Um estudo para avaliar o Luspatercept (ACE-536) em participantes chineses que necessitam de transfusões regulares de glóbulos vermelhos devido à beta (β)-talassemia.
7 de agosto de 2025 atualizado por: Bristol-Myers Squibb
Um estudo multicêntrico de Fase 2, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do Luspatercept (ACE-536) em indivíduos adultos chineses que requerem transfusões regulares de glóbulos vermelhos devido à beta (β)-talassemia
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de luspatercept mais o melhor tratamento de suporte (BSC) versus placebo mais BSC em participantes que necessitam de transfusões regulares de glóbulos vermelhos devido à β-talassemia.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
94
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Guangzhou, China, 510120
- Local Institution - 0009
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Guangzhou, China, 510515
- Local Institution - 0004
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Haikou, China, 570311
- Local Institution - 0008
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Nanning, China, 530021
- Local Institution - 0001
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Guangdong
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Maoming, Guangdong, China, 525447
- Local Institution - 0002
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Shenzhen, Guangdong, China, 518035
- Local Institution - 0005
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Guangxi
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Liuzhou, Guangxi, China, 545006
- Local Institution - 0007
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Nanning, Guangxi, China, 530012
- Local Institution - 0003
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Hainan
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Haikou, Hainan, China, 570203
- Local Institution - 0006
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650032
- Local Institution - 0010
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante está disposto e é capaz de aderir ao cronograma de visitas do estudo (por exemplo, não agendado para receber transplante de células-tronco hematopoiéticas [HSCT]) e outros requisitos do protocolo.
- O participante tem diagnóstico documentado de β-talassemia ou hemoglobina E/β-talassemia (β-talassemia com mutação e/ou multiplicação de alfa (α) globina é permitida).
- O participante é regularmente transfundido, definido como: 6-25 unidades de RBC nas 24 semanas anteriores à randomização e nenhum período livre de transfusão por > 42 dias durante esse período.
- O participante tem pontuação de 0 ou 1 no Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
Critério de exclusão:
- O participante tem um diagnóstico de Hemoglobina S/β-talassemia ou α-talassemia (por exemplo, Hemoglobina H).
- O participante tem infecção ativa pelo vírus da hepatite C (HCV), conforme demonstrado por um teste positivo de ácido ribonucléico (RNA) HCV de sensibilidade suficiente, ou vírus da hepatite B (HBV) infeccioso ativo, conforme demonstrado pela presença do antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) e/ou HBV ácido desoxirribonucléico (DNA) positivo, ou conhecido positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- O participante tem histórico de trombose venosa profunda ou acidente vascular cerebral ou eventos tromboembólicos (venosos ou arteriais) que requerem intervenção médica ≤ 24 semanas antes da randomização.
- O participante usa terapia anticoagulante crônica, a menos que o tratamento seja interrompido pelo menos 28 dias antes da randomização. Terapias anticoagulantes usadas para profilaxia em cirurgias ou procedimentos de alto risco, bem como heparina de baixo peso molecular para trombose venosa superficial e aspirina crônica são permitidas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Dose especificada em dias especificados
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Experimental: Luspatercept
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Dose especificada em dias especificados
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Proporção de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) durante 24 semanas consecutivas
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 - Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 - Semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração da linha de base na concentração de ferro no fígado (LIC) (mg/g dw) por ressonância magnética (MRI)
Prazo: Até 96 semanas
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Até 96 semanas
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Alteração da linha de base no ferro miocárdico por ressonância magnética T2-estrela (T2*)
Prazo: Até 96 semanas
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Até 96 semanas
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Mudança da linha de base na qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) autorreferida avaliada por TranQoL
Prazo: Até 48 semanas
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Até 48 semanas
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Alteração da linha de base na QVRS autorreferida avaliada pelo SF-36
Prazo: Até 48 semanas
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Até 48 semanas
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Frequência de anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Área sob a curva (AUC)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Alteração no volume do baço
Prazo: Até 96 semanas
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Até 96 semanas
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Proporção de indivíduos com redução ≥ 33% da linha de base na carga de transfusão de hemácias durante qualquer intervalo contínuo de 24 semanas em comparação com o intervalo de 24 semanas antes do início do IP para luspatercept mais BSC versus placebo mais BSC.
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporção de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante 12 semanas consecutivas
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporção de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante 12 semanas consecutivas
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporção de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante 24 semanas consecutivas
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporção de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 13-24
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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Proporção de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 37-48
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Proporção de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 1-24
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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Proporção de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 25-48
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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Proporção de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 13-24
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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Proporção de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 37-48
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Proporção de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 1-24
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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Proporção de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante as semanas 25-48
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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Melhor alteração desde a linha de base no total de unidades de glóbulos vermelhos transfundidas em 24 semanas dentro do primeiro período de tratamento de 48 semanas
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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Alteração da linha de base no total de unidades de hemácias transfundidas durante as semanas 1-24
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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Alteração da linha de base no total de unidades de hemácias transfundidas durante as semanas 25-48
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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Alteração média da linha de base na ferritina sérica
Prazo: 12 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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12 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Alteração da linha de base na dose média diária de terapia de quelação de ferro (TIC)
Prazo: 12 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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12 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Proporção de participantes que são independentes de transfusão por ≥8 semanas consecutivas durante o tratamento
Prazo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Proporção de participantes que são independentes de transfusão por ≥12 semanas consecutivas durante o tratamento
Prazo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Duração da redução da carga transfusional
Prazo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Duração da independência transfusional de hemácias (TI)
Prazo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Hora de responder
Prazo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Menor número de eventos de transfusão em 24 semanas durante o primeiro período de tratamento de 48 semanas
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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Número de participantes com Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Proporção de indivíduos sem aumento na carga de transfusão e com aumento de ≥ 1,0 g/dL no nível de Hb pré-transfusão em pelo menos 2 testes separados (com pelo menos 60 dias de intervalo) durante qualquer intervalo contínuo de 24 semanas, em comparação com a linha de base
Prazo: 24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Dose 1 Dia 2 até a conclusão do tratamento de 48 semanas para o último sujeito
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24 semanas antes da Dose 1 Dia 1 (inclusive); Dose 1 Dia 2 até a conclusão do tratamento de 48 semanas para o último sujeito
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de outubro de 2022
Primeira postagem (Real)
5 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CA056-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A BMS fornecerá acesso aos dados anônimos individuais dos participantes mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeitos a determinados critérios.
Informações adicionais sobre a política e o processo de compartilhamento de dados da Bristol Myers Squibb podem ser encontradas em: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Prazo de Compartilhamento de IPD
Veja a descrição do plano
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Veja a descrição do plano
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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