MR ガイド下集束超音波プラス GCase
2026年1月22日 更新者：InSightec
パーキンソン病患者における組換えグルコセレブロシダーゼの両側性被殻送達に関する第 I/II 相研究
この研究の目的は、MRgFUS を介した GCase の脳内送達の安全性と実現可能性を確立することです。
この技術は、動物モデルにおけるGCaseへの被殻の曝露がパーキンソン病の病理学および表現型の改善に有効であることが示されていることを考えると、潜在的な利点を提供する可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
これは、2群の非盲検介入のみの第I/II相臨床試験です。
研究の一方のアームには 7 人の GBA PD 患者が登録され、もう一方のアームには 7 人の特発性 PD 患者が登録されます。
介入フェーズ中、各アームの最初の 4 人の被験者は、2 週間ごとに 30 IU/kg IV で 3 つの経頭蓋両側被殻 GCase を受け取り、その後、次の 3 人の被験者では 60 IU/kg を受け取ります。
この研究での3回の治療の後、被験者は12か月間追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
14
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alyssa Voelker-Christy
- 電話番号：+1-817-948-5219
- メール：alyssav@insightec.com
研究場所
-
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Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ
- 募集
- Sunybrook Research Institute
-
コンタクト：
- Inthuja Suthananthan
- 電話番号：647-687-8062
- メール：inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
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主任研究者：
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
35年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 35 歳から 75 歳までの男女。
- -インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。
- PDのMDS臨床診断基準を満たすPDの診断
- 初診から2年以上
- PD薬のHoehn and Yahr Stage 1-3
- DAT SPECTスキャン陽性によるドーパミン作動性欠損
- -研究の少なくとも90日前にPD薬の安定したレジメンを使用している
- 米国麻酔学会 (ASA) スコア 1 ～ 3
- GBA PDアームに登録されている場合は少なくとも1つのGBA変異、または特発性PDアームに登録されている場合は2つの野生型GBA対立遺伝子を保有
除外基準:
- 陽性の妊娠検査（閉経前の女性向け）。
- -DEFINITY超音波造影剤またはパーフルトレン（例： 過敏症、既知の左または双方向心臓シャント)
- -MRIまたはガドリニウム-DTPAの禁忌（例： 互換性のないデバイス、過敏症)
- -十分に制御されていない、または治験責任医師の意見であるインスリン依存性真性糖尿病は、研究への参加を妨げます。
- -推定糸球体濾過率が30 mL /分/ 1.73m2未満の重度の腎機能障害 および/または透析中。
- 現在、別の臨床治療試験に参加中
- ベバシズマブ（アバスチン）療法を受けている患者
- -頭蓋または全身感染の証拠がある被験者。
- 脳または全身の血管障害。
- -過去12か月以内に記録された脳梗塞または過去1か月のTIA。
- -GCase酵素療法の禁忌、特にGCase酵素療法に対する以前の過敏症反応
- パーキンソニズムと症状、続発性パーキンソニズム
- PDの以前の脳神経外科手術
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：特発性PD患者
BBBOを3サイクル受けている特発性PD患者。
データ安全監視委員会 (DSMB) による安全性プロファイルのレビュー後に、GCase の同時配信を含めるオプションがあります。
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パーキンソン病患者の疾患修飾戦略を形成するための BBB を介した GCase の送達
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実験的：GBA PD患者
BBBOを3サイクル受けているGBA PD患者。
データ安全監視委員会 (DSMB) による安全性プロファイルのレビュー後に、GCase の同時配信を含めるオプションがあります。
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パーキンソン病患者の疾患修飾戦略を形成するための BBB を介した GCase の送達
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：12ヶ月
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介入段階および追跡調査を通じて有害事象を測定します。
すべての有害事象および/または重篤な有害事象は、CTCAE 基準に従って文書化および報告されます。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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GCase 脳送達のための MRgFUS BBB 開口部の実現可能性
時間枠：12ヶ月
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MRI 画像を使用して以下を測定します。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月30日
一次修了 (推定)
2027年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2022年9月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月29日
最初の投稿 (実際)
2022年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月22日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。