistage.
  • Résultat positif anti-AQP4-IgG sérique lors du dépistage et diagnostic de NMOSD selon les critères de Wingerchuk et al, 2015.
  • Antécédents documentés d'une ou plusieurs rechutes aiguës NMOSD au cours de la dernière année, ou 2 ou plusieurs rechutes aiguës NMOSD dans les 2 ans précédant le dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec l'évaluation ou l'administration du produit expérimental ou l'interprétation de la sécurité du sujet ou des résultats de l'étude
  • Inscription simultanée / précédente dans une autre étude clinique impliquant un traitement expérimental dans les 4 semaines ou 5 demi-vies publiées du traitement expérimental, selon la plus longue, avant le jour 1
  • Preuve d'un dysfonctionnement hépatique, rénal ou métabolique important ou d'une anomalie hématologique importante (un test répété peut être effectué pour confirmer les résultats au cours de la même période de dépistage) :
  • Nombre de cellules B < la moitié de la limite inférieure de la normale (LLN) pour l'âge selon le laboratoire central

  • Réception des éléments suivants à tout moment avant le jour 1 :

    1. Alemtuzumab
    2. Irradiation lymphoïde totale
    3. Greffe de moelle osseuse
    4. Thérapie de vaccination par lymphocytes T
  • Réception de rituximab ou de tout agent expérimental de déplétion des lymphocytes B dans les 6 mois précédant le dépistage, sauf si le nombre de lymphocytes B est revenu à ≥ la moitié de la LIN
  • Réception d'immunoglobulines intraveineuses (IVIG) dans le mois précédant le jour 1

  • Réception de l'un des éléments suivants dans les 2 mois précédant le jour 1 :

    1. Ciclosporine
    2. Méthotrexate
    3. Mitoxantrone
    4. Cyclophosphamide
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Éculizumab
  • Réception du natalizumab (Tysabri®) dans les 6 mois précédant le jour 1
  • Antécédents d'allergie médicamenteuse grave ou anaphylaxie à 2 produits alimentaires ou médicaments ou plus (y compris sensibilité connue à l'acétaminophène/paracétamol, diphenhydramine ou antihistaminique équivalent, et méthylprednisolone ou glucocorticoïde équivalent)
  • Diagnostiqué avec une maladie auto-immune concomitante non contrôlée (sauf accord du moniteur médical)
  • Réception récente d'un vaccin vivant/atténué ou d'une transfusion sanguine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Inébilizumab
Perfusion d'inébilizumab
Médicament: Inébilizumab
Inebilizumab administré par voie intraveineuse (IV) sur un total de 28 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentration maximale observée (Cmax) d'inebilizumab
Délai: Jour 1 à semaine 28
Jour 1 à semaine 28
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps de l'inebilizumab de 0 à 14 jours après l'administration (ASC0-14d)
Délai: Jour 1 à pré-doser le jour 15
Jour 1 à pré-doser le jour 15
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps de l'inebilizumab à partir du temps 0 extrapolée à l'infini (AUC0-Inf)
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Clairance systémique (CL) de l'inebilizumab
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Demi-vie d'élimination terminale (t½) de l'inebilizumab
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Volume de distribution à l'état d'équilibre (VSS) de l'inebilizumab
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de cellules B positives à 20 groupes de différenciation périphériques (CD)
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base dans la chimie sérique
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base en hématologie
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la valeur initiale des immunoglobulines sériques
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle systolique
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle diastolique
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence du pouls
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence respiratoire
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base de la température corporelle
Délai: Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Activité de la maladie : délai avant la première rechute
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Activité de la maladie : proportion de participants sans rechute
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Activité de la maladie : taux de rechute annualisé
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Changement de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) par rapport à la ligne de base du score Euro Quality of Life-5 Dimension Youth
Délai: Jour 1 à semaine 80
Changement de la ligne de base pour les 5 dimensions : mobilité, prendre soin de soi, faire des activités habituelles, ressentir de la douleur ou de l'inconfort et se sentir inquiet, triste ou malheureux. Un score plus élevé indique l’apparition ou l’aggravation d’un trouble affectif.
Jour 1 à semaine 80
Changement de HRQoL par rapport à la ligne de base dans l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique
Délai: Jour 1 à semaine 80
Changement de la ligne de base composé de 4 échelles génériques de base : fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social et fonctionnement scolaire. Un score plus élevé indique une meilleure qualité de vie.
Jour 1 à semaine 80
Changement d'acuité visuelle par rapport à la ligne de base
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle élargie du statut d'invalidité
Délai: Jour 1 à semaine 80
Changement de la ligne de base provenant des résultats de 8 systèmes fonctionnels : visuel, tronc cérébral, pramidal, cérébelleux, sensoriel, intestinal, vessie et cérébral. Un score plus élevé indique un degré plus élevé de déficience et d’invalidité.
Jour 1 à semaine 80
Taux d’anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Jour 1 à semaine 80
Jour 1 à semaine 80

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

13 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

13 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2022

Première publication (Réel)

22 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données individuelles anonymisées des patients pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe ou 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête. et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de recherche, le(s) produit(s) Amgen et la ou les études Amgen dans leur portée, les critères d'évaluation/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du ou des chercheurs. En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes de sécurité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S’il n’est pas approuvé, un comité d’examen indépendant du partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies selon les termes d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque cela est prévu dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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