Badanie oceniające luspatercept (ACE-536) u chińskich uczestników, którzy wymagają regularnych transfuzji krwinek czerwonych z powodu beta (β)-talasemii.
7 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb
Wieloośrodkowe badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę luspaterceptu (ACE-536) u dorosłych pacjentów w Chinach, którzy wymagają regularnych transfuzji krwinek czerwonych z powodu beta (β)-talasemii
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki luspaterceptu i najlepszej opieki podtrzymującej (BSC) w porównaniu z placebo i BSC u uczestników, którzy wymagają regularnych transfuzji krwinek czerwonych z powodu β-talasemii.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
94
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Guangzhou, Chiny, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, Chiny, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, Chiny, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Chiny, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Chiny, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Chiny, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Chiny, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Chiny, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Chiny, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyty badawczej (na przykład nie planuje przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych [HSCT]) i innych wymagań protokołu.
- Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę β-talasemii lub hemoglobiny E/β-talasemii (dopuszczalna jest β-talasemia z mutacją i/lub namnażaniem alfa (α) globiny).
- Uczestnik otrzymuje regularne transfuzje, co definiuje się jako: 6-25 jednostek RBC w ciągu 24 tygodni poprzedzających randomizację i brak okresu bez transfuzji przez >42 dni w tym okresie.
- Uczestnik ma wynik Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) równy 0 lub 1.
Kryteria wyłączenia:
- U uczestnika zdiagnozowano hemoglobinę S/β-talasemię lub α-talasemię (na przykład hemoglobinę H).
- Uczestnik ma aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), na co wskazuje dodatni wynik testu na obecność kwasu rybonukleinowego (RNA) HCV o wystarczającej czułości, lub aktywny zakaźny wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), na co wskazuje obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub HBV kwas dezoksyrybonukleinowy (DNA) dodatni lub znany pozytywny wirus ludzkiego niedoboru odporności (HIV).
- Uczestnik ma historię zakrzepicy żył głębokich lub udaru lub zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (żylnych lub tętniczych) wymagających interwencji medycznej ≤24 tygodnie przed randomizacją.
- Uczestnik stosuje przewlekłą terapię przeciwzakrzepową, o ile leczenie nie zostało przerwane co najmniej 28 dni przed randomizacją. Dozwolone są terapie przeciwzakrzepowe stosowane w profilaktyce przed zabiegami chirurgicznymi lub zabiegami wysokiego ryzyka oraz heparyna drobnocząsteczkowa w zakrzepicy żył powierzchownych i przewlekła aspiryna.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Określona dawka w określone dni
|
|
Eksperymentalny: Luspatercept
|
Określona dawka w określone dni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek (RBC) w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu dowolnych kolejnych 24 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 - Tydzień 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 - Tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia żelaza w wątrobie (LIC) (mg/g suchej masy) za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
|
Do 96 tygodni
|
|
Zmiana poziomu żelaza w mięśniu sercowym w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie MRI T2-star (T2*).
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
|
Do 96 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) ocenianej za pomocą TranQoL
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Do 48 tygodni
|
|
Zmiana od wartości początkowej w samoopisie HRQoL ocenianej za pomocą SF-36
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Do 48 tygodni
|
|
Częstość przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana objętości śledziony
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
|
Do 96 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło ≥ 33% zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek podczas dowolnego 24-tygodniowego okresu w porównaniu z 24-tygodniowym odstępem przed rozpoczęciem IP dla luspaterceptu z BSC w porównaniu z placebo i BSC.
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Odsetek uczestników, u których w ciągu dowolnych kolejnych 12 tygodni zmniejszyło się o ≥ 33% obciążenie związane z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Odsetek uczestników, u których w ciągu dowolnych kolejnych 12 tygodni zmniejszyło się o ≥ 50% obciążenie związane z transfuzją krwinek czerwonych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Odsetek uczestników, u których w ciągu dowolnych kolejnych 24 tygodni zmniejszyło się o ≥ 50% obciążenie związane z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 13–24
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 13-Tydzień 24
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 13-Tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 37–48
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia związanego z transfuzją krwinek czerwonych w tygodniach 1–24
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 24
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 24
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 25–48
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 25 do tygodnia 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 25 do tygodnia 48
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 13–24
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 13-Tydzień 24
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 13-Tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 37–48
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją krwinek czerwonych w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 1–24
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 24
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 24
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją krwinek czerwonych w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 25–48
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 25 do tygodnia 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 25 do tygodnia 48
|
|
Najlepsza zmiana w porównaniu z wartością wyjściową pod względem całkowitej liczby jednostek czerwonych krwinek przetoczonych w ciągu 24 tygodni w pierwszym 48-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 48
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej liczby jednostek RBC przetoczonych w tygodniach 1–24
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 24
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej liczby jednostek RBC przetoczonych w tygodniach 25–48
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 25 do tygodnia 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 25 do tygodnia 48
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: 12 tygodni przed Dawką 1. Dzień 1 (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
12 tygodni przed Dawką 1. Dzień 1 (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
|
Zmiana średniej dziennej dawki terapii chelatującej żelazo (ICT) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 tygodni przed Dawką 1. Dzień 1 (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
12 tygodni przed Dawką 1. Dzień 1 (włącznie); Tydzień 37 do tygodnia 48
|
|
Odsetek uczestników, którzy są niezależni od transfuzji przez kolejne ≥8 tygodni leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 134
|
Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji przez kolejne ≥12 tygodni leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 134
|
Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Czas trwania zmniejszenia obciążenia transfuzją
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 134
|
Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Czas trwania niezależności od transfuzji czerwonych krwinek (TI)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 134
|
Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Czas na reakcję
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 134
|
Tydzień 1 do tygodnia 134
|
|
Najmniejsza liczba transfuzji w ciągu 24 tygodni w pierwszym 48-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 48
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Tydzień 1 do tygodnia 48
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do 4 lat
|
Do 4 lat
|
|
Odsetek pacjentów bez zwiększenia obciążenia transfuzją i ze wzrostem poziomu Hb przed transfuzją o ≥ 1,0 g/dl w co najmniej 2 oddzielnych testach (w odstępie co najmniej 60 dni) w dowolnym kroczącym 24-tygodniowym odstępie, w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Dawka 1 Dzień 2 do zakończenia 48-tygodniowego leczenia ostatniego pacjenta
|
24 tygodnie przed Dawką 1. Dzień 1. (włącznie); Dawka 1 Dzień 2 do zakończenia 48-tygodniowego leczenia ostatniego pacjenta
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 października 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CA056-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
BMS zapewni dostęp do indywidualnych anonimowych danych uczestników na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów.
Dodatkowe informacje dotyczące polityki i procesu udostępniania danych Bristol Myers Squibb można znaleźć na stronie: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Ramy czasowe udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .