MR 引导聚焦超声加 GCase
2026年1月22日 更新者：InSightec
使用 MR 引导聚焦超声诱导血脑屏障打开的帕金森氏病患者重组葡糖脑苷脂酶双侧壳核递送的 I/II 期研究
本研究的目的是确定通过 MRgFUS 脑内递送 GCase 的安全性和可行性。
鉴于壳核在动物模型中暴露于 GCase 已被证明可有效改善帕金森氏病的病理学和表型，因此该技术可能会带来潜在的好处。
研究概览
详细说明
这是一项双臂、开放标签、仅干预的 I/II 期临床研究。
该研究的一组将招募七 (7) 名 GBA PD 患者，另一组将招募七 (7) 名特发性 PD 患者。
在干预阶段，每组的前四名受试者每两周将接受三个经颅双侧壳核 GCase，剂量为 30 IU/kg IV，接下来的三名受试者将接受 60 IU/kg。
在本研究中进行三种治疗后，将对受试者进行为期 12 个月的随访。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
14
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alyssa Voelker-Christy
- 电话号码：+1-817-948-5219
- 邮箱：alyssav@insightec.com
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大
- 招聘中
- Sunybrook Research Institute
-
接触：
- Inthuja Suthananthan
- 电话号码：647-687-8062
- 邮箱：inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
首席研究员：
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
35年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 35 至 75 岁（含）之间的男性或女性。
- 能够并愿意给予知情同意。
- 符合MDS PD临床诊断标准的PD诊断
- 从初步诊断起至少 2 年
- PD 药物治疗的 Hoehn 和 Yahr 1-3 期
- 阳性 DAT SPECT 扫描显示多巴胺能缺陷
- 在研究前至少 90 天接受稳定的 PD 药物治疗
- 美国麻醉医师协会 (ASA) 评分 1-3
- 如果入选 GBA PD 组，则至少携带一个 GBA 突变；如果入选特发性 PD 组，则携带至少两个野生型 GBA 等位基因
排除标准：
- 妊娠试验阳性（绝经前妇女）。
- DEFINITY 超声造影剂或 perflutren（例如 超敏反应，已知左心或双向心脏分流术）
- MRI 或钆-DTPA 的禁忌症（例如 不兼容的设备，超敏反应）
- 胰岛素依赖型糖尿病控制不佳或研究者认为不能参与研究。
- 估计肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73m2 的肾功能严重受损 和/或透析。
- 目前正在参加另一项临床治疗试验
- 接受贝伐珠单抗（Avastin）治疗的患者
- 有颅内或全身感染证据的受试者。
- 脑血管病或全身性血管病。
- 过去 12 个月内有记录的脑梗塞或过去 1 个月内有 TIA。
- GCase 酶疗法的禁忌症，特别是既往对 GCase 酶疗法的超敏反应
- 帕金森综合症加症状，继发性帕金森综合症
- 先前的 PD 神经外科手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：特发性帕金森病患者
特发性 PD 患者接受 3 个周期的 BBBO。
在数据和安全监测委员会 (DSMB) 进行安全概况审查后，可以选择包括同步 GCase 交付。
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跨 BBB 递送 GCase 以形成针对帕金森病患者的疾病修饰策略
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实验性的：大湾区帕金森病患者
GBA PD 患者接受 3 个周期的 BBBO。
在数据和安全监测委员会 (DSMB) 进行安全概况审查后，可以选择包括同步 GCase 交付。
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跨 BBB 递送 GCase 以形成针对帕金森病患者的疾病修饰策略
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：12个月
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通过干预阶段和随访来衡量不良事件。
所有不良事件和/或严重不良事件将根据 CTCAE 标准进行记录和报告。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MRgFUS BBB 开放用于 GCase 脑递送的可行性
大体时间：12个月
|
使用 MRI 图像来测量：
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月30日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2022年9月7日
首先提交符合 QC 标准的
2022年9月29日
首次发布 (实际的)
2022年10月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月22日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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