Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de l'inebilizumab chez des sujets pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique

22 février 2024 mis à jour par: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Une étude multicentrique ouverte pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité de l'inebilizumab chez des sujets pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique

Une étude multicentrique ouverte de phase 2 visant à évaluer la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'innocuité de l'inebilizumab chez des participants pédiatriques éligibles âgés de 2 à < 18 ans atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) récemment actif qui sont séropositif pour les auto-anticorps dirigés contre l'aquaporine-4 (AQP4-immunoglobuline [Ig]G).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 15 sujets seront recrutés et recevront l'inébilizumab administré par voie intraveineuse pendant 28 semaines. La durée maximale de l'essai par participant est d'environ 80 semaines, y compris jusqu'à 4 semaines de période de dépistage, 9 visites pendant une période de traitement en ouvert de 28 semaines et environ 4 visites pendant une période de suivi de 52 semaines. Des évaluations de sécurité seront effectuées régulièrement tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C 1245 AAM
        • Recrutement
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Andrea Giselle Savransky, MD
      • Porto Alegre, Brésil, 90610-000
        • Recrutement
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bruna Klein, MD, PhD
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Recrutement
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Barbosa Paolilo, MD
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital For Sick Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ann Yeh, MD
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thais Armengue Salvador, MD, PhD
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, France, 94275
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Pays-Bas, 3015 GD
        • Recrutement
        • Eramus MC Sophia Children Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rinze Neuteboom, MD
      • Pomorskie, Pologne, 80-952
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cheryl Hemingway, MD
      • London, Royaume-Uni, SE17EH
        • Recrutement
        • Evelina Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ming Lim, MD
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Recrutement
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jasna Jancic, MD
    • Stockolm
      • Stockholm, Stockolm, Suède, 171 76
        • Recrutement
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ronny Wickström, MD, PhD
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037-1337
        • Pas encore de recrutement
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI) Building
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jennifer Sharon Graves, MD, PhD
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University Children'S Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gregory Aaen, MD
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Levy, MD, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 78701
        • Pas encore de recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cynthia Wang, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins ou féminins âgés de 2 à < 18 ans au moment du dépistage.
  • Résultat positif anti-AQP4-IgG sérique lors du dépistage et diagnostic de NMOSD selon les critères de Wingerchuk et al, 2015.
  • Antécédents documentés d'une ou plusieurs rechutes aiguës NMOSD au cours de la dernière année, ou 2 ou plusieurs rechutes aiguës NMOSD dans les 2 ans précédant le dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec l'évaluation ou l'administration du produit expérimental ou l'interprétation de la sécurité du sujet ou des résultats de l'étude
  • Inscription simultanée / précédente dans une autre étude clinique impliquant un traitement expérimental dans les 4 semaines ou 5 demi-vies publiées du traitement expérimental, selon la plus longue, avant le jour 1
  • Preuve d'un dysfonctionnement hépatique, rénal ou métabolique important ou d'une anomalie hématologique importante (un test répété peut être effectué pour confirmer les résultats au cours de la même période de dépistage) :
  • Nombre de cellules B < la moitié de la limite inférieure de la normale (LLN) pour l'âge selon le laboratoire central
  • Réception des éléments suivants à tout moment avant le jour 1 :

    1. Alemtuzumab
    2. Irradiation lymphoïde totale
    3. Greffe de moelle osseuse
    4. Thérapie de vaccination par lymphocytes T
  • Réception de rituximab ou de tout agent expérimental de déplétion des lymphocytes B dans les 6 mois précédant le dépistage, sauf si le nombre de lymphocytes B est revenu à ≥ la moitié de la LIN
  • Réception d'immunoglobulines intraveineuses (IVIG) dans le mois précédant le jour 1
  • Réception de l'un des éléments suivants dans les 2 mois précédant le jour 1 :

    1. Ciclosporine
    2. Méthotrexate
    3. Mitoxantrone
    4. Cyclophosphamide
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. Éculizumab
  • Réception du natalizumab (Tysabri®) dans les 6 mois précédant le jour 1
  • Antécédents d'allergie médicamenteuse grave ou anaphylaxie à 2 produits alimentaires ou médicaments ou plus (y compris sensibilité connue à l'acétaminophène/paracétamol, diphenhydramine ou antihistaminique équivalent, et méthylprednisolone ou glucocorticoïde équivalent)
  • Diagnostiqué avec une maladie auto-immune concomitante non contrôlée (sauf accord du moniteur médical)
  • Réception récente d'un vaccin vivant/atténué ou d'une transfusion sanguine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Inébilizumab
Perfusion d'inébilizumab
Inebilizumab administré par voie intraveineuse (IV) sur un total de 28 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentration maximale observée (Cmax) d'inébilizumab
Délai: Jour 1 à Semaine 28
Jour 1 à Semaine 28
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps de l'inébilizumab de 0 à 14 jours après l'administration (ASC0-14j)
Délai: Du jour 1 à la pré-dose du jour 15
Du jour 1 à la pré-dose du jour 15
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps de l'inebilizumab à partir du temps 0 extrapolé à l'infini (AUC0-Inf)
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Clairance systémique (CL) de l'inébilizumab
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Demi-vie d'élimination terminale (t½) de l'inebilizumab
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Volume de distribution à l'état d'équilibre (VSS) de l'inebilizumab
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base dans le nombre de cellules B positives du cluster périphérique de différenciation (CD) 20
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Nombre de sujets présentant des événements liés au traitement (événements indésirables (TEAE), événements indésirables graves (TESAE) et événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)).
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base dans la chimie sérique
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base en hématologie
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base des immunoglobulines sériques
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle systolique
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle diastolique
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement de la fréquence du pouls par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence respiratoire
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Changement par rapport à la ligne de base de la température corporelle
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 28, Semaine 80

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Activité de la maladie : délai avant la première rechute.
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Activité de la maladie : Proportion de sujets sans rechute.
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Activité de la maladie : taux de rechute annualisé.
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Changement de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) par rapport au niveau de référence dans le score Euro Quality of Life-5 Dimension Youth.
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Changement de ligne de base pour les 5 dimensions : mobilité, prendre soin de moi, faire des activités habituelles, avoir de la douleur ou de l'inconfort et se sentir inquiet, triste ou malheureux. Un score plus élevé indique l'apparition ou l'aggravation d'un trouble affectif.
Jour 1 à la semaine 80
Changement de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) par rapport à la ligne de base dans l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique.
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Changement de base composé de 4 échelles de base génériques : fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social et fonctionnement scolaire. Un score plus élevé indique une meilleure qualité de vie.
Jour 1 à la semaine 80
Changement d'acuité visuelle par rapport à la ligne de base.
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80
Changement de l'échelle d'état d'invalidité élargie par rapport à la ligne de base.
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Changement de la ligne de base composé des résultats de 7 systèmes fonctionnels : visuel, tronc cérébral, pyramidal, cérébelleux, sensoriel, intestinal, vésical et cérébral. Un score plus élevé indique un degré plus élevé de déficience et d'incapacité.
Jour 1 à la semaine 80
Taux d'anticorps anti-médicament (ADA).
Délai: Jour 1 à la semaine 80
Jour 1 à la semaine 80

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Nishi Rampal, Horizon Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

13 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

13 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2022

Première publication (Réel)

22 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

26 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

3
S'abonner