- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05565443
Focused Ultrasound Plus GCase guiado por RM
Un estudio de fase I/II para la administración putamenal bilateral de glucocerebrosidasa recombinante en pacientes con enfermedad de Parkinson utilizando la apertura de la barrera hematoencefálica inducida por ultrasonido focalizado guiado por RM
The goal of this study is to establish safety and feasibility of intracerebral delivery of GCase via MRgFUS. This technique may offer potential benefits given the exposure of the putamen to GCase in animal models has been shown to be efficacious in improving Parkinson's disease pathology and phenotype.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This is a two-arm, open-label, intervention only phase I/II clinical study. One arm of the study will enroll seven (7) GBA PD patients and the other arm seven (7) idiopathic PD patients. During the intervention phase, the first four subjects of each arm will receive three transcranial bilateral putamenal GCase at 30 IU/kg IV every two weeks, followed by 60 IU/kg in the next three subjects. Following three treatments in this study, the subjects will be followed for twelve months.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- Sunybrook Research Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- Men or women between age 35 and 80 years, inclusive.
- Able and willing to give informed consent.
- Diagnosis of PD satisfying MDS Clinical Diagnostic Criteria for PD
- At least 2 years from initial diagnosis
- Hoehn and Yahr Stage 1-3 on PD medication
- Dopaminergic deficit by a positive DAT SPECT scan
- On stable regimen of PD medications for at least 90 days prior to the study
- American Society of Anesthesiologists (ASA) score 1-3
- Harbor at least one GBA mutation if enrolled in the GBA PD arm or two wild-type GBA alleles if enrolled in the idiopathic PD arm
Exclusion Criteria:
- Positive pregnancy test (for pre-menopausal women).
- Contraindication to DEFINITY ultrasound contrast agent or perflutren (e.g. hypersensitivity, known left or bidirectional cardiac shunt)
- Contraindication to MRI or gadolinium-DTPA (e.g. incompatible device, hypersensitivity)
- Insulin-dependent diabetes mellitus that is not well-controlled or that in the Investigator's opinion precludes participation in the study.
- Severely impaired renal function with estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m2 and/or on dialysis.
- Currently participating in another clinical therapeutic trial
- Patient receiving bevacizumab (Avastin) therapy
- Subjects with evidence of cranial or systemic infection.
- Cerebral or systemic vasculopathy.
- Documented cerebral infarction within the past 12 months or TIA in the past 1 month.
- Contraindication to GCase enzyme therapy, specifically previous hypersensitivity reaction to GCase enzyme therapy
- Parkinsonism plus symptoms, secondary parkinsonism
- Previous neurosurgical procedure for PD
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Idiopathic PD Patients
Idiopathic PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB). |
Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease |
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Experimental: GBA PD Patients
GBA PD patients receiving 3 cycles of BBBO. There is option to include simultaneous GCase delivery after safety profile review by Data and Safety Monitoring Board (DSMB). |
Delivery of GCase across the BBB to form a disease modifying strategy for patients with Parkinson's Disease |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Adverse Events
Periodo de tiempo: 12 Months
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Measure of the adverse events through the intervention phase and follow-up. All adverse events and/or Serious Adverse Events will be documented and reported according to CTCAE criteria. |
12 Months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Feasibility of MRgFUS BBB opening for GCase brain delivery
Periodo de tiempo: 12 Months
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Using MRI images to measure:
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12 Months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PD016
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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