Фокусированный ультразвук под контролем МРТ плюс GCase
22 января 2026 г. обновлено: InSightec
Исследование фазы I/II двусторонней скорлуповой доставки рекомбинантной глюкоцереброзидазы у пациентов с болезнью Паркинсона с использованием сфокусированного ультразвука под контролем МРТ, индуцированного открытием гематоэнцефалического барьера
Целью этого исследования является установление безопасности и возможности внутримозговой доставки GCase через MRgFUS.
Этот метод может предложить потенциальные преимущества, учитывая, что воздействие GCase на скорлупу на животных моделях показало свою эффективность в улучшении патологии и фенотипа болезни Паркинсона.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое клиническое исследование I/II фазы I/II, состоящее только из двух групп.
В одну группу исследования будут включены семь (7) пациентов с GBA PD, а в другую группу — семь (7) пациентов с идиопатической болезнью Паркинсона.
Во время фазы вмешательства первые четыре субъекта в каждой группе будут получать три транскраниальных билатеральных скорлуповых GCase по 30 МЕ/кг внутривенно каждые две недели, а затем 60 МЕ/кг для следующих трех субъектов.
После трех процедур в этом исследовании за субъектами будут наблюдать в течение двенадцати месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
14
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alyssa Voelker-Christy
- Номер телефона: +1-817-948-5219
- Электронная почта: alyssav@insightec.com
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада
- Рекрутинг
- Sunybrook Research Institute
-
Контакт:
- Inthuja Suthananthan
- Номер телефона: 647-687-8062
- Электронная почта: inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
Главный следователь:
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 35 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте от 35 до 75 лет включительно.
- Способны и готовы дать информированное согласие.
- Диагноз БП, удовлетворяющий клиническим диагностическим критериям MDS для БП
- Не менее 2 лет с момента первоначального диагноза
- Хен и Яр Стадии 1-3 при лечении БП
- Дофаминергический дефицит при положительном исследовании DAT SPECT
- Стабильный режим приема препаратов для ПД в течение как минимум 90 дней до исследования
- Американское общество анестезиологов (ASA) оценка 1-3
- Имейте по крайней мере одну мутацию GBA, если зарегистрированы в группе GBA PD, или две аллели GBA дикого типа, если зарегистрированы в группе идиопатической PD
Критерий исключения:
- Положительный тест на беременность (для женщин в пременопаузе).
- Противопоказания к контрастному веществу для УЗИ DEFINITY или перфлутрену (например, гиперчувствительность, известный левый или двунаправленный сердечный шунт)
- Противопоказания к МРТ или гадолиний-DTPA (например, несовместимое устройство, гиперчувствительность)
- Инсулинозависимый сахарный диабет, который плохо контролируется или который, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Тяжелое нарушение функции почек с предполагаемой скоростью клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73 м2 и/или на диализе.
- В настоящее время участвует в другом клиническом терапевтическом исследовании
- Пациент, получающий терапию бевацизумабом (Авастином)
- Субъекты с признаками черепно-мозговой или системной инфекции.
- Церебральная или системная васкулопатия.
- Документально подтвержденный инфаркт головного мозга в течение последних 12 месяцев или ТИА в течение последнего 1 месяца.
- Противопоказания к терапии ферментами GCase, в частности, предшествующая реакция гиперчувствительности на терапию ферментами GCase.
- Паркинсонизм плюс симптомы, вторичный паркинсонизм
- Предыдущая нейрохирургическая процедура по поводу БП
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Идиопатические пациенты с БП
Пациенты с идиопатической болезнью Паркинсона, получающие 3 цикла BBBO.
Существует возможность включить одновременную доставку GCase после проверки профиля безопасности Советом по мониторингу данных и безопасности (DSMB).
|
Доставка GCase через ГЭБ для формирования стратегии модификации заболевания у пациентов с болезнью Паркинсона
|
|
Экспериментальный: Пациенты с ГБА ПД
Пациенты с GBA PD, получающие 3 цикла BBBO.
Существует возможность включить одновременную доставку GCase после проверки профиля безопасности Советом по мониторингу данных и безопасности (DSMB).
|
Доставка GCase через ГЭБ для формирования стратегии модификации заболевания у пациентов с болезнью Паркинсона
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Измерение нежелательных явлений на этапе вмешательства и последующего наблюдения.
Все нежелательные явления и/или серьезные нежелательные явления будут документироваться и сообщаться в соответствии с критериями CTCAE.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Целесообразность открытия ГЭБ MRgFUS для доставки GCase в мозг
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Использование изображений МРТ для измерения:
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 ноября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 сентября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 сентября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 октября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PD016
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .