Исследование по оценке луспатерцепта (ACE-536) у китайских участников, которым требуются регулярные переливания эритроцитов из-за бета-(β)-талассемии.
7 августа 2025 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb
Фаза 2, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики луспатерцепта (ACE-536) у взрослых субъектов из Китая, которым требуются регулярные переливания эритроцитов из-за бета-(β)-талассемии
Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и фармакокинетики луспатерцепта плюс наилучшая поддерживающая терапия (BSC) по сравнению с плацебо плюс BSC у участников, которым требуются регулярные переливания эритроцитарной массы из-за β-талассемии.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
94
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Guangzhou, Китай, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, Китай, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, Китай, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Китай, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Китай, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, Китай, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Китай, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Китай, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Китай, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Китай, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник желает и может придерживаться графика визита в рамках исследования (например, не запланирована трансплантация гемопоэтических стволовых клеток [ТГСК]) и других требований протокола.
- Участник имеет документально подтвержденный диагноз β-талассемии или гемоглобина Е/β-талассемии (допускается β-талассемия с мутацией и/или размножением альфа-(α)глобина).
- Участнику регулярно переливают кровь, что определяется как: 6–25 единиц эритроцитов за 24 недели до рандомизации и отсутствие периода без переливания в течение >42 дней в течение этого периода.
- Участник имеет оценку Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0 или 1.
Критерий исключения:
- У участника диагностирована гемоглобин S/β-талассемия или α-талассемия (например, гемоглобин H).
- У участника имеется активная инфекция вируса гепатита С (HCV), о чем свидетельствует положительный тест на рибонуклеиновую кислоту (РНК) HCV достаточной чувствительности, или активный инфекционный вирус гепатита B (HBV), о чем свидетельствует наличие поверхностного антигена гепатита B (HBsAg) и/или HBV-дезоксирибонуклеиновая кислота (ДНК) положительный или известный положительный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Участник имел в анамнезе тромбоз глубоких вен или инсульт или тромбоэмболические явления (венозные или артериальные), требующие медицинского вмешательства ≤24 недель до рандомизации.
- Участник использует постоянную антикоагулянтную терапию, если только лечение не было прекращено по крайней мере за 28 дней до рандомизации. Разрешены антикоагулянтная терапия, используемая для профилактики хирургических операций или процедур высокого риска, а также низкомолекулярный гепарин при тромбозе поверхностных вен и хронический аспирин.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Указанная доза в указанные дни
|
|
Экспериментальный: Люспатерцепт
|
Указанная доза в указанные дни
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля участников со снижением нагрузки на переливание эритроцитов (эритроцитов) на ≥ 33% по сравнению с исходным уровнем в течение любых последовательных 24 недель
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Неделя 1 – Неделя 48
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Неделя 1 – Неделя 48
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации железа в печени (LIC) (мг/г сух.т.) по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: До 96 недель
|
До 96 недель
|
|
Изменение содержания железа в миокарде по сравнению с исходным уровнем по данным МРТ T2-звезда (T2*)
Временное ограничение: До 96 недель
|
До 96 недель
|
|
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), по оценке TranQoL по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 48 недель
|
До 48 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в самооценке качества жизни HRQoL, оцененного с помощью SF-36
Временное ограничение: До 48 недель
|
До 48 недель
|
|
Частота антилекарственных антител (ADA)
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
Максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
Площадь под кривой (AUC)
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
Изменение объема селезенки
Временное ограничение: До 96 недель
|
До 96 недель
|
|
Доля субъектов со снижением трансфузионной нагрузки эритроцитов на ≥ 33% по сравнению с исходным уровнем в течение любого скользящего 24-недельного интервала по сравнению с 24-недельным интервалом до начала IP для луспатерцепта плюс BSC по сравнению с плацебо плюс BSC.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33% по сравнению с исходным уровнем в течение любых последовательных 12 недель
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50% по сравнению с исходным уровнем в течение любых последовательных 12 недель
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50% по сравнению с исходным уровнем в течение любых последовательных 24 недель
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 134 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33% по сравнению с исходным уровнем в течение 13-24 недель
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Неделя 13-неделя 24
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Неделя 13-неделя 24
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33% по сравнению с исходным уровнем в течение 37-48 недель
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33% по сравнению с исходным уровнем в течение 1–24 недель.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 24 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 24 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33% по сравнению с исходным уровнем в течение 25-48 недель
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 25 по 48 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 25 по 48 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50 % по сравнению с исходным уровнем в течение 13–24 недель.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Неделя 13-неделя 24
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Неделя 13-неделя 24
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50 % по сравнению с исходным уровнем в течение 37–48 недель.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
|
Доля участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50% по сравнению с исходным уровнем в течение 1–24 недель.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 24 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 24 неделю
|
|
Доля участников, у которых трансфузионная нагрузка эритроцитов снизилась на ≥ 50 % по сравнению с исходным уровнем в течение 25–48 недель.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 25 по 48 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 25 по 48 неделю
|
|
Наилучшее изменение по сравнению с исходным уровнем общего количества единиц эритроцитов, перелитых за 24 недели в течение первого 48-недельного периода лечения.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 48 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 48 неделю
|
|
Изменение общего количества эритроцитов, перелитых в течение недель 1–24, по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 24 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 24 неделю
|
|
Изменение общего количества эритроцитов, перелитых в течение 25-48 недель, по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 25 по 48 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 25 по 48 неделю
|
|
Среднее изменение уровня ферритина сыворотки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: За 12 недель до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
За 12 недель до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
|
Изменение средней суточной дозы терапии хелаторами железа (ICT) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: За 12 недель до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
За 12 недель до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 37 по 48 неделю
|
|
Доля участников, которые независимы от переливания крови в течение любых последовательных ≥8 недель во время лечения
Временное ограничение: С 1 по 134 неделю
|
С 1 по 134 неделю
|
|
Доля участников, которые независимы от переливания крови в течение любых последовательных ≥12 недель во время лечения
Временное ограничение: С 1 по 134 неделю
|
С 1 по 134 неделю
|
|
Продолжительность снижения трансфузионной нагрузки
Временное ограничение: С 1 по 134 неделю
|
С 1 по 134 неделю
|
|
Продолжительность независимости от переливания эритроцитов (TI)
Временное ограничение: С 1 по 134 неделю
|
С 1 по 134 неделю
|
|
Время ответа
Временное ограничение: С 1 по 134 неделю
|
С 1 по 134 неделю
|
|
Наименьшее количество случаев переливания крови за 24 недели в течение первого 48-недельного периода лечения.
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 48 неделю
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); С 1 по 48 неделю
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 4 лет
|
До 4 лет
|
|
Доля субъектов, у которых не было увеличения трансфузионной нагрузки и с увеличением уровня гемоглобина перед трансфузией на ≥ 1,0 г/дл по крайней мере в 2 отдельных тестах (с интервалом не менее 60 дней) в течение любого скользящего 24-недельного интервала по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Доза 1, день 2 до завершения 48-недельного лечения для последнего субъекта
|
За 24 недели до приема дозы 1 в день 1 (включительно); Доза 1, день 2 до завершения 48-недельного лечения для последнего субъекта
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 октября 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 октября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 октября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CA056-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
BMS предоставит доступ к индивидуальным анонимным данным участников по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев.
Дополнительную информацию о политике и процессе обмена данными Bristol Myers Squibb можно найти по адресу: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html.
Сроки обмена IPD
См. описание плана
Критерии совместного доступа к IPD
См. описание плана
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .