En studie för att utvärdera Luspatercept (ACE-536) hos kinesiska deltagare som kräver regelbundna transfusioner av röda blodkroppar på grund av beta (β)-thalassemi.
7 augusti 2025 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb
En fas 2, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för Luspatercept (ACE-536) hos vuxna kinesiska försökspersoner som kräver regelbundna transfusioner av röda blodkroppar på grund av beta (β)-thalassemi
Syftet med denna studie är att utvärdera effekten, säkerheten och farmakokinetiken för luspatercept plus bästa stödjande vård (BSC) kontra placebo plus BSC hos deltagare som behöver regelbundna transfusioner av röda blodkroppar på grund av β-talassemi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
94
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Guangzhou, Kina, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, Kina, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Kina, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Kina, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kina, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren är villig och kan följa studiebesöksschemat (till exempel inte planerat att få hematopoetisk stamcellstransplantation [HSCT]) och andra protokollkrav.
- Deltagaren har dokumenterad diagnos av β-talassemi eller hemoglobin E/β-talassemi (β-talassemi med mutation och/eller multiplikation av alfa (α) globin är tillåten).
- Deltagaren får regelbundet transfusion, definierat som: 6-25 RBC-enheter under de 24 veckorna före randomisering och ingen transfusionsfri period under >42 dagar under den perioden.
- Deltagaren har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng på 0 eller 1.
Exklusions kriterier:
- Deltagaren har diagnosen hemoglobin S/β-talassemi eller α-talassemi (till exempel hemoglobin H).
- Deltagaren har aktiv hepatit C-virus (HCV)-infektion som påvisats genom ett positivt HCVribonukleinsyra (RNA)-test med tillräcklig känslighet, eller aktivt infektiöst hepatit B-virus (HBV) som visas genom närvaron av hepatit B-ytantigen (HBsAg) och/eller HBV-deoxiribonukleinsyra (DNA) positiv, eller känt positivt humant immunbristvirus (HIV).
- Deltagaren har en historia av djup ventrombos eller stroke eller tromboemboliska händelser (venösa eller arteriella) som kräver medicinsk intervention ≤24 veckor före randomisering.
- Deltagaren använder kronisk antikoagulantbehandling, såvida inte behandlingen avbröts minst 28 dagar före randomisering. Antikoagulerande terapier som används för profylax för kirurgi eller högriskprocedurer samt lågmolekylärt heparin för ytlig ventrombos och kronisk aspirin är tillåtna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Angiven dos på angivna dagar
|
|
Experimentell: Luspatercept
|
Angiven dos på angivna dagar
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare med ≥ 33 % minskning från baslinjen i transfusionsbördan för röda blodkroppar (RBC) under alla på varandra följande 24 veckor
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 - Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 - Vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i leverjärnkoncentration (LIC) (mg/g dw) genom magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Upp till 96 veckor
|
Upp till 96 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i myokardiellt järn genom T2-star (T2*) MRT
Tidsram: Upp till 96 veckor
|
Upp till 96 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i självrapporterad hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) bedömd av TranQoL
Tidsram: Upp till 48 veckor
|
Upp till 48 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i självrapporterad HRQoL bedömd av SF-36
Tidsram: Upp till 48 veckor
|
Upp till 48 veckor
|
|
Frekvens av antidrug antikroppar (ADA)
Tidsram: Upp till 2 år
|
Upp till 2 år
|
|
Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Upp till 2 år
|
Upp till 2 år
|
|
Area under kurvan (AUC)
Tidsram: Upp till 2 år
|
Upp till 2 år
|
|
Förändring i mjältvolymen
Tidsram: Upp till 96 veckor
|
Upp till 96 veckor
|
|
Andel försökspersoner med ≥ 33 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under alla rullande 24-veckorsintervall jämfört med 24-veckorsintervallet före start av IP för luspatercept plus BSC jämfört med placebo plus BSC.
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Andel deltagare med ≥ 33 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under alla på varandra följande 12 veckor
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Andel deltagare med ≥ 50 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under alla på varandra följande 12 veckor
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Andel deltagare med ≥ 50 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under alla på varandra följande 24 veckor
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Andel deltagare med ≥ 33 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 13-24
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 13 - Vecka 24
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 13 - Vecka 24
|
|
Andel deltagare med ≥ 33 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 37-48
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
|
Andel deltagare med ≥ 33 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 1-24
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 24
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 24
|
|
Andel deltagare med ≥ 33 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 25-48
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 25 till Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 25 till Vecka 48
|
|
Andel deltagare med ≥ 50 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 13-24
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 13 - Vecka 24
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 13 - Vecka 24
|
|
Andel deltagare med ≥ 50 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 37-48
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
|
Andel deltagare med ≥ 50 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 1-24
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 24
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 24
|
|
Andel deltagare med ≥ 50 % minskning från baslinjen i RBC-transfusionsbördan under veckorna 25-48
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 25 till Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 25 till Vecka 48
|
|
Bästa förändring från baslinjen i totala RBC-enheter transfunderade på 24 veckor inom den första 48-veckors behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 48
|
|
Förändring från baslinjen i totala RBC-enheter transfunderade under vecka 1-24
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 24
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i totala RBC-enheter transfunderade under veckorna 25-48
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 25 till Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 25 till Vecka 48
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i serumferritin
Tidsram: 12 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
12 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig daglig dos av järnkelatbehandling (IKT)
Tidsram: 12 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
12 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 37 till Vecka 48
|
|
Andel deltagare som är transfusionsoberoende under någon på varandra följande ≥8 veckor under behandlingen
Tidsram: Vecka 1 till Vecka 134
|
Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Andel deltagare som är transfusionsoberoende under någon på varandra följande ≥12 veckor under behandlingen
Tidsram: Vecka 1 till Vecka 134
|
Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Varaktighet av minskningen av transfusionsbördan
Tidsram: Vecka 1 till Vecka 134
|
Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Varaktighet av RBC-transfusionsoberoende (TI)
Tidsram: Vecka 1 till Vecka 134
|
Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Dags att svara
Tidsram: Vecka 1 till Vecka 134
|
Vecka 1 till Vecka 134
|
|
Minsta antal transfusionshändelser under 24 veckor inom den första 48-veckors behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 48
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Vecka 1 till Vecka 48
|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 4 år
|
Upp till 4 år
|
|
Andel försökspersoner, utan ökning av transfusionsbördan och med en ökning på ≥ 1,0 g/dL i Hb-nivån före transfusion vid minst 2 separata test (minst 60 dagars mellanrum) under varje rullande 24-veckorsintervall, jämfört med baslinjen
Tidsram: 24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Dos 1 Dag 2 genom avslutad 48-veckors behandling för sista patienten
|
24 veckor före Dos 1 Dag 1 (inklusive); Dos 1 Dag 2 genom avslutad 48-veckors behandling för sista patienten
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 oktober 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 oktober 2022
Första postat (Faktisk)
5 oktober 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CA056-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
BMS kommer att ge tillgång till individuella anonymiserade deltagardata på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier.
Ytterligare information om Bristol Myers Squibbs policy och process för datadelning finns på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Tidsram för IPD-delning
Se Planbeskrivning
Kriterier för IPD Sharing Access
Se Planbeskrivning
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .