Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

MR-geführter fokussierter Ultraschall Plus GCase

22. Januar 2026 aktualisiert von: InSightec

Eine Phase-I/II-Studie zur bilateralen putamenalen Verabreichung von rekombinanter Glucocerebrosidase bei Patienten mit Parkinson-Krankheit unter Verwendung von MR-geführter fokussierter Ultraschall-induzierter Öffnung der Blut-Hirn-Schranke

Das Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Durchführbarkeit der intrazerebralen Verabreichung von GCase über MRgFUS zu etablieren. Diese Technik kann potenzielle Vorteile bieten, da sich die Exposition des Putamen gegenüber GCase in Tiermodellen als wirksam bei der Verbesserung der Pathologie und des Phänotyps der Parkinson-Krankheit erwiesen hat.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiarmige, unverblindete klinische Phase-I/II-Interventionsstudie. In einen Arm der Studie werden sieben (7) GBA-PD-Patienten und in den anderen Arm sieben (7) idiopathische PD-Patienten aufgenommen. Während der Interventionsphase erhalten die ersten vier Probanden jedes Arms alle zwei Wochen drei transkranielle bilaterale putamenale GCase mit 30 IE/kg i.v., gefolgt von 60 IE/kg bei den nächsten drei Probanden. Nach drei Behandlungen in dieser Studie werden die Probanden zwölf Monate lang beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

14

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • Sunybrook Research Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

35 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen zwischen 35 und 75 Jahren, einschließlich.
  • In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung zu geben.
  • Diagnose von PD, die die klinischen Diagnosekriterien des MDS für PD erfüllt
  • Mindestens 2 Jahre ab Erstdiagnose
  • Hoehn und Yahr Stadium 1-3 auf PD-Medikamenten
  • Dopaminerges Defizit durch einen positiven DAT-SPECT-Scan
  • Auf stabilem Regime von PD-Medikamenten für mindestens 90 Tage vor der Studie
  • Punkte 1-3 der American Society of Anesthesiologists (ASA).
  • Tragen Sie mindestens eine GBA-Mutation, wenn Sie in den GBA-PD-Arm aufgenommen sind, oder zwei Wildtyp-GBA-Allele, wenn Sie in den idiopathischen PD-Arm aufgenommen wurden

Ausschlusskriterien:

  • Positiver Schwangerschaftstest (für Frauen vor der Menopause).
  • Kontraindikation für DEFINITY Ultraschallkontrastmittel oder Perflutren (z. Überempfindlichkeit, bekannter linker oder bidirektionaler Herzshunt)
  • Kontraindikation für MRT oder Gadolinium-DTPA (z. B. inkompatibles Gerät, Überempfindlichkeit)
  • Insulinabhängiger Diabetes mellitus, der nicht gut kontrolliert ist oder der nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließt.
  • Schwer eingeschränkte Nierenfunktion mit geschätzter glomerulärer Filtrationsrate <30 ml/min/1,73 m2 und/oder auf Dialyse.
  • Derzeit Teilnahme an einer anderen klinischen therapeutischen Studie
  • Patient, der eine Therapie mit Bevacizumab (Avastin) erhält
  • Probanden mit Anzeichen einer kranialen oder systemischen Infektion.
  • Zerebrale oder systemische Vaskulopathie.
  • Dokumentierter Hirninfarkt innerhalb der letzten 12 Monate oder TIA im letzten 1 Monat.
  • Kontraindikation für die GCase-Enzymtherapie, insbesondere frühere Überempfindlichkeitsreaktion auf die GCase-Enzymtherapie
  • Parkinsonismus plus Symptome, sekundärer Parkinsonismus
  • Früherer neurochirurgischer Eingriff bei PD

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idiopathische PD-Patienten
Patienten mit idiopathischer Parkinson-Krankheit, die 3 Zyklen BBBO erhalten. Es besteht die Möglichkeit, die gleichzeitige GCase-Bereitstellung nach Überprüfung des Sicherheitsprofils durch das Data and Safety Monitoring Board (DSMB) einzubeziehen.
Gerät: Störung der Blut-Hirn-Schranke - Funktionell
Lieferung von GCase über die BBB, um eine krankheitsmodifizierende Strategie für Patienten mit Parkinson-Krankheit zu entwickeln
Experimental: GBA-PD-Patienten
GBA-PD-Patienten, die 3 Zyklen BBBO erhalten. Es besteht die Möglichkeit, die gleichzeitige GCase-Bereitstellung nach Überprüfung des Sicherheitsprofils durch das Data and Safety Monitoring Board (DSMB) einzubeziehen.
Gerät: Störung der Blut-Hirn-Schranke - Funktionell
Lieferung von GCase über die BBB, um eine krankheitsmodifizierende Strategie für Patienten mit Parkinson-Krankheit zu entwickeln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate
Messung der unerwünschten Ereignisse während der Interventionsphase und der Nachsorge. Alle unerwünschten Ereignisse und/oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse werden gemäß den CTCAE-Kriterien dokumentiert und gemeldet.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Machbarkeit der MRgFUS-BBB-Öffnung für die GCase-Gehirnabgabe
Zeitfenster: 12 Monate

Verwendung von MRT-Bildern zur Messung von:

  1. Das qualitative Maß der mit Gadolinium gewichteten MRT T1 der Vertragsextravasation im beschallten Putamen.
  2. Das qualitative Maß der dynamischen kontrastverstärkten (DCE) MRT
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

InSightec

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PD016

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Parkinson-Krankheit

Klinische Studien zur Störung der Blut-Hirn-Schranke - Funktionell

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in United States

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren