真性多血症患者におけるボメデムスタット
真性多血症（PV）患者におけるボメデムスタットの安全性、有効性、薬物動態および薬力学を評価するための第 2 相多施設非盲検試験
これは、真性多血症患者における経口投与された LSD1 阻害剤、bomedemstat (IMG-7289) の第 2 相非盲検試験です。
この調査では、次のことを調査します。
- ボメデムスタットの安全性と忍容性
- ボメデムスタットの薬力学的効果
調査の概要
詳細な説明
これは、真性多血症患者に 1 日 1 回経口投与されたボメデムスタットの安全性、有効性、薬物動態および薬力学を評価する第 2 相多施設非盲検試験です。
患者は 36 週間の投薬を受け、その後追加の治療を受けることができます。
患者は、臨床徴候および症状の頻繁なモニタリングと安全検査室によって、両方の有害事象について研究全体を通して綿密に追跡されます。 有効性と薬力学的効果は、末梢血の頻繁な血液学的評価によって綿密に監視されます。 標準的な施設のガイドラインに従って、必要に応じて、投与中、輸血または瀉血を行うことができます。
安全性を確保するために、安全性諮問委員会は、安全性パラメーターと薬力学的マーカーの定期的なレビューを実施します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Plantation、Florida、アメリカ、33322
- BRCR Global ( Site 0120)
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Illinois
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Skokie、Illinois、アメリカ、60076-1264
- Hematology Oncology of the North Shore ( Site 0104)
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center ( Site 0008)
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89128
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Peak ( Site 0118)
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center ( Site 0016)
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43203
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center ( Site 0103)
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239-4503
- OHSU Knight Cardiovascular Institute Cardiology Clinic - South Waterfront ( Site 0102)
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- Huntsman Cancer Hospital at the University of Utah ( Site 0119)
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England
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Gloucester、England、イギリス、GL1 3NN
- Gloucestershire Royal Hospital ( Site 0205)
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Great Britain
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Lincoln、Great Britain、イギリス、LN2 5QY
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust ( Site 0204)
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London、Great Britain、イギリス、W12 0HS
- Imperial College London ( Site 0025)
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Lincolnshire
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Boston、Lincolnshire、イギリス、PE21 9QS
- Boston Pilgrim Hospital ( Site 0207)
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London, City of
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London、London, City of、イギリス、SE1 9RT
- Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Guys Hospital ( Site 0020)
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Wales
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Newport、Wales、イギリス、NP9 2UB
- Royal Gwent Hospital ( Site 0201)
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Queensland
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Sunshine Coast、Queensland、オーストラリア、4556
- Sunshine Coast Hematology and Oncology Clinic (Site 0506)
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre ( Site 0006)
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
- Royal Perth Hospital ( Site 0504)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 骨髄増殖性腫瘍の世界保健機関 (WHO) の診断基準による真性多血症の診断
- -グレード0またはグレード1の骨髄線維症スコア
- -ヘマトクリットを下げるための標準的な細胞減少療法が少なくとも1回失敗した患者
- 血小板数≧250×10^9/L
- -絶対好中球数（ANC）≧1.5 x 10^9/L
- 平均余命は36週間以上。
- -治験薬の開始前に、以前の細胞減少療法を2週間（インターフェロンの場合は4週間）中止している必要があります。
除外基準:
- -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが3以上
- -以前の治療による未解決の治療関連毒性（グレード1以下に解決されない限り）。
- 制御されていないアクティブな感染。
- 禁止薬物の現在の使用
- -既知のHIV感染または活動性のB型肝炎またはC型肝炎ウイルス感染
- 既知の出血性疾患を含む、出血のリスク増加の証拠
- プロトコルによるその他の血液学的/生化学的要件
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ボメデムスタット
参加者は36週間毎日ボメデムスタットの投与を受け、臨床上の利益が得られた場合には52週目まで追加治療を受ける資格が得られる。
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経口カプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Number of Participants With Adverse Events (AEs)
時間枠：Up to approximately 52 weeks
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An AE was defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention.
The number of participants with one or more AEs are reported.
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Up to approximately 52 weeks
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Number of Participants Who Discontinued Study Intervention Due to AEs
時間枠：Up to approximately 52 weeks
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An AE was defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention.
The number of participants who discontinued study intervention due to an AE are reported.
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Up to approximately 52 weeks
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Percentage of Participants With Sustained 12-week Reduction of Hematocrit (Hct) to <45% Without Concomitant Phlebotomy by Week 36
時間枠：Up to approximately 36 weeks
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Hematocrit (Hct) was analyzed by taking blood samples from participants at designated time points during the study.
Participants were considered responders if they achieved a sustained reduction of Hct to <45% for 12 weeks (84 calendar days) by Week 36 AND there was no concomitant phlebotomy performed during the sustained reduction.
Baseline data was defined as the data most recently collected prior to the first dose.
A Clopper-Pearson (exact binomial) two-sided 95% confidence interval for the percentage of responders was presented.
The percentage of participants who achieved a sustained 12-week reduction of Hct to <45% without concomitant phlebotomy at Week 36 are reported.
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Up to approximately 36 weeks
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Duration of Reduction of Hematocrit (Hct) to <45% Without Phlebotomy
時間枠：Up to approximately 22 months
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Total response duration was defined as the summation of all Hct <45% response durations, where an individual response duration starts at the timepoint where the Hct <45% and ends at the first subsequent occurrence of phlebotomy or Hct >=45%.
Hct was analyzed by taking blood samples from participants at designated time points during the study.
Duration of reduction of Hct to <45% without phlebotomy was presented.
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Up to approximately 22 months
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Percentage of Participants With Platelet Count ≤ 450 x 10^9/L by Week 36
時間枠：Up to approximately 36 weeks
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Platelet count was analyzed by taking blood samples from participants at designated time points during the study.
Participants who enter the study with platelet counts ≤450 X 10^9/L must achieve an additional on-study platelet count ≤450 X 10^9/L to be considered responders.
A Clopper-Pearson (exact binomial) two-sided 95% confidence interval for the percentage of responders is presented.
Baseline data was defined as the data most recently collected prior to the first dose.
The percentage of participants who have a platelet count ≤450 X 10^9/L by week 36 are reported.
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Up to approximately 36 weeks
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Duration of Platelet Count ≤ 450 x 10^9/L
時間枠：Up to approximately 22 months
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Total response duration was defined as the summation of all platelet ≤450 x 10^9/L response durations, where an individual response duration starts at the timepoint where platelet count ≤450 x 10^9/L and ends at the first subsequent occurrence of platelet >450 x 10^9/L.
Platelet counts were analyzed by taking blood samples from participants at designated time points during the study.
The duration of platelet count ≤450 X 10^9/L in participants are reported.
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Up to approximately 22 months
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Percentage of Participants With White Blood Cell (WBC) Count <10 x 10^9/L by Week 36
時間枠：Up to approximately 36 weeks
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WBC count was analyzed by taking blood samples from participants at designated time points during the study.
Participants who enter the study with WBC counts <10 X 10^9/L must achieve an additional on-study WBC count <10 X 10^9/L to be considered responders.
A Clopper-Pearson (exact binomial) two-sided 95% confidence interval for the percentage of responders is presented.
Baseline data was defined as the data most recently collected prior to the first dose.
The percentage of participants who have a WBC count <10 X 10^9/L week 36 are reported.
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Up to approximately 36 weeks
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Duration of White Blood Cell (WBC) Count <10 x 10^9/L
時間枠：Up to approximately 22 months
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Total response duration was defined as the summation of all WBC <10 x 10^9/L response durations, where an individual response duration starts at the timepoint when WBC <10 x 10^9/L and ends at the first subsequent occurrence of WBC ≥ 10 x 10^9/L.
WBC count was analyzed by taking blood samples from participants at designated time points during the study.
The duration of WBC count <10 X 10^9/L in participants are reported.
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Up to approximately 22 months
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Number of Participants With Thrombotic Events
時間枠：Up to approximately 22 months
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Thrombotic events are defined as: new or recurrent acute myocardial infarction; unstable angina; stroke; transient ischemic attack (TIA); deep venous thrombosis (DVT); pulmonary embolism (PE); thrombotic digital ischemia; other thrombotic events such as peripheral limb ischemia or Budd-Chiari syndrome that are assessed to be due to underlying polycythemia vera (PV); other vascular occlusive events such as symptoms of cardiac, abdominal or peripheral limb ischemia supported by objective evidence of vessel disease and/or ischemia.
Baseline data was defined as the data most recently collected prior to the first dose.
The number of participants with thrombotic events are reported.
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Up to approximately 22 months
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Number of Participants With Major Hemorrhagic Events
時間枠：Up to approximately 22 months
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Hemorrhagic events were defined as: Major Bleeding (MB) Events such as fatal bleeding, and/or symptomatic bleeding in a critical area or organ such as intracranial, intraspinal, intraocular, retroperitoneal, intra-articular or pericardial, or intramuscular with compartment syndrome, and/or bleeding causing a fall in hemoglobin level of 2 g/dL or more, or leading to transfusion of 2 or more units of whole blood or red cells; Clinically Relevant Non-Major Bleeding (CRNMB) Events Leading to hospitalization or increased level of care or clinically important, prompting a face-to-face medical evaluation.
Baseline data was defined as the data most recently collected prior to the first dose.
The number of participants with major hemorrhagic events are reported.
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Up to approximately 22 months
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Number of Participants With an Enlarged Spleen at Baseline Who Had a Reduction in Splenic Volume by 36 Weeks
時間枠：Up to approximately 36 weeks
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Spleen volume was measured by magnetic resonance imaging (MRI) (or computerized tomography [CT] if participant is not a candidate for MRI) of the abdomen according to standard procedures.
Baseline data was defined as the data most recently collected prior to the first dose.
The number of participants with an enlarged spleen at baseline (volume >450 cm^3) who achieved any reduction in spleen volume by Week 36 are reported.
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Up to approximately 36 weeks
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Number of Participants With Progressive Disease (PD)
時間枠：Up to approximately 52 weeks
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PD was defined as the worsening of Polycythemia Vera (PV) to post-PV myelofibrosis, myelodysplastic syndrome or transformation to acute myeloid leukemia.
Baseline data was defined as the data most recently collected prior to the first dose.
The number of participants with PD are reported.
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Up to approximately 52 weeks
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Merck Sharp & Dohme LLC
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月7日
一次修了 (実際)
2025年3月24日
研究の完了 (実際)
2025年7月10日
試験登録日
最初に提出
2022年9月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月26日
最初の投稿 (実際)
2022年9月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月16日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 3543-004
- IMG-7289-CTP-203 (その他の識別子：Imagobio ID)
- MK-3543-004 (その他の識別子：MSD)
- 2022-002262-32 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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