Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MR-guided Focused Ultrasound Plus GCase

22 januari 2026 uppdaterad av: InSightec

En fas I/II-studie för bilateral putamenal tillförsel av rekombinant glukocerebrosidas hos patienter med Parkinsons sjukdom med användning av MR-vägledd fokuserat ultraljudsinducerad öppning av blod-hjärnbarriären

Målet med denna studie är att fastställa säkerhet och genomförbarhet för intracerebral leverans av GCase via MRgFUS. Denna teknik kan erbjuda potentiella fördelar eftersom exponeringen av putamen för GCase i djurmodeller har visat sig vara effektiv för att förbättra Parkinsons sjukdoms patologi och fenotyp.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvåarmad, öppen, endast interventionsstudie i fas I/II. En del av studien kommer att inkludera sju (7) GBA PD-patienter och den andra armen sju (7) idiopatiska PD-patienter. Under interventionsfasen kommer de första fyra försökspersonerna i varje arm att få tre transkraniella bilaterala putamenala GCase med 30 IE/kg IV varannan vecka, följt av 60 IE/kg i de kommande tre försökspersonerna. Efter tre behandlingar i denna studie kommer försökspersonerna att följas i tolv månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

14

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrytering
        • Sunybrook Research Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

35 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män eller kvinnor mellan 35 och 75 år, inklusive.
  • Kan och vill ge informerat samtycke.
  • Diagnos av PD som uppfyller MDS Clinical Diagnostic Criteria för PD
  • Minst 2 år från första diagnosen
  • Hoehn och Yahr Steg 1-3 om PD-medicinering
  • Dopaminergt underskott genom en positiv DAT SPECT-skanning
  • På stabil regim av PD-läkemedel i minst 90 dagar före studien
  • American Society of Anesthesiologists (ASA) poäng 1-3
  • Har minst en GBA-mutation om de är inskrivna i GBA PD-armen eller två vildtyps-GBA-alleler om de är inskrivna i den idiopatiska PD-armen

Exklusions kriterier:

  • Positivt graviditetstest (för pre-menopausala kvinnor).
  • Kontraindikation för DEFINITY ultraljudskontrastmedel eller perflutren (t.ex. överkänslighet, känd vänster- eller dubbelriktad hjärtshunt)
  • Kontraindikation för MRT eller gadolinium-DTPA (t.ex. inkompatibel enhet, överkänslighet)
  • Insulinberoende diabetes mellitus som inte är välkontrollerad eller som enligt utredarens uppfattning utesluter deltagande i studien.
  • Allvarligt nedsatt njurfunktion med uppskattad glomerulär filtrationshastighet <30 ml/min/1,73 m2 och/eller på dialys.
  • Deltar för närvarande i en annan klinisk terapeutisk prövning
  • Patient som får behandling med bevacizumab (Avastin).
  • Försökspersoner med tecken på kranial eller systemisk infektion.
  • Cerebral eller systemisk vaskulopati.
  • Dokumenterad hjärninfarkt under de senaste 12 månaderna eller TIA under den senaste 1 månaden.
  • Kontraindikation för GCase-enzymterapi, särskilt tidigare överkänslighetsreaktion mot GCase-enzymterapi
  • Parkinsonism plus symtom, sekundär parkinsonism
  • Tidigare neurokirurgiskt ingrepp för PD

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Idiopatiska PD-patienter
Idiopatiska PD-patienter som får 3 cykler av BBBO. Det finns möjlighet att inkludera simultan GCase-leverans efter säkerhetsprofilgranskning av Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
Enhet: Blod-hjärnbarriärstörning - funktionell
Leverans av GCase över BBB för att bilda en sjukdomsmodifierande strategi för patienter med Parkinsons sjukdom
Experimentell: GBA PD-patienter
GBA PD-patienter som får 3 cykler av BBBO. Det finns möjlighet att inkludera simultan GCase-leverans efter säkerhetsprofilgranskning av Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
Enhet: Blod-hjärnbarriärstörning - funktionell
Leverans av GCase över BBB för att bilda en sjukdomsmodifierande strategi för patienter med Parkinsons sjukdom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: 12 månader
Mät på biverkningarna genom interventionsfasen och uppföljning. Alla biverkningar och/eller allvarliga biverkningar kommer att dokumenteras och rapporteras enligt CTCAE-kriterier.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomförbarhet av MRgFUS BBB-öppning för GCase-hjärnleverans
Tidsram: 12 månader

Använda MRI-bilder för att mäta:

  1. Det kvalitativa måttet på MRI T1-vägd med gadolinium för kontraktsextravasation i sonikat putamen.
  2. Det kvalitativa måttet på den dynamiska kontrastförstärkta (DCE) MRI
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

InSightec

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 november 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 september 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2022

Första postat (Faktisk)

4 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PD016

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera