Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MR-guidet Focused Ultrasound Plus GCase

22. januar 2026 opdateret af: InSightec

Et fase I/II-studie for bilateral putamenal levering af rekombinant glucocerebrosidase hos patienter med Parkinsons sygdom ved brug af MR-guidet fokuseret ultralydsinduceret åbning af blod-hjerne-barrieren

Målet med denne undersøgelse er at etablere sikkerhed og gennemførlighed af intracerebral levering af GCase via MRgFUS. Denne teknik kan give potentielle fordele, da eksponeringen af ​​putamen for GCase i dyremodeller har vist sig at være effektiv til at forbedre Parkinsons sygdoms patologi og fænotype.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et to-arms, åbent, interventions kun fase I/II klinisk studie. Den ene arm af undersøgelsen vil inkludere syv (7) GBA PD-patienter og den anden arm syv (7) idiopatiske PD-patienter. Under interventionsfasen vil de første fire forsøgspersoner i hver arm modtage tre transkranielle bilaterale putamenale GCase med 30 IE/kg IV hver anden uge, efterfulgt af 60 IE/kg i de næste tre forsøgspersoner. Efter tre behandlinger i denne undersøgelse vil forsøgspersonerne blive fulgt i tolv måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

14

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Sunybrook Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

35 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder mellem 35 og 75 år inklusive.
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke.
  • Diagnose af PD, der opfylder MDS kliniske diagnostiske kriterier for PD
  • Mindst 2 år fra den første diagnose
  • Hoehn og Yahr trin 1-3 om PD-medicin
  • Dopaminergt underskud ved en positiv DAT SPECT-scanning
  • På stabilt regime med PD-medicin i mindst 90 dage før undersøgelsen
  • American Society of Anesthesiologists (ASA) scorer 1-3
  • Har mindst én GBA-mutation, hvis den er tilmeldt GBA PD-armen eller to vildtype-GBA-alleler, hvis den er indrulleret i den idiopatiske PD-arm

Ekskluderingskriterier:

  • Positiv graviditetstest (for præmenopausale kvinder).
  • Kontraindikation til DEFINITY ultralydskontrastmiddel eller perflutren (f.eks. overfølsomhed, kendt venstre eller tovejs hjerteshunt)
  • Kontraindikation til MR eller gadolinium-DTPA (f. inkompatibel enhed, overfølsomhed)
  • Insulinafhængig diabetes mellitus, der ikke er velkontrolleret, eller som efter investigators mening udelukker deltagelse i undersøgelsen.
  • Svært nedsat nyrefunktion med estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73 m2 og/eller i dialyse.
  • Deltager i øjeblikket i et andet klinisk terapeutisk forsøg
  • Patient, der får behandling med bevacizumab (Avastin).
  • Personer med tegn på kraniel eller systemisk infektion.
  • Cerebral eller systemisk vaskulopati.
  • Dokumenteret hjerneinfarkt inden for de seneste 12 måneder eller TIA inden for de seneste 1 måned.
  • Kontraindikation til GCase-enzymterapi, specifikt tidligere overfølsomhedsreaktion over for GCase-enzymterapi
  • Parkinsonisme plus symptomer, sekundær parkinsonisme
  • Tidligere neurokirurgisk procedure for PD

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Idiopatiske PD-patienter
Idiopatiske PD-patienter, der modtager 3 cyklusser af BBBO. Der er mulighed for at inkludere samtidig levering af GCase efter sikkerhedsprofilgennemgang af Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
Enhed: Blodhjernebarriereforstyrrelse - Funktionel
Levering af GCase på tværs af BBB for at danne en sygdomsmodificerende strategi for patienter med Parkinsons sygdom
Eksperimentel: GBA PD-patienter
GBA PD-patienter, der modtager 3 cyklusser af BBBO. Der er mulighed for at inkludere samtidig levering af GCase efter sikkerhedsprofilgennemgang af Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
Enhed: Blodhjernebarriereforstyrrelse - Funktionel
Levering af GCase på tværs af BBB for at danne en sygdomsmodificerende strategi for patienter med Parkinsons sygdom

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Måling af de uønskede hændelser gennem interventionsfasen og opfølgning. Alle uønskede hændelser og/eller alvorlige hændelser vil blive dokumenteret og rapporteret i henhold til CTCAE-kriterier.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemførlighed af MRgFUS BBB-åbning til GCase-hjernelevering
Tidsramme: 12 måneder

Brug af MR-billeder til at måle:

  1. Den kvalitative måling af MRI T1-vægtet med gadolinium af kontrakt ekstravasation i sonikat putamen.
  2. Det kvalitative mål for den dynamiske kontrastforstærkede (DCE) MRI
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

InSightec

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2022

Først opslået (Faktiske)

4. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PD016

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner