真性多血症患者におけるボメデムスタット
真性多血症（PV）患者におけるボメデムスタットの安全性、有効性、薬物動態および薬力学を評価するための第 2 相多施設非盲検試験
これは、真性多血症患者における経口投与された LSD1 阻害剤、bomedemstat (IMG-7289) の第 2 相非盲検試験です。
この調査では、次のことを調査します。
- ボメデムスタットの安全性と忍容性
- ボメデムスタットの薬力学的効果
調査の概要
詳細な説明
これは、真性多血症患者に 1 日 1 回経口投与されたボメデムスタットの安全性、有効性、薬物動態および薬力学を評価する第 2 相多施設非盲検試験です。
患者は 36 週間の投薬を受け、その後追加の治療を受けることができます。
患者は、臨床徴候および症状の頻繁なモニタリングと安全検査室によって、両方の有害事象について研究全体を通して綿密に追跡されます。 有効性と薬力学的効果は、末梢血の頻繁な血液学的評価によって綿密に監視されます。 標準的な施設のガイドラインに従って、必要に応じて、投与中、輸血または瀉血を行うことができます。
安全性を確保するために、安全性諮問委員会は、安全性パラメーターと薬力学的マーカーの定期的なレビューを実施します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Plantation、Florida、アメリカ、33322
- BRCR Global ( Site 0120)
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Illinois
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Skokie、Illinois、アメリカ、60076-1264
- Hematology Oncology of the North Shore ( Site 0104)
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center ( Site 0008)
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89128
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Peak ( Site 0118)
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center ( Site 0016)
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43203
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center ( Site 0103)
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239-4503
- OHSU Knight Cardiovascular Institute Cardiology Clinic - South Waterfront ( Site 0102)
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- Huntsman Cancer Hospital at the University of Utah ( Site 0119)
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England
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Gloucester、England、イギリス、GL1 3NN
- Gloucestershire Royal Hospital ( Site 0205)
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Great Britain
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Lincoln、Great Britain、イギリス、LN2 5QY
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust ( Site 0204)
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London、Great Britain、イギリス、W12 0HS
- Imperial College London ( Site 0025)
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Lincolnshire
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Boston、Lincolnshire、イギリス、PE21 9QS
- Boston Pilgrim Hospital ( Site 0207)
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London, City Of
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London、London, City Of、イギリス、SE1 9RT
- Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Guys Hospital ( Site 0020)
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Wales
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Newport、Wales、イギリス、NP9 2UB
- Royal Gwent Hospital ( Site 0201)
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre ( Site 0006)
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
- Royal Perth Hospital ( Site 0504)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 骨髄増殖性腫瘍の世界保健機関 (WHO) の診断基準による真性多血症の診断
- -グレード0またはグレード1の骨髄線維症スコア
- -ヘマトクリットを下げるための標準的な細胞減少療法が少なくとも1回失敗した患者
- 血小板数≧250×10^9/L
- -絶対好中球数（ANC）≧1.5 x 10^9/L
- 平均余命は36週間以上。
- -治験薬の開始前に、以前の細胞減少療法を2週間（インターフェロンの場合は4週間）中止している必要があります。
除外基準:
- -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが3以上
- -以前の治療による未解決の治療関連毒性（グレード1以下に解決されない限り）。
- 制御されていないアクティブな感染。
- 禁止薬物の現在の使用
- -既知のHIV感染または活動性のB型肝炎またはC型肝炎ウイルス感染
- 既知の出血性疾患を含む、出血のリスク増加の証拠
- プロトコルによるその他の血液学的/生化学的要件
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ボメデムスタット
参加者は36週間毎日ボメデムスタットの投与を受け、臨床上の利益が得られた場合にはその後追加治療を受ける資格がある可能性がある。
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経口錠剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最長 40 週間
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AE は、研究介入に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。
1 つ以上の AE を持つ参加者の数が表示されます。
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最長 40 週間
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AE により研究介入を中止した参加者の数
時間枠：最大 36 週間まで
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AE は、研究介入に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。
AE により研究介入を中止した参加者の数が提示されます。
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最大 36 週間まで
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36週目に瀉血を行わずにヘマトクリット値がベースラインから45%未満に変化した参加者の数
時間枠：36週目までのベースライン
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ヘマトクリットは、研究中の指定された時点で参加者から血液サンプルを採取することによって分析されます。
36 週目に瀉血を行わずにヘマトクリット値がベースラインから 45% 未満に変化した参加者の数が表示されます。
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36週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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瀉血なしでヘマトクリットが 45% 未満に減少する期間
時間枠：36週目までのベースライン
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ヘマトクリットは、研究中の指定された時点で参加者から血液サンプルを採取することによって分析されます。
瀉血なしでヘマトクリットが 45% 未満に低下する期間が 36 週目までに表示されます。
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36週目までのベースライン
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36週目の血小板数が450 x 10^9/L以下の参加者数
時間枠：36週目までのベースライン
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血小板数は、研究中の指定された時点で参加者から血液サンプルを採取することによって分析されます。
血小板数が ≤450 X 10^9/L である参加者の割合が表示されます。
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36週目までのベースライン
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36週目の参加者の血小板数が450 x 10^9/L以下の期間
時間枠：36週目までのベースライン
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血小板数は、研究中の指定された時点で参加者から血液サンプルを採取することによって分析されます。
参加者の血小板数が≤450 X 10^9/L 減少した期間が提示されます。
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36週目までのベースライン
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36 週目の時点で白血球 (WBC) 数が 10 x 10^9/L 未満だった参加者の数
時間枠：36週目までのベースライン
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白血球数は、研究中の指定された時点で参加者から血液サンプルを採取することによって分析されます。
WBC 数が <10 X 10^9/L である参加者の割合が表示されます。
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36週目までのベースライン
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36週目の参加者における白血球（WBC）数の持続期間<10 x 10^9/L
時間枠：36週目までのベースライン
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白血球数は、研究中の指定された時点で参加者から血液サンプルを採取することによって分析されます。
参加者の白血球数が 10 X 10^9/L 未満に減少する期間が提示されます。
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36週目までのベースライン
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血栓性イベントのある参加者の数
時間枠：36週目までのベースライン
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血栓性イベントは次のように定義されます。 新規または再発性の急性心筋梗塞。不安定狭心症;脳卒中;一過性脳虚血発作 (TIA);深部静脈血栓症（DVT）;肺塞栓症（PE）;血栓性デジタル虚血。根底にあるPVが原因であると評価される末梢肢虚血やバッド・キアリ症候群などのその他の血栓性イベント。血管疾患および/または虚血の客観的証拠によって裏付けられた心臓、腹部、または末梢肢虚血の症状などの他の血管閉塞事象。
血栓性イベントのある参加者の数が表示されます。
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36週目までのベースライン
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重大な出血イベントを起こした参加者の数
時間枠：36週目までのベースライン
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出血事象は次のように定義されます。 大出血 (MB) 致死的出血、頭蓋内、脊髄内、眼内、後腹膜、関節内、心膜、またはコンパートメント症候群を伴う筋肉内などの重要な領域または器官における症候性出血などの事象。および/または2 g/dL以上のヘモグロビンレベルの低下を引き起こす出血、または2単位以上の全血または赤血球の輸血につながる出血。臨床関連の非重大出血 (CRNMB) イベント 入院または治療レベルの向上につながる、または臨床的に重要なイベントで、対面での医学的評価を促します。
出血イベントのある参加者の数が表示されます。
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36週目までのベースライン
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ベースライン時に脾臓肥大のある患者の脾臓容積が減少した参加者の数
時間枠：36週目までのベースライン
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脾臓容積は、標準手順に従って腹部の磁気共鳴画像法 (MRI) (または参加者が MRI の候補者でない場合はコンピューター断層撮影法 [CT]) によって測定されます。
36 週目までに脾臓容積が減少した参加者の数が提示されます。
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36週目までのベースライン
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進行性疾患（PD）の参加者数
時間枠：36週目までのベースライン
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PDは、PVが悪化して、真性赤血球増多症後、骨髄線維症、骨髄異形成症候群、または急性骨髄性白血病への移行と定義される。
PD付きの参加者数を提示します。
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36週目までのベースライン
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ボメデムスタットの最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目、15日目の指定された時点、および4週目（29日目）から8週目（57日目）までの定期的に計画された治験訪問のいずれかを研究者が選択した時点で
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Cmax は、投与間隔にわたるピーク濃度として定義されます。
投与前および投与後の複数の時点で採取された血液サンプルは、ボメデムスタットの Cmax を決定するために使用されます。
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1日目、15日目の指定された時点、および4週目（29日目）から8週目（57日目）までの定期的に計画された治験訪問のいずれかを研究者が選択した時点で
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Bomedemstat の曲線下面積 0 ～ 24 (AUC 0 ～ 24)
時間枠：1日目、15日目の指定された時点、および4週目（29日目）から8週目（57日目）までの定期的に計画された治験訪問のいずれかを研究者が選択した時点で
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AUC は、露出曲線下の面積として定義されます。
投与前および投与後の複数の時点で採取された血液サンプルは、ボメデムスタットのAUCを決定するために使用されます。
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1日目、15日目の指定された時点、および4週目（29日目）から8週目（57日目）までの定期的に計画された治験訪問のいずれかを研究者が選択した時点で
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ボメデムスタットの半減期 (t1/2)
時間枠：1日目、15日目の指定された時点、および4週目（29日目）から8週目（57日目）までの定期的に計画された治験訪問のいずれかを研究者が選択した時点で
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t1/2 は、薬物の 50% が血清から除去されるのに必要な時間です。
血液サンプルは、ボメデムスタットのt1/2を決定するために、投与前および投与後に指定された時点で採取される。
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1日目、15日目の指定された時点、および4週目（29日目）から8週目（57日目）までの定期的に計画された治験訪問のいずれかを研究者が選択した時点で
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骨髄線維症症状評価フォーム バージョン 4.0 (MFSAF v4.0) のベースラインからの変化があった参加者数、36 週目の 7 日間リコール
時間枠：36週目までのベースライン
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MFSAF v4.0 は、骨髄線維症の症状の評価に使用される 7 項目の質問票で、参加者に 7 項目それぞれについて、最悪の場合の症状の重症度を 0 (なし) ～ 10 (想像できる最悪) の数値評価スケールで報告するよう求めます。最小スコアは 0、最大スコアは 70 です。
参加者は、研究中の指定された時点でMFSAF v4.0で評価されます。
36 週目までにベースラインからの変化があった参加者数が報告されます。
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36週目までのベースライン
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Patient Global Impression of Change (PGIC) においてベースラインからの変化があった参加者の数
時間枠：第 12 週から第 36 週まで
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PGIC は、Clinical Global Impression (CGI) スケールに基づいて参加者に合わせて調整された 1 項目のアンケートです。
臨床状態の変化を 1 ～ 7 のスケールで測定し、1 は非常に改善し、7 は非常に悪化します。
12 週目から 36 週目までに PGIC スコアが変化した参加者数が表示されます。
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第 12 週から第 36 週まで
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MFSAF v4.0 7 日間リコールで参加者が報告した症状負荷に永続的な変化があった参加者の数
時間枠：36週目までのベースライン
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MFSAF v4.0 は、骨髄線維症の症状の評価に使用される 7 項目の質問票で、参加者に 7 項目それぞれについて、最悪の場合の症状の重症度を 0 (なし) ～ 10 (想像できる最悪) の数値評価スケールで報告するよう求めます。最小スコアは 0、最大スコアは 70 です。
参加者は、研究中の指定された時点でMFSAF v4.0で評価されます。
MFSAF スコアの永続的な変更を達成した参加者の数が表示されます。
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36週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Merck Sharp & Dohme LLC
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月7日
一次修了 (推定)
2025年3月24日
研究の完了 (推定)
2025年3月24日
試験登録日
最初に提出
2022年9月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月26日
最初の投稿 (実際)
2022年9月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月19日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 3543-004
- MK-3543-004 (その他の識別子：Merck ID)
- IMG-7289 (その他の識別子：Imagobio ID)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。