MR naváděná Focused Ultrasound Plus GCase
22. ledna 2026 aktualizováno: InSightec
Studie fáze I/II pro bilaterální putamenální podávání rekombinantní glukocerebrosidázy u pacientů s Parkinsonovou chorobou pomocí MR naváděného fokusovaného ultrazvuku indukovaného otevření hematoencefalické bariéry
Cílem této studie je stanovit bezpečnost a proveditelnost intracerebrálního podávání GCase prostřednictvím MRgFUS.
Tato technika může nabídnout potenciální výhody vzhledem k tomu, že expozice putamenu GCase na zvířecích modelech se ukázala jako účinná při zlepšování patologie a fenotypu Parkinsonovy choroby.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je dvouramenná, otevřená, pouze intervenční klinická studie fáze I/II.
Do jedné větve studie bude zařazeno sedm (7) pacientů s GBA PD a do druhé větve sedm (7) pacientů s idiopatickou PD.
Během intervenční fáze dostanou první čtyři subjekty z každého ramene tři transkraniální bilaterální putamenální GCase v dávce 30 IU/kg IV každé dva týdny, následované 60 IU/kg u dalších tří subjektů.
Po třech ošetřeních v této studii budou subjekty sledovány po dobu dvanácti měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
14
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alyssa Voelker-Christy
- Telefonní číslo: +1-817-948-5219
- E-mail: alyssav@insightec.com
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Nábor
- Sunybrook Research Institute
-
Kontakt:
- Inthuja Suthananthan
- Telefonní číslo: 647-687-8062
- E-mail: inthuja.suthananthan@sri.utoronto.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nir Lipsman, M.D., Neurosurgery
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
35 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku 35 až 75 let včetně.
- Schopný a ochotný dát informovaný souhlas.
- Diagnóza PD splňující klinická diagnostická kritéria MDS pro PD
- Nejméně 2 roky od první diagnózy
- Hoehn a Yahr Fáze 1-3 o léčbě PD
- Dopaminergní deficit pozitivním skenem DAT SPECT
- Na stabilním režimu PD léků po dobu alespoň 90 dnů před studií
- Americká společnost anesteziologů (ASA) skóre 1-3
- Přechovávají alespoň jednu GBA mutaci, pokud jsou zapsány do ramene GBA PD, nebo dvě alely GBA divokého typu, pokud jsou zařazeny do ramene idiopatické PD
Kritéria vyloučení:
- Pozitivní těhotenský test (pro ženy před menopauzou).
- Kontraindikace pro ultrazvukovou kontrastní látku DEFINITY nebo perflutren (např. hypersenzitivita, známý levý nebo obousměrný srdeční zkrat)
- Kontraindikace k MRI nebo gadolinium-DTPA (např. nekompatibilní zařízení, přecitlivělost)
- Inzulin-dependentní diabetes mellitus, který není dobře kontrolován nebo který podle názoru výzkumníka vylučuje účast ve studii.
- Těžká porucha funkce ledvin s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 a/nebo na dialýze.
- V současné době se účastní další klinické terapeutické studie
- Pacient léčený bevacizumabem (Avastinem).
- Subjekty se známkami kraniální nebo systémové infekce.
- Cerebrální nebo systémová vaskulopatie.
- Dokumentovaný mozkový infarkt za posledních 12 měsíců nebo TIA za poslední 1 měsíc.
- Kontraindikace enzymoterapie GCase, konkrétně předchozí hypersenzitivní reakce na enzymoterapii GCase
- Parkinsonismus plus symptomy, sekundární parkinsonismus
- Předchozí neurochirurgický výkon pro PD
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Idiopatičtí pacienti s PD
Idiopatičtí pacienti s PD dostávající 3 cykly BBBO.
Existuje možnost zahrnout simultánní doručení GCase po kontrole bezpečnostního profilu ze strany Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
|
Dodání GCase přes BBB za účelem vytvoření strategie modifikující onemocnění pro pacienty s Parkinsonovou chorobou
|
|
Experimentální: GBA PD pacienti
Pacienti s GBA PD užívající 3 cykly BBBO.
Existuje možnost zahrnout simultánní doručení GCase po kontrole bezpečnostního profilu ze strany Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
|
Dodání GCase přes BBB za účelem vytvoření strategie modifikující onemocnění pro pacienty s Parkinsonovou chorobou
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: 12 měsíců
|
Měření nežádoucích příhod prostřednictvím intervenční fáze a následného sledování.
Všechny nežádoucí příhody a/nebo závažné nežádoucí příhody budou zdokumentovány a hlášeny podle kritérií CTCAE.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Proveditelnost otevření MRgFUS BBB pro dodání mozku GCase
Časové okno: 12 měsíců
|
Použití snímků MRI k měření:
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
4. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PD016
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .