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MR 유도 집속 초음파 플러스 GCase

2026년 11월 2일 업데이트: InSightec

MR 유도 집속 초음파 유도 혈뇌장벽 개방을 이용한 파킨슨병 환자의 재조합 글루코세레브로시다아제의 양측 피타강 전달에 대한 I/II상 연구

The goal of this study is to establish safety and feasibility of intracerebral delivery of GCase via MRgFUS. This technique may offer potential benefits given the exposure of the putamen to GCase in animal models has been shown to be efficacious in improving Parkinson's disease pathology and phenotype.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

상세 설명

This is a two-arm, open-label, intervention only phase I/II clinical study. One arm of the study will enroll seven (7) GBA PD patients and the other arm seven (7) idiopathic PD patients. During the intervention phase, the first four subjects of each arm will receive three transcranial bilateral putamenal GCase at 30 IU/kg IV every two weeks, followed by 60 IU/kg in the next three subjects. Following three treatments in this study, the subjects will be followed for twelve months.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

14

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • Sunybrook Research Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

35년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • Men or women between age 35 and 80 years, inclusive.
  • Able and willing to give informed consent.
  • Diagnosis of PD satisfying MDS Clinical Diagnostic Criteria for PD
  • At least 2 years from initial diagnosis
  • Hoehn and Yahr Stage 1-3 on PD medication
  • Dopaminergic deficit by a positive DAT SPECT scan
  • On stable regimen of PD medications for at least 90 days prior to the study
  • American Society of Anesthesiologists (ASA) score 1-3
  • Harbor at least one GBA mutation if enrolled in the GBA PD arm or two wild-type GBA alleles if enrolled in the idiopathic PD arm

Exclusion Criteria:

  • Positive pregnancy test (for pre-menopausal women).
  • Contraindication to DEFINITY ultrasound contrast agent or perflutren (e.g. hypersensitivity, known left or bidirectional cardiac shunt)
  • Contraindication to MRI or gadolinium-DTPA (e.g. incompatible device, hypersensitivity)
  • Insulin-dependent diabetes mellitus that is not well-controlled or that in the Investigator's opinion precludes participation in the study.
  • Severely impaired renal function with estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m2 and/or on dialysis.
  • Currently participating in another clinical therapeutic trial
  • Patient receiving bevacizumab (Avastin) therapy
  • Subjects with evidence of cranial or systemic infection.
  • Cerebral or systemic vasculopathy.
  • Documented cerebral infarction within the past 12 months or TIA in the past 1 month.
  • Contraindication to GCase enzyme therapy, specifically previous hypersensitivity reaction to GCase enzyme therapy
  • Parkinsonism plus symptoms, secondary parkinsonism
  • Previous neurosurgical procedure for PD

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Idiopathic PD Patients

Idiopathic PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB).

Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease

실험적: GBA PD Patients

GBA PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB).

Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Adverse Events
기간: 12 Months

Measure of the adverse events through the intervention phase and follow-up. All adverse events and/or Serious Adverse Events will be documented and reported according to CTCAE criteria.

12 Months

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Feasibility of MRgFUS BBB opening for GCase brain delivery
기간: 12 Months

Using MRI images to measure:

  1. The qualitative measure of the MRI T1-weighted with gadolinium of contract extravasation in the sonicate putamen.
  2. The qualitative measure of the dynamic contrast enhanced (DCE) MRI
12 Months

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 30일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 9월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 9월 29일

처음 게시됨 (실제)

2022년 10월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 11월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 11월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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