MR 유도 집속 초음파 플러스 GCase
2023년 9월 1일 업데이트: InSightec
MR 유도 집속 초음파 유도 혈뇌장벽 개방을 이용한 파킨슨병 환자의 재조합 글루코세레브로시다아제의 양측 피타강 전달에 대한 I/II상 연구
이 연구의 목표는 MRgFUS를 통한 GCase의 뇌내 전달의 안전성과 타당성을 확립하는 것입니다.
이 기술은 동물 모델에서 피가물을 GCase에 노출시키면 파킨슨병 병리 및 표현형을 개선하는 데 효과적인 것으로 나타났기 때문에 잠재적인 이점을 제공할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 2군, 오픈 라벨, 개입 전용 1/2상 임상 연구입니다.
연구의 한 부문에서는 7명의 GBA PD 환자를 등록하고 다른 부문에서는 7명의 특발성 PD 환자를 등록합니다.
개입 단계에서 각 팔의 처음 4명의 피험자는 2주마다 30 IU/kg IV로 3개의 경두개 양측 경부피 GCase를 투여받고 다음 3명의 피험자는 60 IU/kg을 투여받습니다.
이 연구에서 세 가지 치료 후 피험자는 12개월 동안 추적될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
14
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Nadir Alikacem
- 전화번호: +12146302000
- 이메일: nadira@insightec.com
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- 모병
- Sunybrook Research Institute
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연락하다:
- Allison Bethune
- 이메일: Allison.Bethune@sunnybrook.ca
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
35년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 35세에서 75세 사이의 남성 또는 여성.
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 기꺼이 합니다.
- PD에 대한 MDS 임상진단기준을 만족하는 PD의 진단
- 최초 진단일로부터 최소 2년
- PD 약물에 대한 Hoehn 및 Yahr 1-3기
- 양성 DAT SPECT 스캔에 의한 도파민 결핍
- 연구 전 최소 90일 동안 안정적인 PD 약물 요법
- 미국마취학회(ASA) 점수 1-3
- GBA PD 부문에 등록된 경우 최소 하나의 GBA 돌연변이 또는 특발성 PD 부문에 등록된 경우 2개의 야생형 GBA 대립유전자 보유
제외 기준:
- 양성 임신 테스트(폐경 전 여성의 경우).
- DEFINITY 초음파 조영제 또는 퍼플루트렌(예: 과민성, 알려진 왼쪽 또는 양방향 심장 션트)
- MRI 또는 가돌리늄-DTPA(예: 호환되지 않는 장치, 과민증)
- 잘 조절되지 않거나 연구자의 의견으로는 연구 참여를 배제하는 인슐린 의존성 진성 당뇨병.
- 추정 사구체 여과율이 30 mL/min/1.73m2 미만인 중증 신장 기능 장애 및/또는 투석 중.
- 현재 다른 임상 치료 시험에 참여 중
- 베바시주맙(아바스틴) 요법을 받는 환자
- 두개골 또는 전신 감염의 증거가 있는 피험자.
- 대뇌 또는 전신 혈관병증.
- 지난 12개월 이내에 기록된 뇌경색 또는 지난 1개월 동안 TIA.
- GCase 효소 요법에 대한 금기, 특히 GCase 효소 요법에 대한 이전의 과민 반응
- 파킨슨증과 증상, 이차성 파킨슨증
- PD에 대한 이전의 신경외과적 절차
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 특발성 PD 환자
GCase 치료와 함께 3주기의 BBBO를 받는 특발성 PD 환자
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파킨슨병 환자를 위한 질병 수정 전략을 형성하기 위해 BBB를 통한 GCase 전달
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실험적: GBA PD 환자
GCase 치료와 함께 3주기의 BBBO를 받는 GBA PD 환자
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파킨슨병 환자를 위한 질병 수정 전략을 형성하기 위해 BBB를 통한 GCase 전달
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용
기간: 12 개월
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개입 단계 및 후속 조치를 통해 부작용을 측정합니다.
모든 부작용 및/또는 심각한 부작용은 CTCAE 기준에 따라 문서화되고 보고됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GCase 뇌 전달을 위한 MRgFUS BBB 개방의 타당성
기간: 12 개월
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MRI 이미지를 사용하여 측정:
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 30일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
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