Ultrasons focalisés guidés par IRM Plus GCase
22 janvier 2026 mis à jour par: InSightec
Une étude de phase I/II pour l'administration putamenale bilatérale de glucocérébrosidase recombinante chez des patients atteints de la maladie de Parkinson à l'aide de l'ouverture de la barrière hémato-encéphalique induite par des ultrasons focalisés guidés par IRM
L'objectif de cette étude est d'établir l'innocuité et la faisabilité de l'administration intracérébrale de GCase via MRgFUS.
Cette technique peut offrir des avantages potentiels étant donné que l'exposition du putamen à la GCase dans des modèles animaux s'est avérée efficace pour améliorer la pathologie et le phénotype de la maladie de Parkinson.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude clinique de phase I/II à deux bras, en ouvert, d'intervention uniquement.
Un bras de l'étude recrutera sept (7) patients GBA parkinsoniens et l'autre bras sept (7) patients idiopathiques parkinsoniens.
Pendant la phase d'intervention, les quatre premiers sujets de chaque bras recevront trois GCases putamenales transcrâniennes bilatérales à 30 UI/kg IV toutes les deux semaines, suivies de 60 UI/kg chez les trois sujets suivants.
Après trois traitements dans cette étude, les sujets seront suivis pendant douze mois.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
14
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Alyssa Voelker-Christy
- Numéro de téléphone: +1-817-948-5219
- E-mail: alyssav@insightec.com
Lieux d'étude
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Recrutement
- Sunybrook Research Institute
-
Contact:
- Inthuja Suthananthan
- Numéro de téléphone: 647-687-8062
- E-mail: inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
Chercheur principal:
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
35 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes ou femmes entre 35 et 75 ans inclus.
- Capable et désireux de donner un consentement éclairé.
- Diagnostic de MP satisfaisant aux critères de diagnostic clinique MDS pour la MP
- Au moins 2 ans après le diagnostic initial
- Hoehn et Yahr Stage 1-3 sur les médicaments contre la maladie de Parkinson
- Déficit dopaminergique par un scanner DAT SPECT positif
- Sous régime stable de médicaments contre la maladie de Parkinson pendant au moins 90 jours avant l'étude
- Score de l'American Society of Anesthesiologists (ASA) de 1 à 3
- Portez au moins une mutation GBA s'ils sont inscrits dans le bras GBA PD ou deux allèles GBA de type sauvage s'ils sont inscrits dans le bras idiopathique PD
Critère d'exclusion:
- Test de grossesse positif (pour les femmes pré-ménopausées).
- Contre-indication au produit de contraste échographique DEFINITY ou au perflutren (par ex. hypersensibilité, shunt cardiaque gauche ou bidirectionnel connu)
- Contre-indication à l'IRM ou au gadolinium-DTPA (par ex. appareil incompatible, hypersensibilité)
- Diabète sucré insulino-dépendant qui n'est pas bien contrôlé ou qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation à l'étude.
- Fonction rénale sévèrement altérée avec un débit de filtration glomérulaire estimé <30 mL/min/1,73 m2 et/ou sous dialyse.
- Participe actuellement à un autre essai thérapeutique clinique
- Patient recevant un traitement par bevacizumab (Avastin)
- Sujets présentant des signes d'infection crânienne ou systémique.
- Vasculopathie cérébrale ou systémique.
- Infarctus cérébral documenté au cours des 12 derniers mois ou AIT au cours du 1 dernier mois.
- Contre-indication à la thérapie enzymatique GCase, en particulier réaction d'hypersensibilité antérieure à la thérapie enzymatique GCase
- Parkinsonisme plus symptômes, parkinsonisme secondaire
- Procédure neurochirurgicale antérieure pour la MP
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Patients idiopathiques par MP
Patients parkinsoniens idiopathiques recevant 3 cycles de BBBO.
Il est possible d'inclure la livraison simultanée de GCase après l'examen du profil de sécurité par le Comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB).
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Livraison de GCase à travers la BHE pour former une stratégie de modification de la maladie pour les patients atteints de la maladie de Parkinson
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Expérimental: Patients atteints de MP GBA
Patients GBA PD recevant 3 cycles de BBBO.
Il est possible d'inclure la livraison simultanée de GCase après l'examen du profil de sécurité par le Comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB).
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Livraison de GCase à travers la BHE pour former une stratégie de modification de la maladie pour les patients atteints de la maladie de Parkinson
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Événements indésirables
Délai: 12 mois
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Mesure des événements indésirables tout au long de la phase d'intervention et de suivi.
Tous les événements indésirables et/ou événements indésirables graves seront documentés et signalés selon les critères du CTCAE.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Faisabilité de l’ouverture de MRgFUS BBB pour l’administration cérébrale de Gcase
Délai: 12 mois
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Utiliser des images IRM pour mesurer :
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 novembre 2022
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 septembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 septembre 2022
Première publication (Réel)
4 octobre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PD016
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .