Studie k vyhodnocení luspaterceptu (ACE-536) u čínských účastníků, kteří vyžadují pravidelné transfuze červených krvinek kvůli beta (β)-thalasémii.
7. srpna 2025 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky luspaterceptu (ACE-536) u dospělých čínských subjektů, kteří vyžadují pravidelné transfuze červených krvinek kvůli beta (β)-talasemii
Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku luspaterceptu plus nejlepší podpůrná péče (BSC) oproti placebu plus BSC u účastníků, kteří vyžadují pravidelné transfuze červených krvinek kvůli β-talasémii.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
94
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Guangzhou, Čína, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, Čína, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, Čína, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Čína, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Čína, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, Čína, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Čína, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Čína, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Čína, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník je ochoten a schopen dodržovat plán studijní návštěvy (například není naplánován na transplantaci hematopoetických kmenových buněk [HSCT]) a další požadavky protokolu.
- Účastník má zdokumentovanou diagnózu β-talasémie nebo hemoglobinové E/β-talasémie (je povolena β-talasémie s mutací a/nebo multiplikací alfa (α)globinu).
- Účastník pravidelně dostává transfuzi definovanou jako: 6-25 jednotek RBC během 24 týdnů před randomizací a žádné období bez transfuze po dobu > 42 dnů během tohoto období.
- Účastník má skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 nebo 1.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má diagnózu hemoglobin S/β-talasémie nebo α-talasémie (například hemoglobin H).
- Účastník má aktivní infekci virem hepatitidy C (HCV), jak bylo prokázáno pozitivním testem na HCVribonukleovou kyselinu (RNA) s dostatečnou citlivostí, nebo aktivní infekční virus hepatitidy B (HBV), jak bylo prokázáno přítomností povrchového antigenu hepatitidy B (HBsAg) a/nebo Pozitivní na HBVdeoxyribonukleovou kyselinu (DNA) nebo známý pozitivní virus lidské imunodeficience (HIV).
- Účastník měl v anamnéze hlubokou žilní trombózu nebo cévní mozkovou příhodu nebo tromboembolické příhody (žilní nebo arteriální) vyžadující lékařskou intervenci ≤ 24 týdnů před randomizací.
- Účastník používá chronickou antikoagulační léčbu, pokud léčba nebyla ukončena alespoň 28 dní před randomizací. Jsou povoleny antikoagulační terapie používané k profylaxi při chirurgických nebo vysoce rizikových výkonech, stejně jako nízkomolekulární heparin při povrchové žilní trombóze a chronický aspirin.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
|
|
Experimentální: Luspatercept
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během jakýchkoli po sobě jdoucích 24 týdnů
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); 1. týden – 48. týden
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); 1. týden – 48. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) (mg/g dw) od výchozí hodnoty pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Až 96 týdnů
|
Až 96 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty železa v myokardu pomocí T2-star (T2*) MRI
Časové okno: Až 96 týdnů
|
Až 96 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v self-reportované kvalitě života související se zdravím (HRQoL) hodnocené TranQoL
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v HRQoL, kterou sami uvedli, hodnocenou pomocí SF-36
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
|
Frekvence protilátek proti léčivům (ADA)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Oblast pod křivkou (AUC)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna objemu sleziny
Časové okno: Až 96 týdnů
|
Až 96 týdnů
|
|
Podíl subjektů s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže RBC oproti výchozí hodnotě během jakéhokoli 24týdenního intervalu ve srovnání s 24týdenním intervalem před zahájením IP pro luspatercept plus BSC oproti placebu plus BSC.
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
|
Podíl účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozímu stavu během jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
|
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
|
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozímu stavu během jakýchkoli po sobě jdoucích 24 týdnů
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 134
|
|
Podíl účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během týdnů 13-24
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 13-Týden 24
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 13-Týden 24
|
|
Podíl účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během 37.–48.
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
|
Podíl účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během 1.–24.
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až 24
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až 24
|
|
Podíl účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během 25.–48.
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 25 až 48
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 25 až 48
|
|
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během týdnů 13–24
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 13-Týden 24
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 13-Týden 24
|
|
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během 37.–48.
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
|
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během týdnů 1-24
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až 24
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až 24
|
|
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během 25.–48.
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 25 až 48
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 25 až 48
|
|
Nejlepší změna oproti výchozí hodnotě v celkových jednotkách červených krvinek transfundovaných za 24 týdnů během prvních 48 týdnů léčby
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 48
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkových jednotkách červených krvinek podaných transfuzí v týdnech 1-24
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až 24
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až 24
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkových jednotkách červených krvinek podaných transfuzí během 25.–48. týdne
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 25 až 48
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 25 až 48
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty sérového feritinu
Časové okno: 12 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
12 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
|
Změna průměrné denní dávky chelatační terapie železa (ICT) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
12 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 37 až 48
|
|
Podíl účastníků, kteří jsou nezávislí na transfuzi po dobu ≥ 8 týdnů během léčby
Časové okno: Týden 1 až týden 134
|
Týden 1 až týden 134
|
|
Podíl účastníků, kteří jsou nezávislí na transfuzi po dobu ≥ 12 týdnů během léčby
Časové okno: Týden 1 až týden 134
|
Týden 1 až týden 134
|
|
Doba trvání snížení transfuzní zátěže
Časové okno: Týden 1 až týden 134
|
Týden 1 až týden 134
|
|
Doba trvání nezávislosti na transfuzi červených krvinek (TI)
Časové okno: Týden 1 až týden 134
|
Týden 1 až týden 134
|
|
Čas na odpověď
Časové okno: Týden 1 až týden 134
|
Týden 1 až týden 134
|
|
Nejmenší počet transfuzních příhod za 24 týdnů během prvního 48týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 48
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Týden 1 až týden 48
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
Podíl subjektů bez zvýšení transfuzní zátěže a se zvýšením hladiny Hb před transfuzí o ≥ 1,0 g/dl v alespoň 2 samostatných testech (s odstupem alespoň 60 dnů) během jakéhokoli klouzavého 24týdenního intervalu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Dávka 1 Den 2 až do dokončení 48týdenní léčby u posledního subjektu
|
24 týdnů před dávkou 1 Den 1 (včetně); Dávka 1 Den 2 až do dokončení 48týdenní léčby u posledního subjektu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. října 2022
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
5. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CA056-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
BMS poskytne přístup k jednotlivým anonymizovaným datům účastníků na žádost kvalifikovaných výzkumníků a za určitých kritérií.
Další informace týkající se zásad a procesu sdílení dat společnosti Bristol Myers Squibb lze nalézt na: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Časový rámec sdílení IPD
Viz Popis plánu
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Viz Popis plánu
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .