Focused Ultrasound Plus GCase guiado por RM
22 de enero de 2026 actualizado por: InSightec
Un estudio de fase I/II para la administración putamenal bilateral de glucocerebrosidasa recombinante en pacientes con enfermedad de Parkinson utilizando la apertura de la barrera hematoencefálica inducida por ultrasonido focalizado guiado por RM
El objetivo de este estudio es establecer la seguridad y viabilidad de la administración intracerebral de GCasa a través de MRgFUS.
Esta técnica puede ofrecer beneficios potenciales dado que la exposición del putamen a GCasa en modelos animales ha demostrado ser eficaz para mejorar la patología y el fenotipo de la enfermedad de Parkinson.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico de fase I/II de dos brazos, de etiqueta abierta, solo de intervención.
Un brazo del estudio inscribirá a siete (7) pacientes con EP GBA y el otro brazo a siete (7) pacientes con EP idiopática.
Durante la fase de intervención, los primeros cuatro sujetos de cada brazo recibirán tres GCasa putamenales bilaterales transcraneales a 30 UI/kg IV cada dos semanas, seguido de 60 UI/kg en los siguientes tres sujetos.
Después de tres tratamientos en este estudio, los sujetos serán seguidos durante doce meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
14
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alyssa Voelker-Christy
- Número de teléfono: +1-817-948-5219
- Correo electrónico: alyssav@insightec.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá
- Reclutamiento
- Sunybrook Research Institute
-
Contacto:
- Inthuja Suthananthan
- Número de teléfono: 647-687-8062
- Correo electrónico: inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
Investigador principal:
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres entre 35 y 75 años, inclusive.
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado.
- Diagnóstico de EP que cumple los criterios de diagnóstico clínico de MDS para la EP
- Al menos 2 años desde el diagnóstico inicial
- Etapa 1-3 de Hoehn y Yahr con medicación para la EP
- Déficit dopaminérgico por DAT SPECT positivo
- Con un régimen estable de medicamentos para la EP durante al menos 90 días antes del estudio
- Puntuación de 1 a 3 de la Sociedad Estadounidense de Anestesiólogos (ASA)
- Albergue al menos una mutación GBA si está inscrito en el grupo GBA PD o dos alelos GBA de tipo salvaje si está inscrito en el grupo idiopático PD
Criterio de exclusión:
- Prueba de embarazo positiva (para mujeres premenopáusicas).
- Contraindicación para el agente de contraste de ultrasonido DEFINITY o perflutren (p. hipersensibilidad, derivación cardíaca izquierda o bidireccional conocida)
- Contraindicación para resonancia magnética o gadolinio-DTPA (p. dispositivo incompatible, hipersensibilidad)
- Diabetes mellitus insulinodependiente que no está bien controlada o que, en opinión del investigador, impide la participación en el estudio.
- Insuficiencia renal grave con tasa de filtración glomerular estimada <30 ml/min/1,73 m2 y/o en diálisis.
- Actualmente participando en otro ensayo clínico terapéutico
- Paciente que recibe tratamiento con bevacizumab (Avastin)
- Sujetos con evidencia de infección craneal o sistémica.
- Vasculopatía cerebral o sistémica.
- Infarto cerebral documentado en los últimos 12 meses o AIT en el último mes.
- Contraindicación para la terapia con enzimas GCasa, específicamente una reacción de hipersensibilidad previa a la terapia con enzimas GCasa
- Parkinsonismo más síntomas, parkinsonismo secundario
- Procedimiento neuroquirúrgico previo para EP
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Pacientes con EP idiopática
Pacientes con EP idiopática que reciben 3 ciclos de BBBO.
Existe la opción de incluir la entrega simultánea de GCase después de la revisión del perfil de seguridad por parte de la Junta de Monitoreo de Seguridad y Datos (DSMB).
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Entrega de GCasa a través de la BBB para formar una estrategia de modificación de la enfermedad para pacientes con enfermedad de Parkinson
|
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Experimental: Pacientes con EP GBA
Pacientes con GBA PD que reciben 3 ciclos de BBBO.
Existe la opción de incluir la entrega simultánea de GCase después de la revisión del perfil de seguridad por parte de la Junta de Monitoreo de Seguridad y Datos (DSMB).
|
Entrega de GCasa a través de la BBB para formar una estrategia de modificación de la enfermedad para pacientes con enfermedad de Parkinson
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Medida de los eventos adversos a lo largo de la fase de intervención y seguimiento.
Todos los eventos adversos y/o eventos adversos graves se documentarán e informarán según los criterios del CTCAE.
|
12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Viabilidad de la apertura de MRgFUS BBB para la administración cerebral de GCase
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Uso de imágenes de resonancia magnética para medir:
|
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de septiembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
4 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PD016
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .