Een studie om Luspatercept (ACE-536) te evalueren bij Chinese deelnemers die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben vanwege bèta (β)-thalassemie.
7 augustus 2025 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van luspatercept (ACE-536) bij volwassen Chinese proefpersonen die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben vanwege bèta (β)-thalassemie
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van luspatercept plus beste ondersteunende zorg (BSC) versus placebo plus BSC bij deelnemers die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben als gevolg van β-thalassemie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
94
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Guangzhou, China, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, China, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, China, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, China, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, China, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, China, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, China, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, China, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, China, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer is bereid en in staat om zich te houden aan het schema van het studiebezoek (bijvoorbeeld niet ingepland voor een hematopoëtische stamceltransplantatie [HSCT]) en andere protocolvereisten.
- Deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie of hemoglobine E/β-thalassemie (β-thalassemie met mutatie en/of vermenigvuldiging van alfa(α)globine is toegestaan).
- Deelnemer krijgt regelmatig een transfusie, gedefinieerd als: 6-25 RBC-eenheden in de 24 weken voorafgaand aan randomisatie en geen transfusievrije periode gedurende >42 dagen gedurende die periode.
- Deelnemer heeft een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score van 0 of 1.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemer heeft een diagnose van hemoglobine S/β-thalassemie of α-thalassemie (bijvoorbeeld hemoglobine H).
- Deelnemer heeft een actieve infectie met het hepatitis C-virus (HCV), zoals aangetoond door een positieve HCV-ribonucleïnezuur (RNA)-test met voldoende gevoeligheid, of een actief infectieus hepatitis B-virus (HBV), zoals aangetoond door de aanwezigheid van hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en/of HBV-desoxyribonucleïnezuur (DNA) positief of bekend positief humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
- Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose of beroerte of trombo-embolische voorvallen (veneus of arterieel) waarvoor medische interventie ≤24 weken voorafgaand aan randomisatie nodig was.
- Deelnemer gebruikt chronische antistollingstherapie, tenzij de behandeling minimaal 28 dagen voor randomisatie is gestopt. Antistollingstherapieën die worden gebruikt voor profylaxe van operaties of procedures met een hoog risico, evenals laagmoleculaire heparine voor oppervlakkige veneuze trombose en chronische aspirine zijn toegestaan.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
|
|
Experimenteel: Luspatercept
|
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers met ≥ 33% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) gedurende een opeenvolgende 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 - Week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 - Week 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in leverijzerconcentratie (LIC) (mg/g dw) door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Tot 96 weken
|
Tot 96 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in myocardijzer door T2-star (T2*) MRI
Tijdsspanne: Tot 96 weken
|
Tot 96 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in zelfgerapporteerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) beoordeeld door TranQoL
Tijdsspanne: Tot 48 weken
|
Tot 48 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in zelfgerapporteerde HRQoL beoordeeld door SF-36
Tijdsspanne: Tot 48 weken
|
Tot 48 weken
|
|
Frequentie van antidrug-antilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
Oppervlakte onder de curve (AUC)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
Verandering in miltvolume
Tijdsspanne: Tot 96 weken
|
Tot 96 weken
|
|
Percentage proefpersonen met een vermindering van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast tijdens elk voortschrijdend interval van 24 weken vergeleken met het interval van 24 weken voorafgaand aan de start van de IP voor luspatercept plus BSC versus placebo plus BSC.
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 33% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende een opeenvolgende 12 weken
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende een opeenvolgende 12 weken
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende een opeenvolgende 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 134
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 33% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 13-24
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 13 - Week 24
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 13 - Week 24
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 33% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 37-48
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 33% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 1-24
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 t/m week 24
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 t/m week 24
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 33% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 25-48
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 25 tot week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 25 tot week 48
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 13-24
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 13 - Week 24
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 13 - Week 24
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 37-48
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 1-24
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 t/m week 24
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 t/m week 24
|
|
Percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast gedurende week 25-48
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 25 tot week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 25 tot week 48
|
|
Beste verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale aantal RBC-eenheden dat is getransfundeerd in 24 weken binnen de eerste behandelingsperiode van 48 weken
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totaal aantal getransfundeerde RBC-eenheden gedurende week 1-24
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 t/m week 24
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 t/m week 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totaal aantal getransfundeerde RBC-eenheden gedurende week 25-48
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 25 tot week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 25 tot week 48
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine
Tijdsspanne: 12 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
12 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde dagelijkse dosis ijzerchelatietherapie (ICT)
Tijdsspanne: 12 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
12 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 37 tot week 48
|
|
Percentage deelnemers dat gedurende een opeenvolgende periode van ≥8 weken tijdens de behandeling transfusie-onafhankelijk is
Tijdsspanne: Week 1 tot week 134
|
Week 1 tot week 134
|
|
Percentage deelnemers dat gedurende een opeenvolgende periode van ≥12 weken tijdens de behandeling transfusie-onafhankelijk is
Tijdsspanne: Week 1 tot week 134
|
Week 1 tot week 134
|
|
Duur van de vermindering van de transfusielast
Tijdsspanne: Week 1 tot week 134
|
Week 1 tot week 134
|
|
Duur van de onafhankelijkheid van RBC-transfusie (TI)
Tijdsspanne: Week 1 tot week 134
|
Week 1 tot week 134
|
|
Tijd om te reageren
Tijdsspanne: Week 1 tot week 134
|
Week 1 tot week 134
|
|
Minste aantal transfusiegebeurtenissen in 24 weken binnen de eerste behandelingsperiode van 48 weken
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 48
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Week 1 tot week 48
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
Tot 4 jaar
|
|
Percentage proefpersonen, zonder toename van de transfusielast en met een toename van ≥ 1,0 g/dl in het Hb-niveau vóór de transfusie op ten minste 2 afzonderlijke tests (met een tussenpoos van ten minste 60 dagen) tijdens elk voortschrijdend interval van 24 weken, vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Dosis 1 Dag 2 tot en met voltooiing van de 48 weken durende behandeling voor de laatste proefpersoon
|
24 weken voorafgaand aan Dosis 1 Dag 1 (inclusief); Dosis 1 Dag 2 tot en met voltooiing van de 48 weken durende behandeling voor de laatste proefpersoon
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 oktober 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 oktober 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 oktober 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 oktober 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CA056-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
BMS zal op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria toegang verlenen tot individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens.
Aanvullende informatie over het beleid en proces voor het delen van gegevens van Bristol Myers Squibb is te vinden op: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-tijdsbestek voor delen
Zie Planbeschrijving
IPD-toegangscriteria voor delen
Zie Planbeschrijving
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .