ベータ (β)-サラセミアのために定期的な赤血球輸血を必要とする中国人参加者における Luspatercept (ACE-536) を評価する研究。
2025年8月7日 更新者：Bristol-Myers Squibb
ベータ（β）-サラセミアのために定期的な赤血球輸血を必要とする中国人成人被験者におけるLuspatercept（ACE-536）の有効性、安全性、および薬物動態を評価するための第2相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設試験
この研究の目的は、β-サラセミアのために定期的な赤血球輸血を必要とする参加者を対象に、luspatercept とベスト サポーティブ ケア (BSC) とプラセボと BSC の有効性、安全性、および薬物動態を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
94
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Guangzhou、中国、510120
- Local Institution - 0009
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Guangzhou、中国、510515
- Local Institution - 0004
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Haikou、中国、570311
- Local Institution - 0008
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Nanning、中国、530021
- Local Institution - 0001
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Guangdong
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Maoming、Guangdong、中国、525447
- Local Institution - 0002
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Shenzhen、Guangdong、中国、518035
- Local Institution - 0005
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Guangxi
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Liuzhou、Guangxi、中国、545006
- Local Institution - 0007
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Nanning、Guangxi、中国、530012
- Local Institution - 0003
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Hainan
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Haikou、Hainan、中国、570203
- Local Institution - 0006
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650032
- Local Institution - 0010
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者は、研究訪問スケジュール（たとえば、造血幹細胞移植を受ける予定がない[HSCT]）およびその他のプロトコル要件を順守する意思があり、順守することができます。
- -参加者は、β-サラセミアまたはヘモグロビン E/β-サラセミアの診断を文書化しています（アルファ（α）グロビンの変異および/または増殖を伴うβ-サラセミアは許可されています）。
- 参加者は定期的に輸血されており、次のように定義されています。
- -参加者のEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）スコアは0または1です。
除外基準:
- -参加者は、ヘモグロビンS /β-サラセミアまたはα-サラセミア（ヘモグロビンHなど）の診断を受けています。
- -参加者は、十分な感度の陽性HCVリボ核酸（RNA）検査によって示される活動性C型肝炎ウイルス（HCV）感染、またはB型肝炎表面抗原（HBsAg）の存在によって示される活動性感染性B型肝炎ウイルス（HBV）および/または-HBVデオキシリボ核酸（DNA）陽性、または既知の陽性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）。
- -参加者は深部静脈血栓症または脳卒中または血栓塞栓性イベント（静脈または動脈）の病歴があり、無作為化の24週間前までに医療介入が必要です。
- -参加者は、無作為化の少なくとも28日前に治療が中止されない限り、慢性抗凝固療法を使用します。 手術やリスクの高い処置の予防に使用される抗凝固療法、および表在静脈血栓症の低分子量ヘパリンおよび慢性アスピリンは許可されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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指定日指定用量
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実験的：ルスパテルセプト
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指定日指定用量
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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連続 24 週間で赤血球 (RBC) 輸血負担がベースラインから 33% 以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 1週目 - 48週目
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 1週目 - 48週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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磁気共鳴画像法 (MRI) による肝鉄濃度 (LIC) (mg/g dw) のベースラインからの変化
時間枠：96週まで
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96週まで
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T2-star (T2*) MRIによる心筋鉄のベースラインからの変化
時間枠：96週まで
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96週まで
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TranQoL によって評価された自己申告による健康関連の生活の質 (HRQoL) のベースラインからの変化
時間枠：48週まで
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48週まで
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SF-36 によって評価された自己報告 HRQoL のベースラインからの変化
時間枠：48週まで
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48週まで
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抗薬物抗体（ADA）の頻度
時間枠：2年まで
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2年まで
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最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：2年まで
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2年まで
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曲線下面積 (AUC)
時間枠：2年まで
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2年まで
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脾臓容積の変化
時間枠：96週まで
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96週まで
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ルスパテルセプト＋BSC対プラセボ＋BSCのIP開始前の24週間間隔と比較して、ローリング24週間間隔中に赤血球輸血負担がベースラインから33％以上減少した被験者の割合。
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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連続12週間で赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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連続12週間で赤血球輸血負担がベースラインから50%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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連続24週間で赤血球輸血負担がベースラインから50%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第134週目まで
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13～24週間で赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 13週目～24週目
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 13週目～24週目
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37～48週で赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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1～24週間で赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第 1 週から第 24 週まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第 1 週から第 24 週まで
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25～48週で赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 25週目から48週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 25週目から48週目まで
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13～24週間で赤血球輸血負担がベースラインから50%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 13週目～24週目
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 13週目～24週目
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37～48週目に赤血球輸血負担がベースラインから50%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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1～24週間で赤血球輸血負担がベースラインから50%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第 1 週から第 24 週まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第 1 週から第 24 週まで
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25～48週で赤血球輸血負担がベースラインから50%以上減少した参加者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 25週目から48週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 25週目から48週目まで
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最初の 48 週間の治療期間内の 24 週間に輸血された総赤血球数のベースラインからの最良の変化
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第48週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第48週目まで
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1～24週間で輸血された総赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第 1 週から第 24 週まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第 1 週から第 24 週まで
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25～48週目に輸血された総赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 25週目から48週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 25週目から48週目まで
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血清フェリチンのベースラインからの平均変化
時間枠：1回目の投与の12週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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1回目の投与の12週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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鉄キレート療法（ICT）の1日平均用量のベースラインからの変化
時間枠：1回目の投与の12週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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1回目の投与の12週間前（1日目を含む）。 37週目から48週目まで
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治療中に連続8週間以上無輸血状態にある参加者の割合
時間枠：第1週目から第134週目まで
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第1週目から第134週目まで
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治療期間中、連続12週間以上無輸血状態にある参加者の割合
時間枠：第1週目から第134週目まで
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第1週目から第134週目まで
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輸血負担軽減の持続期間
時間枠：第1週目から第134週目まで
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第1週目から第134週目まで
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赤血球輸血非依存性期間（TI）
時間枠：第1週目から第134週目まで
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第1週目から第134週目まで
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応答までの時間
時間枠：第1週目から第134週目まで
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第1週目から第134週目まで
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最初の48週間の治療期間中の24週間の輸血イベントの最小数
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第48週目まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。第1週目から第48週目まで
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最長4年
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最長4年
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ベースラインと比較した、24週間のローリング間隔中の少なくとも2回の別個の検査（少なくとも60日間隔）で、輸血負担の増加がなく、輸血前のHbレベルが1.0 g/dL以上増加した被験者の割合
時間枠：1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 1回目の投与 2日目から最後の被験者の48週間の治療完了まで
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1回目の投与の24週間前（1日目を含む）。 1回目の投与 2日目から最後の被験者の48週間の治療完了まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月17日
一次修了 (実際)
2025年8月1日
研究の完了 (推定)
2026年8月1日
試験登録日
最初に提出
2022年10月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月3日
最初の投稿 (実際)
2022年10月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月7日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CA056-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
BMS は、資格のある研究者からの要求に応じて、特定の基準に従って、個々の匿名化された参加者データへのアクセスを提供します。
ブリストル マイヤーズ スクイブ社のデータ共有ポリシーとプロセスに関する追加情報は、https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html でご覧いただけます。
IPD 共有時間枠
プランの説明を見る
IPD 共有アクセス基準
プランの説明を見る
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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