Tanulmány a luspatercept (ACE-536) értékelésére olyan kínai résztvevők körében, akiknek rendszeres vörösvérsejt-transzfúzióra van szükségük a béta (β)-thalassaemia miatt.
2024. április 17. frissítette: Bristol-Myers Squibb
2. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a Luspatercept (ACE-536) hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére olyan kínai felnőtt alanyoknál, akiknek rendszeres vörösvérsejt-transzfúzióra van szükségük a béta (β)-thalassaemia miatt
E vizsgálat célja a luspatercept plusz legjobb szupportív kezelés (BSC) hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelése a placebóval és a BSC-vel szemben azoknál a résztvevőknél, akiknek rendszeres vörösvérsejt-transzfúzióra van szükségük β-talaszémia miatt.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
90
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: First line of the email MUST contain the NCT# and Site#.
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Telefonszám: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Guangzhou, Kína, 510515
- Toborzás
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Kapcsolatba lépni:
- Ling Jiang, Site 0004
- Telefonszám: +8613602791429
-
Guangzhou, Kína, 510120
- Toborzás
- Sun Yat-sen Memorial Hospital, Sun Yat-sen University
-
Kapcsolatba lépni:
- Danian Nie, Site 0009
-
Haikou, Kína, 570311
- Toborzás
- Hainan General Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Guyun Wang, Site 0008
- Telefonszám: +8613006021266
-
Haikou, Kína, 570203
- Toborzás
- Hainan Medical College - First Affiliated Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Shi Tao, Site 0006
- Telefonszám: +8618689559516
-
Liuzhou, Kína, 545006
- Toborzás
- Liuzhou General Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Qin Liu, Site 0007
- Telefonszám: 8613978020485
-
Maoming, Kína, 525447
- Toborzás
- Maoming People's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Xiong Zhang, Site 0002
- Telefonszám: +8606682992967
-
Nanning, Kína, 530021
- Toborzás
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Kapcsolatba lépni:
- Yongrong Lai, Site 0001
- Telefonszám: +07715356746
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kína, 518035
- Toborzás
- Shenzhen Second People's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Xin Du, Site 0005
- Telefonszám: 13602523722
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kína, 530012
- Toborzás
- People's Liberation Army The 923rd Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Xiaolin Yin, Site 0003
- Telefonszám: +8613321717899
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kína, 650032
- Toborzás
- First People's Hospital of Yunnan Province
-
Kapcsolatba lépni:
- Yanmei Yang, Site 0010
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő hajlandó és képes betartani a tanulmányi látogatás ütemtervét (például nem kap hematopoetikus őssejt-transzplantációt [HSCT]) és egyéb protokollkövetelményeket.
- A résztvevőnél β-talaszémia vagy hemoglobin E/β-thalassaemia dokumentált diagnózisa van (β-talaszémia az alfa (α) globin mutációjával és/vagy szaporodásával járó β-talaszémia megengedett).
- A résztvevőt rendszeresen transzfundálják, ami a következőképpen definiálható: 6-25 RBC egység a randomizációt megelőző 24 hétben, és ezalatt az időszak alatt több mint 42 napig nincs transzfúziómentes időszak.
- A résztvevő East Cooperative Oncology Group (ECOG) pontszáma 0 vagy 1.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnél hemoglobin S/β-talaszémia vagy α-talaszémia (például Hemoglobin H) diagnosztizáltak.
- A résztvevő aktív hepatitis C vírus (HCV) fertőzésben szenved, amit a pozitív HCVribonukleinsav (RNS) teszt kellően érzékeny, vagy aktív fertőző hepatitis B vírus (HBV), amit a hepatitis B felületi antigén (HBsAg) és/vagy jelenléte igazol. HBV-dezoxiribonukleinsav (DNS) pozitív vagy ismerten pozitív humán immundeficiencia vírus (HIV).
- A résztvevőnek kórtörténetében mélyvénás trombózis vagy stroke vagy tromboembóliás (vénás vagy artériás) esemény szerepel, amely orvosi beavatkozást igényel ≤24 héttel a randomizálás előtt.
- A résztvevő krónikus antikoaguláns terápiát alkalmaz, kivéve, ha a kezelést legalább 28 nappal a randomizálás előtt abbahagyták. A sebészeti vagy magas kockázatú eljárások profilaxisára alkalmazott véralvadásgátló terápia, valamint felületi vénás trombózis esetén kis molekulatömegű heparin és krónikus aszpirin megengedett.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Meghatározott adag meghatározott napokon
|
|
Kísérleti: Luspatercept
|
Meghatározott adag meghatározott napokon
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvértestek (RBC) transzfúziós terhelése a kiindulási értékhez képest bármely egymást követő 24 héten keresztül
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest bármely egymást követő 12 héten keresztül
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 50%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest bármely egymást követő 12 héten keresztül
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 50%-kal csökkent az alapvonalhoz képest a vörösvértest-transzfúziós teher bármely egymást követő 24 hét során
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest a 13-24. héten
Időkeret: 13-24 hét
|
13-24 hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest a 37-48. héten
Időkeret: 37-48 hét
|
37-48 hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest az 1-24. héten
Időkeret: 1-24 hét
|
1-24 hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest a 25-48. héten
Időkeret: 25-48 hét
|
25-48 hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 50%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest a 13-24. héten
Időkeret: 13-24 hét
|
13-24 hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 50%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest a 37-48. héten
Időkeret: 37-48 hét
|
37-48 hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 50%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest az 1-24. héten
Időkeret: 1-24 hét
|
1-24 hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥ 50%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher a kiindulási értékhez képest a 25-48. héten
Időkeret: 25-48 hét
|
25-48 hét
|
|
Az első 48 hetes kezelési periódusban 24 hét alatt transzfundált VVT-egységek átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alaphelyzet a 48. hétig
|
Alaphelyzet a 48. hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az összes transzfundált vörösvértest-egységben az 1-24. héten
Időkeret: Alapállapot a 24. hétig
|
Alapállapot a 24. hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az összes transzfundált vörösvértest-egységben a 25-48. héten
Időkeret: 25-48 hét
|
25-48 hét
|
|
A szérum ferritin átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 37-48. hét
|
Alapállapot, 37-48. hét
|
|
A máj vaskoncentrációjának (LIC) (mg/g dw) változása a kiindulási értékhez képest mágneses rezonancia képalkotással (MRI)
Időkeret: Akár 96 hétig
|
Akár 96 hétig
|
|
A szívizom vasszintjének változása a kiindulási értékhez képest T2-star (T2*) MRI-vel
Időkeret: Akár 96 hétig
|
Akár 96 hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vaskelátképző terápia (ICT) átlagos napi dózisában
Időkeret: Alapállapot, 37-48. hét
|
Alapállapot, 37-48. hét
|
|
A TranQoL által értékelt saját bevallású, egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) kiindulási értékhez viszonyított változása
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a saját bevallásban szereplő HRQoL-ban, az SF-36 által értékelve
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akik a kezelés alatt bármely egymást követő ≥ 8 hétig transzfúziótól függetlenek
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akik a kezelés alatt bármely egymást követő ≥12 hétig transzfúziótól függetlenek
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
A transzfúziós teher csökkentésének időtartama
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
A vörösvértest-transzfúzió függetlenségének időtartama (TI)
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
Ideje válaszolni
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
A transzfúziós események átlagos száma 24 héten belül az első 48 hetes kezelési időszakban
Időkeret: Alaphelyzet a 48. hétig
|
Alaphelyzet a 48. hétig
|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Akár 48 hétig
|
|
A gyógyszerellenes antitestek gyakorisága (ADA)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A lép térfogatának változása
Időkeret: Akár 96 hétig
|
Akár 96 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. október 17.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. február 3.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. július 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. október 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 3.
Első közzététel (Tényleges)
2022. október 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 17.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CA056-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A BMS képesített kutatók kérésére és bizonyos feltételek mellett hozzáférést biztosít az egyéni anonimizált résztvevői adatokhoz.
A Bristol Myers Squibb adatmegosztási politikájával és folyamatával kapcsolatos további információk a következő címen találhatók: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD megosztási időkeret
Lásd a Terv leírását
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Lásd a Terv leírását
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .