Ultrassom Focalizado Guiado por RM Plus GCase
22 de janeiro de 2026 atualizado por: InSightec
Um estudo de Fase I/II para distribuição putamenal bilateral de glicocerebrosidase recombinante em pacientes com doença de Parkinson usando abertura induzida por ultrassom focalizado guiado por RM da barreira hematoencefálica
O objetivo deste estudo é estabelecer a segurança e a viabilidade da entrega intracerebral de GCase via MRgFUS.
Esta técnica pode oferecer benefícios potenciais, uma vez que a exposição do putâmen à GCase em modelos animais tem se mostrado eficaz na melhora da patologia e fenótipo da doença de Parkinson.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo clínico de fase I/II de dois braços, aberto, apenas para intervenção.
Um braço do estudo incluirá sete (7) pacientes com DP de GBA e o outro braço sete (7) pacientes com DP idiopática.
Durante a fase de intervenção, os primeiros quatro indivíduos de cada braço receberão três GCase putamenais bilaterais transcranianas a 30 UI/kg IV a cada duas semanas, seguidos por 60 UI/kg nos próximos três indivíduos.
Após três tratamentos neste estudo, os sujeitos serão acompanhados por doze meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
14
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alyssa Voelker-Christy
- Número de telefone: +1-817-948-5219
- E-mail: alyssav@insightec.com
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá
- Recrutamento
- Sunybrook Research Institute
-
Contato:
- Inthuja Suthananthan
- Número de telefone: 647-687-8062
- E-mail: inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
Investigador principal:
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
35 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres entre 35 e 75 anos, inclusive.
- Capaz e disposto a dar consentimento informado.
- Diagnóstico de DP satisfazendo os Critérios de Diagnóstico Clínico MDS para DP
- Pelo menos 2 anos desde o diagnóstico inicial
- Hoehn e Yahr Estágio 1-3 com medicação para DP
- Déficit dopaminérgico por um exame DAT SPECT positivo
- Em regime estável de medicamentos para DP por pelo menos 90 dias antes do estudo
- Sociedade Americana de Anestesiologistas (ASA) pontuação 1-3
- Abrigar pelo menos uma mutação de GBA se inscrito no braço de DP de GBA ou dois alelos de GBA de tipo selvagem se inscrito no braço de DP idiopática
Critério de exclusão:
- Teste de gravidez positivo (para mulheres na pré-menopausa).
- Contraindicação ao agente de contraste para ultrassom DEFINITY ou perflutren (p. hipersensibilidade, shunt cardíaco esquerdo ou bidirecional conhecido)
- Contra-indicação para ressonância magnética ou gadolínio-DTPA (por exemplo, dispositivo incompatível, hipersensibilidade)
- Diabetes mellitus dependente de insulina que não está bem controlado ou que, na opinião do investigador, impede a participação no estudo.
- Função renal gravemente prejudicada com taxa de filtração glomerular estimada <30 mL/min/1,73m2 e/ou em diálise.
- Atualmente participando de outro ensaio terapêutico clínico
- Paciente recebendo terapia com bevacizumabe (Avastin)
- Indivíduos com evidência de infecção craniana ou sistêmica.
- Vasculopatia cerebral ou sistêmica.
- Infarto cerebral documentado nos últimos 12 meses ou AIT no último 1 mês.
- Contra-indicação à terapia enzimática GCase, especificamente reação de hipersensibilidade anterior à terapia enzimática GCase
- Parkinsonismo mais sintomas, parkinsonismo secundário
- Procedimento neurocirúrgico anterior para DP
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes com DP idiopática
Pacientes com DP idiopática recebendo 3 ciclos de BBBO.
Existe a opção de incluir a entrega simultânea do GCase após a revisão do perfil de segurança pelo Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
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Entrega de GCase através do BBB para formar uma estratégia de modificação da doença para pacientes com doença de Parkinson
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Experimental: Pacientes com DP GBA
Pacientes GBA PD recebendo 3 ciclos de BBBO.
Existe a opção de incluir a entrega simultânea do GCase após a revisão do perfil de segurança pelo Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
|
Entrega de GCase através do BBB para formar uma estratégia de modificação da doença para pacientes com doença de Parkinson
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos
Prazo: 12 meses
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Mensuração dos eventos adversos durante a fase de intervenção e acompanhamento.
Todos os eventos adversos e/ou Eventos Adversos Graves serão documentados e relatados de acordo com os critérios do CTCAE.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Viabilidade da abertura do MRgFUS BBB para entrega cerebral GCase
Prazo: 12 meses
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Usando imagens de ressonância magnética para medir:
|
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de setembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de setembro de 2022
Primeira postagem (Real)
4 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PD016
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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