Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MR-geleide gerichte echografie plus GCase

22 januari 2026 bijgewerkt door: InSightec

Een fase I/II-studie voor bilaterale putamenale toediening van recombinant glucocerebrosidase bij patiënten met de ziekte van Parkinson met behulp van MR-geleide gerichte echografie geïnduceerde opening van de bloed-hersenbarrière

Het doel van deze studie is om de veiligheid en haalbaarheid van intracerebrale toediening van GCase via MRgFUS vast te stellen. Deze techniek kan potentiële voordelen bieden, aangezien is aangetoond dat de blootstelling van het putamen aan GCase in diermodellen effectief is bij het verbeteren van de pathologie en het fenotype van de ziekte van Parkinson.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een twee-armige, open-label fase I/II klinische studie met alleen interventie. De ene arm van het onderzoek zal zeven (7) GBA PD-patiënten inschrijven en de andere arm zeven (7) idiopathische PD-patiënten. Tijdens de interventiefase krijgen de eerste vier proefpersonen van elke arm elke twee weken drie transcraniale bilaterale putamenale GCases van 30 IE/kg IV, gevolgd door 60 IE/kg bij de volgende drie proefpersonen. Na drie behandelingen in dit onderzoek worden de proefpersonen twaalf maanden gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

14

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Werving
        • Sunybrook Research Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

35 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen van 35 tot en met 75 jaar.
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven.
  • Diagnose van PD die voldoet aan MDS Clinical Diagnostic Criteria for PD
  • Minstens 2 jaar vanaf de eerste diagnose
  • Hoehn en Yahr stadium 1-3 over PD-medicatie
  • Dopaminergisch tekort door een positieve DAT SPECT-scan
  • Op stabiel regime van PD-medicatie gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan het onderzoek
  • American Society of Anesthesiologists (ASA) scoren 1-3
  • Ten minste één GBA-mutatie dragen indien opgenomen in de GBA PD-arm of twee wild-type GBA-allelen indien opgenomen in de idiopathische PD-arm

Uitsluitingscriteria:

  • Positieve zwangerschapstest (voor vrouwen in de pre-menopauze).
  • Contra-indicatie voor DEFINITY ultrasoon contrastmiddel of perflutren (bijv. overgevoeligheid, bekende linker of bidirectionele cardiale shunt)
  • Contra-indicatie voor MRI of gadolinium-DTPA (bijv. incompatibel apparaat, overgevoeligheid)
  • Insuline-afhankelijke diabetes mellitus die niet goed onder controle is of die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek uitsluit.
  • Ernstig gestoorde nierfunctie met geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2 en/of bij dialyse.
  • Momenteel deelnemen aan een ander klinisch therapeutisch onderzoek
  • Patiënt die behandeling met bevacizumab (Avastin) krijgt
  • Proefpersonen met tekenen van craniale of systemische infectie.
  • Cerebrale of systemische vasculopathie.
  • Gedocumenteerd herseninfarct in de afgelopen 12 maanden of TIA in de afgelopen 1 maand.
  • Contra-indicatie voor GCase-enzymtherapie, met name eerdere overgevoeligheidsreactie op GCase-enzymtherapie
  • Parkinsonisme plus symptomen, secundair parkinsonisme
  • Eerdere neurochirurgische procedure voor PD

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Idiopathische Parkinson-patiënten
Idiopathische Parkinson-patiënten die 3 cycli BBBO krijgen. Er is een optie om gelijktijdige GCase-levering op te nemen na beoordeling van het veiligheidsprofiel door de Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
Apparaat: Verstoring van de bloed-hersenbarrière - functioneel
Levering van GCase over de BBB om een ​​ziektemodificerende strategie te vormen voor patiënten met de ziekte van Parkinson
Experimenteel: GBA PD-patiënten
GBA PD-patiënten die 3 cycli BBBO kregen. Er is een optie om gelijktijdige GCase-levering op te nemen na beoordeling van het veiligheidsprofiel door de Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
Apparaat: Verstoring van de bloed-hersenbarrière - functioneel
Levering van GCase over de BBB om een ​​ziektemodificerende strategie te vormen voor patiënten met de ziekte van Parkinson

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
Meten van de bijwerkingen tijdens de interventiefase en de follow-up. Alle bijwerkingen en/of ernstige bijwerkingen worden gedocumenteerd en gerapporteerd volgens de CTCAE-criteria.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Haalbaarheid van MRgFUS BBB-opening voor GCase-hersenafgifte
Tijdsspanne: 12 maanden

MRI-beelden gebruiken om te meten:

  1. De kwalitatieve meting van de MRI T1-gewogen met gadolinium van contractextravasatie in het sonische putamen.
  2. De kwalitatieve maatstaf van de Dynamic Contrast Enhanced (DCE) MRI
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

InSightec

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 september 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PD016

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren