Ultrasuoni focalizzati guidati da RM Plus GCase
22 gennaio 2026 aggiornato da: InSightec
Uno studio di fase I/II per la somministrazione putamenale bilaterale di glucocerebrosidasi ricombinante in pazienti con malattia di Parkinson utilizzando l'apertura indotta da ultrasuoni focalizzati guidati dalla RM della barriera emato-encefalica
L'obiettivo di questo studio è stabilire la sicurezza e la fattibilità della somministrazione intracerebrale di GCase tramite MRgFUS.
Questa tecnica può offrire potenziali benefici dato che l'esposizione del putamen a GCase in modelli animali si è dimostrata efficace nel migliorare la patologia e il fenotipo della malattia di Parkinson.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico di fase I/II a due bracci, in aperto, solo intervento.
Un braccio dello studio arruolerà sette (7) pazienti GBA PD e l'altro braccio sette (7) pazienti idiopatici.
Durante la fase di intervento, i primi quattro soggetti di ciascun braccio riceveranno tre GCase transcranici bilaterali putamenali a 30 UI/kg EV ogni due settimane, seguiti da 60 UI/kg nei successivi tre soggetti.
Dopo tre trattamenti in questo studio, i soggetti saranno seguiti per dodici mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
14
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Alyssa Voelker-Christy
- Numero di telefono: +1-817-948-5219
- Email: alyssav@insightec.com
Luoghi di studio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Reclutamento
- Sunybrook Research Institute
-
Contatto:
- Inthuja Suthananthan
- Numero di telefono: 647-687-8062
- Email: inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
Investigatore principale:
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 35 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini o donne di età compresa tra 35 e 75 anni inclusi.
- In grado e disposto a dare il consenso informato.
- Diagnosi di PD che soddisfa i criteri diagnostici clinici MDS per PD
- Almeno 2 anni dalla diagnosi iniziale
- Hoehn e Yahr Fase 1-3 sui farmaci PD
- Deficit dopaminergico da una scansione DAT SPECT positiva
- - In regime stabile di farmaci PD per almeno 90 giorni prima dello studio
- Punteggio 1-3 dell'American Society of Anesthesiologists (ASA).
- Ospitare almeno una mutazione GBA se arruolati nel braccio GBA PD o due alleli GBA wild-type se arruolati nel braccio idiopatico PD
Criteri di esclusione:
- Test di gravidanza positivo (per donne in pre-menopausa).
- Controindicazione al mezzo di contrasto per ultrasuoni DEFINITY o al perflutreno (ad es. ipersensibilità, shunt cardiaco sinistro o bidirezionale noto)
- Controindicazione alla risonanza magnetica o al gadolinio-DTPA (ad es. dispositivo incompatibile, ipersensibilità)
- Diabete mellito insulino-dipendente che non è ben controllato o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio.
- Funzionalità renale gravemente compromessa con velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min/1,73 m2 e/o in dialisi.
- Attualmente partecipa a un altro studio terapeutico clinico
- Paziente in terapia con bevacizumab (Avastin).
- Soggetti con evidenza di infezione cranica o sistemica.
- Vasculopatia cerebrale o sistemica.
- Infarto cerebrale documentato negli ultimi 12 mesi o TIA nell'ultimo mese.
- Controindicazione alla terapia enzimatica GCase, in particolare precedente reazione di ipersensibilità alla terapia enzimatica GCase
- Parkinsonismo più sintomi, parkinsonismo secondario
- Precedente procedura neurochirurgica per PD
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Pazienti con malattia di Parkinson idiopatica
Pazienti con malattia di Parkinson idiopatica che ricevono 3 cicli di BBBO.
È possibile includere la consegna simultanea di GCase dopo la revisione del profilo di sicurezza da parte del Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
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Consegna di GCase attraverso la BBB per formare una strategia di modifica della malattia per i pazienti con malattia di Parkinson
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Sperimentale: Pazienti affetti da MP GBA
Pazienti GBA PD che ricevono 3 cicli di BBBO.
È possibile includere la consegna simultanea di GCase dopo la revisione del profilo di sicurezza da parte del Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
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Consegna di GCase attraverso la BBB per formare una strategia di modifica della malattia per i pazienti con malattia di Parkinson
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Misurazione degli eventi avversi attraverso la fase di intervento e di follow-up.
Tutti gli eventi avversi e/o gli eventi avversi gravi saranno documentati e segnalati secondo i criteri CTCAE.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fattibilità dell'apertura BBB di MRgFUS per la consegna del cervello di GCase
Lasso di tempo: 12 mesi
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Utilizzo delle immagini MRI per misurare:
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 novembre 2022
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 settembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 settembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
4 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PD016
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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