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Estudio de inebilizumab en sujetos pediátricos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica

3 de diciembre de 2025 actualizado por: Amgen

Un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de inebilizumab en sujetos pediátricos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica

Un estudio multicéntrico de fase 2, abierto, para evaluar la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la seguridad de inebilizumab en participantes pediátricos elegibles de 2 a < 18 años de edad con trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD) activo recientemente que son seropositivo para autoanticuerpos contra acuaporina-4 (AQP4-inmunoglobulina [Ig]G).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Aproximadamente 15 sujetos que se inscribirán y recibirán Inebilizumab administrado por vía intravenosa durante 28 semanas. La duración máxima del ensayo por participante es de aproximadamente 80 semanas, incluido un período de selección de hasta 4 semanas, 9 visitas durante un período de tratamiento abierto de 28 semanas y aproximadamente 4 visitas durante un período de seguimiento de 52 semanas. Las evaluaciones de seguridad se realizarán regularmente a lo largo del curso del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Amgen Call Center
  • Número de teléfono: 866-572-6436
  • Correo electrónico: medinfo@amgen.com

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Parque Patricios, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1245AAM
        • Reclutamiento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Brasil
      • Porto Alegre/RS, Brasil, 90610-000
        • Reclutamiento
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Reclutamiento
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Barbosa Paolilo, MD
      • São Paulo, Brasil, 01228-000
        • Reclutamiento
        • CPQuali Pesquisa Clínica Sao Paulo
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
        • Reclutamiento
        • Hospital Santa Izabel-Rua Floriano Peixoto 300
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Reclutamiento
        • Hospital for Sick Children
  • España
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
        • Reclutamiento
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute Building
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Reclutamiento
        • Loma Linda University Children's Hospital - PIN
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 78701
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Francia
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francia, 94275
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Deiva Kumaran, MD, PhD
  • Países Bajos
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital-Wytemaweg 80
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17
  • Reino Unido
    • London, City of
      • London, London, City of, Reino Unido, SE1 7EH
        • Reclutamiento
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Reclutamiento
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Serbia
    • Belgrade
      • Belgrade, Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamiento
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Suecia
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Suecia, 17176
        • Reclutamiento
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos o femeninos de 2 a < 18 años en el momento de la selección.
  • Resultado positivo de anti-AQP4-IgG en suero en la selección y diagnóstico de NMOSD según los criterios de Wingerchuk et al, 2015.
  • Antecedentes documentados de una o más recaídas agudas de NMOSD en el último año, o 2 o más recaídas agudas de NMOSD en los 2 años anteriores a la selección.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier condición que, en opinión del Investigador, podría interferir con la evaluación o administración del Producto en Investigación o la interpretación de la seguridad del sujeto o los resultados del estudio.
  • Inscripción simultánea/previa en otro estudio clínico que involucre un tratamiento en investigación dentro de las 4 semanas o 5 semividas publicadas del tratamiento en investigación, lo que sea más largo, antes del Día 1
  • Evidencia de disfunción hepática, renal o metabólica significativa o anormalidad hematológica significativa (se puede realizar una prueba repetida para confirmar los resultados dentro del mismo período de selección):
  • Recuentos de células B < la mitad del límite inferior normal (LLN) para la edad según el laboratorio central

  • Recibo de lo siguiente en cualquier momento antes del Día 1:

    1. alemtuzumab
    2. Irradiación linfoide total
    3. Transplante de médula osea
    4. terapia de vacunación de células T
  • Recibir rituximab o cualquier agente experimental de reducción de células B dentro de los 6 meses anteriores a la selección, a menos que los recuentos de células B hayan regresado a ≥ la mitad del LLN
  • Recepción de inmunoglobulina intravenosa (IVIG) dentro de un mes antes del Día 1

  • Recepción de cualquiera de los siguientes dentro de los 2 meses anteriores al Día 1:

    1. ciclosporina
    2. metotrexato
    3. mitoxantrona
    4. ciclofosfamida
    5. Tocilizumab
    6. Satralizumab
    7. eculizumab
  • Recepción de natalizumab (Tysabri®) dentro de los 6 meses anteriores al Día 1
  • Antecedentes de alergia grave a medicamentos o anafilaxia a 2 o más productos alimenticios o medicamentos (incluida la sensibilidad conocida al acetaminofeno/paracetamol, la difenhidramina o un antihistamínico equivalente y la metilprednisolona o un glucocorticoide equivalente)
  • Diagnosticado con una enfermedad autoinmune concurrente que no está controlada (a menos que lo apruebe el monitor médico)
  • Recibo reciente de vacuna viva/atenuada o transfusión de sangre

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Inebilizumab
Infusión de Inebilizumab
Droga: Inebilizumab
Inebilizumab administrado por vía intravenosa (IV) durante un total de 28 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración máxima observada (Cmax) de inebilizumab
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 28
Día 1 a Semana 28
Área bajo la curva de concentración versus tiempo de inebilizumab desde el día 0 al 14 después de la dosis (AUC0-14d)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta predosis el día 15
Día 1 hasta predosis el día 15
Área bajo la curva de concentración versus tiempo de inebilizumab desde el tiempo 0 extrapolada al infinito (AUC0-Inf)
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Aclaramiento sistémico (CL) de inebilizumab
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Vida media de eliminación terminal (t½) de inebilizumab
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Volumen de distribución en estado estacionario (VSS) de inebilizumab
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Cambio con respecto al valor inicial en el recuento de células B positivas del grupo periférico de diferenciación (CD) 20
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Número de participantes que experimentaron eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (EAG) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Cambio desde el valor inicial en la química del suero
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Cambio desde el inicio en hematología
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Cambio desde el valor inicial en las inmunoglobulinas séricas
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Cambio desde el valor inicial en la presión arterial sistólica
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Cambio desde el valor inicial en la presión arterial diastólica
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Cambio desde el valor inicial en la frecuencia del pulso
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Cambio desde el valor inicial en la frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Cambio desde el valor inicial en la temperatura corporal
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80
Semana 1, Semana 2, Semana 28, Semana 80

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Actividad de la enfermedad: tiempo hasta la primera recaída
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Actividad de la enfermedad: proporción de participantes sin recaídas
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Actividad de la enfermedad: tasa de recaída anualizada
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) desde el inicio en la puntuación de jóvenes de la dimensión Euro Calidad de vida-5
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Cambio en la línea de base para las 5 dimensiones: movilidad, cuidarme, realizar actividades habituales, sentir dolor o malestar y sentirme preocupado, triste o infeliz. Una puntuación más alta indica la aparición o el empeoramiento de un trastorno afectivo.
Día 1 a Semana 80
Cambio en la CVRS desde el inicio en el Inventario de calidad de vida pediátrica
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
El cambio en la línea de base estuvo compuesto por 4 escalas básicas genéricas: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar. Una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Día 1 a Semana 80
Cambio en la agudeza visual desde el inicio
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80
Cambio desde el inicio en la escala ampliada del estado de discapacidad
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
El cambio en el valor inicial se compone de los resultados de 8 sistemas funcionales: visual, tronco encefálico, priamidal, cerebeloso, sensorial, intestinal, vesical y cerebral. Una puntuación más alta indica un mayor grado de deterioro y discapacidad.
Día 1 a Semana 80
Tasa de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 80
Día 1 a Semana 80

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Amgen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de julio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

13 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

13 de abril de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

22 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VIB0551.P2.S2.NMO
  • 2023-510007-22 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de pacientes individuales no identificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de 18 meses después de que el estudio haya finalizado y 1) se haya concedido autorización de comercialización al producto y la indicación tanto en EE. UU. como en Europa o 2) se interrumpa el desarrollo clínico del producto y/o la indicación. y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras. No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden presentar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las calificaciones de los investigadores. En general, Amgen no acepta solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar cuestiones de seguridad y eficacia ya abordadas en el etiquetado del producto. Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos. Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final. Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará según los términos de un acuerdo de intercambio de datos. Esto puede incluir datos anonimizados de pacientes individuales y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis cuando se proporcionen en las especificaciones de análisis. Más detalles están disponibles en la siguiente URL.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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