Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MR-veiledet Focused Ultrasound Plus GCase

1. september 2023 oppdatert av: InSightec

En fase I/II-studie for bilateral putamenal levering av rekombinant glucocerebrosidase hos pasienter med Parkinsons sykdom ved bruk av MR-veiledet fokusert ultralyd-indusert åpning av blod-hjerne-barrieren

Målet med denne studien er å etablere sikkerhet og gjennomførbarhet for intracerebral levering av GCase via MRgFUS. Denne teknikken kan tilby potensielle fordeler gitt at eksponeringen av putamen for GCase i dyremodeller har vist seg å være effektiv for å forbedre Parkinsons sykdoms patologi og fenotype.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en to-arms, åpen klinisk studie med kun intervensjon i fase I/II. Den ene armen av studien vil inkludere syv (7) GBA PD-pasienter og den andre armen syv (7) idiopatiske PD-pasienter. Under intervensjonsfasen vil de fire første forsøkspersonene i hver arm motta tre transkranielle bilaterale putamenale GCase med 30 IE/kg IV annenhver uke, etterfulgt av 60 IE/kg i de neste tre forsøkspersonene. Etter tre behandlinger i denne studien vil forsøkspersonene følges i tolv måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

14

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

35 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn eller kvinner mellom 35 og 75 år inkludert.
  • Kan og er villig til å gi informert samtykke.
  • Diagnose av PD som tilfredsstiller MDS Clinical Diagnostic Criteria for PD
  • Minst 2 år fra første diagnose
  • Hoehn og Yahr trinn 1-3 om PD-medisinering
  • Dopaminerg underskudd ved en positiv DAT SPECT-skanning
  • På stabilt regime med PD-medisiner i minst 90 dager før studien
  • American Society of Anesthesiologists (ASA) scorer 1-3
  • Har minst én GBA-mutasjon hvis de er registrert i GBA PD-armen eller to villtype GBA-alleler hvis de er registrert i den idiopatiske PD-armen

Ekskluderingskriterier:

  • Positiv graviditetstest (for pre-menopausale kvinner).
  • Kontraindikasjon til DEFINITY ultralydkontrastmiddel eller perflutren (f.eks. overfølsomhet, kjent venstre eller toveis hjerteshunt)
  • Kontraindikasjon for MR eller gadolinium-DTPA (f. inkompatibel enhet, overfølsomhet)
  • Insulinavhengig diabetes mellitus som ikke er godt kontrollert eller som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i studien.
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon med estimert glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2 og/eller i dialyse.
  • Deltar for tiden i en annen klinisk terapeutisk studie
  • Pasient som får behandling med bevacizumab (Avastin).
  • Personer med tegn på kranial eller systemisk infeksjon.
  • Cerebral eller systemisk vaskulopati.
  • Dokumentert hjerneinfarkt siste 12 måneder eller TIA siste 1 måned.
  • Kontraindikasjon for GCase-enzymbehandling, spesielt tidligere overfølsomhetsreaksjon mot GCase-enzymterapi
  • Parkinsonisme pluss symptomer, sekundær parkinsonisme
  • Tidligere nevrokirurgisk prosedyre for PD

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Idiopatiske PD-pasienter
Idiopatiske PD-pasienter som mottar 3 sykluser av BBBO sammen med GCase-behandlinger
Enhet: Blood Brain Barrier Disruption - Funksjonell
Levering av GCase på tvers av BBB for å danne en sykdomsmodifiserende strategi for pasienter med Parkinsons sykdom
Eksperimentell: GBA PD-pasienter
GBA PD-pasienter som mottar 3 sykluser av BBBO parret med GCase-behandlinger
Enhet: Blood Brain Barrier Disruption - Funksjonell
Levering av GCase på tvers av BBB for å danne en sykdomsmodifiserende strategi for pasienter med Parkinsons sykdom

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
Mål av uønskede hendelser gjennom intervensjonsfasen og oppfølging. Alle uønskede hendelser og/eller alvorlige bivirkninger vil bli dokumentert og rapportert i henhold til CTCAE-kriterier.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomførbarhet av MRgFUS BBB-åpning for GCase-hjernelevering
Tidsramme: 12 måneder

Bruke MR-bilder for å måle:

  1. Det kvalitative målet for MR T1-vektet med gadolinium av kontrakt ekstravasasjon i sonikat putamen.
  2. Det kvalitative målet for dynamisk kontrastforsterket (DCE) MR
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

InSightec

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2023

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PD016

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Parkinsons sykdom

Kliniske studier på Blood Brain Barrier Disruption - Funksjonell

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere