Tutkimus luspaterseptin (ACE-536) arvioimiseksi kiinalaisilla osallistujilla, jotka tarvitsevat säännöllisiä punasolusiirtoja beeta (β)-talassemiasta johtuen.
torstai 7. elokuuta 2025 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Vaihe 2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus luspaterseptin (ACE-536) tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi kiinalaisilla aikuisilla koehenkilöillä, jotka tarvitsevat säännöllisiä punasolusiirtoja beeta(β)-talassemiasta johtuen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida luspaterseptin ja parhaan tukihoidon (BSC) tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa plaseboon ja BSC:hen verrattuna osallistujilla, jotka tarvitsevat säännöllisiä punasolusiirtoja β-talassemian vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
94
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Guangzhou, Kiina, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, Kiina, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Kiina, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Kiina, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kiina, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Kiina, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kiina, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan opintovierailuaikataulua (esimerkiksi ei ole määrä saada hematopoieettista kantasolusiirtoa [HSCT]) ja muita protokollan vaatimuksia.
- Osallistujalla on dokumentoitu β-talassemia tai hemoglobiini E/β-talassemia (β-talassemia, johon liittyy alfa (α) globiinin mutaatio ja/tai lisääntyminen, on sallittu).
- Osallistujalle siirretään säännöllisesti verensiirto, joka määritellään seuraavasti: 6-25 RBC-yksikköä 24 viikon aikana ennen satunnaistamista ja ei verensiirtovapaata ajanjaksoa > 42 päivää kyseisenä ajanjaksona.
- Osallistujalla on Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -pistemäärä 0 tai 1.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on diagnoosi hemoglobiini S/β-talassemia tai α-talassemia (esimerkiksi hemoglobiini H).
- Osallistujalla on aktiivinen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio, joka on osoitettu riittävän herkkä positiivisella HCV-ribonukleiinihappotestillä (RNA) tai aktiivinen tarttuva hepatiitti B -virus (HBV), jonka osoittaa hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg) ja/tai HBV-deoksiribonukleiinihappo (DNA) -positiivinen tai tunnettu positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV).
- Osallistujalla on ollut syvä laskimotromboosi tai aivohalvaus tai tromboembolisia tapahtumia (laskimo- tai valtimoita), jotka vaativat lääketieteellistä toimenpiteitä ≤ 24 viikkoa ennen satunnaistamista.
- Osallistuja käyttää kroonista antikoagulanttihoitoa, ellei hoitoa ole lopetettu vähintään 28 päivää ennen satunnaistamista. Leikkauksen tai suuren riskin toimenpiteiden ennaltaehkäisyyn käytettävät antikoagulanttihoidot sekä pienimolekyylinen hepariini pintalaskimotromboosiin ja krooninen aspiriini ovat sallittuja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
|
Kokeellinen: Luspatercept
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus pieneni ≥ 33 % lähtötasosta minkä tahansa peräkkäisen 24 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - Viikko 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - Viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta maksan rautapitoisuudessa (LIC) (mg/g dw) magneettiresonanssikuvauksella (MRI)
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Sydänlihaksen raudan muutos lähtötilanteesta T2-star (T2*) MRI:llä
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta TranQoL:n arvioimassa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta SF-36:lla arvioituna itse ilmoittamassa HRQoL:ssa
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
Lääkevasta-aineiden esiintymistiheys (ADA)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutos pernan tilavuudessa
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla punasolujen siirtokuormitus pieneni ≥ 33 % lähtötasosta minkä tahansa liukuvan 24 viikon ajanjakson aikana verrattuna 24 viikon aikaväliin ennen IP:n alkua luspaterseptillä plus BSC:llä verrattuna lumelääkkeeseen ja BSC:hen.
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta minkä tahansa peräkkäisen 12 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus väheni ≥ 50 % lähtötasosta minkä tahansa peräkkäisen 12 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus pieneni ≥ 50 % lähtötasosta minkä tahansa peräkkäisen 24 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 1 - viikko 134
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 13 - Viikko 24
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 13 - Viikko 24
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta viikkojen 37–48 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus pieneni ≥ 33 % lähtötasosta viikkojen 1–24 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 24
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 24
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta viikkojen 25–48 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 25 - viikko 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 25 - viikko 48
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus pieneni ≥ 50 % lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 13 - Viikko 24
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 13 - Viikko 24
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus väheni ≥ 50 % lähtötasosta viikkojen 37–48 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus pieneni ≥ 50 % lähtötasosta viikkojen 1–24 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 24
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 24
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden punasolujen verensiirtokuormitus pieneni ≥ 50 % lähtötasosta viikkojen 25–48 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 25 - viikko 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 25 - viikko 48
|
|
Paras muutos lähtötasosta verensiirtojen kokonaismäärässä punasolujen kokonaismäärässä 24 viikossa ensimmäisen 48 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 48
|
|
Muutos lähtötasosta verensiirtojen kokonaismäärässä punasolujen kokonaismäärässä viikkojen 1–24 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 24
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 24
|
|
Muutos lähtötasosta verensiirtojen kokonaismäärässä RBC-yksiköitä viikkojen 25–48 aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 25 - viikko 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 25 - viikko 48
|
|
Seerumin ferritiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
12 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
|
Muutos lähtötasosta rautakelaatiohoidon (ICT) keskimääräisessä päivittäisessä annoksessa
Aikaikkuna: 12 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
12 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikko 37 - viikko 48
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat olleet verensiirrosta riippumattomia minkään peräkkäisen ≥8 viikon ajan hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 134
|
Viikko 1 - viikko 134
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat olleet verensiirrosta riippumattomia minkään peräkkäisen ≥12 viikon ajan hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 134
|
Viikko 1 - viikko 134
|
|
Verensiirtotaakan pienenemisen kesto
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 134
|
Viikko 1 - viikko 134
|
|
Punasolujen verensiirron riippumattomuuden kesto (TI)
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 134
|
Viikko 1 - viikko 134
|
|
Aika vastata
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 134
|
Viikko 1 - viikko 134
|
|
Vähiten verensiirtotapahtumia 24 viikon aikana ensimmäisen 48 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 48
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Viikosta 1 viikkoon 48
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Jopa 4 vuotta
|
|
Koehenkilöiden osuus ilman verensiirtotaakan lisääntymistä ja ≥ 1,0 g/dl:n nousu ennen verensiirtoa olevaa Hb-tasoa vähintään kahdessa erillisessä testissä (vähintään 60 päivän välein) minkä tahansa liukuvan 24 viikon välein verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Annos 1 Päivä 2 48 viikon hoidon päättymiseen viimeiselle koehenkilölle
|
24 viikkoa ennen annosta 1 Päivä 1 (mukaan lukien); Annos 1 Päivä 2 48 viikon hoidon päättymiseen viimeiselle koehenkilölle
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 12. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CA056-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
BMS tarjoaa pääsyn yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietoihin pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin ehdoin.
Lisätietoja Bristol Myers Squibbin tiedonjakokäytännöstä ja -prosessista on osoitteessa: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-jaon aikakehys
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .