MR-vezérelt Focused Ultrasound Plus GCase
2023. szeptember 1. frissítette: InSightec
I/II. fázisú vizsgálat a rekombináns glükocerebrozidáz kétoldali putamenális bejuttatására Parkinson-kórban szenvedő betegeknél, MR-vezérelt fókuszált ultrahang által kiváltott vér-agy gát megnyitásával
Ennek a tanulmánynak a célja a GCase intracerebrális bejuttatásának biztonságosságának és megvalósíthatóságának megállapítása MRgFUS-on keresztül.
Ez a technika potenciális előnyökkel járhat, mivel a putamen GCase-nak való kitettsége állatmodellekben hatékonynak bizonyult a Parkinson-kór patológiájának és fenotípusának javításában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy kétágú, nyílt elrendezésű, csak intervenciós fázisú I/II klinikai vizsgálat.
A vizsgálat egyik ágába hét (7) GBA PD-beteget, a másikba hét (7) idiopátiás PD-beteget vonnak be.
A beavatkozási szakaszban mindkét kar első négy alanya három transzcranialis bilaterális putamenális GCase-t kap 30 NE/kg IV dózisban kéthetente, majd 60 NE/kg a következő három alanynál.
Ebben a vizsgálatban három kezelést követően az alanyokat tizenkét hónapig követik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
14
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Nadir Alikacem
- Telefonszám: +12146302000
- E-mail: nadira@insightec.com
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toborzás
- Sunybrook Research Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Allison Bethune
- E-mail: Allison.Bethune@sunnybrook.ca
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
35 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 35 és 75 év közötti férfiak vagy nők, beleértve.
- Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni.
- A PD diagnózisa, amely megfelel a PD klinikai diagnosztikai kritériumainak
- Az első diagnózistól számított legalább 2 év
- Hoehn és Yahr 1-3. szakasz a PD-gyógyszerről
- Dopaminerg hiány pozitív DAT SPECT vizsgálattal
- Stabil PD-kezelési rend mellett legalább 90 napig a vizsgálat előtt
- Az Amerikai Aneszteziológusok Társasága (ASA) pontszáma 1-3
- Tartalmazzon legalább egy GBA mutációt, ha a GBA PD karon, vagy két vad típusú GBA allélt, ha az idiopátiás PD karon szerepel.
Kizárási kritériumok:
- Pozitív terhességi teszt (menopauza előtti nők számára).
- Ellenjavallat a DEFINITY ultrahang kontrasztanyag vagy perflutren (pl. túlérzékenység, ismert bal vagy kétirányú szívsönt)
- MRI vagy gadolínium-DTPA ellenjavallata (pl. nem kompatibilis eszköz, túlérzékenység)
- Inzulin-dependens diabetes mellitus, amely nem jól kontrollált, vagy amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt.
- Súlyosan károsodott veseműködés, becsült glomeruláris filtrációs sebesség <30 ml/perc/1,73 m2 és/vagy dialízis alatt.
- Jelenleg egy másik klinikai terápiás vizsgálatban vesz részt
- Bevacizumab (Avastin) kezelésben részesülő beteg
- Olyan alanyok, akiknél koponya- vagy szisztémás fertőzés jele van.
- Agyi vagy szisztémás vasculopathia.
- Dokumentált agyi infarktus az elmúlt 12 hónapban vagy TIA az elmúlt 1 hónapban.
- A GCase enzimterápia ellenjavallata, különösen a GCase enzimterápiával szembeni korábbi túlérzékenységi reakció
- Parkinsonizmus plusz tünetek, másodlagos parkinsonizmus
- Korábbi idegsebészeti eljárás PD-re
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Idiopátiás PD betegek
Idiopátiás PD betegek, akik 3 ciklus BBBO-t kaptak GCase kezelésekkel párosítva
|
GCase szállítása a BBB-n keresztül, hogy egy betegségmódosító stratégiát alakítsanak ki Parkinson-kórban szenvedő betegek számára
|
|
Kísérleti: GBA PD betegek
GBA PD betegek, akik 3 ciklus BBBO-t kaptak GCase kezelésekkel párosítva
|
GCase szállítása a BBB-n keresztül, hogy egy betegségmódosító stratégiát alakítsanak ki Parkinson-kórban szenvedő betegek számára
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások
Időkeret: 12 hónap
|
A nemkívánatos események mérése a beavatkozási szakaszon és a nyomon követésen keresztül.
Minden nemkívánatos eseményt és/vagy súlyos nemkívánatos eseményt dokumentálni kell és jelenteni kell a CTCAE kritériumainak megfelelően.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MRgFUS BBB nyitásának megvalósíthatósága a GCase agybejuttatáshoz
Időkeret: 12 hónap
|
MRI-képek használata a méréshez:
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. november 30.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. szeptember 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. szeptember 29.
Első közzététel (Tényleges)
2022. október 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. szeptember 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 1.
Utolsó ellenőrzés
2022. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PD016
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .