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Focused Ultrasound Plus GCase guiado por RM

2 de noviembre de 2026 actualizado por: InSightec

Un estudio de fase I/II para la administración putamenal bilateral de glucocerebrosidasa recombinante en pacientes con enfermedad de Parkinson utilizando la apertura de la barrera hematoencefálica inducida por ultrasonido focalizado guiado por RM

The goal of this study is to establish safety and feasibility of intracerebral delivery of GCase via MRgFUS. This technique may offer potential benefits given the exposure of the putamen to GCase in animal models has been shown to be efficacious in improving Parkinson's disease pathology and phenotype.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Descripción detallada

This is a two-arm, open-label, intervention only phase I/II clinical study. One arm of the study will enroll seven (7) GBA PD patients and the other arm seven (7) idiopathic PD patients. During the intervention phase, the first four subjects of each arm will receive three transcranial bilateral putamenal GCase at 30 IU/kg IV every two weeks, followed by 60 IU/kg in the next three subjects. Following three treatments in this study, the subjects will be followed for twelve months.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

14

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Sunybrook Research Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

35 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Men or women between age 35 and 80 years, inclusive.
  • Able and willing to give informed consent.
  • Diagnosis of PD satisfying MDS Clinical Diagnostic Criteria for PD
  • At least 2 years from initial diagnosis
  • Hoehn and Yahr Stage 1-3 on PD medication
  • Dopaminergic deficit by a positive DAT SPECT scan
  • On stable regimen of PD medications for at least 90 days prior to the study
  • American Society of Anesthesiologists (ASA) score 1-3
  • Harbor at least one GBA mutation if enrolled in the GBA PD arm or two wild-type GBA alleles if enrolled in the idiopathic PD arm

Exclusion Criteria:

  • Positive pregnancy test (for pre-menopausal women).
  • Contraindication to DEFINITY ultrasound contrast agent or perflutren (e.g. hypersensitivity, known left or bidirectional cardiac shunt)
  • Contraindication to MRI or gadolinium-DTPA (e.g. incompatible device, hypersensitivity)
  • Insulin-dependent diabetes mellitus that is not well-controlled or that in the Investigator's opinion precludes participation in the study.
  • Severely impaired renal function with estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m2 and/or on dialysis.
  • Currently participating in another clinical therapeutic trial
  • Patient receiving bevacizumab (Avastin) therapy
  • Subjects with evidence of cranial or systemic infection.
  • Cerebral or systemic vasculopathy.
  • Documented cerebral infarction within the past 12 months or TIA in the past 1 month.
  • Contraindication to GCase enzyme therapy, specifically previous hypersensitivity reaction to GCase enzyme therapy
  • Parkinsonism plus symptoms, secondary parkinsonism
  • Previous neurosurgical procedure for PD

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Idiopathic PD Patients

Idiopathic PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB).

Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease

Experimental: GBA PD Patients

GBA PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB).

Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Adverse Events
Periodo de tiempo: 12 Months

Measure of the adverse events through the intervention phase and follow-up. All adverse events and/or Serious Adverse Events will be documented and reported according to CTCAE criteria.

12 Months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Feasibility of MRgFUS BBB opening for GCase brain delivery
Periodo de tiempo: 12 Months

Using MRI images to measure:

  1. The qualitative measure of the MRI T1-weighted with gadolinium of contract extravasation in the sonicate putamen.
  2. The qualitative measure of the dynamic contrast enhanced (DCE) MRI
12 Months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

4 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de noviembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2026

Última verificación

1 de noviembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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