MR-ohjattu Focused Ultrasound Plus GCase
torstai 22. tammikuuta 2026 päivittänyt: InSightec
Vaiheen I/II tutkimus rekombinantin glukoserebrosidaasin kahdenvälisestä putamenaalisesta toimituksesta Parkinsonin tautia sairastaville potilaille käyttäen MR-ohjattua fokusoitua ultraääni-indusoitua veri-aivoesteen avautumista
Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää GCasen aivojensisäisen kuljetuksen turvallisuus ja toteutettavuus MRgFUS:n kautta.
Tämä tekniikka voi tarjota mahdollisia etuja, koska putamenin altistuminen GCaselle eläinmalleissa on osoitettu olevan tehokas Parkinsonin taudin patologian ja fenotyypin parantamisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksihaarainen, avoin, vain interventiovaiheen I/II kliininen tutkimus.
Tutkimuksen toiseen osaan otetaan seitsemän (7) GBA-PD-potilasta ja toiseen seitsemän (7) idiopaattista PD-potilasta.
Interventiovaiheen aikana kummankin käsivarren neljä ensimmäistä potilasta saavat kolme transkraniaalista bilateraalista putamenaalista GCasea annoksella 30 IU/kg IV joka toinen viikko, mitä seuraa 60 IU/kg seuraaville kolmelle koehenkilölle.
Kolmen hoidon jälkeen tässä tutkimuksessa koehenkilöitä seurataan kahdentoista kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
14
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alyssa Voelker-Christy
- Puhelinnumero: +1-817-948-5219
- Sähköposti: alyssav@insightec.com
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- Sunybrook Research Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Inthuja Suthananthan
- Puhelinnumero: 647-687-8062
- Sähköposti: inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
Päätutkija:
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
35 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 35–75-vuotiaat miehet tai naiset mukaan lukien.
- Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen.
- PD:n diagnoosi, joka täyttää PD:n kliiniset diagnostiset MDS-kriteerit
- Vähintään 2 vuotta alkuperäisestä diagnoosista
- Hoehn ja Yahr Stage 1-3 PD-lääkitys
- Dopaminerginen puute positiivisella DAT SPECT -skannauksella
- Vakaalla PD-lääkitysohjelmalla vähintään 90 päivää ennen tutkimusta
- American Society of Anesthesiologists (ASA) pisteet 1-3
- Säilytä vähintään yksi GBA-mutaatio, jos se on merkitty GBA PD -haaraan, tai kaksi villityypin GBA-alleelia, jos se on merkitty idiopaattiseen PD-haaraan
Poissulkemiskriteerit:
- Positiivinen raskaustesti (premenopausaalisille naisille).
- DEFINITY-ultraäänivarjoaineen tai perflutreenin vasta-aihe (esim. yliherkkyys, tunnettu vasen tai kaksisuuntainen sydämen shuntti)
- MRI- tai gadolinium-DTPA-tutkimuksen vasta-aihe (esim. yhteensopimaton laite, yliherkkyys)
- Insuliiniriippuvainen diabetes mellitus, joka ei ole hyvin hallinnassa tai joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen.
- Vaikeasti heikentynyt munuaisten toiminta, arvioitu glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min/1,73 m2 ja/tai dialyysihoidossa.
- Osallistuu parhaillaan toiseen kliiniseen terapeuttiseen tutkimukseen
- Potilas, joka saa bevasitsumabihoitoa (Avastin).
- Potilaat, joilla on merkkejä kallon tai systeemisestä infektiosta.
- Aivo- tai systeeminen vaskulopatia.
- Dokumentoitu aivoinfarkti viimeisen 12 kuukauden aikana tai TIA viimeisen 1 kuukauden aikana.
- GCase-entsyymihoidon vasta-aihe, erityisesti aikaisempi yliherkkyysreaktio GCase-entsyymihoitoon
- Parkinsonismi plus oireet, sekundaarinen parkinsonismi
- Edellinen neurokirurginen toimenpide PD:n vuoksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Idiopaattiset PD-potilaat
Idiopaattiset PD-potilaat, jotka saavat 3 BBBO-sykliä.
On mahdollisuus sisällyttää samanaikainen GCase-toimitus sen jälkeen, kun Data and Safety Monitoring Board (DSMB) on tarkistanut turvallisuusprofiilin.
|
GCase:n toimittaminen BBB:n yli sairauden modifiointistrategian muodostamiseksi Parkinsonin tautia sairastaville potilaille
|
|
Kokeellinen: GBA PD -potilaat
GBA PD -potilaat, jotka saavat 3 BBBO-sykliä.
On mahdollisuus sisällyttää samanaikainen GCase-toimitus sen jälkeen, kun Data and Safety Monitoring Board (DSMB) on tarkistanut turvallisuusprofiilin.
|
GCase:n toimittaminen BBB:n yli sairauden modifiointistrategian muodostamiseksi Parkinsonin tautia sairastaville potilaille
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Mittaa haittatapahtumia interventiovaiheen ja seurannan kautta.
Kaikki haittatapahtumat ja/tai vakavat haittatapahtumat dokumentoidaan ja raportoidaan CTCAE-kriteerien mukaisesti.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MRgFUS BBB -aukon toteutettavuus GCase-aivotoimitusta varten
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
MRI-kuvien käyttäminen mittaamiseen:
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 23. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PD016
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .