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Eine Studie zur Bewertung von Luspatercept (ACE-536) bei chinesischen Teilnehmern, die aufgrund von Beta (β)-Thalassämie regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen benötigen.

7. August 2025 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Luspatercept (ACE-536) bei erwachsenen chinesischen Probanden, die aufgrund von Beta (β)-Thalassämie regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen benötigen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Luspatercept plus Best Supportive Care (BSC) im Vergleich zu Placebo plus BSC bei Teilnehmern, die aufgrund von β-Thalassämie regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen benötigen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

94

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Guangzhou, China, 510120
        • Local Institution - 0009
      • Guangzhou, China, 510515
        • Local Institution - 0004
      • Haikou, China, 570311
        • Local Institution - 0008
      • Nanning, China, 530021
        • Local Institution - 0001
    • Guangdong
      • Maoming, Guangdong, China, 525447
        • Local Institution - 0002
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518035
        • Local Institution - 0005
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, China, 545006
        • Local Institution - 0007
      • Nanning, Guangxi, China, 530012
        • Local Institution - 0003
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, China, 570203
        • Local Institution - 0006
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • Local Institution - 0010

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, sich an den Studienbesuchsplan (z. B. keine geplante hämatopoetische Stammzelltransplantation [HSCT]) und andere Protokollanforderungen zu halten.
  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose von β-Thalassämie oder Hämoglobin E/β-Thalassämie (β-Thalassämie mit Mutation und/oder Vermehrung von Alpha(α)-Globin ist erlaubt).
  • Der Teilnehmer wird regelmäßig transfundiert, definiert als: 6-25 Erythrozyteneinheiten in den 24 Wochen vor der Randomisierung und kein transfusionsfreier Zeitraum für > 42 Tage während dieses Zeitraums.
  • Der Teilnehmer hat einen ECOG-Score (Eastern Cooperative Oncology Group) von 0 oder 1.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine Diagnose von Hämoglobin S/β-Thalassämie oder α-Thalassämie (z. B. Hämoglobin H).
  • Der Teilnehmer hat eine aktive Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion, wie durch einen positiven HCV-Ribonukleinsäure (RNA)-Test mit ausreichender Sensitivität nachgewiesen, oder ein aktives infektiöses Hepatitis-B-Virus (HBV), wie durch das Vorhandensein des Hepatitis-B-Oberflächenantigens (HBsAg) nachgewiesen und/oder HBV-Desoxyribonukleinsäure (DNA)-positiv oder bekanntermaßen positives humanes Immundefizienzvirus (HIV).
  • Der Teilnehmer hat in der Vorgeschichte eine tiefe Venenthrombose oder einen Schlaganfall oder thromboembolische Ereignisse (venös oder arteriell), die eine medizinische Intervention erfordern, ≤24 Wochen vor der Randomisierung.
  • Der Teilnehmer verwendet eine chronische Antikoagulanzientherapie, es sei denn, die Behandlung wurde mindestens 28 Tage vor der Randomisierung beendet. Gerinnungshemmende Therapien zur Prophylaxe bei Operationen oder Eingriffen mit hohem Risiko sowie niedermolekulares Heparin bei oberflächlichen Venenthrombosen und chronisches Aspirin sind erlaubt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Experimental: Luspatercept
Arzneimittel: Luspatercept
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Andere Namen:
  • ACE-536
  • BMS-986346

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einer Verringerung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert über alle aufeinanderfolgenden 24 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 – Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 – Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) (mg/g TG) gegenüber dem Ausgangswert durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Veränderung des myokardialen Eisens gegenüber dem Ausgangswert durch T2-Star (T2*)-MRT
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Veränderung der von TranQoL bewerteten selbstberichteten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der selbstberichteten HRQoL, bewertet durch SF-36
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen
Häufigkeit von Antidrug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Milzvolumens
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Anteil der Probanden mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert während eines rollierenden 24-Wochen-Intervalls im Vergleich zum 24-Wochen-Intervall vor Beginn der IP für Luspatercept plus BSC im Vergleich zu Placebo plus BSC.
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert über alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert über alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert über alle aufeinanderfolgenden 24 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 134
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13–24
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 13 – Woche 24
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 13 – Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 37–48
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1–24
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 24
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 25–48
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 25 bis Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 25 bis Woche 48
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13–24
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 13 – Woche 24
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 13 – Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 37–48
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1–24
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 24
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 25–48
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 25 bis Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 25 bis Woche 48
Beste Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Gesamtzahl der in 24 Wochen transfundierten Erythrozyteneinheiten innerhalb der ersten 48-wöchigen Behandlungsperiode
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Gesamtzahl der transfundierten Erythrozyteneinheiten in den Wochen 1–24
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 24
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Gesamtzahl der in den Wochen 25 bis 48 transfundierten Erythrozyteneinheiten
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 25 bis Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 25 bis Woche 48
Mittlere Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
12 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
Änderung der mittleren Tagesdosis der Eisenchelat-Therapie (ICT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
12 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 37 bis Woche 48
Anteil der Teilnehmer, die während der Behandlung mindestens 8 Wochen lang transfusionsunabhängig waren
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 134
Woche 1 bis Woche 134
Anteil der Teilnehmer, die während der Behandlung mindestens 12 Wochen lang transfusionsunabhängig waren
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 134
Woche 1 bis Woche 134
Dauer der Reduzierung der Transfusionslast
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 134
Woche 1 bis Woche 134
Dauer der Erythrozytentransfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 134
Woche 1 bis Woche 134
Zeit für eine Antwort
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 134
Woche 1 bis Woche 134
Geringste Anzahl von Transfusionsereignissen in 24 Wochen innerhalb der ersten 48-wöchigen Behandlungsperiode
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 48
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Woche 1 bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Anteil der Probanden ohne Erhöhung der Transfusionslast und mit einem Anstieg des Hb-Werts vor der Transfusion um ≥ 1,0 g/dl bei mindestens zwei separaten Tests (im Abstand von mindestens 60 Tagen) während eines rollierenden 24-Wochen-Intervalls im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Dosis 1 Tag 2 bis zum Abschluss der 48-wöchigen Behandlung für den letzten Probanden
24 Wochen vor Dosis 1, Tag 1 (einschließlich); Dosis 1 Tag 2 bis zum Abschluss der 48-wöchigen Behandlung für den letzten Probanden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Ermittler

  • Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CA056-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

BMS gewährt auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten. Weitere Informationen zu den Richtlinien und Verfahren zum Datenaustausch von Bristol Myers Squibb finden Sie unter: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Siehe Planbeschreibung

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Siehe Planbeschreibung

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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